Avidite Biosciences, ekson 44 atlamaya uygun mutasyonlarda DMD'nin tedavisi için DelpaciBart Zotadirsen (del-zota) için FDA atılım terapisi ataması alır.

Drugslib'i takip edin

San Diego, 23 Temmuz 2025 / PRNewswire / - Avidite Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA), bir biyofarmasötik şirketi, antikor oligonükleotit konjugatları (AOCS ™ verilen antikor terapikleri olarak adlandırılan yeni bir RNA terapötikleri sunmayı taahhüt etmeyi taahhüt etmeyi tanıttı (FDA) Tedavisi (FDA) Tedavisi (FDA) Tedavisi, Zotadirsen (del-zota), ekson 44 atlamaya (DMD44) uygun olan mutasyonlarla yaşayan insanlarda Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisi için. Şirket DMD için gelişiyor.

DMD, tipik olarak çok genç yaşta başlayan distrofin proteini kaybı nedeniyle ilerleyici kas hasarı ve zayıflığı ile karakterize edilen nadir bir genetik durumdur. Del-Zota, distrofin geninin ekson 44'ünü atlamak ve yakın uzunluk distrofin üretimini özellikle atlamak için iskelet kası ve kalp dokusuna fosforodiamidat morfolino oligomerleri (PMO'lar) verecek şekilde tasarlanmıştır.

"Çığır açan terapi ataması, FDA'nın Del-Zota'nın DMD44'ün altında yatan nedenini ve DMD topluluğuna yenilikçi tedavi seçenekleri getirme ihtiyacını ele alma konusundaki önemli potansiyelini daha da vurguluyor." Dedi. "Faz 1/2 Explore44 denemesinde distrofin de dahil olmak üzere çoklu biyobelirteçlerde gördüğümüz dikkate değer, tutarlı iyileştirmelerle, Del-Zota'yı mümkün olduğunca çabuk DMD44 ile yaşayan insanlara getirmeye odaklanıyoruz ve 2025 yılında planlanan BLA sunumumuz için yolda kalmaya odaklanıyoruz."

.

Tamamlanan Faz 1/2 DECLE44® DMD44 ile yaşayan insanlar için çalışmada Del-Zota, ekson atlamada istatistiksel olarak anlamlı artışlar, distrofin üretiminde önemli bir artış, kreatin kinaz seviyelerinde normal ve tutarlı elverişli güvenlik ve tolere edilebilirliğe kadar önemli ve sürekli bir azalma gösterdi. Avidite, 2025'in dördüncü çeyreğinde devam eden, tamamen kayıtlı Faz 2'yi keşfederek en üst düzey ve fonksiyonel verileri sunmayı planlıyor. Del-Zota'nın beklenen lansmanı, Myotonic Distrofisi Tip 1'de (DM1) Del-Desiran için Avidid'in ek nöromüsküler programlarının potansiyel sıralı lansmanlarının temelini oluşturur.

Çığır açan terapi ataması, ciddi bir durumu tedavi etmeyi amaçlayan ilaçların geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini hızlandırmak için tasarlanmış bir süreçtir ve ön klinik kanıtlar, ilacın klinik olarak anlamlı bir son nokta (lar). (EMA) ve nadir pediatrik hastalık ve FDA tarafından DMD44 tedavisi için hızlı yol atamaları.

Keşif hakkında 44 ® Faz 1/2 denemesi Explore44® çalışması, 26 katılımcıya DMD44 ile 26 katılımcıyı ekzon (DMD44) ile görevlendiren randomize, plasebo kontrollü, çift kör, faz 1/2 klinik çalışmadır. Çalışma, sağlıklı gönüllülerde ve DMD44 ile yaşayan katılımcılarda intravenöz olarak uygulanan tek ve çoklu artan Del-zota dozlarının (eski adıyla AOC 1044) güvenliğini, tolere edilebilirliğini, farmakokinetiğini ve farmakodinamik etkilerini değerlendirmek için tasarlanmıştır. Explore44 denemesi, DMD44'lü katılımcılarda ekson atlama ve distrofin protein seviyelerini değerlendirdi. DMD44'lü katılımcılar, tedavi sonrası dönemin sonunda açık etiketli bir uzatma çalışması olan Explore44-OL ™ 'ye kaydolma seçeneğine sahipti. Keşfet44 denemesi hakkında daha fazla bilgi için, Keşfet44 çalışma web sitesini ziyaret edin veya https://www.clinicaltrials.gov adresini ziyaret edin ve NCT05670730'u arayın. DMD44'lü katılımcılarda farmakokinetik, farmakodinamik etkiler ve del-zota'nın etkinliği. Kayıt, daha önce Faz 1/2 Explore44® çalışmasına kaydolmuş 23 katılımcı ve doğrudan Keşfet44-OL çalışmasına kaydolan 16 katılımcı ile kayıt tamamlanmıştır. Explore44-OL çalışmasına katılanlar her altı haftada bir 5 mg/kg del-zota alacaktır. Del-Zota ile aktif tedavi süresi, Explore44-OL çalışmasında yaklaşık 24 aydır. Katılımcılar aktif tedaviyi tamamladıktan sonra, üç aylık bir güvenlik takip süresi olacaktır. Avidite, aktif tedaviyi gelecekteki bir zaman noktasında 24 aydan fazla uzatabilir. Bu çalışma hakkında daha fazla bilgi için http://www.clinicaltrials.gov adresini ziyaret edin ve NCT06244082'yi arayın.

Duchenne kas distrofisi (DMD) hakkında Duchenne kas distrofisi (DMD), kas hücresi zarlarının stresine ve gözyaşlarına yol açan fonksiyonel distrofin eksikliğine neden olur, bu da kas hücresi ölümü ve kas fonksiyonunun ilerleyici kaybına neden olur. Distrofin proteini, kas liflerinin bütünlüğünü korur ve kas hücrelerinin iç ve dış elemanlarını birbirine bağlayan bir grup proteinin temeli olarak bir şok emici görevi görür. DMD ile yaşayan insanlar, tipik olarak çok genç yaşta başlayan ilerleyici kas zayıflığından muzdariptir. Zamanla, Duchenne'li insanlar yürüme ve nefes alma problemleri geliştirecek ve sonunda kalp ve solunum kasları çalışmayı bırakacaktır. Durumla yaşayanlar genellikle yaşamları boyunca özel yardım ve yardım gerektirir ve yaşam beklentisini önemli ölçüde kısalttılar. DMD'li insanları tedavi etmek için onaylanmış tedaviler olsa da, karşılanmamış çok yüksek bir ihtiyaç var. DMD, öncelikle erkekleri etkileyen monojenik, X bağlantılı, resesif bir hastalıktır, dünya çapında Duchenne'ye sahip olan 3.500 ila 5.000 erkek çocuk. Distrofin geni Duchenne kas distrofisi ile yaşayan insanlarda ekson 44 atlamaya uygun mutasyonlarla distrofin üretimini mümkün kılmak için (DMD44). DMD, kasılma sırasında kas hücrelerini yaralanmadan koruyan distrofin adı verilen bir proteinin değişiklikleri nedeniyle progresif kas dejenerasyonu ve zayıflığı ile karakterizedir. Del-Zota, ekzon 44'ü hedefleyen bir PMO hedefleme ile konjüge edilmiş transferrin reseptörü 1'e (TFR1) bağlanan tescilli bir monoklonal antikordan oluşur. Del-Zota'nın Faz 1/2 Explore44® denemesi tamamlanmıştır ve Del-ZOTA'nın şu anda artar. Tamamlanan Del-Zota fazı 1/2 Keşfet 44 denemesi, PMO'ların iskelet kasına eşsiz bir şekilde verilmesi, distrofin üretiminde sağlam artışlar, ekson 44 atlamada önemli ve sürekli olarak kreatin kinaz seviyelerinin DMD44 ile yaşayan insanlarda normal yakınlara kadar önemli ve sürekli azalmalar olduğunu gösterdi. Del-Zota, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA) tarafından yetim ataması tarafından nadir pediatrik hastalık, yetim ilacı, hızlı yol ve atılım terapi atamaları aldı.

.

Avidite Hakkında Avidite Biosciences, Inc.'in misyonu, yeni bir RNA terapötik sınıfı - antikor oligonükleotid konjugatları (AOCS ™) sunarak insanların yaşamlarını derinden iyileştirmektir. Avidite, monoklonal antikorların özgüllüğünü, daha önce mevcut RNA terapileri ile ulaşılamayan hedeflere ve hastalıklara hitap etmek için monoklonal antikorların özgüllüğünü birleştirmek için tasarlanmış tescilli AOC'leriyle RNA alanında devrim yaratıyor. Tescilli AOC platformunu kullanan avidge, RNA'nın ilk başarılı hedefli kaslara verilmesini gösterdi ve üç nadir nöromüsküller için klinik gelişim programları ile sahaya liderlik ediyor: miyotonik distrofi tip 1 (DUCHENNNE kas distrofisi (DMD) ve facosapülohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumeralohumery (facülohumerohumerik distrofik (Facisoskülohdrofik). Avidite ayrıca nadir genetik kardiyomiyopatileri ele alan tamamen sahip olduğu iki hassas kardiyoloji geliştirme adayı geliştirmektedir. Buna ek olarak, avidite, kilit ortaklıklar aracılığıyla kardiyoloji ve immünoloji programları da dahil olmak üzere ilerleyen ve genişleyen boru hattı ile AOC'lerin erişimini genişletiyor. Aviditenin merkezi San Diego, CA'da bulunmaktadır. AOC platformumuz, klinik geliştirme boru hattımız ve insanlar hakkında daha fazla bilgi için lütfen www.aviddbiosciences.com adresini ziyaret edin ve bizimle LinkedIn ve x. Bu ifadeler şirketin mevcut inanç ve beklentilerine dayanmaktadır. Bu tür ileriye dönük beyanlar, bunlarla sınırlı olmamak üzere, bunlarla sınırlı olmamak üzere: AVITID'in Del-Zota için bir BLA sunma planları ve bunların zamanlaması; Avidite'nin potansiyel olarak üç sıralı lansman ve bunların zamanlaması için planları; Avidite'nin devam eden Explore44-OL ™ çalışmasından ve bunların zamanlamasından en üst düzey ve fonksiyonel verileri sunma planları; Del-Zota ile ilişkili verilerin karakterizasyonu ve bu verilerin Del-Zota'nın ilerlemesi üzerindeki etkisi; Avidite'nin DMD44 için Del-Zota'nın ötesinde DMD adayları için planları; Keşfet 44-OL çalışmasının tasarımı, hedefleri ve durumu; Avidite'nin klinik programlarını ve zamanlamasını ilerletmek için planları ve beklentileri; ve AVITID'in platformu, planlanan operasyonlar ve programlar. İleriye dönük beyanların dahil edilmesi, bu planlardan herhangi birinin gerçekleştirileceğinin aviditinin temsili olarak görülmemelidir. Gerçek sonuçlar, sınırlama olmaksızın, AVITID'in işinde ve kontrolünün ötesinde olan riskler ve belirsizlikler nedeniyle bu basın açıklamasında belirtilenlerden farklı olabilir: bir klinik araştırmanın ön sonuçları nihai sonuçların göstergesi değildir; Mevcut klinik verilerin daha fazla analizi ve yeni verilerin analizi, Del-Zota'nın klinik çalışmasında veri kesme tarihlerinden itibaren belirlenenlerden farklı sonuçlara yol açabilir ve bu tür veriler AVIDID'lerin veya düzenleyicilerin beklentilerini karşılamayabilir; Del-Zota'nın gelişimini, düzenleyici onayını ve/veya ticarileştirilmesini geciktirebilecek veya sınırlandırabilecek beklenmedik olumsuz yan etkiler veya yetersiz etkinliği; Daha sonra FDA ve diğer küresel düzenleyicilerle, Del-Zota ile ilgili bugüne kadar alınan ve şu anda beklenen zaman çizelgelerini geciktirebilecek geri bildirimlerle tutarsız olabilecek gelişmeler; Avidite'nin AOC ™ platformuna göre ürün adaylarının keşfi ve geliştirilmesi yaklaşımı kanıtlanmamıştır; Keşfet 44-OL çalışmasının başlangıcı, kayıt, veri okumaları ve tamamlanmasında potansiyel gecikmeler; Avidite'nin klinik test ve ürün üretimi ile bağlantılı olarak üçüncü taraflara bağımlılığı; Amerika Birleşik Devletleri ve Yabancı Ülkelerde Yasama, Yargı ve Düzenleyici Gelişmeler; Avidite, mevcut sermaye kaynaklarını şu anda beklediğinden daha kısa sürede tüketebilir; ve 31 Aralık 2024 tarihinde sona eren mali yıl için AVITID'in Form 10-K hakkındaki yıllık raporunda ve SEC ile yapılan başvurularda açıklanan diğer riskler. AVITID, okuyucuları yalnızca bu tarihten itibaren konuşan bu ileriye dönük beyanlara aşırı güvenmemeleri için uyarır ve şirket, bu tarihten sonra ortaya çıkan olayları veya ortaya çıkan koşulları yansıtacak şekilde bu tür ifadeleri güncelleme yükümlülüğü vermez. Geleceğe yönelik tüm beyanlar, 1995 tarihli Özel Menkul Kıymetler Davası Reformu Yasası'nın Güvenli Liman Hükümleri uyarınca yapılan bu uyarıcı beyan tarafından bütünüyle hak kazanır.

Kaynak Avidite Biosciences, Inc.

Gönderildi : 2025-07-24 06:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler