Beren Therapeutics annonce l'acceptation par la FDA de sa demande de nouveau médicament pour l'Adrabetadex dans le traitement de la maladie de Niemann Pick de type C à début infantile

Traitement de : la maladie de Niemann-Pick de type C

Beren Therapeutics annonce l'acceptation par la FDA de sa demande de nouveau médicament pour l'Adrabetadex dans la maladie de Niemann-Pick de type C à début infantile

THOUSAND OAKS, Californie – 23 février 2026 – Beren Therapeutics P.B.C.®, la société mère de Mandos LLC® et leader dans le domaine de la biologie du trafic du cholestérol et des thérapies à base de cyclodextrine, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accepté d'examiner sa demande de nouveau médicament (NDA) pour l'adrabetadex, une thérapie expérimentale à la cyclodextrine conçue pour augmenter le trafic intracellulaire de cholestérol dans la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC). S'il est approuvé, l'adrabetadex représenterait une approche de première classe modifiant la maladie pour traiter le NPC infantile, une maladie neurodégénérative pédiatrique rare et rapidement mortelle. La FDA a attribué à l'adrabetadex une date d'action cible du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) du 17 août 2026.

Accepté pour examen prioritaire avec la date d'action du Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) du 17 août 2026

S'il est approuvé, l'adrabetadex serait le seul traitement à cibler directement la physiopathologie sous-jacente de la maladie de Niemann-Pick de type C. (NPC)

L'application NDA complète comprend des données montrant un bénéfice en matière de survie à long terme, un ralentissement de la progression de la maladie, des biomarqueurs de confirmation et des preuves non cliniques

« L'acceptation par la FDA de notre demande d'examen de NDA est une étape importante, nous rapprochant d'une nouvelle option de traitement pour les enfants vivant avec un NPC infantile », a déclaré Jason Camm, PDG de Beren Therapeutics P.B.C. "L'octroi par la FDA d'un examen prioritaire renforce encore le besoin élevé non satisfait en matière de NPC à début infantile. Notre package NDA rigoureux et complet a intégré les commentaires de la FDA et de la communauté NPC, et nous restons concentrés sur l'avancement de notre demande. Nous sommes reconnaissants envers les patients, les familles, les cliniciens et les défenseurs qui ont rendu cette soumission possible. "

La NDA pour l'adrabetadex est étayée par des données démontrant un bénéfice de survie cliniquement significatif chez les patients à début infantile. Ces preuves proviennent d’une analyse contrôlée externe destinée à servir d’étude unique adéquate et bien contrôlée. La soumission complète comprend également des données montrant un ralentissement de la progression de la maladie, des biomarqueurs de confirmation et des résultats non cliniques ainsi que des récits d'expérience des patients.

Des résultats clés ont été récemment présentés au WORLDSymposium 2026, la plus grande réunion scientifique annuelle dans le domaine de la maladie de stockage lysosomal, y compris des données de survie dans les CNP infantiles : une réduction de 71 % du risque de mortalité chez les patients traités par adrabetadex par rapport aux témoins externes appariés (HR 0,289 ; IC à 95 %, 0,141-0,593 ; P < 0,0001).

« Le sous-type de CNP à apparition infantile est le sous-type qui progresse le plus rapidement et ses options de traitement sont limitées », a déclaré Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., professeur de pédiatrie au Rush University Medical Center et chercheuse principale du programme d'accès élargi. "L'approbation de l'adrabetadex marquerait la première fois que nous disposions d'une option thérapeutique modificatrice de la maladie, dont nous avons un besoin urgent pour ces jeunes enfants et leurs familles."

Beren a précédemment annoncé qu'en 2025, la FDA avait accordé à l'adrabetadex la désignation de thérapie révolutionnaire, un statut qui accélère le développement de médicaments pour des maladies graves ou potentiellement mortelles lorsque les premières preuves suggèrent une amélioration substantielle par rapport au traitement existant.

À propos de la maladie de Niemann-Pick de type C

La maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) est une maladie neurodégénérative rare, autosomique récessive et grave, causée par des variantes pathologiques des gènes NPC1 (~ 95 % des cas) ou NPC2, entraînant une altération du trafic de cholestérol entraînant un déclin neurologique progressif et une mort prématurée. Le NPC infantile fait référence au NPC chez les nourrissons et les enfants qui présentent pour la première fois des symptômes neurologiques entre 0 et 6 ans. Un début neurologique plus précoce est associé à une progression plus rapide et à un pronostic plus sombre, avec une survie moyenne d'environ 5,6 ans pour un début infantile précoce (âge d'apparition neurologique <2 ans) et d'environ 13,4 ans pour un début infantile tardif (2 à <6 ans).

À propos d'Adrabetadex

Adrabetadex est un mélange exclusif d'isomères de 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrine en cours d'investigation pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC). Les données suggèrent qu'en rétablissant le trafic intracellulaire du cholestérol, l'adrabetadex est conçu pour traiter directement la pathologie sous-jacente du NPC. Les données des essais cliniques et des programmes d'accès élargi suggèrent que l'adrabetadex est généralement bien toléré. Les principaux événements indésirables associés à l'adrabetadex comprennent une déficience auditive qui peut être prise en charge avec des appareils auditifs si nécessaire, ainsi qu'une fatigue et/ou une ataxie post-administration. Adrabetadex n'a pas été approuvé par la FDA ou toute autre autorité sanitaire pour le moment.

À propos de Beren Therapeutics P.B.C.

Beren Therapeutics P.B.C. est une société de biotechnologie au stade clinique dirigée par son fondateur, pionnière dans la découverte, le développement et la commercialisation de produits thérapeutiques à base de cyclodextrine pour le traitement d'affections caractérisées par un trafic défectueux du cholestérol. Beren et sa filiale Mandos LLC s'engagent dans le développement d'adrabetadex pour les personnes vivant avec la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) et ont soutenu la communauté NPC en fournissant un accès à adrabetadex via un programme d'accès élargi (EAP).

L'objectif d'intérêt public de Beren est de découvrir, développer et fournir de nouvelles thérapies qui apportent un bénéfice optimal aux patients, et de le faire en intégrant les besoins des patients, des soignants, des cliniciens et des systèmes de santé dès le début de le processus de développement et le maintien d'une concentration à long terme sur la fourniture de thérapies et d'un accès significatifs.

Beren a son siège social à Thousand Oaks, en Californie. Pour en savoir plus sur Beren, le programme adrabetadex et la stratégie thérapeutique axée sur le trafic de cholestérol de Beren, visitez le nouveau site Web de la société ou visitez la chaîne LinkedIn de Beren.

Déclarations prospectives

Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives, y compris, mais sans s'y limiter, des déclarations concernant l'examen par la FDA de la NDA pour l'adrabetadex ; le calendrier et le résultat de l'examen réglementaire ; le potentiel de l'adrabetadex à apporter un bénéfice clinique ou à traiter la pathologie sous-jacente de la maladie de Niemann-Pick de type C ; le potentiel d'approbation ou de commercialisation ; la capacité de continuer à fournir un accès grâce à un accès élargi ; et les projets de Beren d'étendre son pipeline. Les résultats réels peuvent différer sensiblement en raison des risques et des incertitudes, notamment ceux associés au développement clinique, à l'examen réglementaire, à la fabrication, aux résultats en matière de sécurité et d'efficacité et à d'autres facteurs.

Source : Beren Therapeutics P.B.C.

Source : HealthDay

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Publié : 2026-02-25 13:58

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