Avidity Biosciences получает обозначение прорывной терапии FDA для Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) для лечения DMD у людей с мутациями, которые, поддающиеся экзону 44, пропуску

Следите за Drugslib на

Сан -Диего, 23 июля 2025 г. / PRNewswire / - Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA), биофармацевтическая компания, приверженная предоставлению нового класса RNA Therapeutics, называемых антителами олигонуклеотидных конъюгатов (AOCS ™, сегодня объявил об администрировании продуктов питания и лекарства (FDA). Zotadirsen (del-zota) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) у людей, живущих с мутациями, адамируемыми для экзона 44 пропуска (DMD44).

del-Zota в настоящее время оценивается в фазе 2. развивается для DMD.

DMD - это редкое генетическое состояние, которое характеризуется прогрессирующим повреждением мышц и слабостью из -за потери белка дистрофина, который обычно начинается в очень молодом возрасте. Del-Zota предназначена для доставки фосфородиамидатских олигомеров морфолино (PMOS) в скелетные мышцы и ткань сердца, чтобы специфически пропустить экзон 44 гена дистрофина и обеспечить продуцирование дистрофина с почти полной длиной.

»Обозначение прорывной терапии дополнительно подчеркивает оценку FDA за значительный потенциал Del-Zota для решения основной причины DMD44 и срочной необходимости внести инновационные варианты лечения сообществу DMD»,-сказал Стив Хьюз, доктор медицинских наук, главный медицинский офицер в Advithy. «Благодаря замечательным, последовательным улучшениям, которые мы наблюдали в нескольких биомаркерах, включая дистрофин в испытании 1/2 фазы 444, мы сосредоточены на том, чтобы привести Del-Zota к людям, живущим с DMD44 как можно быстрее, и остаемся на пути к нашему запланированному представлению BLA в конце 2025 года»

.

В завершенном этапе 1/2 Исследования 444® для людей, живущих с DMD44, Del-Zota продемонстрировал статистически значимое увеличение пропуска экзонов, значительное увеличение производства дистрофина, значительное и устойчивое снижение уровней креатин киназы до почти нормальной и последовательной благоприятной безопасности и терпености. Планы авидности по представлению топовых и функциональных данных из продолжающегося, полностью зарегистрированного фазы 2 Исследования 44-OLE в четвертом квартале 2025 года. Предполагаемый запуск Del-Zota устанавливает основу для потенциальных последовательных запусков дополнительных нервно-мышечных программ Adistidess для Del-Desiran в миотонной дистрофии типа 1 (DM1) и Del-Brax в Facioscapulohumur мышечной дистрофии (FSHD).

.

Обозначение прорывной терапии-это процесс, предназначенный для ускорения разработки и обзора лекарств, которые предназначены для лечения серьезных заболеваний, а предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с доступной терапией по клинически значимой конечной точке (ов). (EMA) и редкая педиатрическая болезнь и быстрое обозначения FDA для лечения DMD44.

о исследовании Explore44 ® фазы 1/2 Исследование Explore44® было рандомизированным плацебо-контролируемым, двойным слепым клиническим испытанием фазы 1/2, в котором зарегистрировались 26 участников с мускулистыми мускулистыми дистрофическими мутациями в DMD44). Исследование было разработано для оценки безопасности, терпимости, фармакокинетики и фармакодинамических эффектов одиночных и множественных восходящих доз Del-Zota (ранее AOC 1044), вводимых внутривенно у здоровых добровольцев и участников, живущих с DMD44. Испытание Explore44 оценило пропуски экзонов и уровни белка дистрофина у участников с DMD44. Участники с DMD44 имели возможность зарегистрироваться в исследовании Explore44-OLE ™, открытого расширения, в конце периода после лечения. Для получения дополнительной информации о испытании Explore44, посетите веб-сайт Explore44 или посетите https://www.clinicaltrials.gov и поиск NCT05670730. Фармакокинетика, фармакодинамические эффекты и эффективность Del-Zota у участников с DMD44. Зачисление было завершено в исследовании Explore44-OLE, 23 участника, которые ранее были зачислены на исследование 1/2 фазы. Участники исследования Explore44-OLE получат 5 мг/кг Del-Zota каждые шесть недель. Общая продолжительность активного лечения Del-Zota в исследовании Explore44-OLE составляет приблизительно 24 месяца. После того, как участники завершили активное лечение, будет трехмесячный период наблюдения за безопасностью. Авидтность может продлить активное лечение более 24 месяцев в будущую времени. Для получения дополнительной информации об этом исследовании посетите http://www.clinicaltrials.gov и поиск NCT06244082.

о мышечной дистрофии Дюшенна (DMD) мышечная дистрофия Duchenne (DMD) вызывает отсутствие функционального дистрофина, что приводит к стрессу и разрыву мембран мышечных клеток, что приводит к гибели мышечной клеток и прогрессивной потере мышечной функции. Белок дистрофина поддерживает целостность мышечных волокон и действует как амортизатор благодаря своей роли как основания группы белков, которая соединяет внутренние и внешние элементы мышечных клеток. Люди, живущие с DMD, страдают от прогрессивной мышечной слабости, которая обычно начинается в очень молодом возрасте. Со временем у людей с Дюшенном возникнут проблемы с ходьбой и дыханием, и в конечном итоге у сердца и дыхательных мышц перестанут работать. Те, кто живут с этим условием, часто требуют особой помощи и помощи на протяжении всей своей жизни и значительно сокращают продолжительность жизни. Несмотря на то, что есть лечение, одобренные для лечения людей с DMD, остается очень высокая неудовлетворенная потребность. DMD-это моногенное, x-связанное, рецессивное заболевание, которое в основном поражает мужчин, причем один из 3500-5000 мальчиков, родившихся во всем мире. Ген дистрофина для обеспечения продуцирования дистрофина у людей, живущих с мышечной дистрофией Дюшенна, с мутациями, поддающимися экзону 44, пропуску (DMD44). DMD характеризуется прогрессирующей дегенерацией мышц и слабостью из -за изменений белка, называемого дистрофином, который защищает мышечные клетки от повреждения во время сокращения. Del-Zota состоит из проприетарного моноклонального антитела, которое связывается с рецептором трансферрина 1 (TFR1), конъюгированного с PMO, нацеленным на экзон 44. Исследование Fase 1/2 Explore44® в Del-Zota было завершено, и в настоящее время исследование Explore44 Open-Label Explore444-OLE ™) в настоящее время идет на продвижение. Данные о высшей линии завершенного исследования Del-Zota Phase 1/2. Исследование 44 продемонстрировало непревзойденную доставку PMO в скелетные мышцы, устойчивое увеличение производства дистрофина, значительное увеличение пропуска экзона 44, а также значительное снижение уровней креатинкиназы почти до нормы у людей, живущих с DMD44. Del-Zota получила редкие педиатрические заболевания, препараты-сироты, быстрое и прорывное терапию, проведенные Управлением по санитарному надзору за продуктами и лекарствами США (FDA) и обозначением сирот Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA).

.

о Advility Advility Biosciences, Inc. Миссия состоит в том, чтобы глубоко улучшить жизнь людей, предоставляя новый класс терапии РНК - антител олигонуклеотидных конъюгатов (AOCS ™). Авидтность революционизирует область РНК с его запатентованными AOC, которые предназначены для сочетания специфичности моноклональных антител с точностью олигонуклеотидной терапии для решения целей и заболеваний, ранее недоступных с существующей терапией РНК. Используя свою собственную платформу AOC, Advithy продемонстрировала первую в мире успешную целевую доставку РНК в мышцу и ведет поле с помощью клинических программ развития для трех редких нейромускулардизаей: миотоническая дистрофия типа 1 (DM1), мышечная дистрофия Духенна (DMD) и факультаковая дигистрофия мышц (FSHD). Авиденности также продвигает двух кандидатов на разработку кардиологии, в которых занимается редкими генетическими кардиомиопатиями. Кроме того, Avidity расширяет охват AOC с его развивающимся и расширяющимся трубопроводом, включая программы по кардиологии и иммунологии посредством ключевых партнерских отношений. Авидность со штаб -квартирой в Сан -Диего, Калифорния. Для получения дополнительной информации о нашей платформе AOC, конвейе по клинической разработке и людям, пожалуйста, посетите www.aviditybiosciences.com и взаимодействуйте с нами в LinkedIn и X. Эти заявления основаны на текущих убеждениях и ожиданиях компании. Такие перспективные заявления включают, но не ограничиваются ими, заявления о планах Adithy по подаче BLA для Del-Zota и его времени; Планы Avidity по потенциально трем последовательным запускам и его время; Планы Avidity по представлению высших и функциональных данных из продолжающегося исследования Explore44-OLE ™ и его времени; характеристика данных, связанных с Del-Zota, и влияние таких данных на развитие Del-Zota; Планы Avidity для кандидатов DMD за пределами Del-Zota для DMD44; Дизайн, цели и статус исследования Explore44-OLE; Планы и ожидания Avidity для продвижения своих клинических программ и их сроков; и платформа Avitity, запланированные операции и программы. Включение перспективных заявлений не должно рассматриваться как представление, как о том, что любой из этих планов будет достигнут. Фактические результаты могут отличаться от тех, которые изложены в этом пресс -релизе из -за рисков и неопределенности, присущих бизнесу Advitity и за его пределами, включая, без ограничения: предварительные результаты клинического исследования не обязательно указывают на конечные результаты; Дальнейший анализ существующих клинических данных и анализа новых данных могут привести к выводам, отличным от тех, которые были установлены на датах среза данных в клиническом испытании Del-Zota, и такие данные не могут соответствовать ожиданиям авидности или регулирующих органов; неожиданные неблагоприятные побочные эффекты или неадекватная эффективность Del-Zota, которые могут задержать или ограничить ее развитие, одобрение регулирующих органов и/или коммерциализацию; Более поздние события с FDA и другими глобальными регуляторами, которые могут быть несовместимыми с обратной связью, полученной до настоящего времени в отношении Del-Zota и которые могут задержать его в настоящее время ожидаемые сроки; Подход Avidity к обнаружению и разработке кандидатов на продукты на основе ее платформы AOC ™ является недоказанным; Потенциальные задержки в начале, зачислении, показаниях данных и завершении исследования Explore44-OLE; Зависимость авидности от третьих лиц в связи с клиническими тестированием и производством продуктов; законодательные, судебные и регулирующие события в Соединенных Штатах и зарубежных странах; Авидтность может исчерпать свои доступные капитальные ресурсы раньше, чем в настоящее время ожидает; и другие риски, описанные в годовом отчете Advitity по форме 10-K за финансовый год, закончился 31 декабря 2024 года, и последующие подачи в SEC. Авидность предостерегает читателей не придавать чрезмерной зависимости от этих прогнозных заявлений, которые говорят только на дату настоящего Соглашения, и компания не предпринимает обязанности обновлять такие заявления, чтобы отразить события, которые возникают, или обстоятельства, возникающие после даты настоящего Соглашения. Все заявления, которые выглядят вперед, полностью квалифицированы благодаря этому предостерегающему заявлению, которое делается в соответствии с положениями Закона о реформе судебных разбирательств частных ценных бумаг 1995 года.

.

Источник Advithy Biosciences, Inc.

Опубликовано : 2025-07-24 06:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова