Beren Therapeutics annuncia l'accettazione da parte della FDA della sua nuova domanda di farmaco per Adrabetadex nella malattia di Niemann Pick di tipo C a esordio infantile

Trattamento per: malattia di Niemann-Pick

Beren Therapeutics annuncia l'accettazione da parte della FDA della sua nuova domanda di autorizzazione per un nuovo farmaco per l'Adrabetadex nella malattia di Niemann Pick di tipo C a esordio infantile

THOUSAND OAKS, California – 23 febbraio 2026 – Beren Therapeutics P.B.C.®, società madre di Mandos LLC® e leader nella biologia del traffico di colesterolo e nelle terapie a base di ciclodestrina, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accettato per la revisione la sua domanda di approvazione per un nuovo farmaco (NDA) per adrabetadex, una terapia sperimentale con ciclodestrina progettata per aumentare il traffico intracellulare di colesterolo nella malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC). Se approvato, adrabetadex rappresenterebbe un approccio modificante la malattia di prima classe per il trattamento dell’NPC a esordio infantile, una malattia neurodegenerativa pediatrica rara e rapidamente fatale. La FDA ha assegnato ad adrabetadex una data di azione target del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 17 agosto 2026.

Accettato per la revisione prioritaria con la data di azione del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) del 17 agosto 2026

Se approvato, adrabetadex sarebbe l'unica terapia in grado di colpire direttamente la fisiopatologia di base della malattia di Niemann-Pick di tipo C. (NPC)

L'applicazione NDA completa include dati che mostrano benefici in termini di sopravvivenza a lungo termine, progressione rallentata della malattia, biomarcatori di conferma ed evidenze non cliniche

"L'accettazione da parte della FDA della nostra richiesta di NDA per la revisione è una pietra miliare importante, che ci porta un altro passo avanti verso una nuova opzione di trattamento per i bambini affetti da NPC a esordio infantile", ha affermato Jason Camm, amministratore delegato di Beren Therapeutics P.B.C. "La concessione di una revisione prioritaria da parte della FDA rafforza ulteriormente l'elevato bisogno insoddisfatto di NPC a esordio infantile. Il nostro pacchetto NDA rigoroso e completo ha incorporato il feedback della FDA e della comunità NPC e restiamo concentrati sull'avanzamento della nostra domanda. Siamo grati ai pazienti, alle famiglie, ai medici e ai sostenitori che hanno reso possibile questa presentazione."

La NDA per adrabetadex è supportata da dati che dimostrano un beneficio di sopravvivenza clinicamente significativo nei pazienti a esordio infantile. Queste prove provengono da un'analisi controllata esternamente intesa a fungere da unico studio adeguato e ben controllato. La presentazione completa include anche dati che mostrano una progressione rallentata della malattia, biomarcatori di conferma, risultati non clinici e resoconti dell'esperienza dei pazienti.

I risultati chiave sono stati recentemente presentati al WORLDSymposium 2026, il più grande incontro scientifico annuale nel campo della malattia da accumulo lisosomiale, inclusi i dati di sopravvivenza nella NPC a esordio infantile: una riduzione del 71% del rischio di mortalità nei pazienti trattati con adrabetadex rispetto ai controlli esterni abbinati (HR 0,289; IC al 95%, 0,141-0,593; P < 0,0001).

"L'NPC a esordio infantile è il sottotipo con la progressione più rapida e ha opzioni terapeutiche limitate", ha affermato Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., professoressa di Pediatria presso il Rush University Medical Center e ricercatrice principale del Programma di accesso espanso. "L'approvazione di adrabetadex segnerebbe la prima volta che disponiamo di un'opzione terapeutica modificante la malattia, di cui c'è urgente bisogno per questi bambini piccoli e le loro famiglie."

Beren aveva annunciato in precedenza che nel 2025 la FDA aveva concesso ad adrabetadex la designazione di terapia rivoluzionaria, uno status che accelera lo sviluppo di farmaci per patologie gravi o potenzialmente letali quando le prove iniziali suggeriscono un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia esistente.

Informazioni sulla malattia di Niemann-Pick di tipo C

La malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) è una malattia neurodegenerativa rara, autosomica recessiva, grave, causata da varianti patologiche nei geni NPC1 (~95% dei casi) o NPC2, che portano a un alterato traffico di colesterolo con conseguente declino neurologico progressivo e morte prematura. L'NPC a esordio infantile si riferisce all'NPC nei neonati e nei bambini che manifestano per la prima volta sintomi neurologici tra 0 e 6 anni di età. Un esordio neurologico precoce è associato a una progressione più rapida e a una prognosi peggiore, con una sopravvivenza media di ~5,6 anni per l'esordio infantile precoce (età di esordio neurologico <2 anni) e di ~13,4 anni per l'esordio tardo-infantile (da 2 a <6 anni).

Informazioni su Adrabetadex

Adrabetadex è una miscela brevettata di isomeri della 2-idrossipropil-β-ciclodestrina oggetto di studio come trattamento per la malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC). I dati suggeriscono che, ristabilendo il traffico intracellulare di colesterolo, adrabetadex è progettato per affrontare direttamente la patologia sottostante dell’NPC. I dati provenienti da studi clinici e programmi di accesso ampliato suggeriscono che adrabetadex è generalmente ben tollerato. I principali eventi avversi associati ad adrabetadex includono deficit uditivo che può essere gestito con apparecchi acustici quando necessario, e affaticamento e/o atassia post-dose. Al momento Adrabetadex non è stato approvato dalla FDA o da qualsiasi altra autorità sanitaria.

Informazioni su Beren Therapeutics P.B.C.

Beren Therapeutics P.B.C. è un'azienda biotecnologica in fase clinica, guidata dal fondatore, pioniera nella scoperta, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie a base di ciclodestrina per condizioni caratterizzate da un traffico difettoso di colesterolo. Beren e la sua controllata Mandos LLC sono impegnate nello sviluppo di adrabetadex per le persone che vivono con la malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) e hanno supportato la comunità NPC fornendo l'accesso ad adrabetadex attraverso un programma di accesso espanso (EAP).

Lo scopo di pubblico beneficio di Beren è scoprire, sviluppare e fornire nuove terapie che forniscano benefici ottimali ai pazienti, e di farlo integrando le esigenze dei pazienti, degli operatori sanitari, dei medici e dei sistemi sanitari fin dall'inizio il processo di sviluppo e il mantenimento di un focus a lungo termine sulla fornitura di terapie e accesso significativi.

Beren ha sede a Thousand Oaks, California. Per saperne di più su Beren, sul programma adrabetadex e sulla strategia terapeutica di Beren focalizzata sul traffico di colesterolo, visita il sito web appena lanciato dell'azienda o visita il canale LinkedIn di Beren.

Dichiarazioni previsionali

Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali, comprese, ma non limitate a, dichiarazioni riguardanti la revisione da parte della FDA della NDA per adrabetadex; i tempi e gli esiti della revisione normativa; il potenziale di adrabetadex di fornire benefici clinici o di affrontare la patologia di base della malattia di Niemann-Pick di tipo C; il potenziale di approvazione o commercializzazione; la capacità di continuare a fornire l'accesso attraverso l'accesso ampliato; e i piani di Beren di espandere la propria pipeline. I risultati effettivi possono differire sostanzialmente a causa di rischi e incertezze, compresi quelli associati allo sviluppo clinico, alla revisione normativa, alla produzione, ai risultati di sicurezza ed efficacia e ad altri fattori.

Fonte: Beren Therapeutics P.B.C.

Fonte: HealthDay

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Pubblicato : 2026-02-25 13:58

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