Bioártica recibe la designación de medicamentos huérfanos para Exidavnemab los Estados Unidos

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Estocolmo, 17 de marzo de 2025 - Bioártico AB (Publ) (NASDAQ Estocolmo: BioA B) anunció hoy que la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de los Estados Unidos (OOPD) ha otorgado la designación de medicamentos huérfanos (impar) a Exidavnemab para el tratamiento de la atrofia del sistema múltiple (MSA), proporcionando incentivos para el desarrollo de los tratamientos de medicamentos raros con las necesidades de las redes raras con las necesidades de las necesidades.

La atrofia del sistema múltiple (MSA) es una enfermedad rara rápida y fatal que afecta los sistemas nerviosos centrales y autónomos. MSA se caracteriza por la agregación patológica de alfa-sinucleína, que causa daño gradual a las células nerviosas en el cerebro. Esto afecta el equilibrio, el movimiento y el sistema nervioso autónomo, que controla varias funciones básicas, como la respiración, la digestión y el control de la vejiga. Actualmente no hay cura ni tratamiento disponible para retrasar su progresión.

exidavnemab se está desarrollando como un nuevo tratamiento modificador de la enfermedad para sinucleinopatías como la enfermedad de MSA y Parkinson. Es un anticuerpo monoclonal (mAb) que se dirige selectivamente a los agregados de alfa-sinucleína soluble, como oligómeros o protofibrillas. Al promover la eliminación de la alfa-sinucleína agregada, Exidavnemab puede reducir la propagación y los efectos negativos de la alfa-sinucleína. Por lo tanto, la función neuronal y la supervivencia pueden preservarse, y la progresión de la enfermedad finalmente se ralentizó.

El programa de designación de medicamentos huérfanos de la FDA proporciona un estado de huérfanos a medicamentos o biológicos destinados al tratamiento de enfermedades que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. Los patrocinadores de medicamentos que se otorgan la designación de medicamentos huérfanos tienen derecho a ciertos incentivos y asistencia regulatoria, incluidos los créditos fiscales para ensayos clínicos calificados, exenciones de usuarios de usuarios de medicamentos recetados y potencial exclusividad de marketing de siete años tras la aprobación de la FDA.

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Este lanzamiento discute los usos de investigación de un agente en el desarrollo y no tiene la intención de transmitir conclusiones sobre eficacia o seguridad. No hay garantía de que dichos agentes de investigación completarán con éxito el desarrollo clínico o obtengan la aprobación de la autoridad de salud.

Esta información es información de que Bioarctic AB (Publ) está obligado a divulgar de conformidad con la regulación del abuso del mercado de la UE. La información se publicó para la divulgación pública, a través de la agencia de la persona de contacto a continuación, el 17 de marzo de 2025, a las 18:25 CET.

sobre MSA La atrofia del sistema múltiple (MSA) es una enfermedad rara rápidamente progresiva y fatal que afecta los sistemas nerviosos centrales y autónomos. MSA es una sinucleinopatía, un grupo de enfermedades neurodegenerativas caracterizadas por una agregación anormal de alfa-sinucleína, que causa daño gradual a las células nerviosas en el cerebro. Esto afecta el equilibrio, el movimiento y el sistema nervioso autónomo, que controla varias funciones básicas, como la respiración, la digestión y el control de la vejiga. Actualmente no hay cura ni tratamiento disponible para retrasar su progresión.

MSA es una condición con una necesidad médica no satisfecha muy alta y un mal pronóstico. Actualmente, no hay cura o tratamiento disponible para retrasar la progresión de la enfermedad. Los pacientes generalmente viven entre 6 y 10 años después de que aparecen los síntomas de MSA, con pocos pacientes que sobreviven más de 15 años [1], [2]. MSA is significantly debilitating and classified as a rare disease, affecting less than 42,000 persons in the U.S.

About ExidavnemabExidavnemab is a monoclonal antibody drug candidate that is designed to selectively bind and eliminate aggregated forms of alpha-synuclein such as oligomers and protofibrils and fibrillar forms, which Participa en trastornos neurodegenerativos, incluida la enfermedad de Parkinson y MSA. El objetivo es desarrollar un tratamiento modificador de la enfermedad que detenga o ralentice la progresión de la enfermedad de Parkinson y MSA.

Acerca de Bioártico AB Bioártico AB (Publ) es una compañía de biofarma sueca basada en la investigación que se centra en tratamientos innovadores que pueden retrasar o detener la progresión de las enfermedades neurodegenerativas. La compañía es el creador de Leqembi® (Lecanemab): el primer medicamento del mundo demostró que desacelere la progresión de la enfermedad y reduce el deterioro cognitivo en la enfermedad temprana de Alzheimer. Leqembi se ha desarrollado junto con Eisai. Bioártico tiene una amplia cartera de investigación dentro de la enfermedad de Alzheimer, la enfermedad de Parkinson, la ELA y las enfermedades de deficiencia enzimática. Varios de los proyectos utilizan la tecnología BrainTransporter ™ patentada de la compañía, lo que mejora el transporte de drogas al cerebro. Bioártica B Share (BioA B) aparece en Nasdaq Stockholm Large Cap. Para obtener más información, visite wwww.bioarctictica.com.

[1] Jellinger KA. J Alzheimers Dis. 2018; 62 (3): 1141-1179.

[2] Jellinger et al. Biomedicinas. 2022 3 de marzo; 10 (3): 599.

Fuente: Bioártica AB

Al corriente : 2025-03-18 06:00

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