Beren Therapeutics anunță acceptarea de către FDA a noii cereri de medicament pentru Adrabetadex în boala Niemann Pick de tip C cu debut infantil

Urmăriți Drugslib pe

Tratament pentru: Boala Niemann-Pick

Beren Therapeutics anunță acceptarea de către FDA a noii cereri de medicament pentru Adrabetadex la boala Niemann Pick de tip C cu debut infantil. 2026 – Beren Therapeutics P.B.C.®, compania-mamă a Mandos LLC® și lider în biologia traficului de colesterol și terapie pe bază de ciclodextrină, a anunțat astăzi că Administrația SUA pentru Alimente și Medicamente (FDA) a acceptat pentru revizuire aplicația sa de nou medicament (NDA) concepută pentru investigație intracelulară, ciclodextrină și terapie intracelulară. traficul de colesterol în boala Niemann-Pick de tip C (NPC). Dacă va fi aprobat, adrabetadex ar reprezenta o abordare de primă clasă, care modifică boala, pentru a trata NPC cu debut infantil, o tulburare neurodegenerativă pediatrică rară și rapid fatală. FDA a alocat adrabetadexului o dată țintă a acțiunii Actului Prescription Drug User Fee (PDUFA), 17 august 2026.

  • Acceptat pentru revizuire prioritară cu Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) data de acțiune din 17 august 2026
  • Dacă este aprobată, adrabetadex ar fi vizat direct doar de fitoterapie. Boala Niemann-Pick de tip C (NPC)
  • Aplicația NDA cuprinzătoare include date care arată beneficii de supraviețuire pe termen lung, progresia încetinită a bolii, biomarkeri de confirmare și dovezi nonclinice

    • „Acceptarea de către FDA a transmiterii noastre NDA pentru revizuire este o piatră de hotar importantă, care ne apropie încă un pas de o nouă opțiune de tratament pentru copiii care trăiesc cu NPC cu debut infantil”, a declarat Jason Camm, director executiv al Beren Therapeutics P.B.C. „Acordarea de către FDA a unei revizuiri prioritare întărește și mai mult nevoia mare nesatisfăcută în NPC cu debut infantil. Pachetul nostru riguros și cuprinzător NDA a inclus feedback din partea FDA și a comunității NPC și rămânem concentrați pe avansarea cererii noastre. Suntem recunoscători pacienților, familiilor, clinicienilor și susținătorilor care au făcut posibilă această prezentare.”

    beneficiu semnificativ de supraviețuire la pacienții cu debut infantil. Aceste dovezi provin dintr-o analiză controlată extern menită să servească drept un singur studiu adecvat și bine controlat. Prezentarea cuprinzătoare include, de asemenea, date care arată progresia încetinită a bolii, biomarkeri de confirmare și constatări nonclinice și relatări despre experiența pacientului.

    Descoperirile cheie au fost prezentate recent la WORLDSymposium 2026, cea mai mare întâlnire științifică anuală în domeniul bolii de stocare lizozomale, inclusiv date de supraviețuire în NPC cu debut infantil: o reducere cu 71% a riscului de mortalitate la pacienții tratați cu adrabetadex în comparație cu controalele externe potrivite (HR 0,28% CI9, 95%; 0,141-0,593; P < 0,0001).

    „NPC cu debut infantil este subtipul care progresează cel mai rapid și are opțiuni de tratament limitate”, a spus Elizabeth Berry-Kravis, MD, Ph.D., profesor de Pediatrie la Rush University Medical Center și investigator principal al Programului de acces extins. „Aprobarea adrabetadexului ar marca prima dată când avem o opțiune terapeutică care modifică boala, de care este nevoie urgentă pentru acești copii mici și familiile lor.”

    Beren a anunțat anterior că în 2025 FDA a acordat Adrabetadex Breakthrough Therapy Designation, un statut care accelerează dezvoltarea medicamentelor pentru afecțiuni grave sau care pun viața în pericol atunci când dovezile timpurii sugerează o îmbunătățire substanțială față de terapia existentă.

    Despre boala Niemann-Pick de tip C

    Boala Niemann-Pick de tip C (NPC) este o tulburare neurodegenerativă rară, autozomal-recesivă, severă, cauzată de variante patologice ale genelor NPC1 (~95% din cazuri) sau NPC2, care duce la afectarea traficului de colesterol care duce la declin neurologic progresiv și moarte prematură. NPC cu debut infantil se referă la NPC la sugari și copii care prezintă pentru prima dată simptome neurologice între 0 și 6 ani. Debutul neurologic mai devreme este asociat cu o progresie mai rapidă și un prognostic mai prost, cu o supraviețuire medie de ~5,6 ani pentru debutul infantil precoce (vârsta de debut neurologic <2 ani) și ~13,4 ani pentru debutul infantil târziu (2 până la <6 ani).

    Despre Adrabetadex

    Adrabetadex este un amestec proprietar de izomeri de 2-hidroxipropil-β-ciclodextrină aflat în investigație ca tratament pentru boala Niemann-Pick de tip C (NPC). Datele sugerează că, prin restabilirea traficului de colesterol intracelular, adrabetadex este conceput pentru a aborda în mod direct patologia de bază a NPC. Datele din studiile clinice și programele de acces extins sugerează că adrabetadex este în general bine tolerat. Principalele evenimente adverse asociate cu adrabetadex includ deficiența de auz care poate fi gestionată cu aparate auditive atunci când este necesar și oboseala și/sau ataxie după administrare. Adrabetadex nu a fost aprobat de FDA sau de orice altă autoritate sanitară în acest moment.

    Despre Beren Therapeutics P.B.C.

    Beren Therapeutics P.B.C. este o companie de biotehnologie condusă de fondator, în stadiu clinic, pionierat în descoperirea, dezvoltarea și comercializarea de terapii pe bază de ciclodextrină pentru afecțiuni caracterizate de traficul defect de colesterol. Beren și filiala sa Mandos LLC s-au angajat să dezvolte adrabetadex pentru persoanele care trăiesc cu boala Niemann-Pick de tip C (NPC) și au sprijinit comunitatea NPC oferind acces la adrabetadex printr-un program de acces extins (EAP).

    Scopul de beneficiu public al lui Beren este să descopere, să dezvolte și să furnizeze terapii noi, integrând, îngrijind și asigură pacienților nevoi optime pentru a face acest lucru. clinicienii și sistemele de sănătate de la începutul procesului de dezvoltare și menținerea unui accent pe termen lung pe furnizarea de terapii și acces semnificative.

    Beren are sediul în Thousand Oaks, California. Pentru a afla mai multe despre Beren, programul adrabetadex și strategia terapeutică a lui Beren axată pe traficul de colesterol, vizitați site-ul web recent lansat al companiei sau vizitați canalul LinkedIn Beren.

    Declarații prospective

    Acest comunicat de presă conține declarații prospective, inclusiv, dar fără a se limita la, declarații cu privire la revizuirea de către FDA a NDA pentru adrabetadex; momentul și rezultatul revizuirii reglementărilor; potențialul adrabetadex de a oferi beneficii clinice sau de a aborda patologia de bază a bolii Niemann-Pick de tip C; potențialul de aprobare sau comercializare; capacitatea de a continua să furnizeze acces prin acces extins; și planurile lui Beren de a-și extinde conducta. Rezultatele reale pot diferi semnificativ din cauza riscurilor și incertitudinilor, inclusiv cele asociate cu dezvoltarea clinică, revizuirea reglementărilor, producția, rezultatele privind siguranța și eficacitatea și alți factori.

    Sursa: Beren Therapeutics P.B.C.

    Sursa: HealthDay

    Articole înrudite

  • Beren, prin intermediul subsidiarei sale Mandos, depune la FDA din SUA o nouă cerere de medicament pentru Adrabetadex în NPC cu debut infantil - 19 decembrie 2025

    • Resurse Adrabetadex Aprobare FDA

    Resurse pentru aprobarea Adrabetadexh>re

  • Alerte FDA Medwatch privind medicamentele
  • News MedNews zilnice
  • Știri pentru profesioniștii din domeniul sănătății
  • Aprobare de medicamente noi
  • Cereri de medicamente noi
  • Lipsa de medicamente
  • Rezultatele studiilor clinice
  • Aprobarea medicamentelor generice
  • Podcast Drugs.com

    • Abonați-vă la buletinul nostru informativ

    Indiferent de subiectul dvs. de interes, abonați-vă la buletinele noastre informative pentru a primi tot ce este mai bun de la Drugs.com în căsuța dvs. de e-mail.

    Postat : 2026-02-25 13:58

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare