Beren Therapeutics, 영아 발병 니만픽병 C형에 대한 Adrabetadex 신약 신청을 FDA가 승인했다고 발표

치료: 니만픽병

Beren Therapeutics, 유아기 발병 니만픽병 C형에 대한 Adrabetadex 신약 신청을 FDA가 승인했다고 발표

캘리포니아주 THOUSAND OAKS – 2026년 2월 23일 – Mandos LLC®의 모회사이자 콜레스테롤 밀매 생물학 및 사이클로덱스트린 기반 치료제 분야의 선두주자인 Beren Therapeutics P.B.C.®는 오늘 미국 식품의약국(FDA)이 니만픽병 C형(NPC)에서 세포내 콜레스테롤 밀매를 증가시키기 위해 고안된 시험용 사이클로덱스트린 치료법인 아드라베타덱스에 대한 신약 신청(NDA) 검토를 수락했다고 발표했습니다. 승인된다면 아드라베타덱스는 희귀하고 빠르게 치명적인 소아 신경퇴행성 질환인 영아 발병 NPC를 치료하기 위한 최초의 질병 수정 접근법이 될 것입니다. FDA는 arabetadex를 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표 조치 일자로 2026년 8월 17일로 지정했습니다.

처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 조치 일자 2026년 8월 17일로 우선 검토를 위해 수락

승인될 경우 arabetadex는 Niemann-Pick 질병 유형 C의 근본적인 병태생리학을 직접적으로 표적으로 삼는 유일한 치료법이 될 것입니다. (NPC)

종합적인 NDA 신청에는 장기 생존 혜택, 질병 진행 지연, 확증적 바이오마커 및 비임상 증거를 보여주는 데이터가 포함됩니다.

Beren Therapeutics P.B.C.의 CEO인 Jason Camm은 "FDA가 검토를 위해 NDA 제출을 수락한 것은 중요한 이정표이며, 영아 발병 NPC를 안고 살아가는 어린이를 위한 새로운 치료 옵션에 한 걸음 더 다가가는 것입니다."라고 말했습니다. "FDA가 우선심사를 승인함으로써 영아 발병 NPC에 대한 충족되지 않은 높은 요구가 더욱 강화되었습니다. 우리의 엄격하고 포괄적인 NDA 패키지는 FDA와 NPC 커뮤니티의 피드백을 반영했으며 우리는 신청을 발전시키는 데 계속 집중하고 있습니다. 이 제출을 가능하게 해준 환자, 가족, 임상의 및 옹호자에게 감사드립니다."

adrabetadex의 NDA는 영아 발병 환자에서 임상적으로 의미 있는 생존 혜택을 입증하는 데이터로 뒷받침됩니다. 이 증거는 적절하고 잘 통제된 단일 연구로 사용하기 위한 외부 통제 분석에서 나온 것입니다. 포괄적인 제출에는 질병 진행 지연, 확증적 바이오마커, 비임상 결과, 환자 경험 서술을 보여주는 데이터도 포함되어 있습니다.

유아 발병 NPC의 생존 데이터를 포함하여 리소좀 축적 질환 분야의 최대 연례 과학 회의인 WORLDSymposium 2026에서 최근 발표된 주요 결과는 일치하는 외부 대조군에 비해 adrabetadex로 치료받은 환자의 사망 위험이 71% 감소했습니다(HR 0.289; 95% CI, 0.141-0.593; P < 0.0001).

"유아 발병 NPC는 가장 빠르게 진행되는 하위 유형이며 치료 옵션이 제한되어 있습니다."라고 Rush University Medical Center의 소아과 교수이자 확장 액세스 프로그램의 주요 조사관인 Elizabeth Berry-Kravis 박사가 말했습니다. "아드라베타덱스의 승인은 우리가 이러한 어린 아이들과 그 가족들에게 시급히 필요한 질병 수정 치료 옵션을 갖게 된 최초의 기록이 될 것입니다."

Beren은 이전에 2025년에 FDA가 arabetadex 혁신 치료제 지정을 부여했다고 발표했습니다. 이는 초기 증거가 기존 치료법에 비해 상당한 개선을 시사하는 경우 심각하거나 생명을 위협하는 질환에 대한 약물 개발을 가속화하는 상태입니다.

Niemann-Pick 질병 C형 정보

니만픽병 C형(NPC)은 NPC1(사례의 ~95%) 또는 NPC2 유전자의 병리학적 변이로 인해 발생하는 희귀한 상염색체 열성 중증 신경퇴행성 장애로, 콜레스테롤 수송 장애로 인해 점진적인 신경학적 쇠퇴와 조기 사망을 초래합니다. 영아 발병 NPC는 0~6세 사이에 처음으로 신경학적 증상을 경험하는 영유아의 NPC를 말합니다. 초기 신경학적 발병은 더 빠른 진행과 더 나쁜 예후와 관련이 있으며, 조기 영아 발병(신경학적 발병 연령 <2세)의 경우 평균 생존 기간은 ~5.6년이고 후기 영아 발병(2~<6세)의 경우 평균 생존 기간은 ~13.4년입니다.

Adrabetadex 소개

아드라베타덱스는 니만픽병 C형(NPC) 치료제로 연구 중인 2-하이드록시프로필-β-사이클로덱스트린 이성질체의 독점 혼합물입니다. 데이터는 세포내 콜레스테롤 밀매를 재설정함으로써 아드라베타덱스가 NPC의 근본적인 병리를 직접적으로 해결하도록 설계되었음을 시사합니다. 임상 시험 및 확장된 접근 프로그램의 데이터에 따르면 arabetadex는 일반적으로 내약성이 우수합니다. 아드라베타덱스와 관련된 주요 부작용으로는 필요할 때 보청기로 관리할 수 있는 청력 손상, 투여 후 피로 및/또는 운동실조 등이 있습니다. Adrabetadex는 현재 FDA나 기타 보건 당국의 승인을 받지 않았습니다.

Beren Therapeutics P.B.C. 소개

Beren Therapeutics P.B.C. 결함이 있는 콜레스테롤 밀매로 특징지어지는 질환에 대한 사이클로덱스트린 기반 치료제의 발견, 개발 및 상용화를 개척하는 창립자 주도의 임상 단계 생명공학 회사입니다. Beren과 그 자회사 Mandos LLC는 니만픽병 C형(NPC)을 앓고 있는 개인을 위한 아드라베타덱스 개발에 전념하고 있으며 확장 액세스 프로그램(EAP)을 통해 아드라베타덱스에 대한 접근을 제공함으로써 NPC 커뮤니티를 지원해 왔습니다.

Beren의 공익 목적은 환자에게 최적의 혜택을 제공하는 새로운 치료법을 발견, 개발 및 제공하는 것이며, 이를 위해 환자, 간병인, 임상의 및 건강 시스템의 요구 사항을 처음부터 통합함으로써 이를 수행합니다. 개발 과정을 진행하고 의미 있는 치료법과 접근성을 제공하는 데 장기적인 초점을 유지합니다.

Beren은 캘리포니아주 사우전드 오크스에 본사를 두고 있습니다. Adrabetadex 프로그램인 Beren과 콜레스테롤 밀매에 초점을 맞춘 치료 전략인 Beren에 대해 자세히 알아보려면 회사가 새로 출시한 웹사이트를 방문하거나 Beren의 LinkedIn 채널을 방문하세요.

미래 예측 진술

이 보도 자료에는 adrabetadex에 대한 FDA의 NDA 검토에 관한 진술을 포함하되 이에 국한되지 않는 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 규제 검토 시기와 결과; adrabetadex가 임상적 이점을 제공하거나 Niemann-Pick 질병 C형의 근본적인 병리를 해결할 수 있는 가능성; 승인 또는 상업화 가능성; 확장된 액세스를 통해 계속해서 액세스를 제공할 수 있는 능력 파이프라인을 확장하려는 Beren의 계획도 있습니다. 실제 결과는 임상 개발, 규제 검토, 제조, 안전성 및 효능 결과, 기타 요인과 관련된 위험과 불확실성으로 인해 실질적으로 다를 수 있습니다.

출처: Beren Therapeutics P.B.C.

출처: HealthDay

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게시됨 : 2026-02-25 13:58

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