Beren Therapeutics ngumumake Penerimaan FDA kanggo Aplikasi Obat Anyar kanggo Adrabetadex ing Infantile-Onset Niemann Pick Disease Type C

Tindakake Drugslib ing

Pengobatan: Penyakit Niemann-Pick

Beren Therapeutics Ngumumake Penerimaan FDA kanggo Aplikasi Obat Anyar kanggo Adrabetadex ing Infantile-Onset Niemann Pick Disease Type C

THOUSAND 2 February, 2020 CalifAND. - Beren Therapeutics P.B.C.®, perusahaan induk Mandos LLC® lan pimpinan ing biologi perdagangan kolesterol lan terapi berbasis cyclodextrin, dina iki ngumumake yen US Food and Drug Administration (FDA) wis nampa kanggo mriksa Aplikasi Narkoba Anyar (NDA) kanggo adrabetadex, sawijining jinis cyclodextrin trafficking kolesterol sing dirancang kanggo nambah penyakit intraselular cyclodextrin. (NPC). Yen disetujoni, adrabetadex bakal makili sawijining kelas pisanan, pendekatan ngowahi penyakit kanggo nambani NPC serangn infantile, kelainan neurodegenerative pediatrik langka lan cepet fatal. FDA menehi adrabetadex tanggal tumindak target Undhang-undhang Undhang-undhang Narkoba Resep (PDUFA) tanggal 17 Agustus 2026.

  • Ditampa kanggo tinjauan prioritas kanthi tanggal tumindak Undhang-undhang Biaya Pengguna Narkoba (PDUFA) tanggal 17 Agustus 2026
  • Yen disetujoni, terapi underlying langsung dadi target adrabetadex. Niemann-Pick disease type C (NPC)
  • Aplikasi NDA komprehensif nyakup data sing nuduhake manfaat kaslametan jangka panjang, progresi penyakit sing kalem, biomarker konfirmasi lan bukti nonklinis

    • "Penerimaan FDA babagan kiriman NDA kanggo ditinjau minangka tonggak sejarah sing penting, nggawa kita luwih cedhak karo pilihan perawatan anyar kanggo bocah-bocah sing urip karo NPC infantile-onset," ujare Jason Camm, Kepala Eksekutif Beren Therapeutics P.B.C. "FDA menehi Tinjauan Prioritas luwih nguatake kabutuhan sing ora bisa ditemokake ing NPC bayi. Paket NDA sing ketat lan komprehensif kita nggabungake umpan balik saka FDA lan komunitas NPC, lan kita tetep fokus kanggo ngembangake aplikasi kita. Kita matur nuwun kanggo pasien, kulawarga, dokter lan advokat sing nggawe data iki bisa didhukung. "

    entuk manfaat kaslametané sing migunani sacara klinis ing pasien bayi. Bukti iki saka analisis externally kontrol dimaksudaké kanggo ngawula minangka siji nyukupi lan uga-kontrol sinau. Pengajuan lengkap uga kalebu data sing nuduhake perkembangan penyakit sing kalem, biomarker konfirmasi lan temuan non-klinis lan narasi pengalaman pasien.

    Temuan utama bubar ditampilake ing WORLDSymposium 2026, rapat ilmiah taunan paling gedhe ing bidang penyakit panyimpenan lysosomal, kalebu data kaslametan ing NPC onset infantile: nyuda 71% ing risiko kematian ing pasien sing diobati karo adrabetadex dibandhingake karo kontrol eksternal sing cocog (HR 0.289, 0.5% 1 CI; 0.289,095%; 0.0001).

    "NPC onset infantil minangka subtipe sing paling cepet maju lan nduweni pilihan perawatan sing winates," ujare Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., profesor Pediatrik ing Pusat Kesehatan Universitas Rush lan peneliti utama Program Akses Expanded. "Persetujuan saka adrabetadex bakal menehi tandha pisanan kita duwe pilihan terapi sing ngowahi penyakit, sing dibutuhake banget kanggo bocah cilik lan kulawargane."

    Beren sadurunge ngumumake yen ing 2025 FDA menehi adrabetadex Breakthrough Therapy Designation, status sing nyepetake pangembangan obat kanggo kondisi serius utawa ngancam nyawa nalika bukti awal nuduhake perbaikan substansial saka terapi sing wis ana.

    Babagan Niemann-Pick Disease Type C

    Penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC) minangka kelainan neurodegeneratif langka, autosomal-resesif, abot, sing disebabake dening varian patologis ing NPC1 (~ 95% kasus) utawa gen NPC2, sing nyebabake gangguan perdagangan kolesterol sing nyebabake penurunan neurologis sing progresif lan pati prematur. NPC infantile-onset nuduhake NPC ing bayi lan bocah sing pisanan ngalami gejala neurologis antarane 0 lan 6 taun. Onset neurologis sadurungé digandhengake karo prognosis sing luwih cepet lan prognosis sing luwih ala, kanthi rata-rata kaslametané ~5,6 taun kanggo wiwitan bayi awal (umur onset neurologis <2 taun) lan ~13,4 taun kanggo wiwitan bayi pungkasan (2 nganti <6 taun).

    Babagan Adrabetadex

    Adrabetadex minangka campuran proprietary saka isomer 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin sing diselidiki minangka perawatan kanggo penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC). Data kasebut nuduhake manawa kanthi nggawe maneh perdagangan kolesterol intraselular, adrabetadex dirancang kanggo langsung ngatasi patologi NPC. Data saka uji klinis lan program akses sing ditambahi nuduhake manawa adrabetadex umume ditoleransi. Acara salabetipun utama sing gegandhèngan karo adrabetadex kalebu gangguan pangrungu sing bisa diobati nganggo alat bantu pangrungon yen perlu, lan lemes sawise dosis lan/utawa ataxia. Adrabetadex durung disetujoni dening FDA utawa panguwasa kesehatan liyane ing wektu iki.

    Babagan Beren Therapeutics P.B.C.

    Beren Therapeutics P.B.C. minangka pendiri, perusahaan bioteknologi tahap klinis sing dadi perintis panemuan, pangembangan lan komersialisasi terapi adhedhasar siklodekstrin kanggo kondisi sing ditondoi dening perdagangan kolesterol sing rusak. Beren lan anak perusahaan Mandos LLC setya ngembangake adrabetadex kanggo individu sing nandhang penyakit Niemann-Pick tipe C (NPC) lan wis ndhukung komunitas NPC kanthi menehi akses menyang adrabetadex liwat Program Akses sing Diperluas (EAP). lan sistem kesehatan wiwit wiwitan proses pangembangan lan njaga fokus jangka panjang kanggo ngirim terapi lan akses sing migunani.

    Beren kantor pusat ing Thousand Oaks, California. Kanggo mangerteni sing luwih lengkap babagan Beren, program adrabetadex lan strategi terapeutik fokus perdagangan kolesterol Beren, bukak situs web perusahaan sing mentas diluncurake utawa bukak saluran LinkedIn Beren.

    Pernyataan Berpikir Maju

    Siaran pers iki ngemot pratelan sing ngarep-arep, kalebu, nanging ora diwatesi, pratelan babagan review FDA babagan NDA kanggo adrabetadex; wektu lan asil review peraturan; potensial kanggo adrabetadex kanggo nyedhiyani keuntungan Clinical utawa kanggo ngatasi patologi ndasari jinis penyakit Niemann-Pick C; potensial kanggo persetujuan utawa komersialisasi; kemampuan kanggo terus nyedhiyakake akses liwat akses sing ditambahi; lan rencana Beren kanggo nggedhekake pipa. Asil nyata bisa beda-beda sacara material amarga risiko lan kahanan sing durung mesthi kalebu sing ana gandhengane karo pangembangan klinis, tinjauan peraturan, manufaktur, asil safety lan khasiat lan faktor liyane.

    Sumber: Beren Therapeutics P.B.C.

    Sumber: HealthDay

    Artikel sing gegandhengan

  • Beren, Liwat Anak Perusahaan Mandos, Ngajokake Aplikasi Obat Anyar menyang US FDA kanggo Adrabetadex ing Infantile-Onset NPC - 19 Desember 2025

    • Adrabetadex

    Sumber Daya Persetujuan FDA<2>

  • Tandha Narkoba Medwatch FDA
  • News Medwatch Saben
  • Warta kanggo Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Anyar
  • Aplikasi Obat Anyar
  • Kekurangan Obat
  • Asil Uji Coba Klinis
  • Persetujuan Obat Umum
  • https://lipoda.com target="_blank" rel="noopener noreferrer">Podcast Drugs.com

    • Langganan buletin kita

    Apa wae topik sing sampeyan minati, langganan buletin kita kanggo entuk sing paling apik saka Drugs.com ing kothak mlebu.

    Dikirim : 2026-02-25 13:58

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Kata kunci populer