Beren Therapeutics объявляет о принятии FDA новой заявки на препарат адрабетадекс для лечения болезни Нимана Пика типа C у детей

Лечение: болезни Нимана-Пика

Beren Therapeutics объявляет о принятии FDA новой заявки на препарат Адрабетадекс для лечения болезни Нимана-Пика с инфантильным началом типа C

ТАУЗЕНД-ОУКС, Калифорния – 23 февраля 2026 г. – Beren Therapeutics P.B.C.®, материнская компания Mandos LLC® и лидер в области биологии транспорта холестерина и терапии на основе циклодекстрина, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло на рассмотрение ее новую заявку на лекарство (NDA) для адрабетадекса, экспериментальной терапии циклодекстрином, предназначенной для увеличения внутриклеточного трафика холестерина при болезни Нимана-Пика типа C. (НПЦ). В случае одобрения адрабетадекс станет первым в своем классе модифицирующим заболевание подходом к лечению НПК с инфантильным началом, редкого и быстро фатального педиатрического нейродегенеративного заболевания. FDA назначило адрабетадекс 17 августа 2026 г. в соответствии с Законом о сборах с потребителей рецептурных препаратов (PDUFA).

Принято к приоритетному рассмотрению с датой вступления в силу Закона о сборах с потребителей рецептурных препаратов (PDUFA) 17 августа 2026 г.

В случае одобрения адрабетадекс станет единственной терапией, непосредственно воздействующей на основную патофизиологию болезни Нимана-Пика типа C. (NPC)

Комплексное применение NDA включает данные, показывающие долгосрочную пользу выживаемости, замедление прогрессирования заболевания, подтверждающие биомаркеры и доклинические данные.

"Принятие FDA нашего заявления о неразглашении на рассмотрение является важной вехой, приближающей нас еще на один шаг к новому варианту лечения детей, живущих с NPC с инфантильным началом", - сказал Джейсон Камм, генеральный директор Beren Therapeutics P.B.C. «Предоставление FDA приоритетного рассмотрения еще больше усиливает неудовлетворенную потребность в NPC с инфантильным началом. Наш строгий и всеобъемлющий пакет NDA учитывает отзывы FDA и сообщества NPC, и мы по-прежнему сосредоточены на продвижении нашего приложения. Мы благодарны пациентам, семьям, врачам и защитникам, которые сделали это представление возможным».

Соглашение о неразглашении адрабетадекса подтверждается данными, демонстрирующими клинически значимое преимущество выживаемости у Пациенты с инфантильным началом. Эти доказательства получены в результате внешнего контролируемого анализа, предназначенного для проведения единого адекватного и хорошо контролируемого исследования. Подробное представление также включает данные, показывающие замедление прогрессирования заболевания, подтверждающие биомаркеры и доклинические данные, а также рассказы об опыте пациентов.

Основные результаты были недавно представлены на WORLDSymposium 2026, крупнейшем ежегодном научном собрании в области лизосомальной болезни накопления, включая данные о выживаемости детей с NPC с инфантильным началом: снижение риска смертности на 71% у пациентов, получавших арабетадекс, по сравнению с соответствующим внешним контролем (ОР 0,289; 95% ДИ, 0,141–0,593; P < 0,0001).

"НПК с инфантильным началом является наиболее быстро прогрессирующим подтипом и имеет ограниченные возможности лечения", - сказала Элизабет Берри-Кравис, доктор медицинских наук, профессор педиатрии в Медицинском центре Университета Раша и главный исследователь Программы расширенного доступа. «Одобрение адрабетадекса станет первым случаем, когда у нас появится вариант терапии, модифицирующий заболевание, который срочно необходим этим маленьким детям и их семьям».

Ранее Берен объявил, что в 2025 году FDA присвоило адрабетадексу статус «прорывной терапии» — статус, который ускоряет разработку лекарств для лечения серьезных или опасных для жизни состояний, когда ранние данные свидетельствуют о существенном улучшении по сравнению с существующей терапией.

О болезни Нимана-Пика типа C

Болезнь Нимана-Пика типа C (NPC) представляет собой редкое аутосомно-рецессивное тяжелое нейродегенеративное заболевание, вызванное патологическими вариантами генов NPC1 (~95% случаев) или NPC2, приводящее к нарушению транспорта холестерина, что приводит к прогрессирующему неврологическому ухудшению и преждевременной смерти. NPC с инфантильным началом относится к NPC у младенцев и детей, у которых впервые возникают неврологические симптомы в возрасте от 0 до 6 лет. Более раннее неврологическое начало связано с более быстрым прогрессированием и худшим прогнозом: средняя выживаемость составляет ~5,6 лет для раннего младенческого начала (возраст неврологического начала <2 лет) и ~13,4 года для позднего младенческого начала (от 2 до <6 лет).

Об Адрабетадексе

Адрабетадекс представляет собой запатентованную смесь изомеров 2-гидроксипропил-β-циклодекстрина, исследуемую для лечения болезни Нимана-Пика типа C (NPC). Полученные данные свидетельствуют о том, что, восстанавливая внутриклеточный транспорт холестерина, адрабетадекс предназначен для непосредственного воздействия на основную патологию НПК. Данные клинических исследований и программ расширенного доступа позволяют предположить, что адрабетадекс в целом хорошо переносится. Основные нежелательные явления, связанные с применением адрабетадекса, включают нарушения слуха, которые при необходимости можно контролировать с помощью слуховых аппаратов, а также утомляемость и/или атаксию после приема дозы. В настоящее время адрабетадекс не одобрен FDA или каким-либо другим органом здравоохранения.

О Beren Therapeutics P.B.C.

Берен Терапевтикс П.Б.С. является биотехнологической компанией, возглавляемой основателем, которая находится на клиническом этапе и является пионером в открытии, разработке и коммерциализации препаратов на основе циклодекстрина для лечения состояний, характеризующихся нарушением транспорта холестерина. Компания Beren и ее дочерняя компания Mandos LLC занимаются разработкой адрабетадекса для людей, живущих с болезнью Нимана-Пика типа C (NPC), и поддерживают сообщество NPC, предоставляя доступ к адрабетадексу через Программу расширенного доступа (EAP).

Целью общественной пользы Beren является обнаружение, разработка и внедрение новых методов лечения, которые обеспечивают оптимальную пользу для пациентов, и делать это путем интеграции потребностей пациентов, лиц, осуществляющих уход, врачей и здравоохранения. систем с самого начала процесса разработки и сохранения долгосрочной ориентации на предоставление значимых методов лечения и доступа.

Штаб-квартира Beren находится в Таузенд-Оукс, штат Калифорния. Чтобы узнать больше о Beren, программе адрабетадекс и терапевтической стратегии Берен, ориентированной на борьбу с торговлей холестерином, посетите недавно запущенный веб-сайт компании или посетите канал Берен на LinkedIn.

Прогнозные заявления

Настоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления, включая, помимо прочего, заявления относительно проверки FDA соглашения о неразглашении для адрабетадекса; сроки и результаты проверки регулирующих органов; потенциал адрабетадекса для оказания клинической пользы или для устранения основной патологии болезни Нимана-Пика типа C; потенциал для одобрения или коммерциализации; возможность продолжать предоставлять доступ посредством расширенного доступа; и планы Берена по расширению своего трубопровода. Фактические результаты могут существенно отличаться из-за рисков и неопределенностей, в том числе связанных с клинической разработкой, нормативной проверкой, производством, результатами безопасности и эффективности и другими факторами.

Источник: Beren Therapeutics P.B.C.

Источник: HealthDay

Статьи по теме

Берен через свою дочернюю компанию Mandos подает в FDA США новую заявку на препарат Адрабетадекс для НПК с инфантильным дебютом – 19 декабря 2025 г.

История одобрения Адрабетадекса FDA

Дополнительные новостные ресурсы

Предупреждения FDA Medwatch о лекарственных препаратах

Ежедневные новости MedNews

Новости для работников здравоохранения

Новые разрешения на лекарства

Новые заявки на лекарства

Нехватка лекарств

Результаты клинических испытаний

Одобренные дженерики

Подкаст Drugs.com

Подпишитесь на нашу рассылку

Какова бы ни была тема, которая вас интересует, подпишитесь на нашу рассылку, чтобы получать все самое лучшее от Drugs.com на свой почтовый ящик.

Опубликовано : 2026-02-25 13:58

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.