Η Beren Therapeutics ανακοινώνει την αποδοχή από τον FDA της Νέας Εφαρμογής Φαρμάκου για το Adrabetadex στη Βρεφική Αρχή Νόσου τύπου C Niemann Pick
Θεραπεία για: Νόσος Niemann-Pick
Η Beren Therapeutics ανακοινώνει την αποδοχή από τον FDA της Νέας Εφαρμογής Φαρμάκου για το Adrabetadex στη βρεφική έναρξη Niemann-Types Καλιφόρνια – 23 Φεβρουαρίου 2026 – Beren Therapeutics P.B.C.®, η μητρική εταιρεία της Mandos LLC® και ηγέτης στη βιολογία διακίνησης χοληστερόλης και στη θεραπευτική με βάση την κυκλοδεξτρίνη, ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. (FDAN) έχει δεχτεί για αναθεώρηση (FDAN) για αναθεώρηση (New) adrabetadex, μια ερευνητική θεραπεία με κυκλοδεξτρίνη που έχει σχεδιαστεί για την αύξηση της ενδοκυτταρικής διακίνησης χοληστερόλης στη νόσο Niemann-Pick τύπου C (NPC). Εάν εγκριθεί, το adrabetadex θα αντιπροσωπεύει μια πρώτης κατηγορίας προσέγγιση τροποποίησης της νόσου για τη θεραπεία του NPC με βρεφική έναρξη, μια σπάνια και ταχέως θανατηφόρα παιδιατρική νευροεκφυλιστική διαταραχή. Η FDA ανέθεσε στο adrabetadex μια στοχευόμενη ημερομηνία δράσης βάσει νόμου για τέλη χρήστη συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA) της 17ης Αυγούστου 2026. Έγινε αποδεκτή για έλεγχο προτεραιότητας με την ημερομηνία δράσης του νόμου περί χρέωσης χρήστη συνταγογραφούμενων φαρμάκων (PDUFA) της 17ης Αυγούστου 2026 Εάν η θεραπεία βελτιστοποιηθεί απευθείας σύμφωνα με τη φυσιολογική στόχευση. της νόσου Niemann-Pick τύπου C (NPC) Η ολοκληρωμένη εφαρμογή NDA περιλαμβάνει δεδομένα που δείχνουν μακροπρόθεσμο όφελος επιβίωσης, επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου, επιβεβαιωτικούς βιοδείκτες και μη κλινικά στοιχεία "Η αποδοχή από τον FDA της υποβολής μας για αναθεώρηση NDA είναι ένα σημαντικό ορόσημο, που μας φέρνει ένα ακόμη βήμα πιο κοντά σε μια νέα θεραπευτική επιλογή για παιδιά που ζουν με NPC βρεφικής έναρξης", δήλωσε ο Jason Camm, Διευθύνων Σύμβουλος της Beren Therapeutics P.B.C. "Η χορήγηση αξιολόγησης προτεραιότητας από τον FDA ενισχύει περαιτέρω την υψηλή ανικανοποίητη ανάγκη για NPC βρεφικής έναρξης. Το αυστηρό και ολοκληρωμένο πακέτο NDA μας ενσωμάτωσε σχόλια από τον FDA και την κοινότητα του NPC και παραμένουμε εστιασμένοι στην προώθηση της αίτησής μας. Είμαστε ευγνώμονες στους ασθενείς, τις οικογένειες, τους κλινικούς ιατρούς και τους υποστηρικτές που κατέστησαν δυνατή <> υποστηρίζεται από δεδομένα που καταδεικνύουν ένα κλινικά σημαντικό όφελος επιβίωσης σε ασθενείς με βρεφική έναρξη. Αυτά τα στοιχεία προέρχονται από μια εξωτερικά ελεγχόμενη ανάλυση που προορίζεται να χρησιμεύσει ως μια ενιαία επαρκής και καλά ελεγχόμενη μελέτη. Η ολοκληρωμένη υποβολή περιλαμβάνει επίσης δεδομένα που δείχνουν επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου, επιβεβαιωτικούς βιοδείκτες και μη κλινικά ευρήματα και αφηγήσεις εμπειρίας ασθενών.
Βασικά ευρήματα παρουσιάστηκαν πρόσφατα στο WORLDSymposium 2026, τη μεγαλύτερη ετήσια επιστημονική συνάντηση στον τομέα της νόσου της λυσοσωμικής αποθήκευσης, συμπεριλαμβανομένων των δεδομένων επιβίωσης σε βρεφική NPC: μείωση 71% στον κίνδυνο θνησιμότητας σε ασθενείς που έλαβαν adrabetadex σε σύγκριση με αντίστοιχους εξωτερικούς μάρτυρες (HR 0,50% CI;- HR 0,50% CI;- HR 0,503,-CI; P < 0,0001).
"Η βρεφική-έναρξη NPC είναι ο ταχύτερα εξελισσόμενος υποτύπος και έχει περιορισμένες επιλογές θεραπείας", δήλωσε η Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., καθηγήτρια Παιδιατρικής στο Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου Rush και κύρια ερευνήτρια του προγράμματος Expanded Access. "Η έγκριση του adrabetadex θα σήμαινε την πρώτη φορά που έχουμε μια θεραπευτική επιλογή τροποποίησης της νόσου, η οποία είναι επειγόντως απαραίτητη για αυτά τα μικρά παιδιά και τις οικογένειές τους."
Ο Beren είχε ανακοινώσει προηγουμένως ότι το 2025 ο FDA χορήγησε το adrabetadex Breakthrough Therapy Definition, μια κατάσταση που επιταχύνει την ανάπτυξη φαρμάκων για σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις, όταν τα πρώτα στοιχεία υποδηλώνουν σημαντική βελτίωση σε σχέση με την υπάρχουσα θεραπεία.
Σχετικά με τη νόσο Niemann-Pick
Η νόσος Niemann-Pick τύπου C (NPC) είναι μια σπάνια, αυτοσωμική υπολειπόμενη, σοβαρή, νευροεκφυλιστική διαταραχή που προκαλείται από παθολογικές παραλλαγές στα γονίδια NPC1 (~95% των περιπτώσεων) ή NPC2, που οδηγεί σε εξασθενημένη διακίνηση χοληστερόλης με αποτέλεσμα προοδευτική νευρολογική έκπτωση και πρόωρο θάνατο. Το NPC βρεφικής έναρξης αναφέρεται σε NPC σε βρέφη και παιδιά που εμφανίζουν για πρώτη φορά νευρολογικά συμπτώματα μεταξύ 0 και 6 ετών. Η πρώιμη νευρολογική έναρξη σχετίζεται με ταχύτερη εξέλιξη και χειρότερη πρόγνωση, με μέση επιβίωση ~5,6 ετών για πρώιμη βρεφική έναρξη (ηλικία νευρολογικής έναρξης <2 έτη) και ~13,4 έτη για όψιμη έναρξη της βρεφικής ηλικίας (2 έως <6 έτη).
About.
About.Το Adrabetadex είναι ένα αποκλειστικό μείγμα ισομερών 2-υδροξυπροπυλ-β-κυκλοδεξτρίνης υπό διερεύνηση ως θεραπεία για τη νόσο Niemann-Pick τύπου C (NPC). Τα δεδομένα υποδηλώνουν ότι με την αποκατάσταση της ενδοκυτταρικής διακίνησης χοληστερόλης, το adrabetadex έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίζει άμεσα την υποκείμενη παθολογία του NPC. Δεδομένα από κλινικές δοκιμές και προγράμματα διευρυμένης πρόσβασης υποδηλώνουν ότι το adrabetadex είναι γενικά καλά ανεκτό. Οι κύριες ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με το adrabetadex περιλαμβάνουν δυσλειτουργία της ακοής που μπορεί να αντιμετωπιστεί με βοηθήματα ακοής όταν είναι απαραίτητο, και κόπωση ή/και αταξία μετά τη δόση. Το Adrabetadex δεν έχει εγκριθεί από τον FDA ή οποιαδήποτε άλλη υγειονομική αρχή αυτήν τη στιγμή.
Σχετικά με την Beren Therapeutics P.B.C.
Beren Therapeutics P.B.C. είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικού σταδίου υπό την ηγεσία των ιδρυτών, η οποία πρωτοπορεί στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση θεραπευτικών ουσιών με βάση την κυκλοδεξτρίνη για καταστάσεις που χαρακτηρίζονται από ελαττωματική διακίνηση χοληστερόλης. Η Beren και η θυγατρική της Mandos LLC έχουν δεσμευτεί για την ανάπτυξη του adrabetadex για άτομα που ζουν με νόσο Niemann-Pick τύπου C (NPC) και έχουν υποστηρίξει την κοινότητα NPC παρέχοντας πρόσβαση στο adrabetadex μέσω ενός Προγράμματος Διευρυμένης Πρόσβασης (EAP).
Σκοπός της Beren είναι να ανακαλύπτει, να αναπτύσσει και να παρέχει τις βέλτιστες ανάγκες των ασθενών με τέτοιο τρόπο ώστε να ωφελούνται και να προσφέρουν νέες ανάγκες. ασθενείς, φροντιστές, κλινικοί γιατροί και συστήματα υγείας από την αρχή της διαδικασίας ανάπτυξης και διατήρηση μιας μακροπρόθεσμης εστίασης στην παροχή ουσιαστικών θεραπειών και πρόσβασης.
Η Beren έχει την έδρα της στο Thousand Oaks της Καλιφόρνια. Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με το Beren, το πρόγραμμα adrabetadex και τη θεραπευτική στρατηγική της Beren που εστιάζεται στη διακίνηση της χοληστερόλης, επισκεφτείτε τον ιστότοπο της εταιρείας που κυκλοφόρησε πρόσφατα ή επισκεφθείτε το κανάλι LinkedIn της Beren.
Μελλοντικές Δηλώσεις
Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, δηλώσεων σχετικά με την αναθεώρηση του NDA από την FDA για το adrabetadex. το χρονοδιάγραμμα και το αποτέλεσμα της ρυθμιστικής επανεξέτασης· τη δυνατότητα του adrabetadex να προσφέρει κλινικό όφελος ή να αντιμετωπίσει την υποκείμενη παθολογία της νόσου Niemann-Pick τύπου C· τη δυνατότητα έγκρισης ή εμπορευματοποίησης· τη δυνατότητα να συνεχιστεί η παροχή πρόσβασης μέσω διευρυμένης πρόσβασης· και τα σχέδια της Beren να επεκτείνει τον αγωγό της. Τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν ουσιαστικά λόγω κινδύνων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που σχετίζονται με την κλινική ανάπτυξη, την κανονιστική ανασκόπηση, την παραγωγή, τα αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας και άλλους παράγοντες.
Πηγή: Beren Therapeutics P.B.C.
Πηγή: HealthDay
Σχετικά άρθρα
Η Beren, Μέσω της θυγατρικής της Mandos, υποβάλλει νέα αίτηση φαρμάκου στον FDA των ΗΠΑ για το Adrabetadex στο NPC Infantile-Onset - 19 Δεκεμβρίου 2025 Ιστορικό
Περισσότεροι πόροι ειδήσεων
FDA Medwatch Drug Alerts Daily MedNews Ειδήσεις για επαγγελματίες υγείας Νέες εγκρίσεις φαρμάκων Νέες αιτήσεις φαρμάκων Triical Σύντομο C Γενικές εγκρίσεις φαρμάκων Drugs.com Podcast Εγγραφείτε στο ενημερωτικό μας δελτίο
Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας.
Δημοσιεύτηκε : 2026-02-25 13:58
Διαβάστε περισσότερα
- Η FDA εγκρίνει το Rybrevant Faspro (amivantamab και υαλουρονιδάση-lpuj) ως τη μόνη στοχευμένη θεραπεία EGFR που μπορεί να χορηγηθεί μία φορά το μήνα
- Άγχος στους εφήβους: Τι πρέπει να γνωρίζετε
- Η Moderna ανακοινώνει ότι η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ θα ξεκινήσει την επανεξέταση της διερευνητικής υποβολής εμβολίου κατά της εποχικής γρίπης
- Ο FDA εγκρίνει την ενημέρωση ετικέτας για το Kite’s Yescarta για το υποτροπιάζον/ανθεκτό πρωτοπαθές λέμφωμα του κεντρικού νευρικού συστήματος
- Διευρύνεται το χάσμα στους προλαμβανόμενους θανάτους μεταξύ εκείνων που έχουν, χωρίς πτυχίο κολεγίου
- Τα ζευγάρια που κάνουν αυτό το ένα πράγμα νιώθουν πιο ικανοποιημένα και ασφαλή μαζί
Αποποίηση ευθυνών
Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.
Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.
Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions
"Η αποδοχή από τον FDA της υποβολής μας για αναθεώρηση NDA είναι ένα σημαντικό ορόσημο, που μας φέρνει ένα ακόμη βήμα πιο κοντά σε μια νέα θεραπευτική επιλογή για παιδιά που ζουν με NPC βρεφικής έναρξης", δήλωσε ο Jason Camm, Διευθύνων Σύμβουλος της Beren Therapeutics P.B.C. "Η χορήγηση αξιολόγησης προτεραιότητας από τον FDA ενισχύει περαιτέρω την υψηλή ανικανοποίητη ανάγκη για NPC βρεφικής έναρξης. Το αυστηρό και ολοκληρωμένο πακέτο NDA μας ενσωμάτωσε σχόλια από τον FDA και την κοινότητα του NPC και παραμένουμε εστιασμένοι στην προώθηση της αίτησής μας. Είμαστε ευγνώμονες στους ασθενείς, τις οικογένειες, τους κλινικούς ιατρούς και τους υποστηρικτές που κατέστησαν δυνατή <> υποστηρίζεται από δεδομένα που καταδεικνύουν ένα κλινικά σημαντικό όφελος επιβίωσης σε ασθενείς με βρεφική έναρξη. Αυτά τα στοιχεία προέρχονται από μια εξωτερικά ελεγχόμενη ανάλυση που προορίζεται να χρησιμεύσει ως μια ενιαία επαρκής και καλά ελεγχόμενη μελέτη. Η ολοκληρωμένη υποβολή περιλαμβάνει επίσης δεδομένα που δείχνουν επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου, επιβεβαιωτικούς βιοδείκτες και μη κλινικά ευρήματα και αφηγήσεις εμπειρίας ασθενών.
Βασικά ευρήματα παρουσιάστηκαν πρόσφατα στο WORLDSymposium 2026, τη μεγαλύτερη ετήσια επιστημονική συνάντηση στον τομέα της νόσου της λυσοσωμικής αποθήκευσης, συμπεριλαμβανομένων των δεδομένων επιβίωσης σε βρεφική NPC: μείωση 71% στον κίνδυνο θνησιμότητας σε ασθενείς που έλαβαν adrabetadex σε σύγκριση με αντίστοιχους εξωτερικούς μάρτυρες (HR 0,50% CI;- HR 0,50% CI;- HR 0,503,-CI; P < 0,0001).
"Η βρεφική-έναρξη NPC είναι ο ταχύτερα εξελισσόμενος υποτύπος και έχει περιορισμένες επιλογές θεραπείας", δήλωσε η Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., καθηγήτρια Παιδιατρικής στο Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου Rush και κύρια ερευνήτρια του προγράμματος Expanded Access. "Η έγκριση του adrabetadex θα σήμαινε την πρώτη φορά που έχουμε μια θεραπευτική επιλογή τροποποίησης της νόσου, η οποία είναι επειγόντως απαραίτητη για αυτά τα μικρά παιδιά και τις οικογένειές τους."
Ο Beren είχε ανακοινώσει προηγουμένως ότι το 2025 ο FDA χορήγησε το adrabetadex Breakthrough Therapy Definition, μια κατάσταση που επιταχύνει την ανάπτυξη φαρμάκων για σοβαρές ή απειλητικές για τη ζωή καταστάσεις, όταν τα πρώτα στοιχεία υποδηλώνουν σημαντική βελτίωση σε σχέση με την υπάρχουσα θεραπεία.
Σχετικά με τη νόσο Niemann-Pick
Η νόσος Niemann-Pick τύπου C (NPC) είναι μια σπάνια, αυτοσωμική υπολειπόμενη, σοβαρή, νευροεκφυλιστική διαταραχή που προκαλείται από παθολογικές παραλλαγές στα γονίδια NPC1 (~95% των περιπτώσεων) ή NPC2, που οδηγεί σε εξασθενημένη διακίνηση χοληστερόλης με αποτέλεσμα προοδευτική νευρολογική έκπτωση και πρόωρο θάνατο. Το NPC βρεφικής έναρξης αναφέρεται σε NPC σε βρέφη και παιδιά που εμφανίζουν για πρώτη φορά νευρολογικά συμπτώματα μεταξύ 0 και 6 ετών. Η πρώιμη νευρολογική έναρξη σχετίζεται με ταχύτερη εξέλιξη και χειρότερη πρόγνωση, με μέση επιβίωση ~5,6 ετών για πρώιμη βρεφική έναρξη (ηλικία νευρολογικής έναρξης <2 έτη) και ~13,4 έτη για όψιμη έναρξη της βρεφικής ηλικίας (2 έως <6 έτη).
About.
About. Το Adrabetadex είναι ένα αποκλειστικό μείγμα ισομερών 2-υδροξυπροπυλ-β-κυκλοδεξτρίνης υπό διερεύνηση ως θεραπεία για τη νόσο Niemann-Pick τύπου C (NPC). Τα δεδομένα υποδηλώνουν ότι με την αποκατάσταση της ενδοκυτταρικής διακίνησης χοληστερόλης, το adrabetadex έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίζει άμεσα την υποκείμενη παθολογία του NPC. Δεδομένα από κλινικές δοκιμές και προγράμματα διευρυμένης πρόσβασης υποδηλώνουν ότι το adrabetadex είναι γενικά καλά ανεκτό. Οι κύριες ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με το adrabetadex περιλαμβάνουν δυσλειτουργία της ακοής που μπορεί να αντιμετωπιστεί με βοηθήματα ακοής όταν είναι απαραίτητο, και κόπωση ή/και αταξία μετά τη δόση. Το Adrabetadex δεν έχει εγκριθεί από τον FDA ή οποιαδήποτε άλλη υγειονομική αρχή αυτήν τη στιγμή. Σχετικά με την Beren Therapeutics P.B.C. Beren Therapeutics P.B.C. είναι μια εταιρεία βιοτεχνολογίας κλινικού σταδίου υπό την ηγεσία των ιδρυτών, η οποία πρωτοπορεί στην ανακάλυψη, ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση θεραπευτικών ουσιών με βάση την κυκλοδεξτρίνη για καταστάσεις που χαρακτηρίζονται από ελαττωματική διακίνηση χοληστερόλης. Η Beren και η θυγατρική της Mandos LLC έχουν δεσμευτεί για την ανάπτυξη του adrabetadex για άτομα που ζουν με νόσο Niemann-Pick τύπου C (NPC) και έχουν υποστηρίξει την κοινότητα NPC παρέχοντας πρόσβαση στο adrabetadex μέσω ενός Προγράμματος Διευρυμένης Πρόσβασης (EAP). Σκοπός της Beren είναι να ανακαλύπτει, να αναπτύσσει και να παρέχει τις βέλτιστες ανάγκες των ασθενών με τέτοιο τρόπο ώστε να ωφελούνται και να προσφέρουν νέες ανάγκες. ασθενείς, φροντιστές, κλινικοί γιατροί και συστήματα υγείας από την αρχή της διαδικασίας ανάπτυξης και διατήρηση μιας μακροπρόθεσμης εστίασης στην παροχή ουσιαστικών θεραπειών και πρόσβασης. Η Beren έχει την έδρα της στο Thousand Oaks της Καλιφόρνια. Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με το Beren, το πρόγραμμα adrabetadex και τη θεραπευτική στρατηγική της Beren που εστιάζεται στη διακίνηση της χοληστερόλης, επισκεφτείτε τον ιστότοπο της εταιρείας που κυκλοφόρησε πρόσφατα ή επισκεφθείτε το κανάλι LinkedIn της Beren. Μελλοντικές Δηλώσεις Αυτό το δελτίο τύπου περιέχει μελλοντικές δηλώσεις, συμπεριλαμβανομένων, ενδεικτικά, δηλώσεων σχετικά με την αναθεώρηση του NDA από την FDA για το adrabetadex. το χρονοδιάγραμμα και το αποτέλεσμα της ρυθμιστικής επανεξέτασης· τη δυνατότητα του adrabetadex να προσφέρει κλινικό όφελος ή να αντιμετωπίσει την υποκείμενη παθολογία της νόσου Niemann-Pick τύπου C· τη δυνατότητα έγκρισης ή εμπορευματοποίησης· τη δυνατότητα να συνεχιστεί η παροχή πρόσβασης μέσω διευρυμένης πρόσβασης· και τα σχέδια της Beren να επεκτείνει τον αγωγό της. Τα πραγματικά αποτελέσματα μπορεί να διαφέρουν ουσιαστικά λόγω κινδύνων και αβεβαιοτήτων, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που σχετίζονται με την κλινική ανάπτυξη, την κανονιστική ανασκόπηση, την παραγωγή, τα αποτελέσματα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας και άλλους παράγοντες. Πηγή: Beren Therapeutics P.B.C. Πηγή: HealthDay Ιστορικό Όποιο και αν είναι το θέμα που σας ενδιαφέρει, εγγραφείτε στα ενημερωτικά δελτία μας για να λαμβάνετε τα καλύτερα από το Drugs.com στα εισερχόμενά σας. Δημοσιεύτηκε : 2026-02-25 13:58 Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες. Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.Σχετικά άρθρα
Περισσότεροι πόροι ειδήσεων
Εγγραφείτε στο ενημερωτικό μας δελτίο
Διαβάστε περισσότερα
Αποποίηση ευθυνών
Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά