Η βιοαρκία λαμβάνει ορφανές ονομασίες φαρμάκων για το exidavnemab των ΗΠΑ

Ακολουθήστε το Drugslib

Στοκχόλμη, 17 Μαρτίου 2025 - Η Bioarctic AB (Publ) (NASDAQ Stockholm: BioA B) ανακοίνωσε σήμερα ότι το γραφείο της FDA για την ανάπτυξη των προϊόντων για την ανάπτυξη των προϊόντων για την ανάπτυξη των προϊόντων για την ανάπτυξη των ωφέλιμων με μείωση των προϊόντων για την εξέλιξη του OPD (OPD) για την εξέλιξη του OPD (OPD) για την εξέλιξη του OPD (OPD) για την ανάπτυξη του OPD (OPD) για την ανάπτυξη του OPD (OPD) με την εμφάνιση των ιατρών (OND) για την ανάπτυξη των ιατρικών προϊόντων (OPTANES).

Η ατροφία πολλαπλών συστήματος (MSA) είναι μια ταχέως προοδευτική και θανατηφόρα σπάνια ασθένεια που επηρεάζει τα κεντρικά και αυτόνομα νευρικά συστήματα. Το MSA χαρακτηρίζεται από παθολογική συσσωμάτωση άλφα-συνουκλεΐνης, που προκαλεί σταδιακή βλάβη στα νευρικά κύτταρα στον εγκέφαλο. Αυτό επηρεάζει την ισορροπία, την κίνηση και το αυτόνομο νευρικό σύστημα, το οποίο ελέγχει αρκετές βασικές λειτουργίες, όπως η αναπνοή, η πέψη και ο έλεγχος της ουροδόχου κύστης. Επί του παρόντος δεν υπάρχει θεραπεία και δεν υπάρχει διαθέσιμη θεραπεία για να επιβραδύνει την εξέλιξή της.

Το exidavnemab αναπτύσσεται ως νέα θεραπεία που τροποποιεί την ασθένεια για συναγοπαθεότητες όπως η ασθένεια MSA και Parkinson. Πρόκειται για ένα μονοκλωνικό αντίσωμα (MAB) που στοχεύει επιλεκτικά διαλυτά συσσωματώματα άλφα-συνουκλεΐνης, όπως ολιγομερή ή πρωτόφυλλα. Προωθώντας την κάθαρση της συσσωματωμένης άλφα-συνουκλεΐνης, το exidavnemab μπορεί να μειώσει την εξάπλωση και τις αρνητικές επιδράσεις της άλφα-συνουκλεΐνης. Έτσι, η νευρωνική λειτουργία και η επιβίωση μπορούν να διατηρηθούν και η εξέλιξη της νόσου τελικά επιβραδύνθηκε. Οι χορηγοί φαρμάκων που έχουν χορηγηθεί ορφανό ορισμό φαρμάκων δικαιούνται ορισμένα κίνητρα και κανονιστική βοήθεια, συμπεριλαμβανομένων των φορολογικών πιστώσεων για ειδικευμένες κλινικές δοκιμές, εξαιρέσεων χρηστών με συνταγογραφούμενα φάρμακα και πιθανής επταετούς αποκλειστικότητας μάρκετινγκ κατά την έγκριση του FDA.

-

Αυτή η απελευθέρωση εξετάζει τις ερευνητικές χρήσεις ενός παράγοντα στην ανάπτυξη και δεν αποσκοπεί στη μεταφορά συμπερασμάτων σχετικά με την αποτελεσματικότητα ή την ασφάλεια. Δεν υπάρχει καμία εγγύηση ότι αυτοί οι ερευνητικοί παράγοντες θα ολοκληρώσουν επιτυχώς την κλινική ανάπτυξη ή θα αποκτήσουν έγκριση υγειονομικής αρχής.

Αυτές οι πληροφορίες είναι πληροφορίες ότι η βιοαρκία AB (Publ) είναι υποχρεωμένη να αποκαλύψει σύμφωνα με τον κανονισμό κατάχρησης της αγοράς της ΕΕ. Οι πληροφορίες κυκλοφόρησαν για δημόσια αποκάλυψη, μέσω του οργανισμού του παρακάτω προσώπου, στις 17 Μαρτίου 2025, στις 18:25 CET.

Σχετικά με το MSA Η ατροφία πολλαπλών συστήματος (MSA) είναι μια ταχέως προοδευτική και θανατηφόρα σπάνια ασθένεια που επηρεάζει τα κεντρικά και αυτόνομα νευρικά συστήματα. Το MSA είναι μια συνουκλεϊνοπάθεια, μια ομάδα νευροεκφυλιστικών ασθενειών που χαρακτηρίζονται από μια μη φυσιολογική συσσωμάτωση άλφα-συνουκλεΐνης, που προκαλεί σταδιακή βλάβη στα νευρικά κύτταρα στον εγκέφαλο. Αυτό επηρεάζει την ισορροπία, την κίνηση και το αυτόνομο νευρικό σύστημα, το οποίο ελέγχει αρκετές βασικές λειτουργίες, όπως η αναπνοή, η πέψη και ο έλεγχος της ουροδόχου κύστης. Επί του παρόντος δεν υπάρχει θεραπεία και δεν υπάρχει διαθέσιμη θεραπεία για να επιβραδύνει την εξέλιξή της.

Το MSA είναι μια κατάσταση με πολύ υψηλή ανεκπλήρωτη ιατρική ανάγκη και κακή πρόγνωση. Επί του παρόντος, δεν υπάρχει θεραπεία ή θεραπεία για να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου. Οι ασθενείς συνήθως ζουν περίπου 6 έως 10 χρόνια μετά την πρώτη εμφάνιση συμπτωμάτων MSA, με λίγους ασθενείς να επιβιώνουν περισσότερα από 15 χρόνια [1], [2]. Το MSA είναι σημαντικά εξασθενητικό και ταξινομείται ως σπάνια ασθένεια, επηρεάζοντας λιγότερο από 42.000 άτομα στο U.S. Συμμετέχει σε νευροεκφυλιστικές διαταραχές, συμπεριλαμβανομένης της νόσου του Parkinson και της MSA. Ο στόχος είναι να αναπτυχθεί μια θεραπεία τροποποίησης της νόσου που σταματά ή επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου του Parkinson και της MSA.

Σχετικά με το Bioarctic AB Η Bioarctic AB (Publ) είναι μια σουηδική εταιρεία βιοφάρμα που επικεντρώνεται σε καινοτόμες θεραπείες που μπορούν να καθυστερήσουν ή να σταματήσουν την εξέλιξη των νευροεκφυλιστικών ασθενειών. Η εταιρεία είναι ο δημιουργός του Leqembi® (lecanemab) - Το πρώτο φάρμακο στον κόσμο αποδείχθηκε ότι επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου και μειώνει τη γνωστική εξασθένηση στην πρώιμη νόσο του Alzheimer. Το Leqembi έχει αναπτυχθεί μαζί με το Eisai. Η Bioarctic διαθέτει ένα ευρύ ερευνητικό χαρτοφυλάκιο εντός της νόσου του Alzheimer, της νόσου του Parkinson, της ALS και των ασθενειών ανεπάρκειας ενζύμων. Αρκετά από τα έργα χρησιμοποιούν την ιδιόκτητη τεχνολογία BrainTransporter ™ της εταιρείας, η οποία βελτιώνει τη μεταφορά των ναρκωτικών στον εγκέφαλο. Το Bioarctic B Share (BIOA B) παρατίθεται στο Nasdaq Stockholm Large Cap. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφτείτε το WWWW.BIOARCTIC.COM.

[1] Jellinger Ka. J Alzheimers dis. 2018 · 62 (3): 1141-1179.

[2] Jellinger et αϊ. Βιοϊατρικές. 2022 Μαρ 3 · 10 (3): 599.

Δημοσιεύτηκε : 2025-03-18 06:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά