Bepirovirsen przyjęty do przeglądu priorytetowego i przyznany przez amerykańską FDA jako terapię przełomową

Leczenie: wirusowego zapalenia wątroby typu B

Bepirovirsen przyjęty do priorytetowej oceny i przyznany przez amerykańską FDA tytuł terapii przełomowej

Londyn, Wielka Brytania — 28 kwietnia 2026 r. GSK plc (LSE/NYSE: GSK) ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaakceptował do przeglądu priorytetowego wniosek dotyczący nowego leku (NDA) dotyczący bepirowirsenu, eksperymentalnego oligonukleotydu antysensownego (ASO) do leczenia dorosłych chorych na przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B (CHB).

Wniosek regulacyjny poparty badaniami III fazy B-Well wykazującymi statystycznie istotne i klinicznie istotne wskaźniki wyleczenia czynnościowego przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu B

Oznaczenie terapii przełomowej dodane do oznaczenia Fast Track, uznające potencjał znacznej poprawy w stosunku do istniejących metod leczenia

Przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B jest główną przyczyną raka wątroby na świecie1

26 października 2026 r. przyznane przez FDA jako Data PDUFA

Bepirovirsen otrzymał także oznaczenie terapii przełomowej (BTD), które jest zarezerwowane dla leków badanych, w przypadku których wstępne dowody kliniczne wskazują na potencjał znacznej poprawy w porównaniu z dostępnymi terapiami. Wyznaczenie BTD umożliwia lepsze wytyczne FDA dotyczące programu rozwoju składnika aktywów.2 Wyznaczenie BTD dla bepirowirsenu opiera się na wyznaczeniu Fast Track również dostarczonym przez amerykańską FDA w lutym 2024 r.3 Wyznaczenie Fast Track przyspiesza przegląd leków stosowanych w leczeniu poważnych schorzeń i zaspokajaniu niezaspokojonych potrzeb medycznych.

Przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B stanowi główne wyzwanie w zakresie zdrowia publicznego, dotykające ponad 250 milionów ludzi na całym świecie4 i szacunkowo 1,7 miliona w Stany Zjednoczone5. Obecny standard leczenia – zazwyczaj analogi nukleozydów – często wymaga terapii przez całe życie, a odsetek wyleczeń funkcjonalnych pozostaje niski, zazwyczaj około 1%.6 Wyleczenie funkcjonalne następuje, gdy DNA wirusa zapalenia wątroby typu B i białko wirusa – antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) – są niewykrywalne we krwi przez co najmniej 24 tygodnie po zaprzestaniu leczenia, co wskazuje, że układ odpornościowy kontroluje chorobę bez stosowania leków. Uzyskanie wyleczenia funkcjonalnego wiąże się ze znacznym zmniejszeniem ryzyka powikłań odległych, w tym raka wątroby.7

Przedłożenie zgłoszenia do organów regulacyjnych i BTD poparte są pozytywnymi wynikami badań III fazy B-Well 1 i B-Well 2, w których bepirowirsen wykazał statystycznie istotny i klinicznie znaczący współczynnik wyleczeń funkcjonalnych. Wskaźniki wyleczeń funkcjonalnych były znacząco wyższe w przypadku stosowania bepirowirsenu w skojarzeniu ze standardowym leczeniem w porównaniu z samym leczeniem standardowym we wszystkich ocenianych punktach końcowych, w tym u pacjentów z niższym wyjściowym stężeniem HBsAg, gdzie zaobserwowano jeszcze większy efekt. Bepirovirsen wykazał akceptowalny profil bezpieczeństwa i tolerancji zgodny z wcześniejszymi badaniami. Dane z badań B-Well 1 i B-Well 2 zostaną zaprezentowane Europejskiemu Towarzystwu Badań nad Wątrobą (EASL) i przedłożone do recenzowanej publikacji naukowej w 2026 r.

FDA wyznaczyła 26 października 2026 r. jako docelowy dzień obowiązywania ustawy o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA).

O przewlekłym wirusowym zapaleniu wątroby typu B

Wirusowe zapalenie wątroby typu B to infekcja wirusowa, która może powodować zarówno ostrą, jak i przewlekłą chorobę wątroby. Przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B występuje, gdy układ odpornościowy nie jest w stanie usunąć wirusa, co powoduje długotrwałą infekcję, która dotyka ponad 250 milionów ludzi na całym świecie. Choroba ta jest przyczyną około 1,1 miliona zgonów rocznie na całym świecie.4 Wielu pacjentów często wymaga dożywotniej terapii przeciwwirusowej w celu zahamowania wirusa; uczynienie leczenia funkcjonalnego kluczowym celem w leczeniu chorób.

Informacje o bepirovirsenie

Bepirovirsen to badany antysensowny oligonukleotyd o potrójnym działaniu, zaprojektowany w celu rozpoznawania i organizowania niszczenia składników genetycznych (tj. mRNA i pregenomowego RNA) wirusa zapalenia wątroby typu B, które mogą prowadzić do chorób przewlekłych, potencjalnie umożliwiając układowi odpornościowemu odzyskanie kontroli. Bepirovirsen hamuje replikację genomu wirusa w organizmie, obniża poziom antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B we krwi oraz stymuluje układ odpornościowy, aby zwiększyć szanse na trwałą i utrzymującą się odpowiedź.

Program badań klinicznych

Badania B-Well 1 i B-Well 2 to globalne, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe i kontrolowane placebo badania kliniczne prowadzone w 29 krajach. Ocenili skuteczność, bezpieczeństwo, profil farmakokinetyczny i trwałość wyleczenia funkcjonalnego u uczestników leczonych analogami nukleozydów z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu B i wyjściowym antygenem powierzchniowym (HBsAg) ≤3000 IU/ml. Pierwszorzędowym punktem końcowym była ocena odsetka uczestników, którzy osiągnęli wyleczenie funkcjonalne u pacjentów z wyjściową wartością HBsAg ≤3000 jm/ml. Kluczowy drugorzędowy punkt końcowy oceniał wyleczenie funkcjonalne u uczestników z wyjściową wartością HBsAg ≤1000 j.m./ml. Wyleczenie funkcjonalne definiuje się jako niewykrywalność HBsAg we krwi przez co najmniej 24 tygodnie po zaprzestaniu leczenia, co wskazuje, że układ odpornościowy kontroluje chorobę bez stosowania leków.

Bepirovirsen jest również oceniany jako potencjalna terapia podstawowa dla przyszłych strategii leczenia sekwencyjnego mających na celu rozszerzenie wyleczenia funkcjonalnego na szerszą populację pacjentów.

GSK uzyskała licencję na bepirovirsen od Ionis Pharmaceuticals i współpracowała z nimi nad jego rozwojem. Bepirovirsen został doceniony przez światowe organy regulacyjne za swoją innowacyjność i potencjał w zakresie zaspokojenia znaczących niezaspokojonych potrzeb w leczeniu wirusowego zapalenia wątroby typu B, uzyskując oznaczenie szybkiej ścieżki i oznaczenie terapii przełomowej od amerykańskiej FDA, oznaczenie terapii przełomowej w Chinach i oznaczenie SENKU w Japonii. Bepirovirsen nie jest obecnie zatwierdzony nigdzie na świecie.

O GSK

GSK to globalna firma biofarmaceutyczna, której celem jest zjednoczenie nauki, technologii i talentów, aby wspólnie wyprzedzić choroby. Więcej informacji znajdziesz na www.gsk.com.

Ostrzeżenie dotyczące stwierdzeń dotyczących przyszłości

GSK ostrzega inwestorów, że wszelkie stwierdzenia lub prognozy dotyczące przyszłości sporządzone przez GSK, w tym zawarte w niniejszym ogłoszeniu, są obarczone ryzykiem i niepewnością, przez co rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od przewidywanych. Czynniki takie obejmują między innymi czynniki opisane w sekcji „Czynniki ryzyka” w Raporcie rocznym GSK na formularzu 20-F za rok 2025.

Źródła źródłowe

Rumgay H i in. Globalne obciążenie pierwotnym rakiem wątroby w roku 2020 i prognozy do roku 2040. J Hepatol. 2022;77:1598–1606. doi: 10.1016/j.jhep.2022.08.021

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków. Terapia Przełomowa. Dostępne pod adresem: https://www.fda.gov/patiens/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy (ostatni dostęp w marcu 2026 r.)

Komunikat prasowy GSK dostępny pod adresem: https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/gsk-receives-us-fda-fast-track-designation-for-bepirovirsen-in-chronic-hepatitis-b/ (ostatni dostęp w marcu 2026 r.)

WHO. Raport dotyczący globalnego zapalenia wątroby 2024. Dostępny pod adresem: https://www.who.int/publications/i/item/9789240091672 (ostatni dostęp: marzec 2026 r.).

Razavi-Shearer D, Gamkrelidze I, Hall S, Cohen C, Gish R, Pham T i in. Obecne obciążenie wirusowym zapaleniem wątroby typu B w Stanach Zjednoczonych: analiza modelowania stanowego, terytorialnego i hrabstwa. J Wirusowy Hepat. 2026;33(1):e70122

Slaets, L. i in. „Przegląd systematyczny z metaanalizą: spadek poziomu antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B i klirens seroklinowy u pacjentów z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu B stosujących analogi nukleozydów lub terapię pegylowanym interferonem”, w: GastroHep 2, 106–116 (2020)

EASL, „Clinical Practice Guidelines on the Management of Hepatitis B wirus infekcji” w Journal of Hepatology, tom 83, wydanie 2, sierpień 2025, strony 502-583. Dostępne pod adresem: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0168827825001746 (ostatni dostęp: marzec 2026 r.).

Źródło: GSK

Źródło: HealthDay

Historia zatwierdzeń leku Bepirovirsen przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzenia leków generycznych

Drugs.com Podcast

Zapisz się do naszego newslettera

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-05-12 15:34

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.