Biasaik biesciences nampa sebutan terapi terapi kanggo Delpacibart zotadirsen (del-zota) kanggo perawatan DMD ing wong sing duwe mompi 44 skip

Tindakake Drugslib ing

San Diego, 23 Juli, 2025 / prnewswire / - Avidity Biescience, Inc. (AOCS ™) zotadirsen (del-zota) kanggo perawatan denchoshphy otot duchenne (DMD) ing wong sing urip karo sambungan Open-Label (DMD44-OLE ™) Ngembangake DMD.

DMD minangka kahanan genetik genetik sing ditondoi kanthi kerusakan otot lan kelemahane sing ditindakake amarga ilang protein dystrophin sing biasane diwiwiti nalika umure enom. Del-Zota dirancang kanggo ngirim Oligomeres Phospholino Morpholino (PMOS) menyang otot balung lan jaringan jantung kanggo skip Exon khusus 44 saka Dystrophin Lengkap dystrophin.

"Terapi terapi burchthrougher luwih saka penghargaan FDA del-Zota kanggo nggawa pilihan perawatan DC-Zota," ujare Steve Hughes, "ujare pejabat Kesehatan DMD," ujare pejabat medis. "Kanthi dandan sing luar biasa, konsisten sing kita deleng ing macem-macem biokar ing sidang 1/2

Ing pertunjukan Rampung 1/2 Jelajahi kanggo wong sing urip karo DMD44, del-Zota skipping nambahake ing tingkat produksi dystrophin, peningkatan safetyan kinase normal lan selaras. Avidity rencana kanggo nampilake topline lan fungsional saka fase sing terus-terusan, uji coba tliti ing akhir taun 2025. Peluncuran sing diantisipasi del-Zota del-Zota minangka dhasar kanggo latihan urat sing bisa ditindakake dening Avidoran Program Neuromuskular Avideran kanggo Del-Desiran ing Jinis Dystrophy ing jinis dystrophy mustrophulohumeral (FSHD).

sebutan terapi terobosan minangka proses sing dirancang kanggo nyepetake pangembangan lan mriksa obat-obatan sing penting kanggo nambani obat-obatan sing cocog karo hda sing kasedhiya kanggo narkoba Penyakit pediatrik langka lan sebutan trek cepet dening FDA kanggo perawatan DMD44.

babagan explore44 ® fase clinical, fase complical, fase-buta, buta clinical Pasinaon kasebut dirancang kanggo ngevaluasi safety, toleransi, farmakokinetik, lan efek farmakodinam sing siji lan kaping 1044) diterbitake sukarelawan lan peserta sing manggon karo DMD44. Uji panjelajah eksplore44 dinilai Exon skipping lan tingkat protein dystrophin ing peserta karo DMD44. Peserta karo DMD44 duwe pilihan kanggo ndhaptar menyang njelajah ing njelajah-ijol-ijolan label, ing pungkasan wektu kiriman. Kanggo informasi luwih lengkap babagan nyoba panjelajah explore44, bukak situs web Inplore44 Sinau utawa ngunjungi https://www.clinicaltriss.gov lan goleki nct05670730.

denchosne otot dedhang (DMD) dedhang otot sing nyebabake stres membran otot, nyebabake fungsi sel otot lan kerugian fungsi otot. Protein Dystrophin njaga integritas serat otot lan tumindak nyerep liwat peran kasebut minangka dhasar protein sing nyambung unsur-unsur sinar otot. Wong sing manggon karo DMD nandhang kelemahane otot sing maju sing biasane diwiwiti nalika umure sing isih enom. Suwe-suwe, wong-wong sing duwe Duchenne bakal ngembangake masalah sing mlaku lan ambegan, lan pungkasane, ati lan otot jantung lan ambegan bakal mandheg. Wong-wong sing urip karo kahanan kasebut asring mbutuhake pitulung lan pitulung khusus sajrone urip lan duwe kekarepan urip sing nyepetake. Nalika ana perawatan sing disetujoni kanggo nambani wong-wong sing duwe DMD, isih butuh cacat sing ora cocog. DMD minangka penyakit monogenik, x-resoked, utamane sing mengaruhi lanang, kanthi 3.000 wong lanang sing dilahirake dening Del-Zota kanggo Otot Morpholino (PMOT) kanggo otot bengkak lan tisu jantung kanggo skip Exon 44 saka Dystrophin Gene ngaktifake produksi dystrophin ing wong sing manggon karo doustrophy otot Duchenne kanthi mutasi sing bisa digunakake kanggo exon 44 skipping (DMD44). DMD ditondoi kanthi alangan otot lan kekirangan otot sing terus maju amarga ana owah-owahan protein sing diarani dystrophin sing nglindhungi sel otot saka cedera nalika kontraksi. Del-Zota kalebu antibodion Monocalalal proprietary sing ikatan kanggo reseptor transfer 1 (TFR1) kanthi target pmo 44. Trial Extension-zota (njelajah explore4-orle ™) Data topline saka fase sing wis rampung del-zota 1/2 explore44 Trial nampilake PMOS kanggo nggunakake otot dystrofin, mundhak sudhut, lan mundhak suda tingkat kinase, lan terus-terusan nyuda tingkat kinase ing DMD44. Del-Zota wis nampa penyakit pediatrik langka, tamba yatim, trek cepet lan desainer terapi lan administrasi A.S. A.S lan FDA) lan yatim saka obat-obatan AGS Eropa (EMA).

Babagan Avid> Misi Aver> Misi Biasa, Inc. Avidity minangka revolusi RNA kanthi penghormatan properti, sing dirancang kanggo nggabungake khusus kanggo terapi lan penyakit sing ora bisa ditrapake karo terapi rna sing wis ana. Nggunakake platform aOC properti, anviditasi sing nuduhake kiriman RNA sing sukses kanggo otot lan dm1), dymrophy otot dystrophy (FSHD). Avidity uga menehi saran loro calon pembangunan kardiologi sing diduweni kanthi tliti kanggo ngatasi kardiomiografi genetik sing langka. Kajaba iku, kezayaan wis nyebarake saka AOCS kanthi penipuan lan adracing lan ngembangake pipine kalebu program ing kardiologi lan imunologi liwat kemitraan utama. Avidity minangka kantor pusat ing San Diego, CA. Kanggo informasi luwih lengkap babagan platform aoc, pipa pangembangan klinis lan wong liya, bukak www.avidititybiosciences.com lan melu ing lambung lan X. Pernyataan kasebut adhedhasar kapercayan lan pangarepan saiki perusahaan. Pernyataan sing maju, nanging ora diwatesi, pratelan babagan rencana Avidity kanggo ngirim bla kanggo del-zota lan wektu kasebut; Rencana Avidity kanggo mbukak telung launches urutan lan wektu kasebut; Rencana avidity kanggo nampilake topline lan fungsional saka sinau sing terus-terusan4-ole ™ lan wektu kasebut; karakterisasi data sing ana gandhengane karo del-zota lan dampak data kasebut babagan kemajuan del-zota; Rencana Avidity kanggo calon DMD ngluwihi del-zota kanggo DMD44; Desain, Gol lan Status Pasinaon Explore44-OLE; Rencana lan pangarepan Avidity kanggo majokake program klinis, lan wektu kasebut; lan platform avidity, operasi lan program sing direncanakake. Pendhidhikan saka statement maju maju ora bisa dianggep minangka perwakilan kanthi anviditas manawa rencana kasebut bakal digayuh. Asil nyata bisa uga beda karo sing ditetepake pers iki ing siaran pers iki amarga risiko lan ketidaktian sing ana ing bisnis Aviditas lan ora ana watesan: Asil prelu ora kudu nuduhake asil pungkasan; Analisis data klinis sing ana lan nganalisa data anyar bisa nyebabake kesimpulan sing beda karo sing ditetepake data ing uji coba data sing ana ing uji coba, lan data kasebut bisa uga ora ketemu pangarepan para klinis utawa ora bisa ketemu; efek samping sing ora dikarepke kanggo, utawa khasiat sing ora cocog, del-zota sing bisa tundha utawa mbatesi pangembangan, persetujuan reguler lan / utawa komersial; Pangembangan mengko karo FDA lan regulators global liyane sing ora konsisten karo umpan balik sing ditampa kanggo tanggal gegayutan Del-Zota lan sing bisa nundha wektu sing diantisipasi; Pendhaftaran Avidity kanggo panemuan lan pangembangan calon produk adhedhasar platform AOC ™ ora cocog; delays potensial ing wiwitan, pendaptaran, raca data lan ngrampungake pasinaon explore44-ole; Gerantung anvidity ing pihak katelu sing ana hubungane karo uji coba klinis lan pabrik produk; Pangembangan legislatif, pengadilan lan panyerat ing Amerika Serikat lan negara-negara manca; Avidity bisa kesele sumber modal sing kasedhiya luwih cepet tinimbang saiki; Lan risiko liyane sing diterangake ing laporan taunan Avidity ing Formulir 10-K kanggo taun fiskal rampung tanggal 31 Desember 2024 lan filing sakteruse nganggo sec. Maca ati-ati sing ora ana ing pernyataan sing ora jelas babagan pernyataan sing maju iki, lan perusahaan sing ora bisa digunakake kanggo nganyari pernyataan kasebut kanggo nggambarake acara sing kedadeyan sawise tanggal iki. Kabeh pernyataan sing looking-loces cocog karo kabeh kanthi pratelan ati-ati iki, sing digawe ing panentu pelabuhan sing aman saka Undhang-undhang Reformasi Litigation 1995.

Sumber Avidity Biesciences, Inc. / p>

Dikirim : 2025-07-24 06:00

Waca liyane

Disclaimer

Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

Kata kunci populer