A avidez Biosciences recebe designação de terapia inovadora da FDA para Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) para o tratamento de DMD em pessoas com mutações passíveis de pular exon 44

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San Diego, 23 de julho de 2025 / PRNewswire / - Avity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA), uma empresa biofarmacêutica comprometida em fornecer uma nova classe de terapêutica de RNA chamada Anticory Oligonucleotide Conjug (AOCs ™), hoje em dia, anunciado que os alimentos dos EUA), o que é o que os fossos, o mesmo que o AOCS) é o que há de esgotídeo e a fósforo de alimentos e a administração dos arenosos e do sexo fixo), hoje em diante o que o AOCS ™), hoje em dia, o que se faz com que os usuários de anticorpos e o fértilo) sejam os que os usuários de anticorpos e o que os usuários de anticorpos) estão sendo remendados (AOCs ™). Zotadirsen (Del-Zota) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pessoas que vivem com mutações passíveis de pular exon 44 (DMD44). está se desenvolvendo para DMD.

DMD é uma condição genética rara que é caracterizada por danos e fraquezas progressivos musculares devido à perda da proteína distrofina que normalmente começa em uma idade muito jovem. O Del-ZOTA foi projetado para fornecer oligômeros de morfolino fosforodiamidato (PMOs) ao músculo esquelético e tecido cardíaco para pular especificamente o exon 44 do gene da distrofina e permitir a produção de distrofina de comprimento quase cheio.

"A designação de terapia inovadora ressalta ainda mais a apreciação do FDA pelo potencial significativo da Del-Zota de abordar a causa subjacente do DMD44 e a necessidade urgente de trazer opções de tratamento inovadoras à comunidade DMD", disse Steve Hughes, M.D., diretor médico da Avenida. "Com as melhorias notáveis e consistentes que vimos em vários biomarcadores, incluindo distrofina no estudo Explore44 da Fase 1/2, estamos focados em trazer o Del-Zota para as pessoas que vivem com o DMD44 o mais rápido possível e permanecerem no caminho de nosso envio planejado ao BLA no ano final de 2025."

Na fase 1/2 concluída, Explore44® Trial para pessoas que vivem com DMD44, Del-Zota demonstrou aumentos estatisticamente significativos no pulo do exon, um aumento substancial na produção de distrofina, uma redução significativa e sustentada nos níveis de creatina quinase para segurança e tolerabilidade favoráveis e quase normais e consistentes e consistentes. A avidez planeja apresentar dados de primeira linha e funcionais do estudo contínuo e totalmente inscrito na Fase 2 Explore44-OL no quarto trimestre de 2025.

A empresa permanece no caminho certo para uma submissão planejada do BLA no final do ano 2025. A aprovação comercial da Avidez para um potencial lançamento dos EUA de Del-Zota no DMD44 após a APEDA da AVITIDADE está em um lançamento dos EUA. O lançamento antecipado de Del-Zota define a base para possíveis lançamentos seqüenciais dos programas neuromusculares adicionais da avidez para del-desiran na distrofia miotônica tipo 1 (DM1) e del-Brax na distrofia muscular faciososcohumeral (FSHD).

A designação de terapia inovadora é um processo projetado para acelerar o desenvolvimento e a revisão de medicamentos destinados a tratar uma condição grave e evidências clínicas preliminares indicam que o medicamento pode demonstrar melhora substancial em relação à terapia disponível em uma desvio clinicamente significativa (s). (EMA) e doenças pediátricas raras e designações rápidas do FDA para o tratamento de DMD44.

sobre o estudo Explore44 ® Fase 1/2 O estudo Explore44® foi um ensaio clínico randomizado, controlado por placebo, duplo-cegoso, 1/2 que incluía 26 participantes com mutações de distrofia muscular de Duchenne), o que incluía 26 participantes. O estudo foi projetado para avaliar os efeitos de segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de doses ascendentes únicas e múltiplas de Del-Zota (anteriormente AOC 1044) administradas por via intravenosa em voluntários saudáveis e participantes que vivem com DMD44. O estudo Explore44 avaliou os níveis de pular exon e proteína distrofina em participantes com DMD44. Os participantes do DMD44 tiveram a opção de se inscrever no Explore44-Ole ™, um estudo de extensão de etiqueta aberta, no final do período pós-tratamento. Para obter mais informações sobre o estudo Explore44, visite o site Explore44 Study ou visite https://www.clinicaltrials.gov e procure nct05670730. Farmacocinética, efeitos farmacodinâmicos e eficácia de Del-Zota em participantes com DMD44. A inscrição foi concluída no estudo Explore44-OL, com 23 participantes que foram registrados anteriormente no estudo Fase 1/2 Explore44® e 16 participantes que se inscreveram diretamente no estudo Explore44-OL. Os participantes do estudo Explore44-OL receberão 5 mg/kg de Del-Zota a cada seis semanas. A duração total do tratamento ativo com del-Zota no estudo Explore44-OL é de aproximadamente 24 meses. Depois que os participantes concluem o tratamento ativo, haverá um período de acompanhamento de três meses de segurança. A avidez pode estender o tratamento ativo além de 24 meses em um tempo futuro. Para mais informações sobre este estudo, visite http://www.clinicaltrials.gov e procure nct06244082.

sobre a distrofia muscular de Duchenne (DMD) A distrofia muscular de Duchenne (DMD) causa uma falta de distrofina funcional que leva ao estresse e às lágrimas das membranas celulares musculares, resultando em morte celular muscular e perda progressiva da função muscular. A proteína distrofina mantém a integridade das fibras musculares e atua como um amortecedor através de seu papel como fundamento de um grupo de proteínas que conecta os elementos interno e externo das células musculares. As pessoas que vivem com DMD sofrem de fraqueza muscular progressiva que normalmente começa em uma idade muito jovem. Com o tempo, as pessoas com Duchenne desenvolverão problemas para caminhar e respirar e, eventualmente, o coração e os músculos respiratórios pararão de funcionar. Aqueles que vivem com a condição geralmente exigem ajuda e assistência especiais ao longo de suas vidas e diminuíram significativamente a expectativa de vida. Embora existam tratamentos aprovados para tratar pessoas com DMD, permanece uma necessidade muito não atendida. A DMD é uma doença monogênica, ligada a X, que afeta principalmente os machos, com um em 3.500 a 5.000 meninos nascidos em todo o mundo tendo Duchenne. Gene da distrofina para permitir a produção de distrofina em pessoas que vivem com distrofia muscular de Duchenne com mutações passíveis de pular exon 44 (DMD44). A DMD é caracterizada por degeneração muscular progressiva e fraqueza devido a alterações de uma proteína chamada distrofina que protege as células musculares da lesão durante a contração. O Del-ZOTA consiste em um anticorpo monoclonal proprietário que se liga ao receptor de transferrina 1 (TFR1) conjugado com um PMO direcionado ao exon 44. O teste de Explore44® em Open IS de Del-Zota foi concluído, e o explore44 de extensão aberta (Explore44-ole). Os dados da linha superior do estudo Del-ZOTA Fase 1/2 concluídos demonstraram entrega insuperável de PMOs ao músculo esquelético, aumentos robustos na produção de distrofina, aumentos significativos no exon 44 pulando e reduções significativas e sustentadas dos níveis de creatina quinase para quase normais em pessoas que vivem com DMD44. A Del-Zota recebeu doenças pediátricas raras, drogas órfãs, designações de terapia rápida e inovadora pela Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) e designação órfã pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA).

sobre avidez Avidez A missão da Inc. é melhorar profundamente a vida das pessoas, entregando uma nova classe de conjugados de terapêutica de RNA - anticorpos oligonucleotídeos (AOCS ™). A avidez está revolucionando o campo do RNA com seus AOCs proprietários, projetados para combinar a especificidade de anticorpos monoclonais com a precisão das terapias de oligonucleotídeos para abordar alvos e doenças anteriormente inacessíveis com as terapias de RNA existentes. Utilizando sua plataforma proprietária do AOC, a avidez demonstrou a primeira entrega direcionada de RNA bem-sucedida e bem-sucedida no músculo e está liderando o campo com programas de desenvolvimento clínico para três raros neuromusculares doenças: distrofia miotônica tipo 1 (DM1), distrofia muscular de Duchenne (DMD) e facloscapulopulo -humeral muscular muscular Dystrophy (DMSD) e faciospulopulo -humeral muscular muscular Dystrophy (DMSD) e faciospulopulo -humeral muscular muscular Dystrophy (DMSD) e faciospulopulo -humeral muscular muscular Dystrophy (DMDSHD) e faciospulopulo -humeral muscular muscular Dystrophy (DMS-DSTHSTROPHA). A avidez também está avançando em dois candidatos de desenvolvimento de cardiologia de precisão integral que abordam cardiomiopatias genéticas raras. Além disso, a avidez está ampliando o alcance dos AOCs, com seu pipeline avançado e em expansão, incluindo programas em cardiologia e imunologia por meio de parcerias -chave. A avidez está sediada em San Diego, CA. Para obter mais informações sobre nossa plataforma AOC, Pipeline de desenvolvimento clínico e pessoas, visite www.avitybiosciences.com e se envolva conosco no LinkedIn e x. Essas declarações são baseadas nas crenças e expectativas atuais da empresa. Tais declarações prospectivas incluem, mas não se limitam a, declarações sobre: os planos da avidez de enviar um BLA para Del-Zota e seu momento; Planos da avidez para potencialmente três lançamentos seqüenciais e o momento; Os planos da Avidez de apresentar dados da linha superior e funcionais do estudo Explore44-OLE ™ em andamento e o seu momento; A caracterização dos dados associados ao Del-Zota e o impacto de tais dados no avanço de Del-Zota; Planos da avidez para candidatos a DMD além do Del-Zota para o DMD44; o projeto, as metas e o status do estudo Explore44-OL; Os planos e expectativas da avidez para avançar seus programas clínicos e o momento deles; e plataforma da avidez, operações e programas planejados. A inclusão de declarações prospectivas não deve ser considerada uma representação por avidez de que qualquer um desses planos será alcançado. Os resultados reais podem diferir daqueles estabelecidos neste comunicado à imprensa devido aos riscos e incertezas inerentes aos negócios da avidez e além de seu controle, incluindo, sem limitação: os resultados preliminares de um ensaio clínico não são necessariamente indicativos de resultados finais; Uma análise mais aprofundada dos dados clínicos existentes e a análise de novos dados podem levar a conclusões diferentes daquelas estabelecidas em datas de corte de dados no ensaio clínico de Del-Zota, e esses dados podem não atender às expectativas dos avidez ou reguladores; Efeitos colaterais adversos inesperados para ou eficácia inadequada de, del-Zota, que podem atrasar ou limitar seu desenvolvimento, aprovação regulatória e/ou comercialização; Desenvolvimentos posteriores com o FDA e outros reguladores globais que podem ser inconsistentes com o feedback recebido até o momento em relação ao Del-Zota e que podem atrasar as linhas do tempo atualmente antecipadas; A abordagem da avidez para a descoberta e desenvolvimento de candidatos a produtos com base em sua plataforma AOC ™ não é comprovada; Atrasos potenciais no início, inscrição, leitura de dados e conclusão do estudo Explore44-OL; Dependência da avidez de terceiros em conexão com testes clínicos e fabricação de produtos; Desenvolvimentos legislativos, judiciais e regulatórios nos Estados Unidos e países estrangeiros; A avidez pode esgotar seus recursos de capital disponíveis mais cedo do que atualmente espera; e outros riscos descritos no Relatório Anual da Avidez no Formulário 10-K para o exercício fiscal encerrado em 31 de dezembro de 2024 e registros subsequentes na SEC. A avidez adverte os leitores a não confiar indevidos nessas declarações prospectivas, que falam apenas na data deste documento, e a empresa não assume nenhuma obrigação de atualizar essas declarações para refletir eventos que ocorrem ou circunstâncias que surgem após a data deste documento. Todas as declarações prospectivas são qualificadas em toda

Fonte Avidez Biosciences, Inc.

Postou : 2025-07-24 06:00

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