Η Axsome Therapeutics ανακοινώνει την επιτυχή ολοκλήρωση και τα αποτελέσματα του Κλινικού Προγράμματος Φάσης 3 του AXS-05 στη Διέγερση της Νόσου Alzheimer

Ακολουθήστε το Drugslib

ΝΕΑ ΥΟΡΚΗ, 30 Δεκεμβρίου 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Axsome Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AXSM), μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που αναπτύσσει και παρέχει νέες θεραπείες για τη διαχείριση του κεντρικού νευρικού συστήματος (CNS) ) διαταραχών, ανακοίνωσε σήμερα την επιτυχή ολοκλήρωση του κλινικού προγράμματος αξιολόγησης Φάσης 3 AXS-05 (δεξτρομεθορφάνη-βουπροπιόνη), ένας νέος, από του στόματος, ερευνητικός ανταγωνιστής του υποδοχέα NMDA, αγωνιστής σίγμα-1 και αναστολέας αμινοκετόνης CYP2D6, στη διέγερση της νόσου του Αλτσχάιμερ και αποτελέσματα των ACCORD-2, ADVANCE-2. δοκιμές ασφαλείας σε αυτήν την ένδειξη.

<σελ align="justify">Η δοκιμή Φάσης 3 ACCORD-2 πέτυχε το πρωτεύον τελικό σημείο με το AXS-05 καθυστερώντας στατιστικά σημαντικά τον χρόνο υποτροπής της διέγερσης, που αξιολογήθηκε από τη συνολική βαθμολογία του Cohen-Mansfield Agitation Inventory (CMAI), σε ασθενείς με νόσο Αλτσχάιμερ σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (αναλογία κινδύνου για το χρόνο προς την υποτροπή 0,276, p=0,001), καταδεικνύοντας 3,6 φορές χαμηλότερο κίνδυνο υποτροπής σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Το AXS-05 πληρούσε επίσης το βασικό δευτερεύον τελικό σημείο (πρόληψη υποτροπής, p=0,001). Περαιτέρω, το AXS-05 μείωσε την επιδείνωση για τη συνολική σοβαρότητα της νόσου του Αλτσχάιμερ σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, όπως αξιολογήθηκε από την κλινική παγκόσμια εντύπωση σοβαρότητας (CGI-S) για τη νόσο του Αλτσχάιμερ (p<0,001).

Η δοκιμή Φάσης 3 ADVANCE-2 δεν έδειξε στατιστική σημασία για το πρωτεύον τελικό σημείο, αλλαγή στη συνολική βαθμολογία CMAI από την αρχική στην Εβδομάδα 5 (μειώσεις CMAI κατά 13,8 και 12,6 βαθμούς για το AXS-05 και το εικονικό φάρμακο , αντίστοιχα). Ωστόσο, τα αποτελέσματα για τα πρωτεύοντα και σχεδόν όλα τα δευτερεύοντα τελικά σημεία ευνόησαν αριθμητικά το AXS-05 έναντι του εικονικού φαρμάκου.

Το AXS-05 ήταν ασφαλές και καλά ανεκτό και στις δύο ελεγχόμενες μελέτες. Η μακροπρόθεσμη ασφάλεια και ανεκτικότητα του AXS-05 αξιολογήθηκε επίσης σε περισσότερα από 300 άτομα που έλαβαν θεραπεία για τουλάχιστον 6 μήνες και περισσότερα από 100 άτομα που έλαβαν θεραπεία για τουλάχιστον 12 μήνες. Στις ελεγχόμενες και μακροχρόνιες μελέτες σε άτομα με νόσο Alzheimer, το AXS-05 δεν συσχετίστηκε με αυξημένο κίνδυνο πτώσεων, γνωστική έκπτωση ή καταστολή. Στο κλινικό πρόγραμμα για το AXS-05 στη διέγερση της νόσου του Alzheimer, δεν υπήρξαν θάνατοι σε άτομα που έλαβαν AXS-05.

Το AXS-05 έχει πλέον επιδείξει στατιστικά σημαντική αποτελεσματικότητα σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε τρεις ολοκληρωμένες βασικές δοκιμές Φάσης 3 (ADVANCE-1, ACCORD-1 και ACCORD-2), με υποστηρικτική αποτελεσματικότητα και ελεγχόμενα αποτελέσματα ασφάλειας σε τέταρτη δοκιμή (ADVANCE-2). Η Axsome σχεδιάζει να υποβάλει NDA για το AXS-05 για την ανακίνηση της νόσου του Alzheimer στον FDA το δεύτερο εξάμηνο του 2025, με βάση τα δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από τις παραπάνω ελεγχόμενες και μακροχρόνιες μελέτες. Το AXS-05 έχει χαρακτηριστεί ως Breakthrough Therapy για τη θεραπεία της διέγερσης της νόσου του Αλτσχάιμερ.

Ο Jeffrey Cummings, MD, ScD, Αντιπρόεδρος Έρευνας, Τμήμα Υγείας του Εγκεφάλου του UNLV σχολίασε, "Agitation" είναι μια από τις πιο ανησυχητικές και συνεπακόλουθες πτυχές της νόσου του Αλτσχάιμερ, θέτει Σημαντικές προκλήσεις τόσο για τον ασθενή όσο και για την οικογένειά του και αντιπροσωπεύει μια υψηλή ανικανοποίητη ανάγκη. δοκιμές του AXS-05 Η βελτίωση της συνολικής σοβαρότητας της νόσου του Alzheimer με το AXS-05 Η δοκιμή ACCORD-2 είναι αξιοσημείωτη, είναι σημαντικό ότι η βραχυπρόθεσμη και μακροχρόνια θεραπεία με AXS-05 ήταν καλά ανεκτή και δεν συσχετίστηκε με αυξημένη θνησιμότητα, κίνδυνο πτώσεων, ή γνωστική έκπτωση Συνολικά διακριτά σχέδια κλινικών δοκιμών υποστηρίζουν έντονα τη δυνατότητα το AXS-05 να γίνει μια σημαντική θεραπεία για ασθενείς που ζουν με τη νόσο του Αλτσχάιμερ ταραχή."

Ο

Ο Herriot Tabuteau, MD, Διευθύνων Σύμβουλος της Axsome Therapeutics, πρόσθεσε, «Είμαστε πολύ ικανοποιημένοι με την επιτυχή ολοκλήρωση του προγραμματισμένου προγράμματος κλινικών δοκιμών Φάσης 3 του AXS-05 για τη θεραπεία της διέγερσης της νόσου του Αλτσχάιμερ. Με τα ισχυρά αποτελέσματα της δοκιμής ACCORD-2, το AXS-05 έχει πλέον επιδείξει ουσιαστικές και στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις στην διέγερση της νόσου Αλτσχάιμερ σε τρεις βασικές, Φάσης 3, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο δοκιμές, υπογραμμίζοντας τη δυνατότητά του να παρέχει ουσιαστικό όφελος σε ασθενείς που ζουν με αυτό. κατάσταση και τις οικογένειές τους. Οι βελτιώσεις στο σκέλος AXS-05 σε σχέση με το εικονικό φάρμακο στο ADVANCE-2 δεν είχαν στατιστική σημασία. Ωστόσο, είμαστε ικανοποιημένοι με τα πολύ θετικά δεδομένα ελεγχόμενης ασφάλειας από αυτή τη δοκιμή, τα οποία θα αποτελέσουν ουσιαστικό μέρος της προγραμματισμένης υποβολής NDA του AXS-05 στο πλαίσιο της διέγερσης της νόσου του Αλτσχάιμερ, η οποία έχει στόχο το δεύτερο εξάμηνο του 2025."

Σύνοψη των αποτελεσμάτων Topline της δοκιμής Φάσης 3 ACCORD-2

Το ACCORD-2 ήταν μια διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, τυχαιοποιημένη δοκιμή απόσυρσης του AXS-05 σε ασθενείς με νόσο Alzheimer με διέγερση, που αποτελείται από μια ανοιχτή περίοδο θεραπείας AXS-05 και μια τυχαιοποιημένη , διπλή-τυφλή περίοδος θεραπείας. Οι ασθενείς που πέτυχαν μια παρατεταμένη κλινική ανταπόκριση με ανοιχτού τύπου AXS-05 τυχαιοποιήθηκαν στη συνέχεια στη διπλά τυφλή περίοδο θεραπείας είτε για να συνεχίσουν με το AXS-05 είτε για να στραφούν σε εικονικό φάρμακο.

Άνοιγμα. -Ετικέτα AXS-05 Περίοδος θεραπείας

Συνολικά 295 ασθενείς υποβλήθηκαν σε θεραπεία με ανοιχτή ετικέτα AXS-05 για έως και 12 μήνες και αξιολογήθηκαν ως προς την αποτελεσματικότητά τους. Η μέση συνολική βαθμολογία CMAI ήταν 73,3 κατά την έναρξη.

  • Η θεραπεία με AXS-05 συσχετίστηκε με μέση μείωση από τη γραμμή βάσης στη συνολική βαθμολογία CMAI 20,4 πόντων την Εβδομάδα 6, που αντιπροσωπεύει μια μείωση 46% από τη μέση βαθμολογία της γραμμής βάσης.
  • Η κλινική ανταπόκριση στο CMAI (που ορίζεται ως ≥30% μείωση από την αρχική τιμή) μετά τη θεραπεία με AXS-05 επιτεύχθηκε από το 69% των ασθενών την Εβδομάδα 6, μετά θεραπεία με AXS-05.
  • Βελτίωση στην Η διέγερση της νόσου του Alzheimer, που αξιολογήθηκε χρησιμοποιώντας την τροποποιημένη Συνεργατική Μελέτη Alzheimer's Disease-Clinical Global Impression of Change (mADCS-CGIC), που αξιολογήθηκε από τον κλινικό ιατρό, επιτεύχθηκε από το 78% των ασθενών την Εβδομάδα 6, μετά τη θεραπεία με AXS-05.
  • Βελτίωση στη νόσο του Αλτσχάιμερ, η διέγερση της νόσου του Αλτσχάιμερ, που αξιολογήθηκε με τη χρήση του φροντιστή που βαθμολόγησε το Patient Global Impression of Change (PGI-C), επιτεύχθηκε από το 71% των ασθενών την Εβδομάδα 4 και το 78% των ασθενών την Εβδομάδα 8, μετά τη θεραπεία με AXS-05.Από τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία για τουλάχιστον 8 εβδομάδες, το 70% παρουσίασε παρατεταμένη κλινική ανταπόκριση και τυχαιοποιήθηκαν στη διπλά τυφλή περίοδο.

    • Διπλή τυφλή τυχαιοποιημένη περίοδος

    Συνολικά 167 ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν, 83 συνέχισαν τη θεραπεία με AXS-05 και 84 άλλαξαν σε εικονικό φάρμακο. Οι μέσες συνολικές βαθμολογίες CMAI στην τυχαιοποίηση ήταν 44,3 και 45,4 για τις ομάδες AXS-05 και εικονικό φάρμακο αντίστοιχα.

  • Το AXS-05 πέτυχε το πρωτεύον τελικό σημείο καθυστερώντας ουσιαστικά και στατιστικά σημαντικά το χρόνο για την υποτροπή του Διέγερση της νόσου του Αλτσχάιμερ σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (αναλογία κινδύνου για το χρόνο προς την υποτροπή 0,276, p=0,001), καταδεικνύοντας 3,6 φορές χαμηλότερο κίνδυνο υποτροπής σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
  • Το AXS-05 πληρούσε το βασικό δευτερεύον τελικό σημείο ουσιαστικά και στατιστικά σημαντική πρόληψη της υποτροπής της διέγερσης της νόσου Αλτσχάιμερ σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, με το 8,4% των ασθενών με AXS-05 να υποτροπιάζουν έναντι 28,6% των ασθενών που άλλαξαν σε εικονικό φάρμακο (p=0,001).
  • AXS-05 ουσιαστικά και στατιστικά σημαντικά απέτρεψε την επιδείνωση της σοβαρότητας της διέγερσης της νόσου του Αλτσχάιμερ σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, με το 20,5% των ασθενών με AXS-05 να επιδεινώνονται στο CGI-S για διέγερση έναντι του 41,7% των ασθενών που άλλαξαν σε εικονικό φάρμακο (p=0,004).
  • Το AXS-05 απέτρεψε ουσιαστικά και στατιστικά σημαντικά την επιδείνωση της σοβαρότητας της νόσου Αλτσχάιμερ συνολικά σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, με το 13,3% των ασθενών με AXS-05 να επιδεινώνονται στο CGI-S για τη νόσο του Αλτσχάιμερ τη συνολική κλινική κατάσταση έναντι 39,3 % των ασθενών άλλαξαν σε εικονικό φάρμακο (p<0,001).

    • Τα συνολικά ποσοστά ανεπιθύμητων ενεργειών στη διπλά τυφλή περίοδο ήταν 29,3% στην ομάδα AXS-05 και 32,1% στην ομάδα εικονικού φαρμάκου, χωρίς μεμονωμένες ανεπιθύμητες ενέργειες να εμφανίστηκαν σε περισσότερες από 3,7% των υποκειμένων Δύο άτομα (2,4%) στην ομάδα AXS-05 παρουσίασαν πτώσεις, μόνο ένα που κρίθηκε ότι σχετίζεται με τη φαρμακευτική αγωγή της μελέτης Ανεπιθύμητες ενέργειες στη διπλά τυφλή περίοδο (κυτταρίτιδα και κατακράτηση ούρων) που εμφανίστηκαν και οι δύο στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου.

    Δεν υπήρξαν θάνατοι στη δοκιμή ACCORD-2 και το AXS-05 δεν συσχετίστηκε με καταστολή ή γνωστική έκπτωση όπως αξιολογήθηκε από την εξέταση Mini-Mental State Examination (MMSE).

    Σύνοψη των αποτελεσμάτων Topline της δοκιμής Φάσης 3 ADVANCE-2

    Η δοκιμή ADVANCE-2 ήταν μια διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, παράλληλη ομαδική δοκιμή του AXS-05 σε ασθενείς με νόσο του Αλτσχάιμερ με διέγερση. Συνολικά 408 ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν σε αναλογία 1:1 ως προς τη θεραπεία με AXS-05 ή εικονικό φάρμακο, για 5 εβδομάδες.

  • Η μελέτη δεν έδειξε στατιστική σημασία για το πρωτεύον τελικό σημείο, αλλαγή στη συνολική βαθμολογία CMAI από τη γραμμή βάσης έως την Εβδομάδα 5 (μειώσεις CMAI 13,8 και 12,6 βαθμών για το AXS-05 και το εικονικό φάρμακο, αντίστοιχα).
  • Τα αποτελέσματα του πρωτεύοντος καταληκτικού σημείου και σχεδόν όλων των δευτερευόντων τελικών σημείων ευνοούνται αριθμητικά AXS-05 στην ομάδα εικονικού φαρμάκου.

    • Τα συνολικά ποσοστά ανεπιθύμητων ενεργειών σε Το ADVANCE-2 ήταν 26,0% στην ομάδα AXS-05 και 21,6% στην ομάδα εικονικού φαρμάκου. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν η ζάλη (5,9% για το AXS-05 και 1,5% για το εικονικό φάρμακο) και ο πονοκέφαλος (4,4% για το AXS-05 και 3,4% για το εικονικό φάρμακο). Ένα άτομο (0,5%) το καθένα στις ομάδες AXS-05 και εικονικό φάρμακο παρουσίασε πτώσεις, οι οποίες θεωρήθηκαν ότι δεν σχετίζονται με τη φαρμακευτική αγωγή της μελέτης για το άτομο στην ομάδα AXS-05. Δύο άτομα στην ομάδα AXS-05 ανέφεραν τρεις σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες, καμία από τις οποίες δεν θεωρήθηκε ότι σχετίζεται με το υπό μελέτη φάρμακο (ασθένεια, ουρολοίμωξη, εγκεφαλοαγγειακό ατύχημα). Η διακοπή λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν χαμηλή (1,5% για το AXS-05 και 0% για το εικονικό φάρμακο).

    Στη δοκιμή ADVANCE-2, δεν υπήρξαν θάνατοι και το AXS-05 δεν συσχετίστηκε με καταστολή ή γνωστική έκπτωση όπως αξιολογήθηκε από το MMSE.

    Σύνοψη της μακροπρόθεσμης ασφάλειας

    Συνολικά 456 άτομα υποβλήθηκαν σε θεραπεία για έως και 12 μήνες με AXS-05 στη μακροχρόνια ανοιχτή δοκιμή ασφάλειας. Το AXS-05 ήταν καλά ανεκτό με μακροχρόνιες δόσεις, με προφίλ ασφάλειας σύμφωνο με τις βραχυπρόθεσμες δοκιμές αποτελεσματικότητας και ασφάλειας και δεν εντοπίστηκαν νέα σήματα ασφάλειας.

    Το συνολικό ποσοστό ανεπιθύμητων ενεργειών. Τα συμβάντα κατά τη διάρκεια της περιόδου θεραπείας έως και 12 μηνών ήταν 39,9%, με τον πονοκέφαλο (5,5%) να είναι η μόνη ανεπιθύμητη ενέργεια που εμφανίστηκε σε ≥5% των ατόμων. Το ποσοστό πτώσεων κατά την περίοδο θεραπείας έως και 12 μηνών ήταν 3,1%, με μόνο το 0,2% να θεωρείται ότι σχετίζεται με τη φαρμακευτική αγωγή της μελέτης. Το ποσοστό σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών κατά τη διάρκεια της περιόδου θεραπείας έως και 12 μηνών ήταν 2,6%, καμία από τις οποίες δεν θεωρήθηκε ότι σχετίζεται με το υπό μελέτη φάρμακο. Οι διακοπές λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών με μακροχρόνια δοσολογία ήταν χαμηλές (0,7%).

    Δεν υπήρξαν θάνατοι και το AXS-05 δεν συσχετίστηκε με καταστολή ή γνωστική έκπτωση όπως αξιολογήθηκε από το MMSE.

    Συνολική Κλινική Ανάπτυξη Φάσης 3. Πρόγραμμα

    Το ολοκληρωμένο πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης του AXS-05 στη διέγερση της νόσου Αλτσχάιμερ περιλαμβάνει τέσσερις ολοκληρωμένες βασικές, Φάσης 3, ελεγχόμενες με εικονικό φάρμακο δοκιμές που υποστηρίζουν την αποτελεσματικότητα του AXS-05 σε αυτήν την ένδειξη:

    < ul type="disc">
  • ADVANCE-1 – επιτεύχθηκε πρωτεύον τελικό σημείο (p=0,010)
  • ADVANCE-2 – το κύριο τελικό σημείο δεν είναι στατιστικά σημαντικό
  • ACCORD-1 – επιτεύχθηκε πρωτεύον τελικό σημείο (p=0,014)
  • style="margin-bottom: 10pt; text-align: justify;">ACCORD-2 – επιτεύχθηκε πρωτεύον τελικό σημείο (p=0.001)

    • Η μακροπρόθεσμη ασφάλεια Η διέγερση του AXS-05 στη νόσο του Αλτσχάιμερ έχει αποδειχθεί σε περισσότερους από 300 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία για τουλάχιστον 6 μήνες και σε περισσότερους από 100 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία για τουλάχιστον 12 μήνες.

    Η Axsome σκοπεύει να υποβάλει NDA για το AXS-05 στην αναταραχή της νόσου Αλτσχάιμερ στον FDA το δεύτερο εξάμηνο του 2025, με βάση τα δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από αυτές τις μελέτες.

    AXS-05 έλαβε την ονομασία Breakthrough Therapy για τη θεραπεία της διέγερσης της νόσου του Αλτσχάιμερ τον Ιούνιο του 2020 με βάση τα θετικά αποτελέσματα από τη βασική δοκιμή ADVANCE-1. Ο χαρακτηρισμός Breakthrough Therapy χορηγείται για να επιταχύνει δυνητικά την ανάπτυξη και τα χρονοδιαγράμματα επανεξέτασης για ένα πολλά υποσχόμενο ερευνητικό φάρμακο, όταν τα προκαταρκτικά κλινικά στοιχεία υποδεικνύουν ότι μπορεί να επιδείξει ουσιαστική βελτίωση σε ένα ή περισσότερα κλινικά σημαντικά τελικά σημεία σε σχέση με τις διαθέσιμες θεραπείες για μια σοβαρή ή απειλητική για τη ζωή κατάσταση.

    Σχετικά με τη δοκιμή ADVANCE-2

    Το ADVANCE-2 (Αντιμετώπιση της άνοιας μέσω αξιολόγησης με επίκεντρο διέγερσης 2) ήταν μια Φάση 3 , τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, πολυκεντρική δοκιμή παράλληλης ομάδας 5 εβδομάδων. Το κύριο καταληκτικό σημείο ήταν η αλλαγή από τη γραμμή βάσης στη συνολική βαθμολογία CMAI την Εβδομάδα 5. Η ελάχιστη βαθμολογία στο CMAI είναι 29, που αντιστοιχεί στη συνολική απουσία συμπτωμάτων, με υψηλότερες βαθμολογίες που αντιστοιχούν σε μεγαλύτερη διέγερση.

    Στη δοκιμή εντάχθηκαν συνολικά 408 ασθενείς με διάγνωση πιθανής νόσου Alzheimer (AD) και κλινικά σημαντική διέγερση που σχετίζεται με την AD τους. Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν 1:1 για να λάβουν AXS-05 (δεξτρομεθορφάνη/βουπροπιόνη, δόση κλιμακώθηκε από 30 mg/105 mg μία φορά την ημέρα σε 45 mg/105 mg δύο φορές ημερησίως) ή αντίστοιχο εικονικό φάρμακο για 5 εβδομάδες.

    Σχετικά με τη δοκιμή ACCORD-2

    Το

    ACCORD-2 (Assessing Clinical Outcomes in Alzheimer's Disease Agitation 2) ήταν μια πολυκεντρική δοκιμή Φάσης 3 που αποτελείται από μια ανοιχτή περίοδο θεραπείας που ακολουθήθηκε από μια 26 εβδομάδων, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, τυχαιοποιημένη περίοδος απόσυρσης. Το πρωτεύον τελικό σημείο ήταν ο χρόνος από την τυχαιοποίηση έως την υποτροπή της διέγερσης AD που υπολογίστηκε με τις εκτιμήσεις Kaplan-Meier και τον λόγο κινδύνου. Το βασικό δευτερεύον καταληκτικό σημείο ήταν το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

    Συνολικά 167 ασθενείς, που πέρασαν από την ανοιχτή δοκιμή επέκτασης του AXS-05, παρουσίασαν συνέχισαν την κλινική ανταπόκριση με το AXS-05 και τυχαιοποιήθηκαν 1:1 για να συνεχίσουν το AXS-05 (n=83) ή να αλλάξουν σε εικονικό φάρμακο (n=84). Η θεραπεία συνεχίστηκε είτε μέχρι την υποτροπή της διέγερσης είτε μέχρι το τέλος της διπλής-τυφλής περιόδου 26 εβδομάδων, όποιο από τα δύο συνέβη πρώτο. Η μέση συνολική βαθμολογία CMAI κατά την είσοδο στη βασική μελέτη ήταν 73,3. Οι μέσες συνολικές βαθμολογίες CMAI στην τυχαιοποίηση για τις ομάδες AXS-05 και εικονικό φάρμακο ήταν 44,3 και 45,4, αντίστοιχα.

    Σχετικά με τη διέγερση της νόσου του Alzheimer

    Η νόσος Alzheimer (AD) είναι η πιο κοινή μορφή άνοιας, που επηρεάζει περίπου 7 εκατομμύρια ανθρώπους σε στις Ηνωμένες Πολιτείες.1 Διέγερση αναφέρεται σε έως και 70% των ασθενών με AD και χαρακτηρίζεται από συναισθηματική δυσφορία, λεκτική και σωματική επιθετικότητα, διαταρακτική ευερεθιστότητα και αναστολή.1,2 Η διέγερση της AD έχει συσχετιστεί με επιταχυνόμενη γνωστική έκπτωση, αυξημένο φόρτο του φροντιστή, πρόωρη τοποθέτηση στο γηροκομείο και αυξημένη θνησιμότητα.3

    Σχετικά με το AXS-05

    Το AXS-05 (δεξτρομεθορφάνη-βουπροπιόνη) είναι ένα νέο, προφορικό, ερευνητικό N-methyl- Ανταγωνιστής υποδοχέα D-ασπαρτικού (NMDA), αγωνιστής σίγμα-1 και αναστολέας αμινοκετόνης CYP2D6 υπό ανάπτυξη για τη θεραπεία της διέγερσης της νόσου του Αλτσχάιμερ (AD) και της διακοπής του καπνίσματος. Το AXS-05 χρησιμοποιεί ένα ιδιόκτητο σκεύασμα και δόση δεξτρομεθορφάνης και βουπροπιόνης, και την τεχνολογία μεταβολικής αναστολής του Axsome, για τη ρύθμιση της παροχής των συστατικών. Το συστατικό δεξτρομεθορφάνης του AXS-05 είναι ένας μη ανταγωνιστικός ανταγωνιστής υποδοχέα NMDA, επίσης γνωστός ως ρυθμιστής υποδοχέα γλουταμικού και αγωνιστής υποδοχέα σίγμα-1. Το συστατικό βουπροπιόνης του AXS-05 χρησιμεύει για την αύξηση της βιοδιαθεσιμότητας της δεξτρομεθορφάνης και είναι ένας αναστολέας επαναπρόσληψης νορεπινεφρίνης και ντοπαμίνης. Το AXS-05 καλύπτεται από μια ισχυρή περιουσία διπλωμάτων ευρεσιτεχνίας που εκτείνεται τουλάχιστον έως το 2043. Το AXS-05 έλαβε τον χαρακτηρισμό Θεραπείας καινοτομίας του FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία της διέγερσης της νόσου του Αλτσχάιμερ τον Ιούνιο του 2020.

    About Axsome Therapeutics

    Η Axsome Therapeutics είναι μια βιοφαρμακευτική εταιρεία που οδηγεί μια νέα εποχή στη θεραπεία του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ) συνθήκες. Παραδίδουμε επιστημονικές ανακαλύψεις εντοπίζοντας κρίσιμα κενά στη φροντίδα και αναπτύσσουμε διαφοροποιημένα προϊόντα με έμφαση σε νέους μηχανισμούς δράσης που επιτρέπουν ουσιαστική πρόοδο στα αποτελέσματα των ασθενών. Το κορυφαίο στον κλάδο μας χαρτοφυλάκιο νευροεπιστημών περιλαμβάνει εγκεκριμένες από τον FDA θεραπείες για μείζονα καταθλιπτική διαταραχή και υπερβολική υπνηλία κατά τη διάρκεια της ημέρας που σχετίζεται με ναρκοληψία και αποφρακτική άπνοια ύπνου και πολλαπλά προγράμματα ανάπτυξης τελικού σταδίου που αντιμετωπίζουν ένα ευρύ φάσμα σοβαρών νευρολογικών και ψυχιατρικών παθήσεων που επηρεάζουν περισσότερους από 150 εκατομμύρια ανθρώπους σε τις Ηνωμένες Πολιτείες. Μαζί, είμαστε σε μια αποστολή να λύσουμε μερικά από τα μεγαλύτερα προβλήματα του εγκεφάλου, ώστε οι ασθενείς και τα αγαπημένα τους πρόσωπα να μπορούν να ευδοκιμήσουν. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε τον ιστότοπο της Εταιρείας στη διεύθυνση www.axsome.com.

    Δηλώσεις για το μέλλον

    Ορισμένα θέματα που συζητούνται σε αυτό το δελτίο τύπου είναι "δηλώσεις με μέλλον". Η Εταιρεία μπορεί, σε ορισμένες περιπτώσεις, να χρησιμοποιήσει όρους όπως «προβλέπει», «πιστεύει», «δυνητικό», «συνέχεια», «εκτιμά», «αναμένει», «αναμένει», «σχέδια», «σκοπεύει», «μπορεί , «θα μπορούσε», «ίσως», «θα», «πρέπει» ή άλλες λέξεις που μεταφέρουν αβεβαιότητα για μελλοντικά γεγονότα ή αποτελέσματα για τον προσδιορισμό αυτών μελλοντικές δηλώσεις. Ειδικότερα, οι δηλώσεις της Εταιρείας σχετικά με τις τάσεις και τα πιθανά μελλοντικά αποτελέσματα αποτελούν παραδείγματα τέτοιων μελλοντικών δηλώσεων. Οι μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν κινδύνους και αβεβαιότητες, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, της συνεχιζόμενης εμπορικής επιτυχίας των προϊόντων Sunosi® και Auvelity® της Εταιρείας και της επιτυχίας των προσπαθειών της Εταιρείας να αποκτήσει οποιεσδήποτε πρόσθετες ενδείξεις σχετικά με τη σολριαμφετόλη και την /ή AXS-05; την ικανότητα της Εταιρείας να διατηρεί και να επεκτείνει την κάλυψη των πληρωτών· την επιτυχία, το χρονοδιάγραμμα και το κόστος των συνεχιζόμενων κλινικών δοκιμών και των αναμενόμενων κλινικών δοκιμών της Εταιρείας για τα τρέχοντα υποψήφια προϊόντα της Εταιρείας, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με το χρονοδιάγραμμα έναρξης, τον ρυθμό εγγραφής και την ολοκλήρωση των δοκιμών (συμπεριλαμβανομένης της ικανότητας της Εταιρείας να χρηματοδοτήσει πλήρως τα κοινοποιούμενα προϊόντα της Εταιρείας κλινικές δοκιμές, οι οποίες δεν προϋποθέτουν σημαντικές αλλαγές στα τρέχοντα προβλεπόμενα έσοδα ή έξοδα της Εταιρείας), αναλύσεις ματαιότητας και λήψη ενδιάμεσων αποτελεσμάτων, τα οποία δεν είναι απαραίτητα ενδεικτικά των τελικών αποτελεσμάτων των συνεχιζόμενων κλινικών δοκιμών ή/και αναγνώσεων δεδομένων της Εταιρείας, και του αριθμού ή του είδους των μελετών ή της φύσης των αποτελεσμάτων που είναι απαραίτητα για την υποστήριξη της υποβολής νέας αίτησης φαρμάκου («NDA ”) για οποιοδήποτε από τα τρέχοντα υποψήφια προϊόντα της Εταιρείας, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με την ικανότητα των κλινικών δοκιμών ACCORD και ADVANCE να υποστηρίζουν την υποβολή μιας NDA για διέγερση της νόσου του Αλτσχάιμερ; την ικανότητα της Εταιρείας να χρηματοδοτεί πρόσθετες κλινικές δοκιμές για να συνεχίσει την πρόοδο των υποψηφίων προϊόντων της Εταιρείας· το χρονοδιάγραμμα και την ικανότητα της Εταιρείας να αποκτήσει και να διατηρήσει την έγκριση της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ("FDA") ή άλλης ρυθμιστικής αρχής ή άλλη ενέργεια σε σχέση με τα υποψήφια προϊόντα της Εταιρείας, συμπεριλαμβανομένων δηλώσεων σχετικά με το χρονοδιάγραμμα οποιασδήποτε υποβολής NDA. εάν ζητήματα που εντοπίζονται από τον FDA στην πλήρη επιστολή απάντησης ενδέχεται να επηρεάσουν την πιθανή έγκριση του NDA της Εταιρείας για το AXS-07 για την οξεία θεραπεία της ημικρανίας σε ενήλικες με ή χωρίς αύρα, σύμφωνα με την αξιολόγηση ειδικού πρωτοκόλλου της Εταιρείας για την κλινική δοκιμή MOMENTUM. την ικανότητα της Εταιρείας να υπερασπιστεί επιτυχώς την πνευματική της ιδιοκτησία ή να αποκτήσει τις απαραίτητες άδειες με κόστος αποδεκτό από την Εταιρεία, εάν υπάρχει, την επιτυχή υλοποίηση των ερευνητικών και αναπτυξιακών προγραμμάτων και συνεργασιών της Εταιρείας· την επιτυχία των συμφωνιών άδειας χρήσης της Εταιρείας· την αποδοχή από την αγορά των προϊόντων της Εταιρείας και των υποψηφίων προϊόντων, εφόσον εγκριθούν· τις αναμενόμενες κεφαλαιακές απαιτήσεις της Εταιρείας, συμπεριλαμβανομένου του ποσού του κεφαλαίου που απαιτείται για τη συνέχιση της εμπορευματοποίησης των Sunosi και Auveity και για την εμπορική κυκλοφορία από την Εταιρεία άλλων υποψηφίων προϊόντων της, εάν εγκριθούν, και του πιθανού αντίκτυπου στον αναμενόμενο διάδρομο μετρητών της Εταιρείας. την ικανότητα της Εταιρείας να μετατρέπει τις πωλήσεις σε αναγνωρισμένα έσοδα και να διατηρεί ευνοϊκές ακαθάριστες σε καθαρές πωλήσεις· απρόβλεπτες περιστάσεις ή άλλες διαταραχές στις κανονικές επιχειρηματικές δραστηριότητες που προκύπτουν ή σχετίζονται με το εσωτερικό πολιτικό κλίμα, γεωπολιτικές συγκρούσεις ή παγκόσμια πανδημία και άλλους παράγοντες, συμπεριλαμβανομένων των γενικών οικονομικών συνθηκών και των κανονιστικών εξελίξεων, που δεν υπόκεινται στον έλεγχο της Εταιρείας. Οι παράγοντες που συζητούνται εδώ θα μπορούσαν να προκαλέσουν τα πραγματικά αποτελέσματα και εξελίξεις να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνα που εκφράζονται ή υπονοούνται από τέτοιες δηλώσεις. Οι μελλοντικές δηλώσεις γίνονται μόνο από την ημερομηνία αυτού του δελτίου τύπου και η Εταιρεία δεν αναλαμβάνει καμία υποχρέωση να ενημερώνει δημόσια αυτές τις μελλοντικές δηλώσεις ώστε να αντικατοπτρίζουν μεταγενέστερα γεγονότα ή περιστάσεις.

    Αναφορές

  • Σύνδεσμος Alzheimer. Στοιχεία και αριθμοί για τη νόσο του Αλτσχάιμερ 2024.
  • Tractenburg, R.E. et al. Εκτίμηση του επιπολασμού της διέγερσης σε άτομα που κατοικούν στην κοινότητα με νόσο του Αλτσχάιμερ. J Neuropsychiatry Clin Neurosci. 2002 Winter;14(1):11-8.
  • Porsteinsson, A.P. and Antonsdottir, I.M. Μια ενημέρωση για τις εξελίξεις στη θεραπεία της διέγερσης στη νόσο του Αλτσχάιμερ. Expert Opin Pharmacother. 2017 Apr;18(6):611-620.

    • Πηγή: Axsome Therapeutics, Inc.

    Δημοσιεύτηκε : 2025-01-04 06:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά