ベレン・セラピューティクス、乳児期発症ニーマンピック病C型に対するアドラベタデックスの新薬申請をFDAが受理したと発表

治療法: ニーマンピック病

ベレン・セラピューティクス、乳児期発症ニーマンピック病C型に対するアドラベタデックスの新薬申請をFDAが受理したと発表

カリフォルニア州サウザンドオークス – 2月23日2026 – Mandos LLC® の親会社であり、コレステロール輸送生物学およびシクロデキストリンベースの治療薬のリーダーである Beren Therapeutics P.B.C.® は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が細胞内増加を目的とした治験中のシクロデキストリン療法であるアドラベタデックスの新薬申請 (NDA) を審査のために受理したと発表しました。ニーマンピック病 C 型 (NPC) におけるコレステロール輸送。アドラベタデックスが承認されれば、まれで急速に致死性の小児神経変性疾患である乳児発症NPCを治療するための、ファーストインクラスの疾患修飾アプローチとなる。 FDA は、アドラベタデクスに処方薬使用者手数料法 (PDUFA) の目標行動日を 2026 年 8 月 17 日と割り当てました。

処方薬使用者手数料法 (PDUFA) の行動日を 2026 年 8 月 17 日として優先審査に受理されました

承認されれば、アドラベタデクスはニーマン・ピック病型の根底にある病態生理学を直接標的とする唯一の治療法となります。 C (NPC)

包括的な NDA 申請には、長期生存効果、疾患進行の遅延、確認用バイオマーカー、非臨床証拠を示すデータが含まれます

ベレン・セラピューティクス P.B.C.のジェイソン・カム最高経営責任者（CEO）は「FDAが当社のNDA申請を審査に受理したことは重要なマイルストーンであり、乳児期発症のNPCとともに生きる子どもたちの新たな治療選択肢にまた一歩近づくことになる」と述べた。「FDAによる優先審査の付与は、乳児期発症NPCにおける満たされていない高いニーズをさらに強化するものです。当社の厳密かつ包括的なNDAパッケージにはFDAとNPCコミュニティからのフィードバックが組み込まれており、引き続き申請を進めることに重点を置いています。この提出を可能にしてくれた患者、家族、臨床医、擁護者に感謝しています。」

アドラベタデックスのNDAは、乳児期発症における臨床的に意味のある延命効果を実証するデータによって裏付けられています。患者たち。この証拠は、単一の適切でよく管理された研究として機能することを目的とした外部管理された分析から得られたものです。包括的な提出には、疾患の進行の遅延を示すデータ、確証となるバイオマーカー、非臨床所見、患者体験の物語も含まれます。

最近、リソソーム蓄積症の分野で最大の年次学術会議であるWORLDSymposium 2026で、乳児期発症NPCの生存データを含む重要な研究結果が発表されました。これには、対応する外部対照と比較して、アドラベタデックス治療を受けた患者の死亡リスクが71%減少しました（HR 0.289; 95% CI、0.141-0.593; P< 0.0001)。

「乳児期発症の NPC は進行が最も早いサブタイプであり、治療の選択肢は限られています」と、ラッシュ大学医療センターの小児科教授であり、アクセス拡大プログラムの主任研究員であるエリザベスベリークラビス医学博士は述べています。「アドラベタデックスの承認は、これらの幼い子供たちとその家族にとって緊急に必要とされている、疾患を修飾する治療選択肢を初めて手に入れることになります。」

ベレンは以前、2025 年に FDA が adrabetadex 画期的治療薬指定を付与したと発表しました。この指定は、初期の証拠で既存の治療法に比べて大幅な改善が示唆された場合に、重篤または生命を脅かす症状に対する治療薬の開発を促進する資格です。

ニーマンピック病 C 型について

C 型ニーマンピック病 (NPC) は、NPC1 (症例の約 95%) または NPC2 遺伝子の病的変異によって引き起こされるまれな常染色体劣性の重度の神経変性疾患で、コレステロール輸送障害を引き起こし、進行性の神経機能低下と早期死亡を引き起こします。乳児発症型NPCとは、0歳から6歳までに初めて神経症状を経験する乳児および小児のNPCを指します。神経学的発症の早期は進行が速く、予後不良と関連しており、平均生存期間は乳児期早期発症（神経学的発症年齢 2 歳未満）では約 5.6 年、乳児後期発症（2 ～ 6 歳未満）では約 13.4 年です。

アドラベタデックスについて

アドラベタデックスは、ニーマンピック病 C 型 (NPC) の治療法として研究されている 2-ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン異性体の独自の混合物です。このデータは、アドラベタデックスが細胞内コレステロール輸送を再確立することにより、NPCの根底にある病理に直接対処するように設計されていることを示唆しています。臨床試験およびアクセス拡大プログラムからのデータは、アドラベタデクスの忍容性が一般に良好であることを示唆しています。アドラベタデックスに関連する主な有害事象には、必要に応じて補聴器で管理できる聴覚障害、および投与後の疲労および/または運動失調が含まれます。現時点では、アドベタデックスは FDA またはその他の保健当局によって承認されていません。

Beren Therapeutics P.B.C. について

ベレンセラピューティクス P.B.C.は、創業者主導の臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、コレステロール輸送の欠陥を特徴とする症状に対するシクロデキストリンベースの治療薬の発見、開発、商業化の先駆者となっています。 Beren とその子会社 Mandos LLC は、ニーマンピック病 C 型 (NPC) を患う個人向けのアドラベタデックスの開発に取り組んでおり、拡張アクセスプログラム (EAP) を通じてアドラベタデックスへのアクセスを提供することで NPC コミュニティをサポートしてきました。

ベレンの公益目的は、患者、介護者、臨床医、医療従事者のニーズを統合することで、患者に最適な利益を提供する新規治療法を発見、開発、提供することです。開発プロセスの初期段階から医療システムを構築し、有意義な治療法とアクセスを提供することに長期的に焦点を当て続けます。

ベレンは、カリフォルニア州サウザンドオークスに本社を置いています。ベレン、アドベタデックスプログラム、およびベレンのコレステロール密売に焦点を当てた治療戦略について詳しくは、同社が新たに開設した Web サイトにアクセスするか、ベレンの LinkedIn チャンネルにアクセスしてください。

将来の見通しに関する記述

このプレスリリースには、FDA による adrabetadex の NDA 審査に関する記述を含むがこれに限定されない、将来の見通しに関する記述が含まれています。規制上の見直しのタイミングと結果。アドラベタデクスが臨床上の利益をもたらしたり、ニーマンピック病 C 型の根本的な病理に対処したりする可能性。承認または商品化の可能性。拡張されたアクセスを通じてアクセスを提供し続ける機能。そしてベレン社はパイプラインを拡大する計画を立てている。実際の結果は、臨床開発、規制審査、製造、安全性と有効性の結果、その他の要因に関連するリスクや不確実性により、大幅に異なる場合があります。

出典: Beren Therapeutics P.B.C.

出典: HealthDay

ベレン、子会社マンドスを通じて、乳児期発症NPCに対するアドベタデックスの新薬申請を米国FDAに提出 - 2025年12月19日

アドベタデックスのFDA承認履歴

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投稿しました : 2026-02-25 13:58

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