Beren Therapeutics anuncia aceitação pela FDA de seu novo pedido de medicamento para Adrabetadex na doença de Niemann Pick tipo C de início infantil

Tratamento para: doença de Niemann-Pick

Beren Therapeutics anuncia aceitação pela FDA de seu novo pedido de medicamento para Adrabetadex na doença de Niemann Pick tipo C de início infantil

THOUSAND OAKS, Califórnia – 23 de fevereiro de 2026 – Beren Therapeutics P.B.C.®, empresa-mãe da Mandos LLC® e líder em biologia do tráfico de colesterol e terapêutica baseada em ciclodextrina, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aceitou para revisão seu novo pedido de medicamento (NDA) para adrabetadex, uma terapia experimental com ciclodextrina projetada para aumentar o tráfego intracelular de colesterol na doença de Niemann-Pick tipo C (NPC). Se aprovado, o adrabetadex representaria uma abordagem pioneira na classe, modificadora da doença, para tratar NPC de início infantil, um distúrbio neurodegenerativo pediátrico raro e rapidamente fatal. A FDA atribuiu ao adrabetadex uma data de ação prevista na Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 17 de agosto de 2026.

Aceito para revisão prioritária com data de ação da Lei de Taxas de Usuários de Medicamentos Prescritos (PDUFA) de 17 de agosto de 2026

Se aprovado, adrabetadex seria a única terapia que visa diretamente a fisiopatologia subjacente da doença de Niemann-Pick tipo C (NPC)

A aplicação abrangente do NDA inclui dados que mostram benefícios de sobrevivência a longo prazo, progressão retardada da doença, biomarcadores confirmatórios e evidências não clínicas

"A aceitação pela FDA da nossa submissão de NDA para revisão é um marco importante, levando-nos mais um passo em direção a uma nova opção de tratamento para crianças que vivem com NPC de início infantil", disse Jason Camm, CEO da Beren Therapeutics P.B.C. "A concessão de uma revisão prioritária pela FDA reforça ainda mais a grande necessidade não atendida de NPC de início infantil. Nosso rigoroso e abrangente pacote de NDA incorporou feedback da FDA e da comunidade de NPC, e continuamos focados no avanço de nossa aplicação. Somos gratos aos pacientes, familiares, médicos e defensores que tornaram esta submissão possível." Esta evidência provém de uma análise controlada externamente destinada a servir como um estudo único, adequado e bem controlado. A submissão abrangente também inclui dados que mostram progressão lenta da doença, biomarcadores confirmatórios e achados não clínicos e narrativas de experiência do paciente.

As principais conclusões foram apresentadas recentemente no WORLDSymposium 2026, o maior encontro científico anual no campo da doença de armazenamento lisossômico, incluindo dados de sobrevivência em NPC de início infantil: uma redução de 71% no risco de mortalidade em pacientes tratados com adrabetadex em comparação com controles externos correspondentes (HR 0,289; IC 95%, 0,141-0,593; P

0,0001).

"O NPC de início infantil é o subtipo de progressão mais rápida e tem opções de tratamento limitadas", disse Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., professora de Pediatria no Rush University Medical Center e investigadora principal do Programa de Acesso Expandido. "A aprovação do adrabetadex marcaria a primeira vez que temos uma opção terapêutica modificadora da doença, que é urgentemente necessária para estas crianças e suas famílias."

Beren anunciou anteriormente que, em 2025, a FDA concedeu a designação de terapia inovadora ao adrabetadex, um status que acelera o desenvolvimento de medicamentos para doenças graves ou com risco de vida quando evidências iniciais sugerem uma melhoria substancial em relação à terapia existente.

Sobre a doença de Niemann-Pick tipo C

A doença de Niemann-Pick tipo C (NPC) é uma doença neurodegenerativa rara, autossômica recessiva, grave, causada por variantes patológicas nos genes NPC1 (~95% dos casos) ou NPC2, levando ao tráfico prejudicado de colesterol, resultando em declínio neurológico progressivo e morte prematura. NPC de início infantil refere-se a NPC em bebês e crianças que apresentam sintomas neurológicos pela primeira vez entre 0 e 6 anos de idade. O início neurológico mais precoce está associado a uma progressão mais rápida e pior prognóstico, com sobrevida média de ~5,6 anos para início infantil precoce (idade de início neurológico <2 anos) e ~13,4 anos para início infantil tardio (2 a <6 anos).

Sobre Adrabetadex

Adrabetadex é uma mistura proprietária de isômeros de 2-hidroxipropil-β-ciclodextrina sob investigação como tratamento para a doença de Niemann-Pick tipo C (NPC). Os dados sugerem que, ao restabelecer o tráfico intracelular de colesterol, o adrabetadex foi concebido para abordar diretamente a patologia subjacente da NPC. Dados de ensaios clínicos e programas de acesso expandido sugerem que o adrabetadex é geralmente bem tolerado. Os principais eventos adversos associados ao adrabetadex incluem deficiência auditiva que pode ser tratada com aparelhos auditivos quando necessário, e fadiga e/ou ataxia pós-dose. Adrabetadex não foi aprovado pelo FDA ou qualquer outra autoridade de saúde neste momento.

Sobre a Beren Therapeutics P.B.C.

Beren Therapeutics P.B.C. é uma empresa de biotecnologia de estágio clínico liderada por seu fundador, pioneira na descoberta, desenvolvimento e comercialização de terapias à base de ciclodextrina para condições caracterizadas por tráfico defeituoso de colesterol. A Beren e sua subsidiária Mandos LLC estão comprometidas com o desenvolvimento do adrabetadex para indivíduos que vivem com a doença de Niemann-Pick tipo C (NPC) e apoiaram a comunidade NPC fornecendo acesso ao adrabetadex por meio de um Programa de Acesso Expandido (EAP).

O objetivo de benefício público da Beren é descobrir, desenvolver e fornecer novas terapias que proporcionem benefícios ideais para os pacientes, e para fazer isso integrando as necessidades dos pacientes, cuidadores, médicos e sistemas de saúde desde o início do processo de desenvolvimento e manter um foco de longo prazo no fornecimento de terapias e acesso significativos.

A Beren está sediada em Thousand Oaks, Califórnia. Para saber mais sobre a Beren, o programa adrabetadex e a estratégia terapêutica focada no tráfico de colesterol da Beren, visite o site recém-lançado da empresa ou o canal da Beren no LinkedIn.

Declarações prospectivas

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas, incluindo, mas não se limitando a, declarações sobre a revisão do NDA para adrabetadex pela FDA; o momento e o resultado da revisão regulatória; o potencial do adrabetadex para proporcionar benefícios clínicos ou para abordar a patologia subjacente da doença de Niemann-Pick tipo C; o potencial para aprovação ou comercialização; a capacidade de continuar a fornecer acesso através do acesso expandido; e os planos de Beren para expandir seu pipeline. Os resultados reais podem diferir materialmente devido a riscos e incertezas, incluindo aqueles associados ao desenvolvimento clínico, revisão regulatória, fabricação, resultados de segurança e eficácia e outros fatores.

Fonte: Beren Therapeutics P.B.C.

Fonte: HealthDay

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Postou : 2026-02-25 13:58

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