Beren Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA atas Permohonan Obat Baru untuk Adrabetadex pada Penyakit Niemann Pick Tipe C dengan Onset Infantil

Pengobatan untuk: Penyakit Niemann-Pick

Beren Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA atas Permohonan Obat Baru untuk Adrabetadex pada Penyakit Niemann Pick Tipe C yang Terjadi pada Bayi

RIBUAN OAKS, California – 23 Februari 2026 – Beren Therapeutics P.B.C.®, perusahaan induk dari Mandos LLC® dan pemimpin dalam biologi perdagangan kolesterol dan terapi berbasis siklodekstrin, hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) telah menerima peninjauan Aplikasi Obat Baru (NDA) untuk adrabetadex, sebuah terapi siklodekstrin yang sedang diselidiki yang dirancang untuk meningkatkan perdagangan kolesterol intraseluler pada penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC). Jika disetujui, adrabetadex akan mewakili pendekatan modifikasi penyakit yang pertama di kelasnya untuk mengobati NPC yang menyerang pada masa kanak-kanak, suatu kelainan neurodegeneratif pediatrik yang jarang dan berakibat fatal. FDA menetapkan adrabetadex sebagai target tindakan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) pada tanggal 17 Agustus 2026.

Diterima untuk peninjauan prioritas dengan tanggal tindakan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) pada tanggal 17 Agustus 2026

Jika disetujui, adrabetadex akan menjadi satu-satunya terapi yang secara langsung menargetkan patofisiologi yang mendasari penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC)

Penerapan NDA yang komprehensif mencakup data yang menunjukkan manfaat kelangsungan hidup jangka panjang, memperlambat perkembangan penyakit, biomarker konfirmasi, dan bukti nonklinis

"Penerimaan FDA atas pengajuan NDA kami untuk ditinjau merupakan tonggak penting, membawa kami selangkah lebih dekat ke pilihan pengobatan baru untuk anak-anak yang hidup dengan NPC yang menyerang pada masa kanak-kanak," kata Jason Camm, Chief Executive Officer Beren Therapeutics P.B.C. "Pemberian Tinjauan Prioritas oleh FDA semakin memperkuat tingginya kebutuhan yang belum terpenuhi pada NPC dengan serangan infantil. Paket NDA kami yang ketat dan komprehensif mencakup masukan dari FDA dan komunitas NPC, dan kami tetap fokus untuk memajukan aplikasi kami. Kami berterima kasih kepada pasien, keluarga, dokter, dan pendukung yang memungkinkan pengajuan ini."

NDA untuk adrabetadex didukung oleh data yang menunjukkan manfaat kelangsungan hidup yang bermakna secara klinis pada pasien dengan serangan infantil. Bukti ini berasal dari analisis yang dikontrol secara eksternal yang dimaksudkan sebagai studi tunggal yang memadai dan terkontrol dengan baik. Pengajuan komprehensif juga mencakup data yang menunjukkan perkembangan penyakit yang melambat, biomarker konfirmasi dan temuan nonklinis, serta narasi pengalaman pasien.

Temuan utama baru-baru ini dipresentasikan di Simposium DUNIA 2026, pertemuan ilmiah tahunan terbesar di bidang penyakit penyimpanan lisosom, termasuk data kelangsungan hidup pada NPC yang menyerang masa kanak-kanak: penurunan risiko kematian sebesar 71% pada pasien yang diobati dengan adrabetadex dibandingkan dengan kontrol eksternal yang sesuai (HR 0,289; 95% CI, 0,141-0,593; P < 0,0001).

"NPC yang menyerang pada masa bayi adalah subtipe yang berkembang paling cepat dan memiliki pilihan pengobatan yang terbatas," kata Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., profesor Pediatri di Rush University Medical Center dan peneliti utama Program Akses yang Diperluas. "Persetujuan adrabetadex akan menandai pertama kalinya kami memiliki pilihan terapi yang dapat mengubah penyakit, yang sangat dibutuhkan oleh anak-anak kecil ini dan keluarga mereka."

Beren sebelumnya mengumumkan bahwa pada tahun 2025 FDA memberikan adrabetadex Breakthrough Therapy Designation, sebuah status yang mempercepat pengembangan obat untuk kondisi serius atau mengancam jiwa ketika bukti awal menunjukkan adanya perbaikan substansial dibandingkan terapi yang sudah ada.

Tentang Penyakit Niemann-Pick Tipe C

Penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC) adalah kelainan neurodegeneratif langka, resesif autosomal, parah yang disebabkan oleh varian patologis pada gen NPC1 (~95% kasus) atau gen NPC2, yang menyebabkan gangguan perdagangan kolesterol yang mengakibatkan penurunan neurologis progresif dan kematian dini. NPC infantile-onset mengacu pada NPC pada bayi dan anak-anak yang pertama kali mengalami gejala neurologis antara usia 0 dan 6 tahun. Onset neurologis yang lebih dini dikaitkan dengan perkembangan yang lebih cepat dan prognosis yang lebih buruk, dengan kelangsungan hidup rata-rata ~5,6 tahun untuk early infantile-onset (usia timbulnya neurologis <2 tahun) dan ~13,4 tahun untuk late-infantile onset (2 hingga <6 tahun).

Tentang Adrabetadex

Adrabetadex adalah campuran isomer 2-hidroksipropil-β-siklodekstrin yang sedang diselidiki sebagai pengobatan untuk penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC). Data menunjukkan bahwa dengan membangun kembali perdagangan kolesterol intraseluler, adrabetadex dirancang untuk secara langsung mengatasi patologi yang mendasari NPC. Data dari uji klinis dan program akses yang diperluas menunjukkan bahwa adrabetadex secara umum dapat ditoleransi dengan baik. Efek samping utama yang terkait dengan adrabetadex termasuk gangguan pendengaran yang dapat ditangani dengan alat bantu dengar bila diperlukan, dan kelelahan dan/atau ataksia pasca pemberian dosis. Adrabetadex belum disetujui oleh FDA atau otoritas kesehatan lainnya saat ini.

Tentang Beren Therapeutics P.B.C.

Beren Therapeutics P.B.C. adalah perusahaan bioteknologi tahap klinis yang dipimpin oleh pendiri dan memelopori penemuan, pengembangan, dan komersialisasi terapi berbasis siklodekstrin untuk kondisi yang ditandai dengan gangguan perdagangan kolesterol. Beren dan anak perusahaannya Mandos LLC berkomitmen terhadap pengembangan adrabetadex untuk individu yang hidup dengan penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC) dan telah mendukung komunitas NPC dengan memberikan akses ke adrabetadex melalui Program Akses yang Diperluas (EAP).

Tujuan manfaat publik Beren adalah untuk menemukan, mengembangkan, dan memberikan terapi baru yang memberikan manfaat optimal bagi pasien, dan untuk melakukannya dengan mengintegrasikan kebutuhan pasien, perawat, dokter, dan sistem kesehatan sejak awal proses pengembangan dan mempertahankan fokus jangka panjang dalam memberikan terapi dan akses yang bermakna.

Beren berkantor pusat di Thousand Oaks, California. Untuk mempelajari lebih lanjut tentang Beren, program adrabetadex, dan strategi terapi yang berfokus pada perdagangan kolesterol Beren, kunjungi situs web perusahaan yang baru diluncurkan atau kunjungi saluran LinkedIn Beren.

Pernyataan Berwawasan ke Depan

Siaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan, termasuk, namun tidak terbatas pada, pernyataan mengenai peninjauan FDA terhadap NDA untuk adrabetadex; waktu dan hasil tinjauan peraturan; potensi adrabetadex untuk memberikan manfaat klinis atau untuk mengatasi patologi yang mendasari penyakit Niemann-Pick tipe C; potensi persetujuan atau komersialisasi; kemampuan untuk terus memberikan akses melalui perluasan akses; dan rencana Beren untuk memperluas jaringan pipanya. Hasil sebenarnya mungkin berbeda secara material karena risiko dan ketidakpastian termasuk yang terkait dengan pengembangan klinis, tinjauan peraturan, hasil produksi, keamanan dan kemanjuran, serta faktor lainnya.

Sumber: Beren Therapeutics P.B.C.

Sumber: HealthDay

Sumber berita lainnya

FDA Peringatan Obat Medwatch

MedNews Harian

Berita untuk Profesional Kesehatan

Persetujuan Obat Baru

Permohonan Obat Baru

Kekurangan Obat

Hasil Uji Klinis

Persetujuan Obat Generik

Podcast Drugs.com

Berlangganan buletin kami

Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

Diposting : 2026-02-25 13:58

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.