アビディティバイオサイエンスは、エクソン44スキッピングに適した突然変異を有する人々のDMDの治療のために、DELPACIBART ZOTADIRSEN（Del-Zota）のFDAブレークスルー療法の指定を受けます。

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サンディエゴ、2025年7月23日 / PRNewswire / - Abidity Biosciences、Inc。（NASDAQ：RNA）、抗体オリゴヌクレオチドコンジュゲート（AOCS™）と呼ばれる新しいクラスのRNA治療薬（AOCS™）を提供することを約束しました。エクソン44スキップ（DMD44）に適した突然変異を伴う変異を持つ人々におけるデュシェンヌ筋ジストロフィー（DMD）の治療のためのZotadirsen（Del-Zota）。 DMDの開発

DMDは、通常非常に若い年齢で始まるジストロフィンタンパク質の喪失による進行性の筋肉の損傷と脱力感を特徴とするまれな遺伝的状態です。 Del-Zotaは、ジストロフィン遺伝子のエクソン44を特異的にスキップし、ほぼフルの長さジストロフィンの産生を可能にするために、骨格筋および心臓組織にホスホロジアミド酸モルホリノオリゴマー（PMOS）を供給するように設計されています。

「ブレークスルー療法の指定は、DMD44の根本的な原因に対処するDel-Zotaの重要な可能性に対するFDAの評価と、DMDコミュニティに革新的な治療オプションをもたらす緊急の必要性をさらに強調します」 「フェーズ1/2 Explore44試験でジストロフィンを含む複数のバイオマーカーで見た驚くべき、一貫した改善により、DMD44と一緒に住んでいる人々にDel-Zotaをできるだけ早く暮らすことに焦点を当て、2025年に計画されたBLA提出のために軌道に乗っています。」

DMD44に住む人々の記入型1/2Explore44®トライアルでは、Del-Zotaはエクソンスキップの統計的に有意な増加、ジストロフィン生産の大幅な増加、クレアチンキナーゼレベルの正常および一貫した好ましい安全性と許容範囲への大幅な持続的な減少を示しました。 Avitidityは、2025年の第4四半期に進行中の完全に登録されているフェーズ2 Explore44-OLEトライアルからトップラインと機能データを提示する予定です。 Del-Zotaの予想されるローンチは、筋膜性筋膜筋ジストロフィ（FSHD）における筋膜性ジストロフィー1（DM1）およびDel-BraxのDel-DesiranのAbidityの追加の神経筋プログラムの潜在的な順次打ち上げの基礎を設定します。

ブレークスルー療法の指定は、深刻な状態を治療することを目的とした薬物の開発とレビューを促進するために設計されたプロセスであり、予備的な臨床的証拠は、薬物が臨床的に重要なエンドポイントで利用可能な治療よりも大幅な改善を示す可能性があることを示しています。 DMD44の治療のためのFDAによる小児病および高速追跡指定。

explore44 ®フェーズ1/2試験explore44®トライアルは、exon 44スキップに適したデュシェンヌ筋ジストロフィーの突然変異を登録した26人の参加者を登録した26人の参加者を登録した無作為化、プラセボ制御、第1/2臨床試験でした（DMD44）。この研究は、DEL-ZOTA（以前のAOC 1044）の単一および複数の昇順の用量の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学的効果を評価するように設計されました（以前のAOC 1044）。 Explore44試験では、DMD44の参加者のエクソンスキップとジストロフィンタンパク質レベルを評価しました。 DMD44の参加者は、治療後の期間の終わりに、非盲検拡張研究であるExplore44-Ole™に登録するオプションがありました。 Explore44トライアルの詳細については、Explore44調査Webサイトにアクセスするか、https：//www.clinicaltrials.govにアクセスして、NCT05670730を検索します。薬物動態、DMD44の参加者におけるDel-Zotaの薬物動態効果と有効性。登録はExplore44-Oleの研究で完了しました。23人の参加者が以前にフェーズ1/2Explore44®トライアルに登録され、16人の参加者がExplore44-Ole研究に直接登録しました。 Explore44-Ole研究の参加者は、6週間ごとに5 mg/kgのDel-Zotaを受け取ります。 Explore44-OLE研究でのDel-Zotaによる積極的な治療の総期間は約24か月です。参加者が積極的な治療を完了すると、3か月の安全フォローアップ期間があります。アビディティは、将来の時点で24か月を超える積極的な治療を延長する可能性があります。この研究の詳細については、http：//www.clinicaltrials.govをご覧ください。NCT06244082を検索してください。

デュシェンヌ筋ジストロフィー（DMD）デュシェンヌ筋ジストロフィー（DMD）は、筋肉細胞膜のストレスと裂傷を引き起こす機能性ジストロフィンの欠如を引き起こし、筋肉細胞の死と筋肉機能の進行性をもたらします。ジストロフィンタンパク質は、筋肉繊維の完全性を維持し、筋肉細胞の内側と外側の要素をつなぐタンパク質のグループの基礎としての役割を通じて衝撃吸収体として機能します。 DMDと一緒に住んでいる人々は、通常非常に若い年齢で始まる進行性の筋肉の衰弱に苦しんでいます。時間が経つにつれて、Duchenneの人々は歩行や呼吸の問題を発症し、最終的には心臓と呼吸筋が働くのを止めます。この状態に住んでいる人は、多くの場合、生涯を通じて特別な援助と支援を必要とし、平均寿命を大幅に短縮しています。 DMDの人を治療するために承認された治療法がありますが、満たされていない非常に高いニーズが残っています。 DMDは、主に男性に影響を与える単一遺伝子X連鎖の劣性疾患であり、世界中で3,500人から5,000人の男の子がデュシェンヌを持っています。ジストロフィン遺伝子は、エクソン44スキッピングに適した変異を持つデュシェンヌ筋ジストロフィーを持つ人々のジストロフィン産生を可能にします（DMD44）。 DMDは、収縮中の筋肉細胞を損傷から保護するジストロフィンと呼ばれるタンパク質の変化による進行性の筋肉変性と脱力によって特徴付けられます。 Del-Zotaは、Exon 44を標的とするPMOと結合したトランスフリン受容体1（TFR1）に結合する独自のモノクローナル抗体で構成されています。完成したDel-Zota Phase 1/2 Explore44試験からのトップラインデータは、PMOの骨格筋への卓越した送達、ジストロフィン産生の堅牢な増加、エクソン44スキップの大幅な増加、およびDMD44との存在する人々のクレアチンキナーゼレベルの有意かつ持続的な減少を示しました。 Del-Zotaは、まれな小児病、孤児院、米国食品医薬品局（FDA）による高速軌道および画期的な治療の指定、および欧州医薬品局（EMA）による孤児の指定を受けています。

Abitidid Avidity Biosciences、Inc。の使命は、新しいクラスのRNA治療薬、抗体オリゴヌクレオチドコンジュゲート（AOCS™）を提供することにより、人々の生活を深く改善することです。アビディティは、独自のAOCでRNAの分野に革命をもたらします。これは、モノクローナル抗体の特異性とオリゴヌクレオチド療法の精度を組み合わせて、既存のRNA療法で以前に到達できなかった標的や疾患に対処するように設計されています。その独自のAOCプラットフォームを利用して、アビディティは筋肉へのRNAの初めての成功した標的送達を実証し、3つの希少神経筋症の3つの希少症の臨床開発プログラムでフィールドをリードしています：筋膜ジストロフィー1（DM1）、デュシェンヌ筋肉異常（DMD）、およびfacioscapulohumeral筋肉ジストロフィー（fshd）。アビディティはまた、まれな遺伝的心筋症に対処する完全に所有されている2つの精密心臓病開発候補を進めています。さらに、Avitiditは、主要なパートナーシップを通じて心臓病や免疫学のプログラムを含む、その進歩と拡大のパイプラインでAOCの範囲を拡大しています。アビディティはカリフォルニア州サンディエゴに本社を置いています。当社のAOCプラットフォーム、臨床開発パイプライン、および人々の詳細については、www.aviditybiosciences.comにアクセスして、LinkedInおよびX。これらの声明は、会社の現在の信念と期待に基づいています。このような将来の見通しに関する記述には、以下に関する声明が含まれますが、これらに限定されません。潜在的に3つの連続した起動とそのタイミングに関するAvidityの計画。進行中のExplore44-Ole™研究とそのタイミングからのトップラインと機能データを提示するAvidityの計画。 Del-Zotaに関連するデータの特性評価と、Del-Zotaの進歩に対するそのようなデータの影響。 DMD44のDel-Zotaを超えてDMD候補者に対するAvidityの計画。 Explore44-OLE研究の設計、目標、およびステータス。 Avidityの計画と臨床プログラムを前進させること、およびそのタイミング。 Avidityのプラットフォーム、計画された運用とプログラム。将来の見通しに関する記述を含めることは、これらの計画のいずれかが達成されるというアビディティによる表現と見なされるべきではありません。実際の結果は、Avidityのビジネスに固有のリスクと不確実性のために、このプレスリリースに記載されている結果とは異なる場合があります。既存の臨床データのさらなる分析と新しいデータの分析は、Del-Zotaの臨床試験でデータのカットオフ日付で確立されたものとは異なる結論につながる可能性があり、そのようなデータはAvidityまたはRegulatorsの期待を満たしていない可能性があります。その開発、規制当局の承認、および/または商業化を遅らせるか制限する可能性のあるデルゾタの有効性、または不十分な有効性。 Del-Zotaに関してこれまでに受け取ったフィードバックと矛盾する可能性のあるFDAおよびその他のグローバル規制当局とのその後の開発は、現在予想されているタイムラインを遅らせる可能性があります。 AOC™プラットフォームに基づいた製品候補の発見と開発に対するAvidityのアプローチは証明されていません。開始、登録、データの読み取り、およびExplore44-OLE研究の完了の潜在的な遅延。臨床検査と製品の製造に関連した第三者へのAvidityの依存。米国および外国における立法、司法、規制の発展。アビディティは、利用可能な資本リソースを現在予想よりも早く使い果たす可能性があります。 2024年12月31日に終了した会計年度のフォーム10-Kに関するAvidityの年次報告書に記載されているその他のリスク、およびSECへのその後の提出。 Avidityは、読者がこれらの将来の見通しに関する記述に過度の依存をしないように警告しています。これらは本書の日の時点でのみ発言しており、会社は、発生したイベントまたは本書の日以降に発生する状況を反映するようにそのような声明を更新する義務を負いません。すべての将来の見通しに関する記述は、1995年の民間証券訴訟改革法の安全な港の規定の下で行われているこの注意声明によって完全に資格があります。

ソースアビディティバイオサイエンス、Inc。

投稿しました : 2025-07-24 06:00

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