Beren Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA terhadap Permohonan Ubat Baharunya untuk Adrabetadex dalam Infantile-Onset Niemann Pick Disease Type C

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Penyakit Niemann-Pick

Beren Therapeutics Mengumumkan Penerimaan FDA terhadap Permohonan Ubat Baharunya untuk Adrabetadex dalam Infantile-Onset Niemann Pick Disease Type C

THOUSAND 2 February, 2020 OAKS, CalifAND. – Beren Therapeutics P.B.C.®, syarikat induk Mandos LLC® dan peneraju dalam biologi pemerdagangan kolesterol dan terapeutik berasaskan siklodekstrin, hari ini mengumumkan bahawa Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan (FDA) A.S. telah menerima untuk menyemak Aplikasi Ubat Baharu (NDA) untuk adrabetadex, sejenis terapi peningkatan kolesterol intraselular jenis CPidextrin penyiasatan. (NPC). Jika diluluskan, adrabetadex akan mewakili pendekatan pengubahsuaian penyakit dalam kelas pertama untuk merawat NPC permulaan kanak-kanak, gangguan neurodegeneratif pediatrik yang jarang dan cepat membawa maut. FDA menugaskan adrabetadex tarikh tindakan sasaran Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) pada 17 Ogos 2026.

  • Diterima untuk semakan keutamaan dengan tarikh tindakan Akta Yuran Pengguna Ubat Preskripsi (PDUFA) pada 17 Ogos 2026
  • Jika diluluskan, terapi underlyphysiology secara langsung akan menjadi sasaran adrabetadex Penyakit Niemann-Pick jenis C (NPC)
  • Aplikasi NDA yang komprehensif termasuk data yang menunjukkan manfaat kelangsungan hidup jangka panjang, perkembangan penyakit yang perlahan, biomarker pengesahan dan bukti bukan klinikal

    • "Penerimaan FDA terhadap penyerahan NDA kami untuk semakan adalah peristiwa penting, membawa kami selangkah lebih dekat kepada pilihan rawatan baharu untuk kanak-kanak yang hidup dengan NPC permulaan bayi," kata Jason Camm, Ketua Pegawai Eksekutif Beren Therapeutics P.B.C. "Pemberian Kajian Keutamaan FDA mengukuhkan lagi keperluan yang tinggi yang tidak dapat dipenuhi dalam NPC permulaan kanak-kanak. Pakej NDA kami yang ketat dan komprehensif menggabungkan maklum balas daripada FDA dan komuniti NPC, dan kami kekal fokus pada memajukan permohonan kami. Kami berterima kasih kepada pesakit, keluarga, doktor dan peguam bela yang membuat penyerahan data ini menjadi mungkin."

    manfaat kelangsungan hidup yang bermakna secara klinikal dalam pesakit kanak-kanak. Bukti ini adalah daripada analisis kawalan luaran yang bertujuan untuk berfungsi sebagai satu kajian yang mencukupi dan terkawal dengan baik. Penyerahan komprehensif juga termasuk data yang menunjukkan perkembangan penyakit yang perlahan, biomarker pengesahan dan penemuan bukan klinikal serta naratif pengalaman pesakit.

    Penemuan utama baru-baru ini dibentangkan di WORLDSymposium 2026, mesyuarat saintifik tahunan terbesar dalam bidang penyakit penyimpanan lisosom, termasuk data kelangsungan hidup dalam NPC permulaan kanak-kanak: pengurangan 71% dalam risiko kematian dalam pesakit yang dirawat adrabetadex berbanding dengan kawalan luaran yang dipadankan (HR 0.289,-0.95% CI; 0.5% 0.0001).

    "Infantile-onset NPC ialah subjenis yang paling cepat berkembang dan mempunyai pilihan rawatan yang terhad," kata Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., profesor Pediatrik di Pusat Perubatan Universiti Rush dan penyiasat utama Program Akses Diperluas. "Kelulusan adrabetadex akan menandakan kali pertama kami mempunyai pilihan terapeutik yang mengubah suai penyakit, yang amat diperlukan untuk kanak-kanak kecil ini dan keluarga mereka."

    Beren sebelum ini mengumumkan bahawa pada tahun 2025 FDA memberikan Penetapan Terapi Terobosan adrabetadex, status yang mempercepatkan pembangunan ubat untuk keadaan serius atau mengancam nyawa apabila bukti awal mencadangkan peningkatan yang ketara berbanding terapi sedia ada.

    Mengenai Penyakit Niemann-Pick Jenis C

    Penyakit Niemann-Pick jenis C (NPC) ialah gangguan neurodegeneratif yang jarang berlaku, autosomal-resesif, teruk, disebabkan oleh varian patologi dalam NPC1 (~95% daripada kes) atau gen NPC2, yang membawa kepada pemerdagangan kolesterol terjejas yang mengakibatkan penurunan neurologi progresif dan kematian pramatang. NPC onset infantil merujuk kepada NPC pada bayi dan kanak-kanak yang pertama kali mengalami gejala neurologi antara 0 dan 6 tahun. Permulaan neurologi yang lebih awal dikaitkan dengan perkembangan yang lebih cepat dan prognosis yang lebih buruk, dengan purata kemandirian ~5.6 tahun untuk permulaan bayi awal (umur onset neurologi <2 tahun) dan ~13.4 tahun untuk permulaan bayi lewat (2 hingga <6 tahun).

    Mengenai Adrabetadex

    Adrabetadex ialah campuran proprietari isomer 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin yang sedang disiasat sebagai rawatan untuk penyakit Niemann-Pick jenis C (NPC). Data menunjukkan bahawa dengan mewujudkan semula pemerdagangan kolesterol intraselular, adrabetadex direka untuk menangani secara langsung patologi asas NPC. Data daripada ujian klinikal dan program akses yang diperluaskan menunjukkan bahawa adrabetadex umumnya diterima dengan baik. Kejadian buruk utama yang dikaitkan dengan adrabetadex termasuk gangguan pendengaran yang boleh diuruskan dengan alat bantuan pendengaran apabila perlu, dan keletihan selepas dos dan/atau ataxia. Adrabetadex belum diluluskan oleh FDA atau mana-mana pihak berkuasa kesihatan lain pada masa ini.

    Mengenai Beren Therapeutics P.B.C.

    Beren Therapeutics P.B.C. ialah syarikat bioteknologi peringkat klinikal yang diketuai oleh pengasas yang merintis penemuan, pembangunan dan pengkomersilan terapeutik berasaskan siklodekstrin untuk keadaan yang dicirikan oleh pemerdagangan kolesterol yang rosak. Beren dan anak syarikatnya Mandos LLC komited terhadap pembangunan adrabetadex untuk individu yang menghidap penyakit Niemann-Pick jenis C (NPC) dan telah menyokong komuniti NPC dengan menyediakan akses kepada adrabetadex melalui Program Akses Diperluas (EAP).

    Tujuan faedah awam Beren adalah untuk menemui, membangunkan dan menyampaikan terapi baru yang memberikan manfaat optimum bagi pesakit, dan untuk mencapai keperluan optimum bagi pesakit, dan untuk mendapatkan rawatan yang optimum. dan sistem kesihatan dari awal proses pembangunan dan mengekalkan fokus jangka panjang untuk menyampaikan terapi dan akses yang bermakna.

    Beren beribu pejabat di Thousand Oaks, Calif. Untuk mengetahui lebih lanjut tentang Beren, program adrabetadex dan strategi terapeutik tertumpu pemerdagangan kolesterol Beren, lawati tapak web syarikat yang baru dilancarkan atau lawati saluran LinkedIn Beren.

    Kenyataan Pandangan Ke Hadapan

    Siaran akhbar ini mengandungi kenyataan yang berpandangan ke hadapan, termasuk, tetapi tidak terhad kepada, kenyataan mengenai semakan FDA terhadap NDA untuk adrabetadex; masa dan hasil semakan kawal selia; potensi adrabetadex untuk memberikan manfaat klinikal atau untuk menangani patologi yang mendasari penyakit Niemann-Pick jenis C; potensi kelulusan atau pengkomersilan; keupayaan untuk terus menyediakan akses melalui akses yang diperluaskan; dan rancangan Beren untuk mengembangkan saluran paipnya. Keputusan sebenar mungkin berbeza secara material disebabkan oleh risiko dan ketidakpastian termasuk yang berkaitan dengan pembangunan klinikal, semakan peraturan, pengilangan, hasil keselamatan dan keberkesanan serta faktor lain.

    Sumber: Beren Therapeutics P.B.C.

    Sumber: HealthDay

    Artikel berkaitan

  • Beren, Melalui Subsidiarinya Mandos, Menyerahkan Permohonan Ubat Baharu kepada U.S. FDA untuk Adrabetadex dalam Infantile-Onset NPC - 19 Disember 2025

    • Adrabetadex

    Sumber Kelulusan FDA

    Kelulusan FDA

  • Amaran Ubat Medwatch FDA
  • Berita Med Harian
  • Berita untuk Profesional Kesihatan
  • Kelulusan Ubat Baharu
  • Aplikasi Ubat Baharu
  • Kekurangan Dadah
  • Keputusan Percubaan Klinikal
  • Kelulusan Ubat Generik
    • >
  • Kelulusan Ubat Generik
    • >
  • https://lipoda. target="_blank" rel="noopener noreferrer">Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.

    Disiarkan : 2026-02-25 13:58

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular