Avidity Biosciences ontvangt FDA-doorbraaktherapieaanduiding voor Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) voor de behandeling van DMD bij mensen met mutaties die moeten worden aangevuld om te verslaan 44

Volg Drugslib op

San Diego, 23 juli 2025 / PRNewswire / - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA), een biofarmaceutisch bedrijf dat is toegewijd aan het leveren van een nieuwe klasse van RNA Therapeutics genaamd Antilody Oligonucleotide Conjugates (AOCS ™), heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Fda) Breakththrough Therapy Toathart heeft toegekend (FDA) Breakththrough Therapy (FDA) heeft Breakththrough -ontwerpen aangekondigd (FDA) Breakththrough Therapy (FDA) heeft Breakththrough -ontwerpen aangekondigd (FDA) Breakththrough Therapy (FDA) heeft Breakththrough -ontwerpen aangekondigd (FDA). Zotadirsen (Del-Zota) voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) bij mensen die leven met mutaties die vatbaar zijn om 44 Skipping te verslaan (DMD44).

Del-Zota wordt momenteel beoordeeld in de fase 2 Explore44 Open-Label Extension (Explore44-ole ™) Proces met DMD44 en is de eerste in de fase 2 Explore44 Open-Label Extension (Explore44-ole ™) Proces met DMD44 en is de eerste in de fase 2 Explore44 Open-Label Extension (Explore44-ole ™) Proces met DMD44. Bedrijf ontwikkelt zich voor DMD.

DMD is een zeldzame genetische aandoening die wordt gekenmerkt door progressieve spierschade en zwakte als gevolg van het verlies van dystrofine -eiwit dat meestal op zeer jonge leeftijd begint. Del-Zota is ontworpen om fosforodiamidaat morfolino-oligomeren (PMO's) te leveren aan skeletspier en hartweefsel om specifiek exon 44 van het dystrofine-gen over te slaan en de productie van bijna-volle lengte dystrophine mogelijk te maken.

"Aanwijzing doorbraaktherapie onderstreept verder de waardering van de FDA voor het aanzienlijke potentieel van Del-Zota om de onderliggende oorzaak van DMD44 aan te pakken en de dringende behoefte om innovatieve behandelingsopties naar de DMD-gemeenschap te brengen," zei Steve Hughes, M.D., Chief Medical Officer bij Avidity. "Met de opmerkelijke, consistente verbeteringen die we hebben gezien in meerdere biomarkers, waaronder dystrofine in de fase 1/2 Explore44-proef, zijn we gericht op het brengen van Del-Zota naar mensen die met DMD44 leven met DMD44 en blijven zo snel mogelijk op weg voor onze geplande BLA-indiening aan het einde van 2025."

In de voltooide fase 1/2 Explore44®-studie voor mensen die met DMD44 leven, demonstreerde Del-Zota statistisch significante toename van het overslaan van exon, een substantiële toename van de productie van dystrofine, een significante en aanhoudende vermindering van creatinekinaseniveaus tot bijna normale en consistente gunstige veiligheid en verdraagbaarheid. Avidity is van plan om toplijn- en functionele gegevens te presenteren uit de lopende, volledig ingeschreven Fase 2 Explore44-OLE-proef in het vierde kwartaal van 2025.

Het bedrijf blijft op weg voor een geplande BLA-indiening aan het einde van 2025. Avidity's commerciële voorbereidingen voor een potentiële Amerikaanse lancering van Del-Zota in DMD44 volgende FDA-goedkeuring zijn onderweg. De verwachte lancering van Del-Zota legt de basis voor potentiële sequentiële lanceringen van de extra neuromusculaire programma's van Avidity voor del-desiran in myotone dystrofie type 1 (DM1) en del-brax in facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD).

Aanwijzing door doorbraaktherapie is een proces dat is ontworpen om de ontwikkeling en beoordeling van medicijnen te versnellen die bedoeld zijn om een ernstige aandoening te behandelen en voorlopig klinisch bewijs geeft aan dat het medicijn een substantiële verbetering kan aantonen ten opzichte van beschikbare therapie op een klinisch significante eindpunt (s).

naast het ontvangen van doorbraaktherapie, del-zota is eerder toegewezen door de FDA en de FDA en de EMA) door de FDA en de FDA en de EMA). en zeldzame pediatrische ziekte en snelle trackaanduidingen door de FDA voor de behandeling van DMD44.

over de verkenning44 ® fase 1/2 proef De Explore44®-studie was een gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblind, fase 1/2 klinische studie die 26 deelnemers inschreven met Duchenne spierdystrofie mutaties vóór exon 44 skipping (dmd4444). De studie was ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamische effecten van enkele en meerdere oplopende doses del-Zota (voorheen AOC 1044) te evalueren, intraveneus toegediend bij gezonde vrijwilligers en deelnemers die leven met DMD44. De verkenning44 -studie beoordeelde exon skipping en dystrofine -eiwitniveaus bij deelnemers met DMD44. Deelnemers met DMD44 hadden de optie om zich in te schrijven voor Explore44-OLE ™, een open-label uitbreidingsstudie, aan het einde van de periode na de behandeling. Ga voor meer informatie over de PROEF van Explore44 naar de website Explore44 of bezoek https://www.clinicaltrials.gov en zoek naar NCT05670730.

over de fase 2 Explore44-Ole ™ -studie Farmacokinetiek, farmacodynamische effecten en werkzaamheid van del-zota bij deelnemers met DMD44. De inschrijving is voltooid in het onderzoek van Explore44-OLE, met 23 deelnemers die eerder waren ingeschreven in de Fase 1/2 Explore44®-proef en 16 deelnemers die rechtstreeks deelnamen aan het onderzoek van de Explore44-OLE. Deelnemers aan het onderzoek van Explore44-OLE ontvangen elke zes weken 5 mg/kg del-zota. De totale duur van de actieve behandeling met del-zota in de studie van verkenning44-olie is ongeveer 24 maanden. Zodra de deelnemers de actieve behandeling hebben voltooid, is er een follow-upperiode van drie maanden. Avidity kan de actieve behandeling verlengen na 24 maanden bij een toekomstig tijdstip. Ga voor meer informatie over deze studie naar http://www.clinicaltrials.gov en zoek naar NCT06244082.

over Duchenne spierdystrofie (DMD) Duchenne spierdystrofie (DMD) veroorzaakt een gebrek aan functionele dystrofine die leidt tot stress en tranen van spiercelmembranen, wat resulteert in spierceldood en het progressieve verlies van spierfunctie. Het dystrofine -eiwit handhaaft de integriteit van spiervezels en fungeert als een schokdemper door zijn rol als de basis van een groep eiwitten die de binnen- en buitenste elementen van spiercellen verbindt. Mensen die met DMD leven, lijden aan progressieve spierzwakte die meestal op zeer jonge leeftijd begint. Na verloop van tijd zullen mensen met Duchenne problemen ontwikkelen en ademhalen, en uiteindelijk zullen de hart- en ademhalingsspieren stoppen met werken. Degenen die leven met de aandoening vereisen vaak speciale hulp en hulp gedurende hun hele leven en hebben de levensverwachting aanzienlijk verkort. Hoewel er behandelingen zijn goedgekeurd om mensen met DMD te behandelen, blijft er een zeer hoge onvervulde behoefte. DMD is een monogene, X-gekoppelde, recessieve ziekte die voornamelijk de mannen treft, met een op de 3.500 tot 5.000 jongens die wereldwijd zijn geboren met Duchenne.

over del-zota del-zota is ontworpen om fosforiamidaat Morfolino-oligomers te leveren aan de skelet van de skelet. Dystrofine -gen om de productie van dystrophin bij mensen met Duchenne spierdystrofie mogelijk te maken met mutaties die vatbaar zijn om 44 over te slaan (DMD44). DMD wordt gekenmerkt door progressieve spierdegeneratie en zwakte als gevolg van veranderingen van een eiwit genaamd dystrofine dat spiercellen beschermt tegen letsel tijdens contractie. Del-Zota bestaat uit een gepatenteerd monoklonaal antilichaam dat bindt aan de transferrinereceptor 1 (Tfr1) geconjugeerd met een PMO-targeting exon 44. De fase 1/2 Explore44®-proef van Del-Zota is voltooid, en de Explore44 Open-Label Extension Trial (Explore44-pole ™) van Del-Zota is momenteel aan de gang. Topline-gegevens uit de voltooide Del-Zota Fase 1/2 Explore44-proef vertoonden een onovertroffen levering van PMO's aan skeletspier, robuuste toename van de productie van dystrofine, een significante toename van exon 44 overslaan, en significante en aanhoudende afname van creatine kinase-niveaus tot bijna normaal bij mensen met DMD44. Del-Zota heeft zeldzame pediatrische ziekte, weesgeneesmiddelen, snelle track en doorbraaktherapie-aanduidingen ontvangen door de U.S. Food and Drug Administration (FDA) en weesaanduiding door de European Medicines Agency (EMA).

Over aviditeit Avidity Biosciences, Inc.'s missie is om het leven van mensen diepgaand te verbeteren door een nieuwe klasse RNA -therapeutica te leveren - antilichaam oligonucleotide conjugaten (AOCS ™). Avidity is een revolutie teweeg in het RNA -veld met zijn eigen AOC's, die zijn ontworpen om de specificiteit van monoklonale antilichamen te combineren met de precisie van oligonucleotide -therapieën om doelen en ziekten aan te pakken die voorheen onbereikbaar zijn met bestaande RNA -therapieën. Gebruikmakend van zijn gepatenteerde AOC-platform, demonstreerde Avidity de allereerste succesvolle gerichte RNA in spier en leidt het veld met klinische ontwikkelingsprogramma's voor drie zeldzame neuromusculardiseseases: myotone dystrofie type 1 (DM1), Duchenne spierdystrofie (DMD) en facioscapula-musculaire dystrofie (FSHD). Avidity is ook het bevorderen van twee volledige precisie-cardiologie-ontwikkelingskandidaten die zeldzame genetische cardiomyopathieën aanpakken. Bovendien verbreedt Avidity het bereik van AOC's met zijn oprukkende en uitbreiding van pijplijn, inclusief programma's in cardiologie en immunologie via belangrijke partnerschappen. Avidity heeft zijn hoofdkantoor in San Diego, CA. Ga voor meer informatie over ons AOC-platform, klinische ontwikkelingspijplijn en mensen naar www.aviditybiosciences.com en neem contact op met ons op LinkedIn en x.

vooruitziende verklaringen aviditeit waarschuwt lezers dat uitspraken in dit persbericht in dit persbericht zijn in deze persbericht in dit persbericht zijn gerichte zaken die geen historische feiten zijn. Deze verklaringen zijn gebaseerd op de huidige overtuigingen en verwachtingen van het bedrijf. Dergelijke toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen met betrekking tot: Avidity's plannen om een BLA in te dienen voor Del-Zota en de timing daarvan; De plannen van Avidity voor mogelijk drie opeenvolgende lanceringen en de timing daarvan; De plannen van Avidity om topline en functionele gegevens te presenteren uit de lopende verkenning44 -ole ™ -studie en de timing daarvan; de karakterisering van gegevens geassocieerd met Del-Zota en de impact van dergelijke gegevens op de vooruitgang van Del-Zota; De plannen van Avidity voor DMD-kandidaten voorbij Del-Zota voor DMD44; het ontwerp, de doelen en de status van de onderzoek van de verkenning44-OLE; De plannen en verwachtingen van Avidity om zijn klinische programma's en de timing daarvan te bevorderen; en het platform van Avidity, geplande activiteiten en programma's. De opname van toekomstgerichte verklaringen moet niet worden beschouwd als een weergave door Avidity dat een van deze plannen zal worden bereikt. De werkelijke resultaten kunnen verschillen van die uiteengezet in dit persbericht vanwege de risico's en onzekerheden die inherent zijn aan de activiteiten van Avidity en buiten de controle, inclusief, zonder beperking: voorlopige resultaten van een klinische studie zijn niet noodzakelijkerwijs een indicatie van eindresultaten; Verdere analyse van bestaande klinische gegevens en analyse van nieuwe gegevens kan leiden tot conclusies die verschillen van die van de data van de gegevensverlaging in de klinische studie van Del-Zota, en dergelijke gegevens kunnen niet voldoen aan de verwachtingen van de Avidity of Regulators; onverwachte nadelige bijwerkingen voor, of onvoldoende werkzaamheid van, del-zota die de ontwikkeling ervan, de goedkeuring en/of commercialisering van de regelgeving kan vertragen of beperken; latere ontwikkelingen met de FDA en andere wereldwijde toezichthouders die niet in overeenstemming kunnen zijn met de tot op heden ontvangen feedback met betrekking tot Del-Zota en die de momenteel verwachte tijdlijnen kunnen vertragen; De benadering van Avidity voor de ontdekking en ontwikkeling van productkandidaten op basis van het AOC ™ -platform is onbewezen; Potentiële vertragingen in het begin, inschrijving, gegevensuitlees en voltooiing van de onderzoek van de verkenning44-OLE; De afhankelijkheid van Avidity van derden in verband met klinische testen en productproductie; wetgevende, gerechtelijke en regelgevende ontwikkelingen in de Verenigde Staten en het buitenland; Avidity zou zijn beschikbare kapitaalbronnen eerder kunnen uitputten dan het momenteel verwacht; en andere risico's beschreven in het jaarverslag van Avidity over formulier 10-K voor het fiscale jaar eindigend op 31 december 2024 en de volgende archieven bij de SEC. Avidity waarschuwt lezers om geen onnodige afhankelijkheid te geven van deze toekomstgerichte verklaringen, die alleen spreek vanaf de datum hiervan, en de onderneming heeft geen verplichting om dergelijke verklaringen bij te werken om gebeurtenissen te weerspiegelen die zich voordoen of omstandigheden die zich voordoen na de datum hiervan. Alle toekomstgerichte verklaringen zijn volledig gekwalificeerd door deze waarschuwingsverklaring, die wordt getroffen onder de Safe Harbor-bepalingen van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995.

Bron Avidity Biosciences, Inc.

Geplaatst : 2025-07-24 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden