Компанія Beren Therapeutics оголошує про схвалення FDA своєї нової заявки на лікарський засіб Adrabetadex для лікування дитячої хвороби Німана Піка типу C

Лікування: хвороби Німана-Піка

Beren Therapeutics оголошує про схвалення Управлінням з санітарного нагляду за харчовими продуктами та харчовими продуктами (FDA) своєї нової заявки на лікарський засіб Adrabetadex для лікування дитячої хвороби Німана Піка типу C

ТАУЗАНД-ОУКС, Каліфорнія – лютий 23, 2026 – Beren Therapeutics P.B.C.®, материнська компанія Mandos LLC® і лідер у біології торгівлі холестерином і терапії на основі циклодекстрину, сьогодні оголосила, що Управління з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) прийняло на розгляд свою заявку на новий лікарський засіб (NDA) для адрабетадексу, досліджуваної терапії циклодекстрином, призначеної для збільшення внутрішньоклітинного обміну холестерином при хворобі Німана-Піка типу С (NPC). У разі схвалення адрабетадекс стане першим у своєму класі модифікуючим підходом до лікування інфантильного НПК, рідкісного дитячого нейродегенеративного розладу, який швидко летає. Управління з контролю за харчовими продуктами та харчовими продуктами призначило адрабетадекс цільовою датою дії Закону про комісійні збори за ліки, що відпускаються за рецептом (PDUFA), 17 серпня 2026 року.

Прийнято для пріоритетного перегляду з датою введення в дію Закону про комісійні збори за відпускаються за рецептом ліків (PDUFA) 17 серпня 2026 року

У разі схвалення адрабетадекс буде єдиною терапією, яка безпосередньо націлена на основну патофізіологію хвороби Німана-Піка типу C (NPC)

Комплексна заявка NDA включає дані, що демонструють довгострокову виживаність, уповільнене прогресування захворювання, підтверджуючі біомаркери та доклінічні докази

«Прийняття Управлінням із санітарного нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів (FDA) нашої заявки про нерозповсюдження препаратів для перевірки є важливою віхою, що робить нас ще одним кроком ближче до нового варіанту лікування дітей, які живуть з інфантильним початком NPC», — сказав Джейсон Камм, головний виконавчий директор Beren Therapeutics P.B.C. «Надання FDA пріоритетного перегляду ще більше підсилює високу незадоволену потребу в NPC з дитячим початком. Наш суворий і всеосяжний пакет NDA врахував відгуки FDA та спільноти NPC, і ми продовжуємо зосереджені на просуванні нашої заявки. Ми вдячні пацієнтам, сім’ям, клініцистам і захисникам, які зробили це подання можливим».

NDA для адрабетадексу підтверджено даними, що демонструють клінічно значуща користь для виживання пацієнтів з інфантильним початком. Ці докази отримані з зовнішнього контрольованого аналізу, призначеного для єдиного адекватного та добре контрольованого дослідження. Комплексне подання також містить дані, що демонструють уповільнене прогресування захворювання, підтверджуючі біомаркери та доклінічні дані, а також розповіді про досвід пацієнтів.

Ключові висновки нещодавно були представлені на WORLDSymposium 2026, найбільшій щорічній науковій зустрічі в галузі лізосомальної хвороби накопичення, включно з даними про виживаність при інфантильному НПК: зниження ризику смертності на 71% у пацієнтів, які отримували адрабетадекс, порівняно з відповідним зовнішнім контролем (HR 0,289; 95% ДІ, 0,141-0,593); P < 0,0001).

«НПК з дитячим початком є найшвидше прогресуючим підтипом і має обмежені можливості лікування», — сказала Елізабет Беррі-Кревіс, доктор медичних наук, доктор філософії, професор педіатрії Медичного центру Університету Раша та головний дослідник Програми розширеного доступу. «Схвалення адрабетадексу означало б, що ми вперше маємо терапевтичний варіант, що змінює захворювання, який терміново потрібен цим маленьким дітям та їхнім сім’ям».

Раніше Берен оголосив, що у 2025 році FDA надав адрабетадексу назву «Проривна терапія» — статус, який прискорює розробку ліків для серйозних або небезпечних для життя станів, якщо ранні дані свідчать про значне покращення існуючої терапії.

Про хворобу Німанна-Піка типу С

Хвороба Німана-Піка типу C (NPC) — це рідкісне, аутосомно-рецесивне, важке нейродегенеративне захворювання, спричинене патологічними варіантами в генах NPC1 (~95% випадків) або NPC2, що призводить до порушення обміну холестерину, що призводить до прогресуючого неврологічного погіршення та передчасної смерті. NPC з інфантильним початком відноситься до NPC у немовлят і дітей, які вперше відчувають неврологічні симптоми у віці від 0 до 6 років. Ранній неврологічний початок пов’язаний із швидшим прогресуванням і гіршим прогнозом із середньою виживаністю ~5,6 років для раннього інфантильного початку (вік неврологічного початку <2 років) і ~13,4 року для пізнього інфантильного початку (від 2 до <6 років).

Про Адрабетадекс

Адрабетекс — це запатентована суміш ізомерів 2-гідроксипропіл-β-циклодекстрину, яка досліджується для лікування хвороби Німана-Піка типу C (NPC). Дані свідчать про те, що, відновлюючи внутрішньоклітинний обмін холестерином, адрабетадекс призначений для безпосереднього лікування основної патології NPC. Дані клінічних випробувань і програм розширеного доступу свідчать про те, що адрабетадекс загалом добре переноситься. Основні побічні явища, пов’язані з адрабетаксом, включають порушення слуху, яке можна усунути за допомогою слухових апаратів, коли це необхідно, а також втому та/або атаксію після прийому дози. Адрабетадекс наразі не схвалено FDA або будь-яким іншим органом охорони здоров’я.

Про Beren Therapeutics P.B.C.

Beren Therapeutics P.B.C. є очолюваною засновником біотехнологічною компанією на клінічній стадії, яка є піонером у відкритті, розробці та комерціалізації терапевтичних засобів на основі циклодекстрину для захворювань, що характеризуються несправним обміном холестерину. Берен і його дочірня компанія Mandos LLC віддані розробці адрабетадексу для людей, які живуть із хворобою Німанна-Піка типу С (NPC), і підтримали спільноту NPC, надавши доступ до адрабетадексу через програму розширеного доступу (EAP).

Мета громадського блага Beren полягає у виявленні, розробці та запровадженні нових методів лікування, які забезпечують оптимальну користь для пацієнтів, і робити це шляхом інтеграції потреб пацієнтів, опікуни, клініцисти та системи охорони здоров’я з самого початку процесу розробки та збереження довгострокової уваги до надання значущої терапії та доступу.

Штаб-квартира Берена розташована в Таузенд-Оакс, штат Каліфорнія. Щоб дізнатися більше про Берена, програму адрабетадекс і терапевтичну стратегію Берена, спрямовану на боротьбу з торгівлею холестерином, відвідайте нещодавно запущений веб-сайт компанії або відвідайте канал Берена в LinkedIn.

Прогнозні заяви

Цей прес-реліз містить прогнозні заяви, включаючи, але не обмежуючись ними, заяви щодо перегляду Управлінням з питань харчових продуктів і продуктів харчування США NDA щодо адрабетадексу; терміни та результати регулятивної перевірки; потенціал адрабетадексу для надання клінічної користі або лікування основної патології хвороби Німана-Піка типу С; потенціал для схвалення або комерціалізації; можливість продовжувати надавати доступ через розширений доступ; і плани Берена розширити свій трубопровід. Фактичні результати можуть суттєво відрізнятися через ризики та невизначеності, у тому числі ті, що пов’язані з клінічною розробкою, регулятивним оглядом, виробництвом, результатами безпеки та ефективності та іншими факторами.

Джерело: Beren Therapeutics P.B.C.

Джерело: HealthDay

Пов’язані статті

Beren, через свою дочірню компанію Mandos, подає до FDA США нову заявку на лікарський засіб Adrabetadex для лікування дитячого розвитку NPC – 19 грудня 2025

Історія схвалення Adrabetadex FDA

Більше ресурсів новин

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Новини для медичних працівників

Схвалення нових ліків

Застосування нових ліків

Дефіцит ліків

Результати клінічних випробувань

Схвалення загальних ліків

Подкаст Drugs.com

Підпишіться на нашу розсилку

Незалежно від теми, яка вас цікавить, підпишіться на наші інформаційні бюлетені, щоб отримувати найкраще з Drugs.com у своїй поштовій скриньці.

Опубліковано : 2026-02-25 13:58

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.