Avidity Biosciences Menerima penetapan terapi terapi FDA untuk Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) untuk rawatan DMD pada orang yang mempunyai mutasi yang boleh diterima untuk mengeluarkan 44

Ikuti Drugslib di

San Diego, 23 Julai 2025 / PRNewswire / - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA), sebuah syarikat biopharmaceutical yang komited untuk menyampaikan kelas terapeutik RNA yang dipanggil conjugates (AOCs ™) Zotadirsen (Del-Zota) untuk rawatan dystrophy otot Duchenne (DMD) pada orang yang hidup dengan mutasi yang boleh diterima untuk exon 44 melangkau (DMD44). untuk DMD.

DMD adalah keadaan genetik yang jarang berlaku yang dicirikan oleh kerosakan otot progresif dan kelemahan akibat kehilangan protein dystrophin yang biasanya bermula pada usia yang sangat muda. Del-Zota direka untuk menyampaikan oligomer morpholino fosforodidate (PMOS) kepada otot rangka dan tisu jantung secara khusus melangkau exon 44 gen dystrophin dan membolehkan pengeluaran dystrophin panjang penuh. "Jawatan terapi terapi terobosan terus menggariskan penghargaan FDA untuk potensi besar Del-Zota untuk menangani punca asas DMD44 dan keperluan mendesak untuk membawa pilihan rawatan inovatif kepada komuniti DMD," kata Steve Hughes, M.D., Ketua Pegawai Perubatan di Avidity. "Dengan peningkatan yang luar biasa dan konsisten yang kami lihat dalam pelbagai biomarker termasuk dystrophin dalam percubaan fasa 1/2 Explore44, kami memberi tumpuan kepada membawa Del-Zota kepada orang yang hidup dengan DMD44 secepat mungkin dan terus berada di landasan untuk penyerahan BLA kami pada akhir tahun 2025.

Dalam percubaan fasa 1/2 Explore44® yang lengkap untuk orang yang hidup dengan DMD44, Del-Zota menunjukkan peningkatan ketara secara statistik dalam melangkau exon, peningkatan besar dalam pengeluaran dystrophin, pengurangan yang signifikan dan berterusan dalam tahap kinase creatine ke tahap keselamatan dan toleransi yang normal dan konsisten. Avidity merancang untuk membentangkan data topline dan fungsi dari percubaan Fasa 2 Explory44-ole yang berterusan dan mendaftar pada suku keempat 2025.

Syarikat itu tetap berada di landasan untuk penyerahan BLA yang dirancang pada akhir tahun 2025. Pelancaran yang dijangkakan oleh Del-Zota menetapkan asas untuk pelancaran berpotensi program neuromuskular tambahan Avidity untuk Del-Desiran dalam myotonic distrophy Type 1 (DM1) dan Del-Brax dalam dystrophy otot facioscapulohumeral (FSHD).

Penetapan terapi terapi adalah proses yang direka untuk mempercepatkan pembangunan dan kajian semula ubat-ubatan yang bertujuan untuk merawat keadaan yang serius dan bukti klinikal awal menunjukkan bahawa ubat-ubatan mungkin menunjukkan peningkatan yang besar terhadap terapi yang tersedia secara klinikal. Penyakit Pediatrik dan Jawatan Trek Cepat oleh FDA untuk rawatan DMD44.

Mengenai percubaan fasa 1/2 ® Percubaan Explore44® adalah percubaan klinikal yang dikendalikan secara rawak, placebo-blind, fasa 1/2 yang mendaftarkan 26 peserta dengan mutasi distrofi otot Duchenne yang dapat digunakan untuk exon 44 skipping (DMD44). Kajian ini direka untuk menilai keselamatan, toleransi, farmakokinetik, dan kesan farmakodinamik dos tunggal dan berganda Del-Zota (dahulunya AOC 1044) yang ditadbir secara intravena dalam sukarelawan dan peserta yang sihat yang hidup dengan DMD44. Percubaan Explore44 menilai tahap pelepasan exon dan dystrophin dalam peserta dengan DMD44. Peserta dengan DMD44 mempunyai pilihan untuk mendaftar ke Explor44-Oje ™, kajian lanjutan label terbuka, pada akhir tempoh selepas rawatan. Untuk maklumat lanjut mengenai percubaan Explore44, lawati laman web kajian Explore44 atau lawati https://www.clinicaltrials.gov dan cari NCT05670730. Kesan farmakodinamik dan keberkesanan Del-Zota pada peserta dengan DMD44. Pendaftaran telah diselesaikan dalam kajian Explore44-ole, dengan 23 peserta yang sebelum ini mendaftar dalam percubaan Fasa 1/2 Explore44® dan 16 peserta yang secara langsung mendaftar dalam kajian Explor44-Ole. Peserta dalam kajian Explore44-ole akan menerima 5 mg/kg DEL-Zota setiap enam minggu. Jumlah tempoh rawatan aktif dengan DEL-Zota dalam kajian Explore44-ole adalah kira-kira 24 bulan. Sebaik sahaja peserta telah menyelesaikan rawatan aktif, akan ada tempoh susulan keselamatan tiga bulan. Avidity boleh memanjangkan rawatan aktif melebihi 24 bulan pada masa yang akan datang. Untuk maklumat lanjut mengenai kajian ini lawati http://www.clinicaltrials.gov dan cari NCT06244082.

Mengenai Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) menyebabkan kekurangan dystrophin berfungsi yang membawa kepada tekanan dan air mata membran sel otot, mengakibatkan kematian sel otot dan kehilangan progresif fungsi otot. Protein dystrophin mengekalkan integriti gentian otot dan bertindak sebagai penyerap kejutan melalui peranannya sebagai asas sekumpulan protein yang menghubungkan unsur -unsur dalaman dan luar sel -sel otot. Orang yang hidup dengan DMD mengalami kelemahan otot progresif yang biasanya bermula pada usia yang sangat muda. Dari masa ke masa, orang dengan Duchenne akan mengalami masalah berjalan dan bernafas, dan akhirnya, otot jantung dan pernafasan akan berhenti bekerja. Mereka yang hidup dengan keadaan ini sering memerlukan bantuan dan bantuan khas sepanjang hidup mereka dan telah memendekkan jangka hayat. Walaupun terdapat rawatan yang diluluskan untuk merawat orang dengan DMD, masih terdapat keperluan yang sangat tinggi. DMD adalah penyakit monogenik, X-dikaitkan, dan resesif yang terutamanya memberi kesan kepada lelaki, dengan satu daripada 3,500 hingga 5,000 kanak-kanak lelaki yang dilahirkan di seluruh dunia yang mempunyai Duchenne. Gen dystrophin untuk membolehkan pengeluaran dystrophin pada orang yang hidup dengan distrofi otot Duchenne dengan mutasi yang boleh diterima untuk mengeluarkan 44 (DMD44). DMD dicirikan oleh degenerasi otot progresif dan kelemahan akibat perubahan protein yang dipanggil dystrophin yang melindungi sel -sel otot dari kecederaan semasa penguncupan. Del-Zota terdiri daripada antibodi monoklonal proprietari yang mengikat kepada reseptor transferrin 1 (TFR1) yang konjugated dengan PMO yang menyasarkan exon 44. Data topline dari fasa del-zota fasa 1/2 Explore44 yang telah siap menunjukkan penghantaran PMOS yang tidak dapat ditandingi ke otot rangka, peningkatan yang mantap dalam pengeluaran dystrophin, peningkatan ketara dalam melangkau 44, dan penurunan tahap kinase creatine yang signifikan dan berterusan untuk hampir normal pada orang yang hidup dengan DMD44. Del-Zota telah menerima penyakit pediatrik yang jarang berlaku, ubat yatim piatu, jejak cepat dan terapi terapi terapi oleh Pentadbiran Makanan dan Dadah A.S. (FDA) dan penetapan yatim oleh Agensi Ubat Eropah (EMA).

Mengenai Avidity Avidity Biosciences, Inc. adalah untuk memperbaiki kehidupan rakyat dengan mendalam dengan menyampaikan kelas terapeutik RNA baru - konjugasi antibodi oligonukleotida (AOCS ™). Avidity merevolusi bidang RNA dengan AOCs proprietari, yang direka untuk menggabungkan kekhususan antibodi monoklonal dengan ketepatan terapi oligonukleotida untuk menangani sasaran dan penyakit yang sebelum ini tidak dapat dihubungi dengan terapi RNA yang ada. Menggunakan platform AOC proprietari, Avidity menunjukkan penyampaian RNA yang sasaran pertama yang berjaya menjadi otot dan memimpin bidang dengan program pembangunan klinikal untuk tiga neuromusculardiseases yang jarang berlaku: Dystrophy Type 1 (DM1), Dystrophy), Dystrophy), Dystropher (DMD) dan Facioscapulopuler (DMD). Avidity juga memajukan dua calon pembangunan kardiologi ketepatan milik penuh yang menangani kardiomiopati genetik yang jarang berlaku. Di samping itu, Avidity memperluaskan jangkauan AOCs dengan memajukan dan memperluaskan saluran paip termasuk program dalam kardiologi dan imunologi melalui perkongsian utama. Avidity beribu pejabat di San Diego, CA. Untuk maklumat lanjut mengenai platform AOC kami, saluran paip pembangunan klinikal dan orang ramai, sila lawati www.aviditybiosciences.com dan terlibat dengan kami di LinkedIn dan X.

Kenyataan ini berdasarkan kepercayaan dan harapan semasa syarikat. Kenyataan yang berpandangan ke hadapan termasuk, tetapi tidak terhad kepada, pernyataan mengenai: rancangan Avidity untuk mengemukakan BLA untuk Del-Zota dan masa itu; Rancangan Avidity untuk berpotensi tiga pelancaran berurutan dan masa itu; Rancangan Avidity untuk membentangkan data topline dan berfungsi dari kajian Explore44-Oje ™ yang berterusan dan masa itu; Pencirian data yang berkaitan dengan DEL-Zota dan kesan data tersebut mengenai kemajuan DEL-Zota; Rancangan Avidity untuk calon DMD di luar Del-Zota untuk DMD44; reka bentuk, matlamat dan status kajian Explore44-ole; Rancangan dan jangkaan Avidity untuk memajukan program klinikalnya, dan masa itu; dan platform Avidity, operasi dan program yang dirancang. Kemasukan kenyataan yang berpandangan ke hadapan tidak boleh dianggap sebagai perwakilan oleh kesilapan bahawa mana-mana rancangan ini akan dicapai. Keputusan sebenar mungkin berbeza daripada yang dinyatakan dalam siaran akhbar ini kerana risiko dan ketidakpastian yang wujud dalam perniagaan Avidity dan di luar kawalannya, termasuk, tanpa batasan: hasil awal percubaan klinikal tidak semestinya menunjukkan hasil akhir; Analisis lanjut mengenai data klinikal yang sedia ada dan analisis data baru boleh membawa kepada kesimpulan yang berbeza daripada yang ditubuhkan pada tarikh pemotongan data dalam percubaan klinikal Del-Zota, dan data sedemikian mungkin tidak memenuhi jangkaan Avidity atau pengawal selia; Kesan sampingan yang tidak dijangka kepada, atau keberkesanan yang tidak mencukupi, Del-Zota yang boleh melambatkan atau mengehadkan pembangunannya, kelulusan pengawalseliaan dan/atau pengkomersialan; Perkembangan kemudian dengan FDA dan pengawal selia global lain yang boleh tidak konsisten dengan maklum balas yang diterima setakat ini mengenai Del-Zota dan yang boleh menangguhkan garis masa yang dijangkakan sekarang; Pendekatan Avidity terhadap penemuan dan pembangunan calon produk berdasarkan platform AOC ™ tidak terbukti; kelewatan yang berpotensi dalam permulaan, pendaftaran, pembacaan data dan penyempurnaan kajian Explore44-ole; Kebergantungan ke atas pihak ketiga berkaitan dengan ujian klinikal dan pembuatan produk; pembangunan perundangan, kehakiman dan pengawalseliaan di Amerika Syarikat dan negara -negara asing; Avidity boleh membuang sumber modal yang tersedia lebih awal daripada yang diharapkan sekarang; dan risiko lain yang diterangkan dalam Laporan Tahunan Avidity pada Borang 10-K untuk tahun fiskal yang berakhir pada 31 Disember, 2024 dan pemfailan berikutnya dengan SEC. Avidity memberi amaran kepada pembaca untuk tidak meletakkan pergantungan yang tidak wajar pada kenyataan yang berpandangan ke hadapan ini, yang hanya bercakap pada tarikh di sini, dan Syarikat tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini kenyataan tersebut untuk mencerminkan peristiwa yang berlaku atau keadaan yang timbul selepas tarikhnya. Semua pernyataan yang berpandangan ke hadapan layak secara keseluruhannya dengan pernyataan peringatan ini, yang dibuat di bawah peruntukan pelabuhan selamat Akta Pembaharuan Litigasi Sekuriti Persendirian 1995.

Sumber Avidity Biosciences, Inc.

Disiarkan : 2025-07-24 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular