Beren Therapeutics, İnfantil Başlangıçlı Niemann Pick Hastalığı Tip C'de Adrabetadex için Yeni İlaç Başvurusunun FDA Tarafından Kabul Edildiğini Duyurdu

Drugslib'i takip edin

Aşağıdaki Tedaviler: Niemann-Pick Hastalığı

Beren Therapeutics, İnfantil Başlangıçlı Niemann Pick Hastalığı Tip C'de Adrabetadex için Yeni İlaç Başvurusunun FDA Tarafından Kabul Edildiğini Duyurdu

THOUSAND OAKS, Kaliforniya – 23 Şubat 2026 – Mandos LLC®'nin ana şirketi ve kolesterol kaçakçılığı biyolojisi ve siklodekstrin bazlı terapötiklerde lider olan Beren Therapeutics P.B.C.®, bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA), Niemann-Pick hastalığı tip C'de hücre içi kolesterol kaçakçılığını artırmak için tasarlanmış araştırma amaçlı bir siklodekstrin tedavisi olan adrabetadex için Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) inceleme için kabul ettiğini duyurdu. (NPC). Onaylandığı takdirde, adrabetadex, nadir ve hızla ölümcül bir pediatrik nörodejeneratif hastalık olan çocukluk çağında başlayan NPC'nin tedavisinde sınıfının ilki, hastalığı değiştiren bir yaklaşımı temsil edecek. FDA, adrabetadex'e, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) hedef eylem tarihini 17 Ağustos 2026 olarak atadı.

  • Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası (PDUFA) eylem tarihi olan 17 Ağustos 2026 ile öncelikli inceleme için kabul edildi
  • Onaylanması halinde, adrabetadex, Niemann-Pick hastalığı tip C'nin altta yatan patofizyolojisini doğrudan hedef alan tek tedavi olacaktır. (NPC)
  • Kapsamlı NDA uygulaması, uzun vadeli hayatta kalma yararını, yavaşlayan hastalık ilerlemesini, doğrulayıcı biyobelirteçleri ve klinik olmayan kanıtları gösteren verileri içerir

    • Beren Therapeutics P.B.C. İcra Kurulu Başkanı Jason Camm, "FDA'nın gizlilik anlaşması başvurumuzu inceleme için kabul etmesi önemli bir kilometre taşıdır ve bizi çocukluk çağı başlangıçlı NPC ile yaşayan çocuklara yönelik yeni bir tedavi seçeneğine bir adım daha yaklaştırıyor" dedi. "FDA'nın Öncelikli İnceleme vermesi, çocukluk çağında başlayan NPC'de karşılanmamış yüksek ihtiyacı daha da güçlendiriyor. Titiz ve kapsamlı NPC paketimiz, FDA ve NPC topluluğundan gelen geri bildirimleri birleştirdi ve başvurumuzu geliştirmeye odaklanmaya devam ediyoruz. Bu sunumu mümkün kılan hastalara, ailelere, klinisyenlere ve savunuculara minnettarız."

    Adrabetadex için NDA, bebeklik başlangıçlı hastalarda klinik olarak anlamlı bir hayatta kalma faydası gösteren verilerle desteklenmektedir. Bu kanıt, tek, yeterli ve iyi kontrollü bir çalışma olarak hizmet etmesi amaçlanan, harici olarak kontrol edilen bir analizden elde edilmiştir. Kapsamlı sunum aynı zamanda hastalığın ilerlemesinin yavaşladığını, doğrulayıcı biyobelirteçleri ve klinik dışı bulguları ve hasta deneyimi anlatımlarını gösteren verileri de içerir.

    Lizozomal depo hastalığı alanında en büyük yıllık bilimsel toplantı olan WORLDSymposium 2026'da yakın zamanda önemli bulgular sunuldu; bunlar arasında bebeklik döneminde başlayan NPC'de hayatta kalma verileri de yer alıyor: eşleştirilmiş harici kontrollerle karşılaştırıldığında adrabetadex ile tedavi edilen hastalarda ölüm riskinde %71'lik bir azalma (HR 0,289; %95 GA, 0,141-0,593; P < 0,0001).

    Rush Üniversitesi Tıp Merkezi Pediatri profesörü ve Genişletilmiş Erişim Programının baş araştırmacısı Dr. Elizabeth Berry-Kravis, "İnfantil başlangıçlı NPC en hızlı ilerleyen alt türdür ve sınırlı tedavi seçeneklerine sahiptir" dedi. "Adrabetadex'in onaylanması, bu küçük çocuklar ve aileleri için acilen ihtiyaç duyulan, hastalığı değiştiren bir tedavi seçeneğine sahip olduğumuz ilk sefer olacak."

    Beren daha önce, 2025 yılında FDA'nın adrabetadex'e Çığır Açan Tedavi Unvanı verdiğini, bu statünün ciddi veya yaşamı tehdit eden durumlara yönelik ilaçların geliştirilmesini hızlandıran bir statü olduğunu, erken kanıtların mevcut tedaviye göre önemli bir iyileşme gösterdiğini gösterdiğini açıklamıştı.

    Niemann-Pick Hastalığı Tip C Hakkında

    Niemann-Pick hastalığı tip C (NPC), NPC1 (vakaların ~%95'i) veya NPC2 genlerindeki patolojik varyantların neden olduğu nadir, otozomal resesif, ciddi, nörodejeneratif bir hastalıktır ve kolesterol ticaretinin bozulmasına yol açarak ilerleyici nörolojik düşüşe ve erken ölüme yol açar. İnfantil başlangıçlı NPC, ilk kez 0 ila 6 yaş arasında nörolojik semptomlar yaşayan bebeklerde ve çocuklarda NPC'yi ifade eder. Erken nörolojik başlangıç, daha hızlı ilerleme ve daha kötü prognoz ile ilişkilidir; erken infantil başlangıçlı (nörolojik başlangıç ​​yaşı <2 yıl) için ortalama sağkalım ~5,6 yıl ve geç infantil başlangıçlı (2 ila <6 yıl) için ~13,4 yıldır.

    Adrabetadex Hakkında

    Adrabetadex, Niemann-Pick hastalığı tip C'nin (NPC) tedavisi için araştırılan 2-hidroksipropil-β-siklodekstrin izomerlerinin tescilli bir karışımıdır. Veriler, adrabetadex'in hücre içi kolesterol kaçakçılığını yeniden kurarak NPC'nin altında yatan patolojiyi doğrudan ele alacak şekilde tasarlandığını göstermektedir. Klinik çalışmalardan ve genişletilmiş erişim programlarından elde edilen veriler, adrabetadex'in genellikle iyi tolere edildiğini göstermektedir. Adrabetadex ile ilişkili ana olumsuz olaylar arasında, gerektiğinde işitme cihazlarıyla tedavi edilebilecek işitme bozukluğu ve doz sonrası yorgunluk ve/veya ataksi yer alır. Adrabetadex şu anda FDA veya başka bir sağlık otoritesi tarafından onaylanmamıştır.

    Beren Therapeutics P.B.C. Hakkında

    Beren Tedavi P.B.C. kusurlu kolesterol kaçakçılığı ile karakterize edilen durumlar için siklodekstrin bazlı terapötiklerin keşfine, geliştirilmesine ve ticarileştirilmesine öncülük eden, kurucu liderliğindeki, klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketidir. Beren ve bağlı kuruluşu Mandos LLC, Niemann-Pick hastalığı tip C (NPC) ile yaşayan bireyler için adrabetadex'in geliştirilmesine kendini adamıştır ve Genişletilmiş Erişim Programı (EAP) aracılığıyla adrabetadex'e erişim sağlayarak NPC topluluğunu desteklemiştir.

    Beren'in kamu yararı amacı, hastalar için en iyi faydayı sağlayan yeni tedavileri keşfetmek, geliştirmek ve sunmak ve bunu, hastaların, bakıcıların, klinisyenlerin ve sağlık sistemlerinin başından beri ihtiyaçlarını entegre ederek yapmaktır. geliştirme süreci ve anlamlı terapiler ve erişim sunmaya uzun vadeli odaklanmanın sürdürülmesi.

    Beren'in genel merkezi Thousand Oaks, Kaliforniya'dadır. Beren, adrabetadex programı ve Beren'in kolesterol kaçakçılığı odaklı tedavi stratejisi hakkında daha fazla bilgi edinmek için şirketin yeni başlatılan web sitesini ziyaret edin veya Beren'in LinkedIn kanalını ziyaret edin.

    İleriye Dönük Beyanlar

    Bu basın bülteni, FDA'nın adrabetadex için NDA'yı incelemesine ilişkin beyanlar dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere ileriye dönük beyanlar içermektedir; düzenleyici incelemenin zamanlaması ve sonucu; adrabetadex'in klinik fayda sağlama veya Niemann-Pick hastalığı tip C'nin altında yatan patolojiyi ele alma potansiyeli; onay veya ticarileştirme potansiyeli; genişletilmiş erişim yoluyla erişim sağlamaya devam edebilme yeteneği; ve Beren'in boru hattını genişletme planları. Gerçek sonuçlar, klinik geliştirme, düzenleyici inceleme, üretim, güvenlik ve etkililik sonuçları ve diğer faktörlerle ilişkili riskler ve belirsizlikler nedeniyle önemli ölçüde farklılık gösterebilir.

    Kaynak: Beren Therapeutics P.B.C.

    Kaynak: HealthDay

    İlgili makaleler

  • Beren, İştiraki Mandos Aracılığıyla İnfantil Başlangıçlı NPC'de Adrabetadex için ABD FDA'ya Yeni İlaç Başvurusu Sundu - 19 Aralık 2025

    • Adrabetadex FDA Onay Geçmişi

    Daha fazla haber kaynağı

  • FDA Medwatch İlaç Uyarıları
  • Günlük MedNews
  • Sağlık Profesyonelleri için Haberler
  • Yeni İlaç Onayları
  • Yeni İlaç Uygulamaları
  • İlaç Kıtlığı
  • Klinik Deneme Sonuçları
  • Jenerik İlaç Onayları
  • Drugs.com Podcast'i

    • Bültenimize abone olun

    İlgilendiğiniz konu ne olursa olsun, Drugs.com'un en iyi yönlerini gelen kutunuza almak için bültenlerimize abone olun.

    Gönderildi : 2026-02-25 13:58

    Devamını oku

    Sorumluluk reddi beyanı

    Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

    Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

    Popüler Anahtar Kelimeler