Beren Therapeutics ogłasza akceptację przez FDA nowego wniosku dotyczącego leku Adrabetadex w chorobie Niemanna-Picka o początku dziecięcym typu C

Leczenie: choroby Niemanna-Picka

Firma Beren Therapeutics ogłasza przyjęcie przez FDA nowego wniosku dotyczącego leku Adrabetadex w chorobie Niemanna Picka o początku dziecięcym typu C

THOUSAND OAKS, Kalifornia – 23 lutego 2026 r. – Beren Therapeutics P.B.C.®, spółka matka Mandos LLC® i lider w dziedzinie biologii handlu cholesterolem i leków na bazie cyklodekstryn, ogłosiła dzisiaj, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyjęła do przeglądu nowy wniosek o lek (NDA) dla adrabetadeksu, eksperymentalnej terapii cyklodekstrynowej mającej na celu zwiększenie wewnątrzkomórkowego handlu cholesterolem w chorobie Niemanna-Picka typu C (NPC). Jeśli zostanie zatwierdzony, adrabetadex będzie stanowić pierwsze w swojej klasie podejście modyfikujące przebieg choroby w leczeniu NPC o początku dziecięcym, rzadkiej i szybko prowadzącej do śmierci choroby neurodegeneracyjnej u dzieci. FDA wyznaczyła adrabetadexowi docelową datę działania według ustawy o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA) 17 sierpnia 2026 r.

Przyjęty do priorytetowego przeglądu z datą wejścia w życie ustawy o opłatach za używanie leków na receptę (PDUFA) 17 sierpnia 2026 r.

Jeśli adrabetadex zostanie zatwierdzony, będzie jedyną terapią bezpośrednio ukierunkowaną na patofizjologię choroby Niemanna-Picka typu C (NPC)

Kompleksowy wniosek NDA obejmuje dane wykazujące korzyści w zakresie długoterminowego przeżycia, spowolnienie postępu choroby, potwierdzające biomarkery i dowody niekliniczne

„Zaakceptowanie przez FDA naszego wniosku NDA do przeglądu jest ważnym kamieniem milowym, przybliżającym nas o kolejny krok w kierunku nowej opcji leczenia dzieci cierpiących na NPC o początku wczesnodziecięcym” – powiedział Jason Camm, dyrektor generalny Beren Therapeutics P.B.C. „Przyznanie przez FDA oceny priorytetowej jeszcze bardziej potwierdza wysoki poziom niezaspokojonych potrzeb w zakresie NPC o początku wczesnodziecięcym. Nasz rygorystyczny i kompleksowy pakiet NDA uwzględniał opinie FDA i społeczności NPC, a my w dalszym ciągu koncentrujemy się na udoskonalaniu naszej aplikacji. Jesteśmy wdzięczni pacjentom, rodzinom, klinicystom i rzecznikom, dzięki którym możliwe było złożenie wniosku.”

NDA dla adrabetadexu jest poparta danymi wykazującymi klinicznie znaczącą korzyść w zakresie przeżycia w przypadku postaci wczesnodziecięcej pacjenci. Dowody te pochodzą z kontrolowanej zewnętrznie analizy, która ma służyć jako pojedyncze, odpowiednie i dobrze kontrolowane badanie. Kompleksowe zgłoszenie obejmuje także dane wskazujące na spowolniony postęp choroby, biomarkery potwierdzające i wyniki badań nieklinicznych, a także opinie pacjentów.

Kluczowe ustalenia zostały niedawno zaprezentowane podczas WORLDSymposium 2026, największego dorocznego spotkania naukowego w dziedzinie lizosomalnej choroby spichrzeniowej, w tym dane dotyczące przeżycia u NPC o początku wczesnodziecięcym: 71% zmniejszenie ryzyka zgonu u pacjentów leczonych adrabetadexem w porównaniu z dobranymi zewnętrznymi grupami kontrolnymi (HR 0,289; 95% CI, 0,141-0,593; P < 0,0001).

„NPC o początku wczesnodziecięcym jest najszybciej postępującym podtypem i ma ograniczone możliwości leczenia” – powiedziała dr Elizabeth Berry-Kravis, profesor pediatrii w Rush University Medical Center i główna badaczka programu rozszerzonego dostępu. „Zatwierdzenie leku adrabetadex oznaczałoby, że po raz pierwszy dysponujemy opcją terapeutyczną modyfikującą przebieg choroby, która jest pilnie potrzebna tym małym dzieciom i ich rodzinom.”

Beren ogłosił wcześniej, że w 2025 r. FDA przyznała adrabetadex tytuł terapii przełomowej – status, który przyspiesza rozwój leków na poważne lub zagrażające życiu schorzenia, gdy wczesne dowody wskazują na znaczną poprawę w porównaniu z istniejącą terapią.

O chorobie Niemanna-Picka typu C

Choroba Niemanna-Picka typu C (NPC) to rzadka, autosomalnie recesywna, ciężka choroba neurodegeneracyjna spowodowana patologicznymi wariantami genów NPC1 (~95% przypadków) lub NPC2, prowadząca do upośledzenia transportu cholesterolu skutkującego postępującym pogorszeniem stanu neurologicznego i przedwczesną śmiercią. NPC o początku wczesnodziecięcym odnosi się do NPC u niemowląt i dzieci, u których po raz pierwszy występują objawy neurologiczne w wieku od 0 do 6 lat. Wcześniejszy początek neurologiczny wiąże się z szybszym postępem i gorszym rokowaniem, ze średnim przeżyciem wynoszącym ~5,6 roku w przypadku choroby o początku wczesnodziecięcym (wiek wystąpienia objawów neurologicznych <2 lata) i ~13,4 lat w przypadku choroby o początku późnym (od 2 do <6 lat).

Informacje o leku Adrabetadex

Adrabetadex to zastrzeżona mieszanina izomerów 2-hydroksypropylo-β-cyklodekstryny badana pod kątem leczenia choroby Niemanna-Picka typu C (NPC). Dane sugerują, że poprzez przywrócenie wewnątrzkomórkowego transportu cholesterolu, adrabetadex ma bezpośrednio przeciwdziałać patologii leżącej u podstaw NPC. Dane z badań klinicznych i programów rozszerzonego dostępu sugerują, że adrabetadex jest ogólnie dobrze tolerowany. Główne działania niepożądane związane ze stosowaniem adrabetadexu obejmują uszkodzenie słuchu, które w razie potrzeby można leczyć za pomocą aparatów słuchowych, oraz zmęczenie i (lub) ataksję po podaniu dawki. Adrabetadex nie został obecnie zatwierdzony przez FDA ani żaden inny organ ds. zdrowia.

O firmie Beren Therapeutics P.B.C.

Beren Therapeutics P.B.C. jest prowadzoną przez założyciela firmą biotechnologiczną działającą na etapie klinicznym, pionierską w odkrywaniu, rozwoju i komercjalizacji leków na bazie cyklodekstryny w leczeniu schorzeń charakteryzujących się wadliwym transportem cholesterolu. Beren i jej spółka zależna Mandos LLC angażują się w rozwój adrabetadexu dla osób cierpiących na chorobę Niemanna-Picka typu C (NPC) i wspierają społeczność NPC, zapewniając dostęp do adrabetadexu w ramach programu rozszerzonego dostępu (EAP).

Celem pożytku publicznego firmy Beren jest odkrywanie, opracowywanie i dostarczanie nowatorskich terapii, które zapewniają optymalne korzyści pacjentom, poprzez integrowanie potrzeb pacjentów, opiekunów, klinicystów i systemów opieki zdrowotnej od początku istnienia proces rozwoju i długoterminowe skupienie się na dostarczaniu znaczących terapii i dostępie.

Sieba główna firmy Beren znajduje się w Thousand Oaks w Kalifornii. Aby dowiedzieć się więcej o firmie Beren, programie adrabetadex i strategii terapeutycznej firmy Beren skoncentrowanej na handlu cholesterolem, odwiedź nowo uruchomioną stronę internetową firmy lub odwiedź kanał Beren w serwisie LinkedIn.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość, w tym między innymi oświadczenia dotyczące przeglądu przez FDA umowy NDA dotyczącej adrabetadexu; termin i wynik przeglądu regulacyjnego; potencjał adrabetadexu w zakresie zapewniania korzyści klinicznych lub leczenia patologii leżącej u podstaw choroby Niemanna-Picka typu C; potencjał zatwierdzenia lub komercjalizacji; możliwość dalszego zapewniania dostępu poprzez rozszerzony dostęp; oraz plany Berena dotyczące rozbudowy rurociągu. Rzeczywiste wyniki mogą się znacząco różnić ze względu na ryzyko i niepewność, w tym związane z rozwojem klinicznym, przeglądem przepisów, produkcją, wynikami dotyczącymi bezpieczeństwa i skuteczności oraz innymi czynnikami.

Źródło: Beren Therapeutics P.B.C.

Źródło: HealthDay

Powiązane artykuły

Beren, za pośrednictwem swojej spółki zależnej Mandos, składa do amerykańskiej FDA wniosek o nowy lek dla leku Adrabetadex w postaci NPC o początku niemowlęcym – 19 grudnia 2025 r.

Historia zatwierdzeń Adrabetadexu przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

FDA Powiadomienia o lekach Medwatch

Codzienne MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Zastosowania nowych leków

Niedobory leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzenia leków generycznych

Drugs.com Podcast

Zapisz się do naszego newslettera

Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-02-25 13:58

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.