Aviditate Biosciences primește desemnarea terapiei FDA Breakthrough pentru Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) pentru tratamentul DMD la persoanele cu mutații susceptibile de exon 44 de sărituri

Urmăriți Drugslib pe

San Diego, 23 iulie 2025 / PRNewswire / - Aviditate Biosciences, Inc. (NASDAQ: ARN), o companie biofarmaceutică angajată să livreze o nouă clasă de terapeutică ARN numită anticorp oligonucleotide conjugate (FDA) (AOCS ™), a anunțat astăzi că Alimentația și Delul Administrația de DelpAc (FDA) a acordat BreakThrough Designing pentru alimentele și administrarea medicamentelor (FDA), care a acordat BreakThrough Designing pentru alimentele și administrația de droguri (FDA) a acordat Burse Breakthough, care a anunțat că a fost alimente și medicamente pentru Delpacart (FDA). Zotadirsen (Del-Zota) pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la persoanele care trăiesc cu mutații care pot exon 44 de salt (DMD44).

del-Zota este în prezent evaluat în faza 2 Explore44 Open-Labl Extension (Explore44-Ole) Compania se dezvoltă pentru DMD.

DMD este o afecțiune genetică rară care se caracterizează prin leziuni musculare progresive și slăbiciune din cauza pierderii proteinei de distrofină care începe de obicei la o vârstă foarte fragedă. Del-Zota este proiectat pentru a furniza oligomeri morfolino fosforodiamidat (PMOS) mușchiului scheletului și țesutului cardiac pentru a sări în mod specific exonul 44 din gena distrofinei și pentru a permite producerea de distrofină cu lungime aproape completă.

"Desemnarea terapiei avansate subliniază în continuare aprecierea FDA pentru potențialul semnificativ al Del-Zota de a aborda cauza care stă la baza DMD44 și nevoia urgentă de a aduce opțiuni inovatoare de tratament comunității DMD", a declarat Steve Hughes, M.D., ofițer medical șef la aviditate. „Cu îmbunătățirile remarcabile și consistente pe care le-am văzut la mai mulți biomarkeri, inclusiv distrofina în procesul de faza 1/2 Explore44, suntem concentrați pe aducerea Del-Zota la persoanele care trăiesc cu DMD44 cât mai repede posibil și să rămânem pe cale pentru depunerea noastră planificată BLA la sfârșitul anului 2025."

În studiul finalizat în faza 1/2 Explore44® pentru persoanele care trăiesc cu DMD44, Del-Zota a demonstrat creșteri semnificative statistic ale săriturilor exonului, o creștere substanțială a producției de distrofină, o reducere semnificativă și susținută a nivelurilor de creatină kinază la o siguranță și tolerabilitate favorabilă și o tolerabilitate favorabilă. Aviditatea intenționează să prezinte date topline și funcționale din procesul de fază 2 în curs de desfășurare complet, în curs de desfășurare, în cursul celui de-al patrulea trimestru din 2025.

Compania rămâne pe cale pentru o prezentare BLA planificată la sfârșitul anului 2025. Pregătirile comerciale ale avidității pentru o potențială lansare a S.U.A. Lansarea anticipată a lui Del-Zota stabilește fundamentul potențialelor lansări secvențiale ale programelor neuromusculare suplimentare ale avidității pentru Del-Dosiran în distrofie miotonică tip 1 (DM1) și Del-Brax în distrofia musculară facioscapulohumerală (FSHD).

Desemnarea terapiei de avansare este un proces conceput pentru a accelera dezvoltarea și revizuirea medicamentelor care sunt destinate să trateze o afecțiune gravă și dovezi clinice preliminare indică faptul că medicamentul poate demonstra o îmbunătățire substanțială față de terapia disponibilă pe un punct de vedere semnificativ din punct de vedere clinic. (EMA) și boală pediatrică rară și denumiri rapide de piste de către FDA pentru tratamentul DMD44.

despre Explore44 ® Faza 1/2 Trial Studiul Explore44® a fost un studiu clinic randomizat, controlat cu placebo, dublu-orb, faza 1/2, care a înscris 26 de participanți cu mutații de distrofie musculară Duchenne, care se pot face mutații de distrofie Duchenne (DMD44). Studiul a fost conceput pentru a evalua siguranța, tolerabilitatea, farmacocinetica și efectele farmacodinamice ale unor doze ascendente unice și multiple de Del-Zota (fost AOC 1044) administrat intravenos la voluntari sănătoși și participanți care trăiesc cu DMD44. Studiul Explore44 a evaluat nivelul de proteine de sărituri și distrofină la participanții cu DMD44. Participanții cu DMD44 au avut opțiunea de a se înscrie la Explore44-Ole ™, un studiu de extindere a etichetei deschise, la sfârșitul perioadei post-tratament. Pentru mai multe informații despre procesul Explore44, vizitați site-ul de studiu Explore44 sau vizitați https://www.clinicaltrials.gov și căutați NCT05670730.

despre studiul de fază 2 Explore44-Ole ™ Explore44-Ole ™ este o test de la nivel multiplu, multi-inventiță, conceput pentru a evalua o perioadă de timp, de la nivel de etichetă deschis Farmacocinetică, efecte farmacodinamice și eficacitatea Del-Zota la participanții cu DMD44. Înscrierea a fost finalizată în studiul Explore44-Ole, cu 23 de participanți care au fost înscriși anterior în studiul de faza 1/2 Explore44® și 16 participanți care s-au înscris direct în studiul Explore44-Ole. Participanții la studiul Explore44-Ole vor primi 5 mg/kg de Del-Zota la fiecare șase săptămâni. Durata totală a tratamentului activ cu Del-Zota în studiul Explore44-OLE este de aproximativ 24 de luni. După ce participanții au finalizat tratamentul activ, va exista o perioadă de urmărire a siguranței de trei luni. Aviditatea poate prelungi tratamentul activ peste 24 de luni la un moment dat. Pentru mai multe informații despre acest studiu, vizitați http://www.clinicaltrials.gov și căutați NCT06244082.

despre distrofia musculară Duchenne (DMD) Duchenne Distrofia musculară (DMD) determină lipsa distrofinei funcționale care duce la stres și lacrimi ale membranelor celulelor musculare, rezultând la moartea celulelor musculare și la pierderea progresivă a funcției musculare. Proteina de distrofină menține integritatea fibrelor musculare și acționează ca un amortizor prin rolul său de fundament al unui grup de proteine care conectează elementele interioare și exterioare ale celulelor musculare. Oamenii care trăiesc cu DMD suferă de slăbiciune musculară progresivă, care începe de obicei la o vârstă foarte fragedă. De -a lungul timpului, persoanele cu Duchenne vor dezvolta probleme de mers și respirație și, în cele din urmă, inima și mușchii respiratori vor înceta să funcționeze. Cei care trăiesc cu afecțiunea necesită adesea ajutor special și asistență de -a lungul vieții și au scurtat semnificativ speranța de viață. În timp ce există tratamente aprobate pentru tratarea persoanelor cu DMD, rămâne o nevoie foarte mare nesatisfăcută. DMD este o boală monogenă, legată de X, recesivă, care afectează în primul rând bărbații, cu unul din 3.500 până la 5.000 de băieți născuți în întreaga lume având Duchenne.

despre Del-Zota del-Zota este conceput pentru a oferi fosforiamidate Morfolino oligomers (PMOS) de mușchi de skeletic și de tipul de skelet-țesut de skelets țesut. Gena distrofinei pentru a permite producția de distrofină la persoanele care trăiesc cu distrofie musculară Duchenne cu mutații care pot fi exone 44 de sărituri (DMD44). DMD se caracterizează prin degenerare progresivă și slăbiciune din cauza modificărilor unei proteine numite distrofină care protejează celulele musculare de leziuni în timpul contracției. Del-Zota este format dintr-un anticorp monoclonal proprietar care se leagă de receptorul de transferrină 1 (TFR1) conjugat cu un PMO care vizează exonul 44. Procesul de faza 1/2 Explore44® al Del-Zota a fost finalizat, iar procesul de extindere a labelului Open Explore44 este în prezent. Datele de top din studiul finalizat de Del-Zota Faza 1/2 Explore44 au demonstrat o livrare de neegalat a PMO-urilor către mușchiul scheletului, creșteri solide ale producției de distrofină, creșteri semnificative ale saltului exon 44 și scăderi semnificative și susținute ale nivelurilor de creatină kinază până la normal la persoanele care trăiesc cu DMD44. Del-Zota a primit boală pediatrică rară, medicamente orfane, trasee rapide și desemnări de terapie de descoperire de către Administrația SUA pentru Alimente și Droguri (FDA) și desemnare orfană de către Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA).

despre aviditate Aviditate Biosciences, Inc. Misiunea este de a îmbunătăți profund viața oamenilor prin furnizarea unei noi clase de ARN Therapeutics - Anticorp Oligonucleotide Conjugates (AOCS ™). Aviditatea revoluționează domeniul ARN cu AOC -urile sale proprii, care sunt concepute pentru a combina specificitatea anticorpilor monoclonali cu precizia terapiilor oligonucleotide pentru a aborda țintele și bolile care anterior nu pot fi înscrise cu terapii ARN existente. Utilizând platforma sa proprii AOC, aviditatea a demonstrat prima livrare de succes a ARN-ului cu succes în mușchi și conduce terenul cu programe de dezvoltare clinică pentru trei neuromusculardisease rare: distrofie miotonică de tip 1 (DM1), distrofie musculară Duchenne (DMD) și distrofie musculară facioscapulohumerală. Aviditatea avansează, de asemenea, doi candidați de dezvoltare a cardiologiei de precizie deținute integral, care abordează cardiomiopatii genetice rare. În plus, aviditatea lărgim acoperirea AOC -urilor cu conducta sa de avansare și extindere, inclusiv programe de cardiologie și imunologie prin parteneriate cheie. Aviditatea are sediul central în San Diego, CA. Pentru mai multe informații despre platforma AOC, Pipeline de Dezvoltare Clinică și oameni, vizitați www.avidididbiosciences.com și angajați-vă cu noi pe LinkedIn și X.

declarații prospective Aviditate precauție cititorilor că declarațiile conținute în acest comunicat de presă cu privire la materiile care nu sunt fapte istorice sunt declarații privind prealabil. Aceste declarații se bazează pe credințele și așteptările actuale ale companiei. Astfel de declarații prospective includ, dar nu se limitează la declarații cu privire la: planurile de aviditate de a depune un BLA pentru Del-Zota și momentul acestora; Planurile avidității pentru potențial trei lansări secvențiale și calendarul acestora; Planurile avidității de a prezenta date topline și funcționale din studiul Explore44-OLE ™ în curs de desfășurare și momentul acestora; Caracterizarea datelor asociate cu Del-Zota și impactul acestor date asupra avansării Del-Zota; Planurile de aviditate pentru candidații DMD dincolo de Del-Zota pentru DMD44; proiectarea, obiectivele și statutul studiului Explore44-Ole; Planurile și așteptările avidității pentru a -și avansa programele clinice și calendarul acestora; și platforma de aviditate, operațiuni și programe planificate. Includerea declarațiilor prospective nu ar trebui considerată ca o reprezentare prin aviditate că oricare dintre aceste planuri va fi realizată. Rezultatele reale pot diferi de cele prevăzute în acest comunicat de presă din cauza riscurilor și incertitudinilor inerente activității avidității și dincolo de controlul său, inclusiv, fără limitare: rezultatele preliminare ale unui studiu clinic nu sunt neapărat indicative ale rezultatelor finale; Analiza ulterioară a datelor clinice existente și a analizei noilor date poate duce la concluzii diferite de cele stabilite la datele de întrerupere a datelor din studiul clinic al Del-Zota, iar aceste date nu pot îndeplini așteptările avidității sau ale autorităților de reglementare; reacții adverse neașteptate adverse sau eficacitatea inadecvată a Del-Zota care poate întârzia sau limita dezvoltarea, aprobarea și/sau comercializarea regulamentelor sale; evoluții ulterioare cu FDA și alte autorități de reglementare globale care ar putea fi inconsistente cu feedback-ul primit până în prezent cu privire la Del-Zota și care ar putea întârzia calendarul său anticipat în prezent; Abordarea avidității privind descoperirea și dezvoltarea candidaților la produse pe baza platformei sale AOC ™ nu este provenită; întârzieri potențiale în începerea, înscrierea, citirea datelor și finalizarea studiului Explore44-OLE; Dependența avidității de terți în legătură cu testarea clinică și fabricarea produselor; evoluții legislative, judiciare și de reglementare în Statele Unite și țările străine; Aviditatea și -ar putea epuiza resursele de capital disponibile mai devreme decât se așteaptă în prezent; și alte riscuri descrise în raportul anual al avidității privind formularul 10-K pentru anul fiscal încheiat la 31 decembrie 2024 și înregistrările ulterioare la SEC. Aviditatea avertizează cititorii să nu pună dependența nejustificată de aceste declarații prospective, care vorbesc doar de la data de la prezenta, iar compania nu își asumă nicio obligație de a actualiza astfel de declarații pentru a reflecta evenimentele care apar sau circumstanțele care apar după data de prezentare. Toate declarațiile prospective sunt calificate în întregime prin această declarație de precauție, care este făcută în conformitate cu prevederile portului sigur din Legea privată de reformă a litigiilor private din 1995.

sursă de aviditate biosciences, inc.

Postat : 2025-07-24 06:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare