Beren Therapeutics oznamuje, že FDA akceptuje svou novou lékovou aplikaci pro Adrabetadex u Niemann Pickovy choroby typu C s infantilním nástupem

Sledujte Drugslib

Léčba: Niemann-Pickovy choroby

Beren Therapeutics oznamuje FDA akceptaci své nové aplikace léku pro Adrabetadex u Niemann Pickovy choroby typu C– Beren Therapeutics P.B.C.®, mateřská společnost společnosti Mandos LLC® a lídr v biologii obchodování s cholesterolem a terapeutikách na bázi cyklodextrinu, dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) přijal k přezkoumání svou novou aplikaci léků (NDA) navrženou pro výzkum intracelulárního obchodování s cholesterolem, dcyclodextrin cholesterol. Niemann-Pickova choroba typu C (NPC). Pokud by byl adrabetadex schválen, představoval by první ve své třídě, chorobu modifikující přístup k léčbě NPC s infantilním nástupem, vzácné a rychle fatální dětské neurodegenerativní poruchy. FDA přidělil adrabetadexu cílové datum akce podle zákona o poplatcích za užívání léků na předpis (PDUFA) 17. srpna 2026.

  • Přijato k prioritnímu přezkoumání s datem akce Zákona o uživatelských poplatcích za léky na předpis (PDUFA) 17. srpna 2026
  • Pokud bude schváleno, byla by adrabetadex přímo cílovou léčbou onemocněním Niejetofyziologie C (NPC)
  • Komplexní aplikace NDA zahrnuje data ukazující přínos dlouhodobého přežití, zpomalenou progresi onemocnění, potvrzující biomarkery a neklinické důkazy

    • "Přijetí naší žádosti NDA k posouzení ze strany FDA je důležitým milníkem, který nás posunul o další krok blíže k nové možnosti léčby dětí žijících s NPC s infantilním nástupem," řekl Jason Camm, generální ředitel Beren Therapeutics P.B.C. "Udělení prioritního přezkumu ze strany FDA dále posiluje vysokou neuspokojenou potřebu u NPC s infantilním nástupem. Náš přísný a komplexní balíček NDA zahrnoval zpětnou vazbu od FDA a komunity NPC a my se nadále soustředíme na pokrok naší aplikace. Jsme vděční pacientům, rodinám, lékařům a obhájcům, kteří umožnili toto podání." u pacientů s infantilním nástupem. Tyto důkazy pocházejí z externě kontrolované analýzy, která má sloužit jako jediná adekvátní a dobře kontrolovaná studie. Komplexní předložení údajů také zahrnuje údaje ukazující zpomalenou progresi onemocnění, potvrzující biomarkery a neklinické nálezy a popisy zkušeností pacientů.

    Klíčové nálezy byly nedávno prezentovány na WORLDSymposium 2026, největším každoročním vědeckém setkání v oblasti lysozomálního střádavého onemocnění, včetně údajů o přežití u NPC s infantilním nástupem: 71% snížení rizika úmrtnosti u pacientů léčených adrabetadexem ve srovnání s odpovídajícími externími kontrolami (HR 0,289; 905 % CI; 93, 93 0,0001).

    "NPC s nástupem u kojenců je nejrychleji se rozvíjejícím podtypem a má omezené možnosti léčby," řekla Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., profesorka pediatrie na Rush University Medical Center a hlavní řešitelka programu Expanded Access Program. "Schválení adrabetadexu by znamenalo poprvé, kdy máme terapeutickou možnost modifikující onemocnění, která je naléhavě potřebná pro tyto malé děti a jejich rodiny."

    Beren již dříve oznámil, že v roce 2025 FDA udělila adrabetadex Breakthrough Therapy Designation, což je stav, který urychluje vývoj léků na vážné nebo život ohrožující stavy, pokud včasné důkazy naznačují podstatné zlepšení oproti stávající terapii.

    O Niemann-Pickově nemoci typu C

    Niemann-Pickova choroba typu C (NPC) je vzácná, autosomálně recesivní, závažná, neurodegenerativní porucha způsobená patologickými variantami v genech NPC1 (~95 % případů) nebo NPC2, což vede ke zhoršenému obchodování s cholesterolem, což vede k progresivnímu neurologickému poklesu a předčasné smrti. NPC s nástupem u kojenců označuje NPC u kojenců a dětí, u kterých se poprvé objeví neurologické příznaky mezi 0 a 6 lety. Časnější neurologický nástup je spojen s rychlejší progresí a horší prognózou, s průměrným přežitím ~5,6 let pro časný infantilní nástup (věk neurologického nástupu <2 roky) a ~13,4 let pro pozdní infantilní nástup (2 až <6 let).

    O Adrabetadexu

    Adrabetadex je patentovaná směs izomerů 2-hydroxypropyl-β-cyklodextrinu, která je zkoumána jako léčba Niemann-Pickovy choroby typu C (NPC). Data naznačují, že obnovením intracelulárního obchodování s cholesterolem je adrabetadex navržen tak, aby přímo řešil základní patologii NPC. Údaje z klinických studií a programů rozšířeného přístupu naznačují, že adrabetadex je obecně dobře snášen. Hlavní nežádoucí účinky spojené s adrabetadexem zahrnují poškození sluchu, které lze v případě potřeby zvládnout naslouchátky, a únavu a/nebo ataxii po podání dávky. Adrabetadex nebyl v současné době schválen FDA ani žádným jiným zdravotnickým úřadem.

    O společnosti Beren Therapeutics P.B.C.

    Beren Therapeutics P.B.C. je zakladatelem vedená biotechnologická společnost v klinické fázi, která je průkopníkem v objevu, vývoji a komercializaci léčiv na bázi cyklodextrinu pro stavy charakterizované vadným obchodováním s cholesterolem. Společnost Beren a její dceřiná společnost Mandos LLC se zavázaly k vývoji adrabetadexu pro jednotlivce žijící s Niemann-Pickovou chorobou typu C (NPC) a podpořily komunitu NPC poskytováním přístupu k adrabetadexu prostřednictvím programu Expanded Access Program (EAP).

    Veřejně prospěšným účelem společnosti Beren je objevovat, vyvíjet a poskytovat nové terapie, poskytovat pacientům optimální péči a poskytovat pacientům optimální užitek. zdravotnických systémů od začátku procesu vývoje a udržení dlouhodobého zaměření na poskytování smysluplných terapií a přístupu.

    Beren má sídlo v Thousand Oaks v Kalifornii. Chcete-li se dozvědět více o Beren, programu adrabetadex a Berenově terapeutické strategii zaměřené na obchodování s cholesterolem, navštivte nově spuštěné webové stránky společnosti nebo navštivte Berenův kanál LinkedIn.

    Výhledová prohlášení

    Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, včetně, ale bez omezení, prohlášení týkajících se hodnocení NDA pro adrabetadex ze strany FDA; načasování a výsledek regulačního přezkumu; potenciál adrabetadexu poskytovat klinický přínos nebo řešit základní patologii Niemann-Pickovy choroby typu C; potenciál pro schválení nebo komercializaci; schopnost pokračovat v poskytování přístupu prostřednictvím rozšířeného přístupu; a Berenovy plány na rozšíření potrubí. Skutečné výsledky se mohou podstatně lišit kvůli rizikům a nejistotám, včetně těch spojených s klinickým vývojem, regulační kontrolou, výrobou, výsledky bezpečnosti a účinnosti a dalšími faktory.

    Zdroj: Beren Therapeutics P.B.C.

    Zdroj: HealthDay

    Související články

  • Beren prostřednictvím své dceřiné společnosti Mandos předkládá americké FDA aplikaci nového léku pro Adrabetadex v NPC s nástupem kojenců – 19. prosince 2025

    • Adrabovaletadex> Historie zpráv FDA><2 <2mopul apprul>

  • Drogová upozornění FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Novinky pro zdravotníky
  • Schvalování nových léků
  • Nové aplikace léků
  • Nedostatky léků
  • Výsledky klinických studií
  • Generic Drug Approvals="httpslipodcast./"li href target="_blank" rel="noopener noreferrer">Podcast Drugs.com

    • Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

    Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

    Vyslán : 2026-02-25 13:58

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova