Bepirovirsen geaccepteerd voor prioriteitsbeoordeling en door de Amerikaanse FDA aangewezen als baanbrekende therapie

Behandeling voor: Hepatitis B

Bepirovirsen aanvaard voor prioriteitsbeoordeling en toegekende baanbrekende therapiestatus door de Amerikaanse FDA

Londen, VK - 28 april 2026 GSK plc (LSE/NYSE: GSK) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) dit heeft aanvaard voor prioritaire beoordeling van een nieuwe geneesmiddelaanvraag (NDA) voor bepirovirsen, een antisense-oligonucleotide (ASO) voor onderzoek, voor de behandeling van volwassenen met chronische hepatitis B (CHB).

Regulerende toepassing ondersteund door fase III B-Well-onderzoeken die statistisch significante en klinisch betekenisvolle functionele genezingspercentages bij chronische hepatitis B aantonen

Breakthrough Therapy-aanduiding toegevoegd aan Fast Track-aanduiding, waarbij potentieel voor substantiële verbetering ten opzichte van bestaande behandelingen wordt erkend

Chronische hepatitis B is wereldwijd een belangrijke oorzaak van leverkanker1

26 oktober 2026 toegewezen door de FDA als PDUFA-datum

Bepirovirsen heeft ook de Breakthrough Therapy Designation (BTD) gekregen, die gereserveerd is voor onderzoeksgeneesmiddelen waarvan voorlopig klinisch bewijs wijst op het potentieel voor substantiële verbetering ten opzichte van beschikbare therapieën. Een BTD maakt betere richtlijnen van de FDA mogelijk over het ontwikkelingsprogramma van een middel.2 De BTD voor bepirovirsen bouwt voort op de Fast Track Designation die ook door de Amerikaanse FDA in februari 2024 werd verstrekt.3 Een Fast Track Designation versnelt de beoordeling van geneesmiddelen om ernstige aandoeningen te behandelen en in een onvervulde medische behoefte te voorzien.

Chronische hepatitis B is een grote uitdaging voor de volksgezondheid, die wereldwijd meer dan 250 miljoen mensen treft4 en naar schatting 1,7 miljoen in de Verenigde Staten.5 De huidige zorgstandaard – meestal nucleos(t)ide-analogen – vereist vaak levenslange therapie en de functionele genezingspercentages blijven laag, doorgaans rond de 1%.6 Functionele genezing vindt plaats wanneer het DNA van het hepatitis B-virus en het virale eiwit – hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) – gedurende ten minste 24 weken na het stoppen van de behandeling niet detecteerbaar zijn in het bloed, wat erop wijst dat de ziekte zonder medicatie onder controle wordt gehouden door het immuunsysteem. Het bereiken van een functionele genezing gaat gepaard met een significante vermindering van het risico op complicaties op de lange termijn, waaronder leverkanker.7

De indiening bij de regelgevende instanties en de BTD worden ondersteund door positieve resultaten uit de Fase III B-Well 1- en B-Well 2-onderzoeken, waarbij bepirovirsen statistisch significante en klinisch betekenisvolle functionele genezingspercentages liet zien. De functionele genezingspercentages waren significant hoger met bepirovirsen plus standaardzorg vergeleken met standaardzorg alleen op alle gerangschikte eindpunten, inclusief bij patiënten met lagere baseline-HBsAg-waarden, waarbij een nog groter effect werd waargenomen. Bepirovirsen vertoonde een aanvaardbaar veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel, consistent met eerdere onderzoeken. Gegevens uit de onderzoeken B-Well 1 en B-Well 2 zullen worden gepresenteerd op het European Association for the Study of Liver Congress (EASL) en ingediend voor wetenschappelijke peer-reviewed publicatie in 2026.

De FDA heeft 26 oktober 2026 aangewezen als streefdatum voor de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).

Over chronische hepatitis B

Hepatitis B is een virale infectie die zowel acute als chronische leverziekte kan veroorzaken. Chronische hepatitis B treedt op wanneer het immuunsysteem het virus niet kan opruimen, wat resulteert in een langdurige infectie die wereldwijd meer dan 250 miljoen mensen treft. De ziekte veroorzaakt wereldwijd ongeveer 1,1 miljoen sterfgevallen per jaar.4 Veel patiënten hebben vaak levenslange antivirale therapie nodig om het virus te onderdrukken; functionele genezing tot een cruciaal doel maken bij ziektebeheer.

Over bepirovirsen

Bepirovirsen is een antisense-oligonucleotide met drievoudige werking, ontworpen om de vernietiging van de genetische componenten (d.w.z. mRNA en pregenomisch RNA) van het hepatitis B-virus te herkennen en te orkestreren die tot chronische ziekten kunnen leiden, waardoor het immuunsysteem van een persoon mogelijk de controle kan herwinnen. Bepirovirsen remt de replicatie van het virale genoom in het lichaam, onderdrukt het niveau van hepatitis B-oppervlakteantigeen in het bloed en stimuleert het immuunsysteem om de kans op een duurzame en aanhoudende reactie te vergroten.

Klinisch proefprogramma

B-Well 1 en B-Well 2 onderzoeken zijn mondiale multicentrische, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde onderzoeken die in 29 landen worden uitgevoerd. Ze beoordeelden de werkzaamheid, veiligheid, het farmacokinetische profiel en de duurzaamheid van functionele genezing bij met nucleos(t)ide-analogen behandelde deelnemers met chronische hepatitis B en een baseline oppervlakte-antigeen (HBsAg) ≤3000 IE/ml. Het primaire eindpunt beoordeelde het percentage deelnemers dat functionele genezing bereikte bij patiënten met een baseline-HBsAg ≤3000 IE/ml. Een belangrijk secundair eindpunt evalueerde functionele genezing bij deelnemers met een baseline-HBsAg ≤1000 IE/ml. Functionele genezing wordt gedefinieerd als het feit dat HBsAg gedurende ten minste 24 weken na stopzetting van de behandeling niet detecteerbaar is in het bloed, wat aangeeft dat de ziekte zonder medicatie onder controle wordt gehouden door het immuunsysteem.

Bepirovirsen wordt ook geëvalueerd als een potentiële ruggengraattherapie voor toekomstige sequentiële behandelstrategieën gericht op het uitbreiden van functionele genezing naar bredere patiëntenpopulaties.

GSK heeft bepirovirsen van Ionis Pharmaceuticals in licentie gegeven en met hen samengewerkt aan de ontwikkeling ervan. Bepirovirsen is door de mondiale regelgevende instanties erkend vanwege zijn innovatie en potentieel om tegemoet te komen aan de aanzienlijke onvervulde behoefte op het gebied van hepatitis B, met de Fast Track-aanduiding en de Breakthrough Therapy-aanduiding van de Amerikaanse FDA, de Breakthrough Therapy-aanduiding in China en de SENKU-aanduiding in Japan. Bepirovirsen is momenteel nergens ter wereld goedgekeurd.

Over GSK

GSK is een mondiaal biofarmaceutisch bedrijf met als doel wetenschap, technologie en talent te verenigen om samen de ziekte voor te zijn. Ga voor meer informatie naar www.gsk.com.

Waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen

GSK waarschuwt beleggers dat alle toekomstgerichte verklaringen of voorspellingen van GSK, inclusief die in deze aankondiging, onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de verwachte resultaten. Dergelijke factoren omvatten, maar zijn niet beperkt tot, de factoren die worden beschreven in de sectie 'Risicofactoren' in het jaarverslag van GSK op Formulier 20-F voor 2025.

Referenties

Rumgay H et al. Mondiale last van primaire leverkanker in 2020 en voorspellingen tot 2040. J Hepatol. 2022; 77: 1598–1606. doi: 10.1016/j.jhep.2022.08.021

Amerikaanse Food and Drug Administration. Doorbraaktherapie. Beschikbaar op: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy (laatst geraadpleegd in maart 2026)

GSK-persbericht, beschikbaar op: https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-receives-us-fda-fast-track-designation-for-bepirovirsen-in-chronic-hepatitis-b/ (laatst geraadpleegd in maart 2026)

WHO. Mondiaal hepatitisrapport 2024. Beschikbaar op: https://www.who.int/publications/i/item/9789240091672 (laatst geraadpleegd: maart 2026)

Razavi-Shearer D, Gamkrelidze I, Hall S, Cohen C, Gish R, Pham T, et al. De huidige last van Hepatitis B in de Verenigde Staten: een analyse van staats-, territoriale en provinciale modellen. J Virale Hepat. 2026;33(1):e70122

Slaets, L. et al. “Systematische review met meta-analyse: afname van hepatitis B-oppervlakteantigeen en seroclearance bij chronische hepatitis B-patiënten die nucleos(t)ide-analogen of gepegyleerde interferontherapie gebruiken” in GastroHep 2, 106–116 (2020)

EASL, “Clinical Practice Guidelines on the management of hepatitis B-virusinfectie” in Journal of Hepatology Volume 83, Issue 2, augustus 2025, Pages 502-583. Beschikbaar op: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0168827825001746 (laatst bezocht: maart 2026).

Bron: GSK

Bron: HealthDay

Bepirovirsen FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Nieuws voor gezondheidswerkers

Nieuwe medicijngoedkeuringen

Nieuwe medicijnaanvragen

Geneesmiddelentekorten

Klinische proef Resultaten

Generieke geneesmiddelengoedkeuringen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-05-12 15:34

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.