Le bioarctique reçoit la désignation de médicaments orphelins pour Exidavnemab les États-Unis

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Stockholm, 17 mars 2025 - Bioarctic AB (Publ) (Nasdaq Stockholm: BIOA B) a annoncé aujourd'hui que le Bureau américain du développement des produits orphelins (OOPD) a accordé une désignation de médicaments orphelins (impair) à exidavnemab pour le traitement de l'atrophie multiple (MSA).

L'atrophie du système multiple (MSA) est une maladie rare rapidement progressive et mortelle affectant les systèmes nerveux centraux et autonomes. Le MSA est caractérisé par l'agrégation pathologique de l'alpha-synucléine, qui provoque des dommages progressifs aux cellules nerveuses dans le cerveau. Cela affecte l'équilibre, le mouvement et le système nerveux autonome, qui contrôle plusieurs fonctions de base, telles que la respiration, la digestion et le contrôle de la vessie. Actuellement, il n'y a pas de remède et pas de traitement disponible pour ralentir sa progression.

exidavnemab est en cours de développement comme un nouveau traitement modifiant la maladie pour les synucléinopathies telles que la maladie de MSA et de Parkinson. Il s'agit d'un anticorps monoclonal (MAB) qui cible sélectivement les agrégats alpha-synucléine solubles, tels que les oligomères ou les protofibrilles. En favorisant la clairance de l'alpha-synucléine agrégée, l'exidavnemab peut réduire la propagation et les effets négatifs de l'alpha-synucléine. Ainsi, la fonction neuronale et la survie peuvent être préservées, et la progression de la maladie a finalement ralenti.

Le programme de désignation de médicaments orphelins de la FDA fournit un statut orphelin aux médicaments ou aux biologiques destinés au traitement des maladies qui affectent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Les sponsors des médicaments accordés à la désignation de médicaments orphelins ont droit à certaines incitations et assistance réglementaire, y compris les crédits d'impôt pour les essais cliniques qualifiés, les exemptions de drogues sur ordonnance, et l'exclusivité marketing potentielle de sept ans sur l'approbation de la FDA.

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Cette version traite des utilisations recherchées d'un agent en développement et n'est pas destiné à transmettre des conclusions sur l'efficacité ou la sécurité. Il n'y a aucune garantie que ces agents d'enquête termineront avec succès le développement clinique ou obtiendront l'approbation des autorités de santé.

Ces informations sont des informations selon lesquelles le bioarctique AB (Publ) est obligé de divulguer conformément au règlement de l'UE sur les abus du marché. Les informations ont été publiées pour la divulgation publique, par le biais de l'agence de la personne de contact ci-dessous, le 17 mars 2025, à 18:25 CET.

À propos de MSA L'atrophie du système multiple (MSA) est une maladie rare rapidement progressive et mortelle affectant les systèmes nerveux centraux et autonomes. Le MSA est une synucléinopathie, un groupe de maladies neurodégénératives caractérisées par une agrégation alpha-synucléine anormale, qui provoque des dommages progressifs aux cellules nerveuses dans le cerveau. Cela affecte l'équilibre, le mouvement et le système nerveux autonome, qui contrôle plusieurs fonctions de base, telles que la respiration, la digestion et le contrôle de la vessie. Actuellement, il n'y a pas de remède et pas de traitement disponible pour ralentir sa progression.

MSA est une condition avec un besoin médical très élevé non satisfait et un mauvais pronostic. Actuellement, aucun remède ou traitement n'est disponible pour ralentir la progression de la maladie. Les patients vivent généralement environ 6 à 10 ans après l'apparition des symptômes de la MSA, avec peu de patients survivant plus de 15 ans [1], [2]. La MSA est considérablement débilitante et classée comme une maladie rare, affectant moins de 42 000 personnes aux États-Unis

à propos de l'exidavnemab Exidavnemab est un anticorps monoclonal candidat conçu pour se lier sélectivement et éliminer les formes agrégées et les formes alpha-synucléines telles que les olies Dans les troubles neurodégénératifs, y compris la maladie de Parkinson et la MSA. L'objectif est de développer un traitement modifiant la maladie qui arrête ou ralentit la progression de la maladie de Parkinson et de MSA.

sur le bioarctique AB Bioarctic AB (Publ) est une entreprise biopharmale suédoise basée sur la recherche en se concentrant sur des traitements innovants qui peuvent retarder ou arrêter la progression des maladies neurodégénératives. L’entreprise est l’initiateur de Leqembi® (LecanEMAB) - le premier médicament mondial a prouvé ralentir la progression de la maladie et réduire les troubles cognitifs dans la maladie d’Alzheimer précoce. Leqembi a été développé avec Eisai. Le bioarctique possède un large portefeuille de recherche dans la maladie d'Alzheimer, la maladie de Parkinson, la SLA et les maladies de carence en enzymes. Plusieurs des projets utilisent la technologie propriétaire de la société BrainTtransporter ™, qui améliore le transport des médicaments dans le cerveau. La part B de Bioarctic (BIOA B) est inscrite sur le grand capuchon de Nasdaq Stockholm. Pour plus d'informations, veuillez visiterwww.bioarctic.com.

[1] Jellinger KA. J Alzheimers Dis. 2018; 62 (3): 1141-1179.

[2] Jellinger et al. Biomédicines. 2022 3 mars; 10 (3): 599.

Source: Bioarctic ab

Publié : 2025-03-18 06:00

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