تعلن شركة Beren Therapeutics عن قبول إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لتطبيقها الدوائي الجديد لـ Adrabetadex في مرض نيمان بيك من النوع C عند الأطفال

علاج لـ: مرض نيمان بيك

تعلن شركة Beren Therapeutics عن قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لتطبيقها الجديد لعقار Adrabetadex في مرض نيمان بيك من النوع C

ثاوزند أوكس، كاليفورنيا - 23 فبراير 2026 – أعلنت اليوم شركة Beren Therapeutics P.B.C.®، الشركة الأم لشركة Mandos LLC® والرائدة في بيولوجيا تهريب الكوليسترول والعلاجات المعتمدة على السيكلوديكسترين، أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على مراجعة تطبيقها الدوائي الجديد (NDA) لـ adrabetadex، وهو علاج تجريبي للديكسترين الحلقي مصمم لزيادة تهريب الكوليسترول داخل الخلايا في مرض نيمان بيك من النوع C. (المجلس الوطني لنواب الشعب الصيني). إذا تمت الموافقة عليه، فإن adrabetadex سيمثل نهجًا من الدرجة الأولى لتعديل المرض لعلاج NPC الطفولي، وهو اضطراب تنكس عصبي نادر ومميت سريعًا لدى الأطفال. حددت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية adrabetadex تاريخ الإجراء المستهدف لقانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة (PDUFA) في 17 أغسطس 2026.

تم قبوله للمراجعة ذات الأولوية مع قانون رسوم استخدام الأدوية الموصوفة (PDUFA) تاريخ العمل في 17 أغسطس 2026

إذا تمت الموافقة عليه، سيكون adrabetadex هو العلاج الوحيد الذي يستهدف بشكل مباشر الفيزيولوجيا المرضية الأساسية لمرض نيمان-بيك من النوع C. (NPC)

يتضمن تطبيق NDA الشامل بيانات توضح فائدة البقاء على قيد الحياة على المدى الطويل، وتباطؤ تطور المرض، والمؤشرات الحيوية المؤكدة والأدلة غير السريرية

"يعد قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لطلبنا المقدم بموجب اتفاقية عدم الإفصاح للمراجعة بمثابة علامة فارقة مهمة، مما يجعلنا نقترب خطوة أخرى من خيار علاج جديد للأطفال الذين يعانون من NPC الطفولي،" قال جيسون كام، الرئيس التنفيذي لشركة Beren Therapeutics P.B.C. "إن منح إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمراجعة الأولوية يعزز أيضًا الاحتياجات العالية غير الملباة في NPC عند الأطفال. تتضمن حزمة NDA الصارمة والشاملة لدينا تعليقات من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ومجتمع NPC، ونحن نواصل التركيز على تطوير تطبيقنا. نحن ممتنون للمرضى والأسر والأطباء والمدافعين الذين جعلوا هذا التقديم ممكنًا."

يتم دعم NDA لـ adrabetadex من خلال البيانات التي توضح فائدة البقاء ذات مغزى سريريًا لدى مرضى بداية الطفولة. هذا الدليل مأخوذ من تحليل يتم التحكم فيه خارجيًا ويهدف إلى أن يكون بمثابة دراسة واحدة كافية ومنضبطة جيدًا. يتضمن التقديم الشامل أيضًا بيانات توضح تباطؤ تطور المرض، والمؤشرات الحيوية المؤكدة والنتائج غير السريرية وسرد تجربة المريض.

تم عرض النتائج الرئيسية مؤخرًا في WORLDSymposium 2026، وهو أكبر اجتماع علمي سنوي في مجال مرض تخزين الليزوزومات، بما في ذلك بيانات البقاء على قيد الحياة في NPC الطفولي: انخفاض بنسبة 71٪ في خطر الوفاة في المرضى الذين عولجوا بأدرابيتاديكس مقارنة مع الضوابط الخارجية المتطابقة (HR 0.289؛ 95٪ CI، 0.141-0.593؛ P < 0.0001).

"إن NPC الطفولي هو النوع الفرعي الأسرع تقدمًا ولديه خيارات علاجية محدودة"، هذا ما قالته إليزابيث بيري كرافيس، دكتوراه في الطب، وأستاذة طب الأطفال في المركز الطبي بجامعة راش والباحثة الرئيسية في برنامج الوصول الموسع. "إن الموافقة على adrabetadex ستكون المرة الأولى التي يكون لدينا فيها خيار علاجي معدّل للمرض، وهو أمر مطلوب بشدة لهؤلاء الأطفال الصغار وأسرهم."

أعلن بيرين سابقًا أنه في عام 2025 منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تصنيف العلاج الاختراقي adrabetadex، وهي حالة تعمل على تسريع تطوير الأدوية للحالات الخطيرة أو التي تهدد الحياة عندما تشير الأدلة المبكرة إلى تحسن كبير مقارنة بالعلاج الحالي.

حول مرض نيمان بيك من النوع C

مرض نيمان بيك من النوع C (NPC) هو اضطراب تنكس عصبي نادر وشديد ومتنحٍ يسببه متغيرات مرضية في NPC1 (حوالي 95% من الحالات) أو جينات NPC2، مما يؤدي إلى ضعف تهريب الكوليسترول مما يؤدي إلى تدهور عصبي تدريجي ووفاة مبكرة. يشير NPC عند الرضع إلى NPC عند الرضع والأطفال الذين يعانون من الأعراض العصبية لأول مرة بين 0 و 6 سنوات من العمر. ترتبط البداية العصبية المبكرة بتقدم أسرع وتشخيص أضعف، مع متوسط بقاء على قيد الحياة يصل إلى 5.6 سنوات تقريبًا لبداية الطفولة المبكرة (عمر البداية العصبية أقل من عامين) و13.4 سنة تقريبًا لبداية الطفولة المتأخرة (2 إلى أقل من 6 سنوات).

حول Adrabetadex

أدرابيتاديكس هو خليط خاص من أيزومرات 2-هيدروكسي بروبيل-بيتا-سيكلوديكسترين قيد الدراسة كعلاج لمرض نيمان-بيك من النوع C (NPC). تشير البيانات إلى أنه من خلال إعادة تأسيس تهريب الكوليسترول داخل الخلايا، تم تصميم adrabetadex لمعالجة الأمراض الأساسية لـ NPC بشكل مباشر. تشير البيانات المستقاة من التجارب السريرية وبرامج الوصول الموسعة إلى أن أدرابيتاديكس جيد التحمل بشكل عام. تشمل الأحداث الضائرة الرئيسية المرتبطة بأدرابيتاديكس ضعف السمع الذي يمكن إدارته باستخدام أدوات مساعدة للسمع عند الضرورة، والتعب بعد الجرعة و/أو الترنح. لم تتم الموافقة على Adrabetadex من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أو أي هيئة صحية أخرى في الوقت الحالي.

حول شركة Beren Therapeutics P.B.C.

شركة بيرين ثيرابيوتيكس P.B.C. هي شركة تكنولوجيا حيوية يقودها مؤسسها في المرحلة السريرية، وهي رائدة في اكتشاف وتطوير وتسويق العلاجات القائمة على السيكلوديكسترين للحالات التي تتميز بتهريب الكولسترول المعيب. تلتزم شركة Beren وشركتها التابعة Mandos LLC بتطوير adrabetadex للأفراد الذين يعانون من مرض Niemann-Pick من النوع C (NPC) وقد دعمت مجتمع NPC من خلال توفير الوصول إلى adrabetadex من خلال برنامج الوصول الموسع (EAP).

هدف المنفعة العامة لشركة Beren هو اكتشاف وتطوير وتقديم علاجات جديدة توفر فائدة مثالية للمرضى، والقيام بذلك من خلال دمج احتياجات المرضى ومقدمي الرعاية والأطباء والصحة. الأنظمة منذ بداية عملية التطوير والحفاظ على التركيز على المدى الطويل على تقديم علاجات مفيدة وإمكانية الوصول إليها.

يقع المقر الرئيسي لشركة Beren في ثاوزند أوكس، كاليفورنيا. لمعرفة المزيد عن Beren، وبرنامج adrabetadex واستراتيجية Beren العلاجية التي تركز على الاتجار بالكوليسترول، قم بزيارة موقع الشركة الذي تم إطلاقه حديثًا أو قم بزيارة قناة Beren على LinkedIn.

البيانات التطلعية

يحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، البيانات المتعلقة بمراجعة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لاتفاقية عدم الإفشاء الخاصة بـ adrabetadex؛ توقيت ونتائج المراجعة التنظيمية؛ إمكانية توفير adrabetadex فائدة سريرية أو معالجة الأمراض الكامنة وراء مرض Niemann-Pick من النوع C؛ إمكانية الموافقة أو التسويق؛ والقدرة على الاستمرار في توفير الوصول من خلال الوصول الموسع؛ وخطط بيرين لتوسيع خط أنابيبها. قد تختلف النتائج الفعلية ماديًا بسبب المخاطر والشكوك بما في ذلك تلك المرتبطة بالتطوير السريري والمراجعة التنظيمية والتصنيع ونتائج السلامة والفعالية وعوامل أخرى.

المصدر: Beren Therapeutics P.B.C.

المصدر: HealthDay

مزيد من موارد الأخبار

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

أخبار للعاملين في مجال الصحة

الموافقات على الأدوية الجديدة

تطبيقات الأدوية الجديدة

نقص الأدوية

نتائج التجارب السريرية

الموافقات على الأدوية العامة

Drugs.com Podcast

اشترك في نشرتنا الإخبارية

مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في موقع Drugs.com في بريدك الوارد.

نشر : 2026-02-25 13:58

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.