Avidist Biosciences отримує позначення проривної терапії FDA для delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) для лікування DMD у людей з мутаціями, що піддаються екзону 44

Підпишіться на Drugslib

Сан -Дієго, 23 липня 2025 р. / Prnewswire / - Avidist Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA), біофармацевтична компанія, яка зобов’язана доставити новий клас рНК -терапевтики під назвою антитіла олігонуклеотиду (AOCS ™). Zotadirsen (Del-Zota) для лікування м'язової дистрофії Дюшенна (DMD) у людей, які живуть з мутаціями, піддаються екзону 44 пропуск (DMD44).

del-Zota в даний час оцінюється в множинному вигляді Fase 2 Explore44 Open44 Asplore444444). Компанія розробляється для DMD.

DMD - рідкісний генетичний стан, який характеризується прогресуючою пошкодженням м’язів та слабкістю через втрату дистрофінового білка, який зазвичай починається в дуже молодому віці. Del-Zota призначений для доставки олігомерів Morpholino Morpholino Morpholino (PMOS) до скелетних м’язів та тканин серця, щоб спеціально пропустити екзон 44 гена дистрофіну та забезпечити вироблення майже повної довжини дистрофіну.

"Позначення проривної терапії ще більше підкреслює оцінку FDA за значний потенціал Дель-Зота для вирішення основної причини DMD44 та нагальної необхідності принести інноваційні варіанти лікування до громадської громаді",-сказав Стів Х'юз, М.Д., головний медичний працівник AVIDID. "З повагою, послідовними вдосконаленнями, які ми спостерігали в декількох біомаркерах, включаючи дистрофін у випробуванні на фазі 1/2, ми зосереджені на тому, щоб принести дель-Zota людям, які живуть з DMD44 якомога швидше і залишаємося на шляху до нашого планового подання BLA в кінці 2025 року."

У завершеній фазі 1/2 дослідження дослідження 44® для людей, які живуть з DMD44, Del-Zota продемонстрував статистично значне збільшення пропускання екзону, значне збільшення виробництва дистрофіну, значне та стійке зниження рівня креатинкінази до майже нормальної та послідовної сприятливої безпеки та переносимості. Плани Avidity для представлення першочергових та функціональних даних з тривалого, повністю зарахованого випробування фази 2 Explore44-Ole у четвертому кварталі 2025 р.

Компанія залишається на шляху до запланованого подання BLA в кінці 2025 р. Передбачуваний запуск Del-Zota встановлює основу для потенційних послідовних запусків додаткових нервово-м’язових програм Avidity для Дель-Десірану в міотонічній дистрофії типу 1 (DM1) та дель-брак у фасіоскалогумеральній м’язовій дистрофії (FSHD).

Позначення прориву терапії-це процес, призначений для прискорення розробки та перегляду препаратів, які призначені для лікування серйозного стану та попередніх клінічних доказів свідчать про те, що препарат може продемонструвати значне вдосконалення над наявною терапією на клінічно значущій кінцевій точці. (EMA) та рідкісні дитячі захворювання та швидкі позначення FDA для лікування DMD44.

про дослідження 444 ® фазу 1/2 випробування The exciptore44® було рандомізованим, клінічним випробуванням, керованим плацебо, фазою 1/2, що зараховано 26 учасників з мускусійними мускатними мускатами (dmd44). Дослідження було розроблене для оцінки безпеки, переносимості, фармакокінетики та фармакодинамічних ефектів одиночних та багаторазових висхідних дози Дель-Зоти (раніше AOC 1044), що вводяться внутрішньовенно у здорових добровольців та учасників, які живуть з DMD44. Випробування Explore44 оцінило рівень пропускання екзону та білка дистрофіну у учасників з DMD44. Учасники з DMD44 мали можливість зарахувати до Entertive44-Ole ™, дослідження відкритого розширення, в кінці періоду після лікування. Для отримання додаткової інформації про дослідження Explore44 відвідайте веб-сайт дослідження Explore44 або відвідайте https://www.clinicaltrials.gov та шукайте NCT05670730. Фармакокінетика, фармакодинамічні ефекти та ефективність Del-Zota у учасників з DMD44. Зарахування було завершено в дослідженні Explore44-Ole, з 23 учасниками, які раніше були зараховані до випробування етапу 1/2 Explore44® та 16 учасників, які безпосередньо записалися на дослідження Explore44-Ole. Учасники дослідження Explore44-Ole отримуватимуть 5 мг/кг Дель-Зоти кожні шість тижнів. Загальна тривалість активного лікування DEL-Zota в дослідженні Explore44-OLE становить приблизно 24 місяці. Після того, як учасники закінчили активну обробку, буде тримісячний період спостереження за безпекою. Авісідність може продовжити активне лікування за 24 місяці в майбутній часовій точці. Для отримання додаткової інформації про це дослідження відвідайте http://www.clinicaltrials.gov та шукайте NCT06244082.

про м'язову дистрофію Дюшенна (DMD) м’язова дистрофія Дюшенна (DMD) викликає відсутність функціонального дистрофіну, що призводить до стресу та сліз м'язових мембран, що призводить до загибелі м’язових клітин та прогресивної втрати м’язових функцій. Дистрофіновий білок підтримує цілісність м’язових волокон і діє як амортизатор завдяки своїй ролі основи групи білків, що з'єднує внутрішні та зовнішні елементи м’язових клітин. Люди, які живуть з ДМД, страждають від прогресивної м’язової слабкості, яка зазвичай починається з самого молодого віку. З часом у людей з Дюшенн розвиватимуть проблеми з ходьбою та диханням, і врешті -решт, серце та дихальні м’язи перестануть працювати. Ті, хто живе з станом, часто вимагає спеціальної допомоги та допомоги протягом усього життя та значно скоротила тривалість життя. Незважаючи на те, що існують процедури, затверджені для лікування людей з ДМД, залишається дуже висока незадоволена потреба. DMD, моногенне, пов'язане з X, рецесивне захворювання, яке в першу чергу впливає на чоловіків, з одним із 3500 до 5000 хлопчиків, народжених у всьому світі, що має Дюшен. Дистрофіновий ген, щоб забезпечити вироблення дистрофіну у людей, які живуть з м'язовою дистрофією Дюшенна з мутаціями, що піддаються пропуску екзону 44 (DMD44). DMD характеризується прогресуючою дегенерацією м’язів та слабкістю внаслідок змін білка, який називається дистрофіном, який захищає м’язові клітини від травми під час скорочення. Del-Zota складається з власного моноклонального антитіла, яке зв'язується з трансферинським рецептором 1 (TFR1), кон'югованим з ПМО, орієнтованим на екзон 44. Фаза 1/2 Explore44® про DEL-Zota завершена, а дослідницьке розповсюдження Del-Zota Open-LabelEss (explore44-OLE ™) Del-Zota в даний час-це в даний час. Дані Topline з завершеного випробування Del-Zota фаза 1/2 дослідження продемонстрували неперевершену доставку ПМО до скелетних м’язів, надійне збільшення вироблення дистрофіну, значне збільшення пропускання екзону 44 та значне та стійке зниження рівня креатинкінази майже нормально у людей, які живуть з DMD44. Del-Zota отримала рідкісні дитячі захворювання, засоби сироти, швидку доріжку та позначення проривної терапії Американським управлінням харчових продуктів та лікарських засобів (FDA) та позначенням сироти Європейським агентством лікарських засобів (EMA).

про авідність Avidist Biosciences, Inc. місія - глибоко вдосконалити життя людей, доставляючи новий клас кон'югатів олігонуклеотидів антитіла (AOCS ™). Авісідність революціонує поле РНК з власними АОК, які розроблені для поєднання специфічності моноклональних антитіл з точністю олігонуклеотидної терапії для вирішення цілей та захворювань, раніше недоступних з існуючими РНК -терапіями. Використовуючи свою фірмову платформу AOC, Avidist продемонструвала першу в історії успішну цільову доставку РНК у м’язи і веде поле з програмами клінічного розвитку для трьох рідкісних нервово-нейромукулардізейс: міотонічна дистрофія 1 типу (DM1), м'язової дистрофії DMD (FSHD) та Fashiospulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD). AVIDID також просуває два кандидати з розвитку точності з точної кардіології, що стосуються рідкісних генетичних кардіоміопатій. Крім того, Avidity розширює охоплення АОК з його просуванням та розширенням трубопроводу, включаючи програми з кардіології та імунології за допомогою ключових партнерств. Авісідність знаходиться в Сан -Дієго, Каліфорнія. Для отримання додаткової інформації про нашу платформу AOC, трубопровод клінічного розвитку та людей, відвідайте www.avidsbiosciences.com та взаємодійте з нами на LinkedIn та X.

Перспективні заяви AVIDITE Читачі, що твердження, що містяться в цьому прес-релізі щодо питань, які не є історичними фактами, є перспективними. Ці заяви базуються на поточних переконаннях та очікуваннях компанії. Такі попередні заяви включають, але не обмежуються ними, заяви про: плани Avidist подати BLA для Del-Zota та його терміни; Плани Avidist щодо потенційно трьох послідовних запусків та його термінів; Плани AVIDID представити верхню лінію та функціональні дані з поточного дослідження дослідження44-OLE ™ та його термінів; Характеристика даних, пов'язаних з Del-Zota та вплив таких даних на просування Del-Zota; Плани AVIDID для кандидатів DMD за межами Дель-Зота для DMD44; дизайн, цілі та статус дослідження Explore44-Ole; Плани та очікування Avidity щодо просування своїх клінічних програм та їх термінів; та платформа Avidity, заплановані операції та програми. Включення перспективних тверджень не повинно розглядатися як представництво захиленістю, що будь-який із цих планів буде досягнуто. Фактичні результати можуть відрізнятися від результатів, викладених у цьому прес -релізі через ризики та невизначеності, притаманні бізнесу Avidity та поза його контролем, включаючи, без обмежень: попередні результати клінічного випробування не обов'язково свідчать про остаточні результати; Подальший аналіз існуючих клінічних даних та аналіз нових даних може призвести до висновків, відмінних від даних, встановлених на датах відсунення даних у клінічному випробуванні Del-Zota, і такі дані не можуть відповідати очікуванням AVIDID або регуляторів; Несподівані побічні побічні ефекти до або неадекватної ефективності DEL-Zota, яка може затримати або обмежити його розвиток, затвердження регулювання та/або комерціалізацію; Пізніші розробки з FDA та іншими глобальними регуляторами, які можуть бути непослідовними з відгуками, отриманими на сьогоднішній день щодо Дель-Зота, і які можуть затримати його очікувані терміни; Підхід AVIDID до відкриття та розвитку кандидатів на продукцію на основі його платформи AOC ™ є недоведеним; Потенційні затримки в розпочаті, зарахуванні, зчитуваннях даних та завершенні дослідження Explore44-OLE; Залежність авідності від третіх сторін у зв'язку з клінічним тестуванням та виробництвом продукції; законодавчі, судові та регуляторні розробки в США та зарубіжних країнах; Авісідність може вичерпати свої наявні капітальні ресурси раніше, ніж він очікує; та інші ризики, описані в річному звіті AVIDID у формі 10-К для фінансового року, що закінчився 31 грудня 2024 року та подальшими поданнями до SEC. Авотність застерігає читачів, щоб не покладати надмірну опору на ці перспективні заяви, які говорять лише на дату Договору, і компанія не зобов'язується оновлювати такі заяви, щоб відобразити події, що відбуваються, або обставини, що виникають після дати цього Договору. Усі заздалегідь заздалегідь є кваліфікованими у повному обсязі цим застереженням, яке передбачено положеннями про безпечну гавані Закону про реформу приватних цінних паперів 1995 року.

Джерело AVIDID BIOSCIENCES, INC.

Опубліковано : 2025-07-24 06:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова