Beren Therapeutics kondigt acceptatie door de FDA aan van haar nieuwe medicijnaanvraag voor Adrabetadex bij de ziekte van Niemann Pick bij infantiele ziekte type C

Behandeling voor: de ziekte van Niemann-Pick

Beren Therapeutics kondigt aanvaarding door de FDA aan van haar nieuwe medicijnaanvraag voor Adrabetadex bij de ziekte van Niemann Pick bij infantiele ziekte type C

DUIZEND OAKS, Californië – 23 februari 2026 – Beren Therapeutics P.B.C.®, het moederbedrijf van Mandos LLC® en leider op het gebied van de biologie van de cholesterolhandel en op cyclodextrine gebaseerde therapieën, heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de New Drug Application (NDA) voor adrabetadex, een experimentele cyclodextrinetherapie die is ontworpen om de intracellulaire cholesterolhandel bij de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC) te verhogen, ter beoordeling heeft aanvaard. Indien goedgekeurd, zou adrabetadex een eersteklas, ziektemodificerende aanpak vertegenwoordigen voor de behandeling van NPC met aanvang bij kinderen, een zeldzame en snel fatale neurodegeneratieve kinderziekte. De FDA heeft adrabetadex een streefdatum voor de actie op de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) toegekend van 17 augustus 2026.

Geaccepteerd voor prioritaire beoordeling met de actiedatum van de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) van 17 augustus 2026

Indien goedgekeurd, zou adrabetadex de enige therapie zijn die zich rechtstreeks richt op de onderliggende pathofysiologie van de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC)

De uitgebreide NDA-aanvraag omvat gegevens die overlevingsvoordelen op de lange termijn, vertraagde ziekteprogressie, bevestigende biomarkers en niet-klinisch bewijs aantonen

"De aanvaarding door de FDA van onze NDA-aanvraag ter beoordeling is een belangrijke mijlpaal, die ons weer een stap dichter brengt bij een nieuwe behandelingsoptie voor kinderen met NPC met aanvang in de kindertijd", aldus Jason Camm, Chief Executive Officer van Beren Therapeutics P.B.C. "Het toekennen van een Priority Review door de FDA versterkt nog eens de grote onvervulde behoefte aan NPC's die zich in de kindertijd voordoen. Ons rigoureuze en uitgebreide NDA-pakket omvatte feedback van de FDA en de NPC-gemeenschap, en we blijven gefocust op het bevorderen van onze aanvraag. We zijn de patiënten, families, artsen en belangenbehartigers dankbaar die deze inzending mogelijk hebben gemaakt."

De NDA voor adrabetadex wordt ondersteund door gegevens die een klinisch betekenisvol overlevingsvoordeel aantonen bij patiënten met de kinderziekte. Dit bewijsmateriaal is afkomstig van een extern gecontroleerde analyse die bedoeld is om te dienen als één adequaat en goed gecontroleerd onderzoek. De uitgebreide indiening omvat ook gegevens die een vertraagde ziekteprogressie aantonen, bevestigende biomarker- en niet-klinische bevindingen en verhalen over patiëntervaringen.

De belangrijkste bevindingen zijn onlangs gepresenteerd op WORLDSymposium 2026, de grootste jaarlijkse wetenschappelijke bijeenkomst op het gebied van lysosomale stapelingsziekte, inclusief overlevingsgegevens bij NPC met aanvang in de kindertijd: een reductie van 71% in het risico op sterfte bij met adrabetadex behandelde patiënten vergeleken met gematchte externe controles (HR 0,289; 95% BI, 0,141-0,593; P < 0.0001).

"NPC met infantiele aanvang is het snelst voortschrijdende subtype en heeft beperkte behandelingsopties", zegt Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., hoogleraar kindergeneeskunde aan het Rush University Medical Center en hoofdonderzoeker van het Expanded Access Program. "De goedkeuring van adrabetadex zou de eerste keer zijn dat we een ziektemodificerende therapeutische optie hebben, die dringend nodig is voor deze jonge kinderen en hun families."

Beren kondigde eerder aan dat de FDA in 2025 de adrabetadex Breakthrough Therapy Designation heeft toegekend, een status die de ontwikkeling van geneesmiddelen voor ernstige of levensbedreigende aandoeningen versnelt wanneer vroeg bewijs wijst op een substantiële verbetering ten opzichte van bestaande therapie.

Over Niemann-Pick Disease Type C

De ziekte van Niemann-Pick type C (NPC) is een zeldzame, autosomaal-recessieve, ernstige, neurodegeneratieve aandoening die wordt veroorzaakt door pathologische varianten in de NPC1- (~95% van de gevallen) of NPC2-genen, wat leidt tot een verminderde cholesteroltransport, resulterend in progressieve neurologische achteruitgang en voortijdige sterfte. NPC met infantiele aanvang verwijst naar NPC bij zuigelingen en kinderen die voor het eerst neurologische symptomen ervaren tussen de leeftijd van 0 en 6 jaar. Een eerder neurologisch begin gaat gepaard met een snellere progressie en een slechtere prognose, met een gemiddelde overleving van ~5,6 jaar voor de vroege infantiele ziekte (leeftijd waarop de neurologische ziekte <2 jaar begint) en ~13,4 jaar voor de late infantiele ziekte (2 tot <6 jaar).

Over Adrabetadex

Adrabetadex is een gepatenteerd mengsel van 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrine-isomeren die worden onderzocht als behandeling voor de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC). De gegevens suggereren dat adrabetadex, door het herstellen van de intracellulaire cholesterolhandel, is ontworpen om de onderliggende pathologie van NPC direct aan te pakken. Gegevens uit klinische onderzoeken en uitgebreide toegangsprogramma's duiden erop dat adrabetadex over het algemeen goed wordt verdragen. De belangrijkste bijwerkingen die verband houden met adrabetadex zijn onder meer gehoorverlies, dat indien nodig met gehoorapparaten kan worden behandeld, en vermoeidheid en/of ataxie na de dosis. Adrabetadex is op dit moment niet goedgekeurd door de FDA of enige andere gezondheidsautoriteit.

Over Beren Therapeutics P.B.C.

Beren Therapeutics P.B.C. is een door de oprichters geleid biotechnologiebedrijf in de klinische fase dat pioniert in de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van op cyclodextrine gebaseerde therapieën voor aandoeningen die worden gekenmerkt door gebrekkige cholesterolhandel. Beren en haar dochteronderneming Mandos LLC zetten zich in voor de ontwikkeling van adrabetadex voor personen die leven met de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC) en hebben de NPC-gemeenschap ondersteund door toegang te bieden tot adrabetadex via een Expanded Access Program (EAP).

Het algemeen nut van Beren is het ontdekken, ontwikkelen en leveren van nieuwe therapieën die optimaal voordeel bieden voor patiënten, en dit te doen door de behoeften van patiënten, zorgverleners, artsen en gezondheidszorgsystemen vanaf het begin te integreren. ontwikkelingsproces en het handhaven van een langetermijnfocus op het leveren van zinvolle therapieën en toegang.

Het hoofdkantoor van Beren is gevestigd in Thousand Oaks, Californië. Voor meer informatie over Beren, het adrabetadex-programma en Beren's op cholesterolhandel gerichte therapeutische strategie kunt u de onlangs gelanceerde website van het bedrijf bezoeken of het LinkedIn-kanaal van Beren bezoeken.

Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen, inclusief, maar niet beperkt tot, verklaringen met betrekking tot de beoordeling door de FDA van de geheimhoudingsverklaring voor adrabetadex; de timing en uitkomst van de herziening door de toezichthouders; het potentieel van adrabetadex om klinisch voordeel te bieden of om de onderliggende pathologie van de ziekte van Niemann-Pick type C aan te pakken; het potentieel voor goedkeuring of commercialisering; de mogelijkheid om toegang te blijven verlenen via uitgebreide toegang; en de plannen van Beren om zijn pijplijn uit te breiden. De werkelijke resultaten kunnen aanzienlijk verschillen als gevolg van risico's en onzekerheden, waaronder risico's en onzekerheden die verband houden met de klinische ontwikkeling, beoordeling door toezichthouders, productie, veiligheids- en werkzaamheidsresultaten en andere factoren.

Bron: Beren Therapeutics P.B.C.

Bron: HealthDay

Gerelateerde artikelen

Beren dient via haar dochteronderneming Mandos een nieuwe medicijnaanvraag in bij de Amerikaanse FDA voor Adrabetadex in NPC met infantiele aanvang - 19 december 2025

Adrabetadex FDA-goedkeuringsgeschiedenis

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch Drug Waarschuwingen

Dagelijkse MedNews

Nieuws voor gezondheidswerkers

Goedkeuringen van nieuwe medicijnen

Nieuwe medicijnaanvragen

Tekorten aan medicijnen

Resultaten van klinische onderzoeken

Goedkeuringen van generieke medicijnen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-02-25 13:58

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.