Beren Therapeutics anuncia la aceptación por parte de la FDA de su nueva solicitud de fármaco para Adrabetadex en la enfermedad de Niemann Pick tipo C de inicio infantil

Tratamiento para: Enfermedad de Niemann-Pick

Beren Therapeutics anuncia la aceptación por parte de la FDA de su nueva solicitud de medicamento para Adrabetadex en la enfermedad de Niemann Pick de inicio infantil tipo C

THOUSAND OAKS, California – 23 de febrero de 2026 – Beren Therapeutics P.B.C.®, la empresa matriz de Mandos LLC® y líder en biología del tráfico de colesterol y terapias basadas en ciclodextrina, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aceptó para revisión su Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para adrabetadex, una terapia de ciclodextrina en investigación diseñada para aumentar el tráfico de colesterol intracelular en la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). Si se aprueba, adrabetadex representaría un enfoque modificador de la enfermedad, el primero en su clase, para tratar la NPC de inicio infantil, un trastorno neurodegenerativo pediátrico poco común y rápidamente fatal. La FDA asignó a adrabetadex una fecha de acción objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 17 de agosto de 2026.

Aceptado para revisión prioritaria con fecha de acción de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 17 de agosto de 2026

Si se aprueba, adrabetadex sería la única terapia dirigida directamente a la fisiopatología subyacente de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC)

La solicitud de NDA integral incluye datos que muestran beneficios de supervivencia a largo plazo, progresión más lenta de la enfermedad, biomarcadores confirmatorios y evidencia no clínica

"La aceptación por parte de la FDA de nuestra presentación de NDA para revisión es un hito importante, que nos acerca un paso más hacia una nueva opción de tratamiento para niños que viven con NPC de inicio infantil", afirmó Jason Camm, director ejecutivo de Beren Therapeutics P.B.C. "La concesión de una revisión prioritaria por parte de la FDA refuerza aún más la gran necesidad insatisfecha en NPC de inicio infantil. Nuestro paquete de NDA riguroso y completo incorporó comentarios de la FDA y la comunidad de NPC, y seguimos enfocados en avanzar en nuestra solicitud. Agradecemos a los pacientes, familias, médicos y defensores que hicieron posible esta presentación".

La NDA para adrabetadex está respaldada por datos que demuestran un beneficio de supervivencia clínicamente significativo en pacientes de inicio infantil. Esta evidencia proviene de un análisis controlado externamente que pretende servir como un estudio único, adecuado y bien controlado. La presentación completa también incluye datos que muestran una progresión más lenta de la enfermedad, biomarcadores confirmatorios y hallazgos no clínicos y narrativas de la experiencia del paciente.

Los hallazgos clave se presentaron recientemente en el WORLDSymposium 2026, la reunión científica anual más grande en el campo de la enfermedad por depósito lisosomal, incluidos datos de supervivencia en NPC de inicio infantil: una reducción del 71 % en el riesgo de mortalidad en pacientes tratados con adrabetadex en comparación con controles externos emparejados (HR 0,289; IC del 95 %, 0,141-0,593; P < 0,0001).

"La NPC de inicio infantil es el subtipo que progresa más rápidamente y tiene opciones de tratamiento limitadas", afirmó Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., profesora de Pediatría en el Centro Médico de la Universidad Rush e investigadora principal del Programa de Acceso Ampliado. "La aprobación de adrabetadex marcaría la primera vez que tenemos una opción terapéutica modificadora de la enfermedad, que se necesita con urgencia para estos niños pequeños y sus familias".

Beren anunció anteriormente que en 2025 la FDA otorgó a adrabetadex la designación de terapia innovadora, un estado que acelera el desarrollo de medicamentos para afecciones graves o potencialmente mortales cuando la evidencia temprana sugiere una mejora sustancial con respecto a la terapia existente.

Acerca de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C

La enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) es un trastorno neurodegenerativo grave, autosómico recesivo, poco frecuente, causado por variantes patológicas en los genes NPC1 (~95 % de los casos) o NPC2, que provocan un deterioro del tráfico de colesterol que provoca un deterioro neurológico progresivo y una muerte prematura. La NPC de inicio infantil se refiere a la NPC en bebés y niños que experimentan por primera vez síntomas neurológicos entre los 0 y los 6 años de edad. El inicio neurológico más temprano se asocia con una progresión más rápida y un peor pronóstico, con una supervivencia media de ~5,6 años para el inicio infantil temprano (edad de inicio neurológico <2 años) y ~13,4 años para el inicio infantil tardío (2 a <6 años).

Acerca de Adrabetadex

Adrabetadex es una mezcla patentada de isómeros de 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina que se está investigando como tratamiento para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). Los datos sugieren que al restablecer el tráfico intracelular de colesterol, adrabetadex está diseñado para abordar directamente la patología subyacente de la NPC. Los datos de ensayos clínicos y programas de acceso ampliado sugieren que, en general, adrabetadex se tolera bien. Los principales eventos adversos asociados con adrabetadex incluyen discapacidad auditiva que puede tratarse con audífonos cuando sea necesario, y fatiga y/o ataxia posterior a la dosis. Adrabetadex no ha sido aprobado por la FDA ni por ninguna otra autoridad sanitaria en este momento.

Acerca de Beren Therapeutics P.B.C.

Beren Therapeutics P.B.C. es una empresa de biotecnología en etapa clínica dirigida por su fundador y pionera en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de terapias basadas en ciclodextrina para afecciones caracterizadas por un tráfico defectuoso de colesterol. Beren y su filial Mandos LLC están comprometidos con el desarrollo de adrabetadex para personas que viven con la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) y han apoyado a la comunidad NPC brindándoles acceso a adrabetadex a través de un Programa de Acceso Ampliado (EAP).

El propósito de beneficio público de Beren es descubrir, desarrollar y ofrecer terapias novedosas que brinden un beneficio óptimo para los pacientes, y hacerlo integrando las necesidades de los pacientes, los cuidadores, los médicos y los sistemas de salud desde el comienzo de el proceso de desarrollo y mantener un enfoque a largo plazo en brindar terapias y acceso significativos.

Beren tiene su sede en Thousand Oaks, California. Para obtener más información sobre Beren, el programa adrabetadex y la estrategia terapéutica centrada en el tráfico de colesterol de Beren, visite el sitio web recientemente lanzado por la compañía o visite el canal de LinkedIn de Beren.

Declaraciones prospectivas

Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas, que incluyen, entre otras, declaraciones sobre la revisión por parte de la FDA de la NDA para adrabetadex; el momento y el resultado de la revisión regulatoria; el potencial de adrabetadex para proporcionar un beneficio clínico o abordar la patología subyacente de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C; el potencial de aprobación o comercialización; la capacidad de seguir brindando acceso a través de un acceso ampliado; y los planes de Beren de ampliar su cartera. Los resultados reales pueden diferir materialmente debido a riesgos e incertidumbres, incluidos los asociados con el desarrollo clínico, la revisión regulatoria, la fabricación, los resultados de seguridad y eficacia y otros factores.

Fuente: Beren Therapeutics P.B.C.

Fuente: HealthDay

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