Bepirovirsen byl přijat k prioritnímu přezkoumání a uděleno označení průlomové terapie americkým FDA

Léčba: hepatitidy B

Bepirovirsen přijat k prioritnímu přezkoumání a uděleno označení průlomové terapie americkým FDA

Londýn, Velká Británie – 28. dubna 2026 oznámily, že (LSE) US Food/GSK plc administrativa (FDA) přijala k prioritnímu přezkoumání žádost o nový lék (NDA) pro bepirovirsen, výzkumný antisense oligonukleotid (ASO), pro léčbu dospělých s chronickou hepatitidou B (CHB).

Regulační aplikace podporovaná studiemi fáze III B-Well prokazujícími statisticky významnou a klinicky významnou míru funkčního vyléčení chronické hepatitidy B

K označení Fast Track bylo přidáno označení Breakthrough Therapy, které uznává potenciál podstatného zlepšení oproti stávající léčbě

Chronická hepatitida B je celosvětově hlavní příčinou rakoviny jater 2226 říjen <22přiřazeno FDA jako datum PDUFA

Bepirovirsen také obdržel označení Breakthrough Therapy Design (BTD), které je vyhrazeno pro hodnocené léky, u nichž předběžné klinické důkazy naznačují potenciál podstatného zlepšení oproti dostupným terapiím. BTD umožňuje lepší vedení FDA ohledně programu rozvoje aktiv.2 BTD pro bepirovirsen staví na označení Fast Track, které také poskytla americká FDA v únoru 2024.3 Označení Fast Track urychluje přezkoumání léků k léčbě závažných stavů a naplnění nenaplněných lékařských potřeb.

Chronická hepatitida B postihuje podle odhadů více než 1 milionů lidí na celém světě a postihuje více než 1 milionů lidí47. milionů ve Spojených státech.5 Současný standard péče – typicky analogy nukleo(t)idů – často vyžaduje celoživotní terapii a funkční míra vyléčení zůstává nízká, obvykle kolem 1 %.6 K funkčnímu vyléčení dochází, když DNA viru hepatitidy B a virový protein – povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) – nejsou detekovatelné v krvi po dobu nejméně 24 týdnů po ukončení veškeré léčby, což naznačuje, že onemocnění je kontrolováno imunitním systémem, bez medikace. Dosažení funkčního vyléčení je spojeno s významným snížením rizika dlouhodobých komplikací, včetně rakoviny jater.7

Podání regulačních orgánů a BTD jsou podpořeny pozitivními výsledky ze studií fáze III B-Well 1 a B-Well 2, kde bepirovirsen prokázal statisticky významnou a klinicky významnou míru funkčního vyléčení. Míra funkčního vyléčení byla významně vyšší u bepirovirsenu plus standardní péče ve srovnání se standardní péčí samotnou ve všech hodnocených cílových parametrech, včetně pacientů s nižšími výchozími hladinami HBsAg, kde byl pozorován ještě větší účinek. Bepirovirsen prokázal přijatelný profil bezpečnosti a snášenlivosti v souladu s předchozími studiemi. Údaje ze studií B-Well 1 a B-Well 2 budou prezentovány na Evropské asociaci pro studium jaterního kongresu (EASL) a předloženy k vědecké recenzované publikaci v roce 2026.

FDA určila 26. říjen 2026 jako cílové datum zákona o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA).

O chronické hepatitidě B

Hepatitida B je virová infekce, která může způsobit akutní i chronické onemocnění jater. Chronická hepatitida B nastává, když imunitní systém není schopen virus vyčistit, což má za následek dlouhotrvající infekci, která postihuje více než 250 milionů lidí na celém světě. Onemocnění způsobí celosvětově přibližně 1,1 milionu úmrtí ročně.4 Mnoho pacientů často vyžaduje celoživotní antivirovou terapii k potlačení virové suprese; učinit funkční léčbu kritickým cílem při zvládání onemocnění.

O bepirovirsen

Bepirovirsen je testovaný antisense oligonukleotid s trojitým účinkem navržený tak, aby rozpoznával a organizoval destrukci genetických složek (tj. mRNA a pregenomické RNA) viru hepatitidy B, což může vést k chronickému onemocnění člověka, což potenciálně umožňuje reinga. Bepirovirsen inhibuje replikaci virového genomu v těle, potlačuje hladinu povrchového antigenu hepatitidy B v krvi a stimuluje imunitní systém, aby zvýšil šance na trvalou a trvalou odpověď.

Program klinického hodnocení

Studie B-Well 1 a B-Well 2 jsou globální multicentrické, randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie provedené ve 29 zemích. Hodnotili účinnost, bezpečnost, farmakokinetický profil a trvanlivost funkčního vyléčení u účastníků léčených nukleosidovými analogy s chronickou hepatitidou B a výchozím povrchovým antigenem (HBsAg) ≤ 3000 IU/ml. Primární cílový parametr hodnotil podíl účastníků, kteří dosáhli funkčního vyléčení u pacientů s výchozí hodnotou HBsAg ≤ 3000 IU/ml. Klíčový seřazený sekundární cíl hodnotil funkční vyléčení u účastníků s výchozí hodnotou HBsAg ≤ 1000 IU/ml. Funkční vyléčení je definováno tak, že HBsAg je nedetekovatelný v krvi po dobu nejméně 24 týdnů po ukončení veškeré léčby, což naznačuje, že onemocnění je kontrolováno imunitním systémem bez medikace.

Bepirovirsen je také hodnocen jako potenciální páteřní terapie pro budoucí strategie sekvenční léčby zaměřené na rozšíření funkční léčby na širší populaci pacientů.

GSK získala licenci na bepirovirsen od Ionis Pharmaceuticals a spolupracovala s nimi na jeho vývoji. Bepirovirsen byl uznán globálními regulačními úřady pro svou inovaci a potenciál řešit významnou neuspokojenou potřebu u hepatitidy B, s označením Fast Track a Breakthrough Therapy Designation od amerického FDA, Breakthrough Therapy Designation v Číně a SENKU Designation v Japonsku. Bepirovirsen není v současné době nikde na světě schválen.

O společnosti GSK

GSK je globální biofarmaceutická společnost, jejímž cílem je sjednotit vědu, technologii a talent, aby společně předcházeli nemocem. Více se dozvíte na www.gsk.com.

Varné prohlášení týkající se výhledových prohlášení

Společnost GSK varuje investory, že jakákoli výhledová prohlášení nebo projekce učiněné společností GSK, včetně těch, která jsou uvedena v tomto oznámení, podléhají rizikům a nejistotám, které mohou způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od předpokládaných. Mezi takové faktory patří mimo jiné ty, které jsou popsány v části „Rizikové faktory“ ve výroční zprávě společnosti GSK na formuláři 20-F za rok 2025.

Odkazy

Rumgay H et al. Globální zátěž primární rakoviny jater v roce 2020 a předpovědi do roku 2040. J Hepatol. 2022;77:1598–1606. doi: 10.1016/j.jhep.2022.08.021

US Food and Drug Administration. Průlomová terapie. Dostupné na: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy (poslední přístup v březnu 2026)

Tisková zpráva GSK, dostupná na: https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-receives-us-fda-fast-track-designation-for-bepirovirsen-in-chronic-hepatitis-b/ (poslední přístup v březnu 2026)

WHO. Globální zpráva o hepatitidě 2024. Dostupné na: https://www.who.int/publications/i/item/9789240091672 (poslední přístup: březen 2026)

Razavi-Shearer D, Gamkrelidze I, Hall S, Cohen C, Gish R., Pham T. Současná zátěž hepatitidy B ve Spojených státech: Analýza modelování státu, území a okresu. J Virová hepat. 2026;33(1):e70122

Slaets, L. et al. „Systematický přehled s metaanalýzou: pokles povrchového antigenu hepatitidy B a séroclearance u pacientů s chronickou hepatitidou B na nukleosidových analogech nebo terapii pegylovaným interferonem“ v GastroHep 2, 106–116 (2020)

EASL, „Clinical Practice Guidelines of Hepatitis virus, management of Hepatitis Isuology“ in hepatitis virus 2, srpen 2025, strany 502-583. Dostupné na: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0168827825001746 (poslední přístup: březen 2026).

Zdroj: GSK

Zdroj: HealthDay

Historie schválení Bepirovirsen FDA

Další zdroje zpráv

Drogová upozornění FDA Medwatch

Daily MedNews

Novinky pro zdravotníky

Nové schválení léků

Nové léky

Výsledky klinických studií

Generická schválení léků

Podcast Drugs.com

Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

Vyslán : 2026-05-12 15:34

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.