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샌디에고, 2025 년 7 월 23 일 / prnewswire / - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ : RNA), 바이오 제약 회사 인 바이오 제약 회사 인 항체 올리고 뉴클레오티드 공동 (AOCS ™)이라는 새로운 종류의 RNA 치료제를 전달하기 위해 노력하는 바이오 제약 회사 (FDA)는 획기적인 치료법을 발표했다고 발표했다. 엑손 44 건너 뛰기 (DMD44)에 대한 돌연변이를 가진 사람들의 듀첸 근육 영양 장애 (DMD)의 치료를위한 Zotadirsen (del-zota).

del-Zota는 현재 2 단계 Explore44 Open-Label Extension (Explore44-Ole ™)에서 DMD 44와 함께 DM44와 함께 살아있는 2 단계에서 평가되고 있습니다. 회사는 DMD를 위해 개발 중입니다.

DMD는 일반적으로 아주 어린 나이에 시작하는 디스트로핀 단백질의 손실로 인해 진행성 근육 손상과 약점이 특징 인 드문 유전자 상태입니다. Del-Zota는 골격 근육 및 심장 조직에 인산염 모르 폴리노 올리고머 (PMOS)를 전달하여 dystrophin 유전자의 엑손 44를 특이 적으로 건너 뛰고 거의 가득한 길이의 디스트로핀을 생산하도록 설계되었습니다.

"획기적인 치료 지정은 DMD44의 근본 원인과 DMD 커뮤니티에 혁신적인 치료 옵션을 가져올 필요성에 대한 델-조타의 중요한 잠재력에 대한 FDA의 감사를 더욱 강조합니다. "1/2 단계 Explore44 시험에서 디스트로핀을 포함한 다중 바이오 마커에서 본 놀라운 일관된 개선 사항으로, 우리는 DMD44와 함께 사는 사람들에게 최대한 빨리 Del-Zota를 가져 오는 데 중점을두고 2025 년 말에 계획된 BLA 제출을 위해 계속 추적합니다."

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DMD44를 앓고있는 사람들을위한 완성 된 1/2 단계 Explore44® 시험에서 Del-Zota는 엑손 건너 뛰기의 통계적으로 유의미한 증가, 디스트로핀 생산의 실질적인 증가, 크레아틴 키나제 수준이 거의 정상적이고 일관성있는 안전성 및 관용성으로 크게 및 지속적인 감소를 보여 주었다. 2025 년 4 분기에 진행중인 완전히 등록 된 2 단계 Explore 44-Ole 시험에서 Topline 및 기능 데이터를 제시하려는 열렬한 계획

회사는 2025 년 말에 계획된 BLA 제출을 계획하고 있습니다. Del-Zota의 예상 런칭은 근시 영양 장애 유형 1 (DM1)에서 Del-Desiran에 대한 Avidity의 추가 신경근 프로그램의 잠재적 순차적 발사를위한 기초를 설정하고 facioscapulohumeral muscular dystrophy (fshd).

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획기적인 치료 지정은 심각한 상태를 치료하기위한 약물의 개발 및 검토를 촉진하기 위해 설계된 과정이며, 예비 임상 증거는이 약물이 임상 적으로 중요한 종말점 (들)에서 이용 가능한 요법에 비해 실질적인 개선을 보여줄 수 있음을 나타냅니다. (EMA) DMD44의 치료를 위해 FDA의 희귀 소아 질환 및 빠른 트랙 지정.

탐사에 대한

44 Phase 1/2 시험 Explore44® 시험은 26 명의 참가자가 Exon 44 건너 뛰기에 수정 가능한 Duchenne 근육 성형술 돌연변이로 26 명의 참가자를 등록한 무작위 화 된 위약 대조, 이중 맹검, Phase 1/2 임상 시험이었다 (DMD44). 이 연구는 DMD44와 함께 살고있는 건강한 자원 봉사자 및 참가자에게 정맥 내에서 투여 된 Del-Zota (이전 AOC 1044)의 단일 및 다중 상승 용량의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력 학적 효과를 평가하도록 설계되었습니다. Explore44 시험은 DMD44의 참가자에서 엑손 건너 뛰기 및 디스트로핀 단백질 수준을 평가했습니다. DMD44의 참가자는 치료 후 기간이 끝날 때 개방형 연장 연구 인 Explore44-Ole ™에 등록 할 수있는 옵션이있었습니다. Explore44 시험에 대한 자세한 내용은 Explore44 연구 웹 사이트를 방문하거나 https://www.clinicaltrials.gov를 방문하고 NCT05670730을 검색하고 2 단계 Explore44-Ole ™ 연구 Explore 44-Ole ™에 대해 NCT05670730을 검색하고 NCT05670730을 검색하십시오. DMD44의 참가자에서 델조타의 약동학, 약력학 효과 및 효능. Explore44-Ole 연구에서 등록이 완료되었으며, 이전에 1/2 단계 Explore44® 시험에 등록한 23 명의 참가자와 Explore44-Ole 연구에 직접 등록한 16 명의 참가자. Explore44-Ole 연구의 참가자는 6 주마다 5 mg/kg의 델조타를 받게됩니다. Explore44-OLE 연구에서 Del-Zota를 사용한 활성 치료의 총 지속 시간은 약 24 개월입니다. 참가자가 적극적인 치료를 완료하면 3 개월의 안전 후속 기간이 있습니다. 열성은 향후 시점에서 24 개월 이상으로 활발한 치료를 연장 할 수 있습니다. 이 연구에 대한 자세한 내용은 http://www.clinicaltrials.gov를 방문하여 NCT06244082를 검색하십시오.

Duchenne 근이영양증 (DMD) Duchenne 근이영양증 (DMD)은 기능성 디스트로핀이 부족하여 근육 세포 막의 스트레스와 눈물로 이어져 근육 세포 사멸과 근육 기능의 진행성 상실을 초래합니다. dystrophin 단백질은 근육 섬유의 무결성을 유지하고 근육 세포의 내부 및 외부 요소를 연결하는 단백질 그룹의 기초로서의 역할을 통해 충격 흡수제 역할을합니다. DMD를 앓고있는 사람들은 일반적으로 아주 어린 나이에 시작되는 진보적 인 근육 약화로 고통 받고 있습니다. 시간이 지남에 따라 Duchenne을 가진 사람들은 걷기와 호흡 문제를 일으킬 것이며 결국 심장과 호흡기 근육은 작동을 멈출 것입니다. 상태를 가진 사람들은 종종 평생 동안 특별한 원조와 도움을 필요로하며 기대 수명이 크게 단축되었습니다. DMD를 가진 사람들을 치료하기 위해 승인 된 치료법이 있지만 충족되지 않은 요구는 매우 높습니다. DMD는 Del-Zota에 대한 전 세계적으로 3,500 ~ 5,000 명의 소년 중 1 명에서 남성에게 영향을 미치는 단일 원성, X- 연결된 열성 질환입니다.

del-Zota del-Zota는 인산염 모르 폴리노 올리고머 (PMOS)를 전달하기 위해 설계되었으며, 스킨 벨리티스 4 Dystrophin 유전자는 Duchenne 근이영양증을 앓고있는 사람들의 디스트로핀 생산을 가능하게하여 Exon 44 건너 뛰기에 수정할 수있는 돌연변이 (DMD44). DMD는 수축 동안 근육 세포를 손상으로부터 보호하는 디스트로핀이라는 단백질의 변화로 인해 진행성 근육 변성 및 약점을 특징으로합니다. Del-Zota는 Exon 44를 표적으로하는 PMO와 결합 된 Transferrin Receptor 1 (TFR1)에 결합하는 독점 단일 클론 항체로 구성되어 있습니다. Del-Zota의 1/2 단계 Explore44® 시험이 완료되었으며 Explore44 Open-Label Extension 시험 (Explore44-Ole O ™)은 현재 진행 중입니다. 완성 된 Del-Zota Phase 1/2 Explore44 시험의 Topline 데이터는 골격근으로의 PMO가 탁월한 전달, 디스트로핀 생산의 강력한 증가, 엑손 44 건너 뛰기의 상당한 증가 및 DMD44를 가진 사람들의 크레아틴 키나제 수준의 중요한 감소를 보여 주었다. Del-Zota는 유럽 의약 기관 (EMA)의 미국 식품의 약국 (FDA)의 희귀 소아과 질환, 고아 약, 빠른 트랙 및 획기적인 치료 지정을 받았습니다.

Avidity Avidity Biosciences, Inc.의 사명은 새로운 클래스의 RNA 치료제 - 항체 올리고 뉴클레오티드 접합체 (AOCS ™)를 전달함으로써 사람들의 삶을 크게 향상시키는 것입니다. 열성은 단일 클론 항체의 특이성을 올리고 뉴클레오티드 요법의 정밀성과 결합하여 기존의 RNA 요법과 함께 이전에 도달 할 수없는 표적 및 질병을 해결하도록 설계된 독점 AOC로 RNA 분야에 혁명을 일으킨다. 독점적 인 AOC 플랫폼을 사용하여 Avidity는 RNA를 근육으로 최초로 성공적으로 표적으로 표적으로 전달했으며, Myotonic dytrophy Type 1 (DM1), DMD 및 Facioscapuleral mushtrophy (fipioscapuloheral dyschd. 열성은 또한 희귀 한 유전자 심근 병증을 다루는 두 명의 전적으로 소유 한 정밀 심장학 개발 후보를 발전시키고 있습니다. 또한 Avidity는 주요 파트너십을 통해 심장학 및 면역학 프로그램을 포함하여 진행되는 파이프 라인을 발전시키고 확장하여 AOC의 범위를 넓히고 있습니다. 열성은 캘리포니아 샌디에고에 본사를두고 있습니다. AOC 플랫폼, 임상 개발 파이프 라인 및 사람들에 대한 자세한 내용은 www.aviditybiosciences.com을 방문하여 LinkedIn 및 X에서 우리와 함께 참여하십시오.

전진적인 진술 avidity cautes readers는 역사적 사실이 아닌 문제에 관한이 보도 자료에 포함 된 진술이 앞으로의 진술입니다. 이 진술은 회사의 현재 신념과 기대에 근거합니다. 이러한 미래 예측 진술에는 다음과 같은 진술이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. 델조타에 대한 BLA를 제출하려는 Avidity의 계획과 그 타이밍; 잠재적으로 세 번의 순차적 인 발사와 그 타이밍에 대한 Avidity의 계획; 진행중인 Explore44-Ole ™ 연구와 그 타이밍에서 Topline 및 기능 데이터를 제시하려는 Avidity의 계획; Del-Zota와 관련된 데이터의 특성화 및 Del-Zota의 발전에 대한 그러한 데이터의 영향; DMD44를위한 Del-Zota 이외의 DMD 후보에 대한 Avidity의 계획; 탐구 44- 올 연구의 설계, 목표 및 상태; 임상 프로그램을 발전시키기위한 열성의 계획과 기대와 그시기; Avidity의 플랫폼, 계획된 운영 및 프로그램. 미래 예측 진술의 포함은 이러한 계획 중 어느 것도 달성 될 것이라는 열성에 의한 표현으로 간주되어서는 안됩니다. 실제 결과는이 보도 자료의 사업에 내재 된 위험과 불확실성으로 인해이 보도 자료에 명시된 결과와 다를 수 있으며, 임상 시험의 예비 결과가 반드시 최종 결과를 나타내는 것은 아닙니다. 기존 임상 데이터에 대한 추가 분석 및 새로운 데이터의 분석은 Del-Zota의 임상 시험에서 데이터 컷오프 날짜로 설정된 것과 다른 결론으로 이어질 수 있으며, 그러한 데이터는 열렬한 또는 규제 기관의 기대를 충족시키지 못할 수 있습니다. 개발, 규제 승인 및/또는 상용화를 지연 시키거나 제한 할 수있는 Del-Zota의 예기치 않은 부작용 또는 부적절한 효능; 나중에 FDA 및 기타 글로벌 규제 기관과의 개발은 Del-Zota와 관련하여받은 피드백과 현재 예상되는 타임 라인을 지연시킬 수있는 피드백과 일치하지 않을 수 있습니다. AOC ™ 플랫폼을 기반으로 한 제품 후보의 발견 및 개발에 대한 Avidity의 접근 방식은 입증되지 않았습니다. 시작, 등록, 데이터 판독 및 탐색 44-OLE 연구의 완료의 잠재적 지연; 임상 시험 및 제품 제조와 관련하여 제 3 자에 대한 열성의 의존성; 미국 및 외국의 입법, 사법 및 규제 개발; 열성은 현재 예상보다 빨리 가용 자본 자원을 소진 할 수 있습니다. 그리고 2024 년 12 월 31 일에 마감 된 회계 연도의 양식 10-K에 대한 Avidity의 연례 보고서에 설명 된 기타 위험과 SEC에 후속 제출. Avidity는 독자들이 본 계약의 날짜에만 말하는 이러한 미래 예측 진술에 과도한 의존을하지 않도록주의하며, 회사는이 날짜 이후 발생하는 사건이나 상황을 반영하기 위해 그러한 진술을 업데이트 할 의무가 없습니다. 모든 미래 예측 진술은 1995 년 민간 증권 소송 개혁법의 안전 하버 조항에 따라 이루어진이주의 진술에 의해 전체적으로 자격이 있습니다.

소스 열성 Biosciences, Inc.

게시됨 : 2025-07-24 06:00

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