Beren Therapeutics gibt die Annahme seines Zulassungsantrags für Adrabetadex für ein neues Arzneimittel bei der infantilen Niemann-Pick-Krankheit Typ C durch die FDA bekannt

Behandlung für: Niemann-Pick-Krankheit

Beren Therapeutics gibt die Annahme seines neuen Arzneimittelantrags für Adrabetadex durch die FDA bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C im Säuglingsalter bekannt

THOUSAND OAKS, Kalifornien – 23. Februar 2026 – Beren Therapeutics P.B.C.®, die Muttergesellschaft von Mandos LLC® und Marktführer im Bereich der Cholesterintransportbiologie und Cyclodextrin-basierten Therapeutika, gab heute bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) ihren New Drug Application (NDA) für Adrabetadex, eine in der Prüfphase befindliche Cyclodextrintherapie zur Steigerung des intrazellulären Cholesterintransports bei der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC), zur Prüfung angenommen hat. Im Falle einer Zulassung wäre Adrabetadex ein erstklassiger, krankheitsmodifizierender Ansatz zur Behandlung von NPC mit infantilem Beginn, einer seltenen und schnell tödlichen neurodegenerativen Erkrankung bei Kindern. Die FDA hat Adrabetadex als Zieldatum für die Umsetzung des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) den 17. August 2026 zugewiesen.

Zur vorrangigen Prüfung angenommen, mit dem Datum für die Umsetzung des Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) am 17. August 2026

Im Falle einer Zulassung wäre Adrabetadex die einzige Therapie, die direkt auf die zugrunde liegende Pathophysiologie der Niemann-Pick-Krankheit Typ C abzielt (NPC)

Umfassender NDA-Antrag umfasst Daten, die langfristige Überlebensvorteile, verlangsamtes Fortschreiten der Krankheit, bestätigende Biomarker und nichtklinische Beweise belegen

„Die Annahme unseres NDA-Antrags zur Prüfung durch die FDA ist ein wichtiger Meilenstein, der uns einer neuen Behandlungsoption für Kinder mit NPC im Kindesalter einen weiteren Schritt näher bringt“, sagte Jason Camm, Chief Executive Officer von Beren Therapeutics P.B.C. „Die Gewährung einer vorrangigen Prüfung durch die FDA unterstreicht den hohen ungedeckten Bedarf bei NPC mit infantiler Erkrankung weiter. Unser strenges und umfassendes NDA-Paket berücksichtigte das Feedback der FDA und der NPC-Gemeinschaft, und wir konzentrieren uns weiterhin auf die Weiterentwicklung unseres Antrags. Wir sind den Patienten, Familien, Ärzten und Anwälten dankbar, die diesen Antrag ermöglicht haben.“

Die NDA für Adrabetadex wird durch Daten gestützt, die einen klinisch bedeutsamen Überlebensvorteil bei NPC mit infantiler Erkrankung belegen Patienten. Diese Beweise stammen aus einer extern kontrollierten Analyse, die als einzige angemessene und gut kontrollierte Studie dienen soll. Die umfassende Einreichung umfasst auch Daten, die einen verlangsamten Krankheitsverlauf zeigen, bestätigende Biomarker und nichtklinische Ergebnisse sowie Erfahrungsberichte von Patienten.

Wichtige Ergebnisse wurden kürzlich auf dem WORLDSymposium 2026 vorgestellt, dem größten jährlichen wissenschaftlichen Treffen auf dem Gebiet der lysosomalen Speicherkrankheit, einschließlich Überlebensdaten bei NPC mit infantilem Beginn: eine 71-prozentige Reduzierung des Mortalitätsrisikos bei mit Adrabetadex behandelten Patienten im Vergleich zu entsprechenden externen Kontrollen (HR 0,289; 95 % KI, 0,141-0,593; P < 0,0001).

„NPC mit infantilem Ausbruch ist der am schnellsten fortschreitende Subtyp und verfügt über begrenzte Behandlungsmöglichkeiten“, sagte Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., Professorin für Pädiatrie am Rush University Medical Center und Hauptforscherin des Expanded Access Program. „Die Zulassung von Adrabetadex wäre das erste Mal, dass wir über eine krankheitsmodifizierende Therapieoption verfügen, die für diese kleinen Kinder und ihre Familien dringend benötigt wird.“

Beren gab zuvor bekannt, dass die FDA Adrabetadex im Jahr 2025 den Status „Breakthrough Therapy Designation“ verliehen hat, ein Status, der die Entwicklung von Arzneimitteln für schwere oder lebensbedrohliche Erkrankungen beschleunigt, wenn erste Erkenntnisse auf eine wesentliche Verbesserung gegenüber der bestehenden Therapie hinweisen.

Über die Niemann-Pick-Krankheit Typ C

Die Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) ist eine seltene, autosomal-rezessiv vererbte, schwere neurodegenerative Erkrankung, die durch pathologische Varianten im NPC1- (ca. 95 % der Fälle) oder NPC2-Gen verursacht wird und zu einer Beeinträchtigung des Cholesterintransports führt, was zu einem fortschreitenden neurologischen Verfall und vorzeitigem Tod führt. NPC mit infantilem Beginn bezieht sich auf NPC bei Säuglingen und Kindern, bei denen erstmals neurologische Symptome im Alter zwischen 0 und 6 Jahren auftreten. Ein früherer neurologischer Ausbruch ist mit einem schnelleren Fortschreiten und einer schlechteren Prognose verbunden, wobei die mittlere Überlebenszeit bei frühinfantilem Ausbruch (Alter des neurologischen Ausbruchs <2 Jahre) bei ~5,6 Jahren und bei spätinfantilem Ausbruch (2 bis <6 Jahre) bei ~13,4 Jahren liegt.

Über Adrabetadex

Adrabetadex ist eine proprietäre Mischung aus 2-Hydroxypropyl-β-cyclodextrin-Isomeren, die zur Behandlung der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) untersucht wird. Die Daten deuten darauf hin, dass Adrabetadex durch die Wiederherstellung des intrazellulären Cholesterintransports die zugrunde liegende Pathologie von NPC direkt bekämpfen soll. Daten aus klinischen Studien und erweiterten Zugangsprogrammen legen nahe, dass Adrabetadex im Allgemeinen gut verträglich ist. Zu den wichtigsten unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit Adrabetadex gehören Hörschäden, die bei Bedarf mit Hörgeräten behandelt werden können, sowie Müdigkeit und/oder Ataxie nach der Einnahme. Adrabetadex wurde derzeit weder von der FDA noch einer anderen Gesundheitsbehörde zugelassen.

Über Beren Therapeutics P.B.C.

Beren Therapeutics P.B.C. ist ein von Gründern geführtes Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Pionierarbeit bei der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Cyclodextrin-basierten Therapeutika für Erkrankungen leistet, die durch fehlerhaften Cholesterintransport gekennzeichnet sind. Beren und seine Tochtergesellschaft Mandos LLC engagieren sich für die Entwicklung von Adrabetadex für Menschen mit der Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) und haben die NPC-Gemeinschaft durch die Bereitstellung von Zugang zu Adrabetadex über ein Expanded Access Program (EAP) unterstützt.

Berens gemeinnütziger Zweck besteht darin, neuartige Therapien zu entdecken, zu entwickeln und bereitzustellen, die den Patienten einen optimalen Nutzen bieten, und zwar durch die Integration der Bedürfnisse von Patienten, Betreuern, Ärzten und Gesundheitssystemen aus der Region Beginn des Entwicklungsprozesses und Aufrechterhaltung eines langfristigen Fokus auf die Bereitstellung sinnvoller Therapien und Zugangsmöglichkeiten.

Beren hat seinen Hauptsitz in Thousand Oaks, Kalifornien. Um mehr über Beren, das Adrabetadex-Programm und Berens auf den Cholesterinhandel ausgerichtete Therapiestrategie zu erfahren, besuchen Sie die neu gestartete Website des Unternehmens oder besuchen Sie Berens LinkedIn-Kanal.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Aussagen bezüglich der Überprüfung des NDA für Adrabetadex durch die FDA; der Zeitpunkt und das Ergebnis der behördlichen Überprüfung; das Potenzial von Adrabetadex, einen klinischen Nutzen zu bieten oder die zugrunde liegende Pathologie der Niemann-Pick-Krankheit Typ C zu behandeln; das Potenzial für eine Zulassung oder Kommerzialisierung; die Möglichkeit, weiterhin Zugang durch erweiterten Zugang bereitzustellen; und Berens Pläne, seine Pipeline zu erweitern. Die tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund von Risiken und Unsicherheiten, einschließlich solcher im Zusammenhang mit der klinischen Entwicklung, behördlichen Überprüfung, Herstellung, Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnissen und anderen Faktoren, erheblich abweichen.

Quelle: Beren Therapeutics P.B.C.

Quelle: HealthDay

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Gesendet : 2026-02-25 13:58

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