Awidność Biosciences otrzymuje oznaczenie przełomowych FDA dla Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) w leczeniu DMD u osób z mutacjami podlegającymi eksonowi 44

Śledź Drugslib na

San Diego, 23 lipca 2025 r. / PRNewswire / - Aimity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA), firma biofarmaceutyczna, zobowiązana do dostarczania nowej klasy RNA Therapeutics o nazwie Przeciwciało oligonukleotydowe Zotadirsen (DEL-ZOTA) do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne (DMD) u osób żyjących z mutacjami podatnymi na ekson 44 SKIPING (DMD44). Firma rozwija się dla DMD.

DMD jest rzadkim stanem genetycznym, który charakteryzuje się postępującym uszkodzeniem mięśni i osłabieniem z powodu utraty białka dystrofiny, które zwykle zaczyna się w bardzo młodym wieku. Del-Zota została zaprojektowana do dostarczania oligomerów morfolino fosforodiomidata (PMOS) do mięśni szkieletowych i tkanki serca w celu specyficznego pominięcia eksonu 44 genu dystrofiny i umożliwienia wytwarzania prawie pełnej dystrofiny długości.

„Oznaczenie terapii przełomowej dodatkowo podkreśla uznanie FDA za znaczący potencjał Del-Zota w celu rozwiązania podstawowej przyczyny DMD44 i pilnej potrzeby wprowadzenia innowacyjnych opcji leczenia społeczności DMD”, powiedział Steve Hughes, M.D., dyrektor medyczny w stanie Warstwa. „Dzięki niezwykłym, konsekwentnym ulepszeniu, które widzieliśmy w wielu biomarkerach, w tym dystrofinie w procesie Explore44 w fazie 1/2, skupiamy się na przekazaniu Del-Zota osobom żyjącym z DMD44 tak szybko, jak to możliwe i pozostajemy na dobrej drodze do naszego planowanego przedłożenia BLA na koniec 2025 r.”.

W zakończonej fazie 1/2 badania Explore44® dla osób żyjących z DMD44, Del-Zota wykazał statystycznie znaczący wzrost pomijania eksonów, znaczny wzrost produkcji dystrofiny, znaczące i trwałe zmniejszenie poziomu kinazy kreatynowej do prawie normalnego i spójnego korzystnego bezpieczeństwa i tolerancji. Pochłastanie planuje przedstawić dane o najlepszych i funkcjonalnych z trwającego, w pełni zapisanego badania fazy 2 Explore44-Ole w czwartym kwartale 2025 r..

Spółka pozostaje na dobrej drodze do planowanego złożenia BLA pod koniec roku 2025. Porusza komercyjne dotyczące potencjalnego uruchomienia Del-ZOTA w USA. Oczekiwane uruchomienie Del-Zota ustawia podstawę potencjalnego sekwencyjnego uruchomienia dodatkowych programów nerwowo-mięśniowych dla Del-Desiran w dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1) i Del-Brax w facioscapulohumeral mięśniowym dystrofie mięśni (FSHD).

.

.

Oznaczenie terapii przełomowej jest procesem zaprojektowanym w celu przyspieszenia rozwoju i przeglądu leków, które mają na celu leczenie poważnego stanu i wstępnych dowodów klinicznych wskazuje, że leku może wykazać znaczną poprawę w stosunku do dostępnej terapii na klinicznie istotne punkty końcowe (a). Oprócz odbierania przełomowych oznaczania terapii. (EMA) i rzadkie choroby pediatryczne i szybkie oznaczenia FDA w celu leczenia DMD44.

O badaniu Explore44 ® Faza 1/2 badaniem Explore44® było randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, fazowe badanie kliniczne, które zapisało 26 uczestników z Duchenne Mustrofil Dystrofic Dystrofic Mutofic Mutofic Dystrofii. Badanie zostało zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i działań farmakodynamicznych pojedynczych i wielokrotnych dawek rosnących Del-ZOTA (wcześniej AOC 1044) podawanych dożylnie u zdrowych wolontariuszy i uczestników mieszkających z DMD44. W badaniu Explore44 oceniono pomijanie eksonów i poziomy białka dystrofiny u uczestników z DMD44. Uczestnicy z DMD44 mieli możliwość zapisania się do Explore44-Ole ™, badania rozszerzenia otwartego, pod koniec okresu po leczeniu. Aby uzyskać więcej informacji na temat badania Explore44, odwiedź stronę Explore44 Study lub odwiedź https://www.clinicaltrials.gov i wyszukaj NCT05670730.

O badania Stagetów Faza 2 Explore44-ole ™ Explore44-ole ™ jest zaprojektowana z otwartego, wielokrotnie, aby ocenić bezpieczeństwo długoterminowe, trwające na to, aby ocenić bezpieczeństwo na czas, w celu oceny bezpieczeństwa. Farmakokinetyka, efekty farmakodynamiczne i skuteczność Del-Zota u uczestników z DMD44. Rejestracja została zakończona w badaniu Explore44-Ole, z 23 uczestnikami, którzy wcześniej zapisali się do badania Faza 1/2 Explore44® i 16 uczestników, którzy bezpośrednio zapisali się do badania Explore44-Ole. Uczestnicy badania Explore44-Ole otrzymają 5 mg/kg Del-Zota co sześć tygodni. Całkowity czas trwania aktywnego leczenia Del-Zota w badaniu Explore44-Ole wynosi około 24 miesięcy. Po zakończeniu aktywnego leczenia uczestników nastąpi trzymiesięczny okres obserwacji bezpieczeństwa. Obsukliwość może wydłużyć aktywne leczenie dłużej niż 24 miesiące w przyszłym punkcie czasowym. Aby uzyskać więcej informacji na temat tego badania, odwiedź http://www.clinicaltrials.gov i wyszukaj NCT06244082.

O dystrofii mięśni Duchenne (DMD) dystrofia mięśni Duchenne (DMD) powoduje brak funkcjonalnej dystrofiny, która prowadzi do stresu i łez błon komórkowych mięśni, co powoduje śmierć komórek mięśni i postępującą utratę funkcji mięśni. Białko dystrofiny utrzymuje integralność włókien mięśniowych i działa jako amortyzator poprzez swoją rolę jako podstawa grupy białek, która łączy wewnętrzne i zewnętrzne elementy komórek mięśni. Ludzie mieszkający z DMD cierpią na postępującą osłabienie mięśni, które zwykle zaczynają się w bardzo młodym wieku. Z czasem ludzie z Duchenne będą rozwinąć problemy z chodzeniem i oddychaniem, a ostatecznie serce i mięśnie oddechowe przestaną działać. Osoby żyjące w stanie często wymagają specjalnej pomocy i pomocy przez całe życie i znacznie skróciły długość życia. Chociaż istnieją zabiegi zatwierdzone do leczenia osób z DMD, pozostaje bardzo wysoka niezaspokojona potrzeba. DMD jest monogeniczną, recesywną chorobą recesywną X, która dotyka przede wszystkim mężczyzn, z jedną na od 3500 do 5000 chłopców urodzonych na całym świecie, mając Duchenne.

O del-Zota Del-Zota jest zaprojektowana w celu dostarczenia fosforodiamidatowego Morpholino Morpholino Morpholino Morpholino Morpholino Morpholino Morpholino Morpholino Gen dystrofiny umożliwiający wytwarzanie dystrofiny u osób żyjących z dystrofią mięśniową Duchenne z mutacjami podatnymi do eksonu 44 pomijania (DMD44). DMD charakteryzuje się postępującą zwyrodnieniem mięśni i osłabieniem z powodu zmian białka zwanego dystrofiną, która chroni komórki mięśni przed uszkodzeniem podczas skurczu. Del-Zota składa się z zastrzeżonego przeciwciała monoklonalnego, które wiąże się z receptorem transferyny 1 (TFR1) skoniugowanym z badaniem rozszerzania PMO do eksonu 44. Faza 1/2 Explore44® jest obecnie zakończona, a Expore44 badanie wydłużenia (Expretore44-ole ™) jest obecnie w trakcie Del-ZOTA. Najlepsze dane z zakończonego badania 1/2 fazy Del-Zota Explore44 wykazały niezrównane dostarczanie PMO do mięśni szkieletowych, silny wzrost produkcji dystrofiny, znaczny wzrost pomijania eksonu 44 oraz znaczący i trwały spadek poziomów kinazy kreatynowej do prawie normalnej u osób żyjących z DMD44. DEL-ZOTA otrzymała rzadkie choroby pediatryczne, sieroce, szybkie i przełomowe oznaczenia terapii przez U.S. Food and Drug Administration (FDA) i uzasadnienie przez Europejską Agencję Medycznymi (EMA).

o chciwości chciwości Biosciences, Inc. jest głęboka poprawa życia ludzi poprzez dostarczanie nowej klasy koniugatów oligonukleotydowych przeciwciał (AOCS ™). Związanie się rewolucjonizuje pole RNA za pomocą jego zastrzeżonych AOC, które zostały zaprojektowane w celu połączenia swoistości przeciwciał monoklonalnych z precyzją terapii oligonukleotydowych w celu rozwiązania celów i chorób wcześniej nieosiągalnych z istniejącymi terapiami RNA. Korzystając z własnej platformy AOC, chciwość wykazała pierwsze udane ukierunkowane dostarczanie RNA do mięśni i prowadzi pole z programami rozwoju klinicznego dla trzech rzadkich neuromuskulardiseaseass: dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1), Duchenne Mięśni. Obsukanie zachowuje również dwa całkowicie należące do precyzyjnych kandydatów na rozwój kardiologii zajmujący się rzadkimi kardiomiopatią genetyczną. Ponadto awidność poszerza zasięg AOC o jego rozwijający się i rozszerzający się rurociąg, w tym programy kardiologii i immunologii poprzez kluczowe partnerstwa. Związek ma siedzibę w San Diego w Kalifornii. Aby uzyskać więcej informacji na temat naszej platformy AOC, rurociągu rozwoju klinicznego i ludzi, odwiedź stronę www.avidgebiosciences.com i współpracuj z nami w LinkedIn i X.

oświadczenia dotyczące przyszłości Pochłonność ostrzeżeń, że oświadczenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, które nie są faktycznymi faktami, są wyrażającymi przede wszystkim stwierdzenia. Oświadczenia te oparte są na obecnych przekonaniach i oczekiwaniach firmy. Takie oświadczenia dotyczące przyszłości obejmują między innymi oświadczenia dotyczące: Planów chciwości, aby złożyć BLA dla Del-Zota i jej termin; Plany Aimity dotyczące potencjalnie trzech sekwencyjnych premier i ich terminu; Plany Aimity przedstawienia danych najlepszych i funkcjonalnych z trwającego badania Explore44-Ole ™ i ich terminu; Charakterystyka danych związanych z Del-ZOTA i wpływ takich danych na postęp Del-Zota; Plany Aimity dla kandydatów DMD poza Del-Zota dla DMD44; projekt, cele i status badania Explore44-Ole; Plany i oczekiwania związane z zachowaniem się programami klinicznymi oraz ich terminu; oraz platforma chciwości, planowane operacje i programy. Włączanie stwierdzeń dotyczących przyszłości nie należy traktować jako przedstawienia przez chęć, że którykolwiek z tych planów zostanie osiągnięty. Rzeczywiste wyniki mogą różnić się od tych określonych w tym komunikacie prasowym ze względu na ryzyko i niepewności związane z jego kontrolą chciwości, w tym bez ograniczeń: wstępne wyniki badania klinicznego niekoniecznie wskazują na ostateczne wyniki; Dalsza analiza istniejących danych klinicznych i analiza nowych danych może prowadzić do wniosków odmiennych od tych ustalonych w odniesieniu do dat odcięcia danych w badaniu klinicznym DEL-ZOTA, a takie dane mogą nie spełniać oczekiwań związanych z chciwością lub organami regulacyjnymi; nieoczekiwane działania niepożądane lub nieodpowiednia skuteczność Del-Zota, która może opóźnić lub ograniczyć jego rozwój, zatwierdzenie regulacyjne i/lub komercjalizacja; Późniejsze osiągnięcia z FDA i innymi globalnymi organami regulacyjnymi, które mogą być niezgodne z otrzymanymi do tej pory opiniami dotyczącymi DEL-ZOTA i które mogą opóźnić jego obecnie przewidywane terminy; Podejście Evidity do odkrycia i rozwoju kandydatów na produkty oparte na platformie AOC ™ jest niesprawdzone; potencjalne opóźnienia w rozpoczęciu, rejestracji, odczytach danych i zakończeniu badania Explore44-Ole; Zależność chciwości od stron trzecich w związku z badaniami klinicznymi i produkcją produktów; Rozwój legislacyjny, sądowy i regulacyjny w Stanach Zjednoczonych i krajach obcych; Obsiłość może wyczerpać swoje dostępne zasoby kapitałowe wcześniej niż obecnie się spodziewa; oraz inne ryzyko opisane w rocznym raporcie Avive na formularzu 10-K w roku obrotowym zakończonym 31 grudnia 2024 r. I kolejnych zgłoszeń do SEC. Pochłastanie przestrzega czytelników, aby nie polegali nad nieuzasadnionym poleganiem na tych oświadczeniach dotyczących przyszłości, które mówią tylko z daty niniejszej daty, a firma nie zobowiązuje się do aktualizacji takich stwierdzeń w celu odzwierciedlenia zdarzeń, które występują lub okoliczności, które powstają po dacie niniejszej. Wszystkie oświadczenia dotyczące przyszłości są kwalifikowane w całości przez niniejsze ostrzeżenie, które są składane zgodnie z przepisami dotyczącymi bezpiecznego portu ustawy o reformie sądowej papierów wartościowych z 1995 r.

Źródło chciwości biosciences, inc.

Wysłano : 2025-07-24 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe