Bioarctic menerima penunjukan obat yatim untuk exidavnemab AS

Ikuti Drugslib di

Stockholm, 17 Maret 2025 - Bioarctic AB (publ) (Nasdaq Stockholm: BIOA B) hari ini mengumumkan bahwa Kantor Pengembangan Produk Orphan FDA AS (OOPD) telah memberikan penetapan obat -obatan yang langka.

Multiple System atrophy (MSA) adalah penyakit langka yang progresif dan fatal dengan cepat yang mempengaruhi sistem saraf pusat dan otonom. MSA ditandai dengan agregasi alfa-synuclein patologis, yang menyebabkan kerusakan bertahap pada sel saraf di otak. Ini mempengaruhi keseimbangan, gerakan dan sistem saraf otonom, yang mengontrol beberapa fungsi dasar, seperti pernapasan, pencernaan dan kontrol kandung kemih. Saat ini tidak ada obat dan tidak ada pengobatan yang tersedia untuk memperlambat perkembangannya.

Exidavnemab sedang dikembangkan sebagai pengobatan pemodifikasi penyakit baru untuk sinukleinopati seperti MSA dan Parkinson's Disease. Ini adalah antibodi monoklonal (mAb) yang secara selektif menargetkan agregat alfa-synuclein terlarut, seperti oligomer atau protofibril. Dengan mempromosikan pembersihan alpha-synuclein agregat, exidavnemab dapat mengurangi penyebaran dan efek negatif alpha-synuclein. Dengan demikian, fungsi neuron dan kelangsungan hidup dapat dipertahankan, dan perkembangan penyakit pada akhirnya melambat.

Program penunjukan obat yatim FDA memberikan status yatim untuk obat -obatan atau biologi yang ditujukan untuk pengobatan penyakit yang mempengaruhi kurang dari 200.000 orang di Amerika Serikat. Sponsor obat-obatan yang diberikan penunjukan obat yatim berhak atas insentif tertentu dan bantuan peraturan, termasuk kredit pajak untuk uji klinis yang memenuhi syarat, pengecualian obat-pengguna obat resep, dan potensi eksklusivitas pemasaran tujuh tahun setelah persetujuan FDA.

-

Rilis ini membahas penggunaan investigasi agen dalam pengembangan dan tidak dimaksudkan untuk menyampaikan kesimpulan tentang kemanjuran atau keamanan. Tidak ada jaminan bahwa agen investigasi tersebut akan berhasil menyelesaikan pengembangan klinis atau mendapatkan persetujuan otoritas kesehatan.

Informasi ini adalah informasi yang diungkapkan oleh Bioarctic AB (publ) untuk diungkapkan berdasarkan Peraturan Penyalahgunaan Pasar UE. Informasi ini dirilis untuk pengungkapan publik, melalui agensi orang kontak di bawah ini, pada 17 Maret 2025, pada pukul 18:25 CET.

tentang MSA Atrophy Multiple System (MSA) adalah penyakit langka yang progresif dan fatal dengan cepat yang mempengaruhi sistem saraf pusat dan otonom. MSA adalah sinukleinopati, sekelompok penyakit neurodegeneratif yang ditandai oleh agregasi alfa-synuclein abnormal, yang menyebabkan kerusakan bertahap pada sel saraf di otak. Ini mempengaruhi keseimbangan, gerakan dan sistem saraf otonom, yang mengontrol beberapa fungsi dasar, seperti pernapasan, pencernaan dan kontrol kandung kemih. Saat ini tidak ada obat dan tidak ada pengobatan yang tersedia untuk memperlambat perkembangannya.

MSA adalah suatu kondisi dengan kebutuhan medis yang sangat tinggi dan prognosis yang buruk. Saat ini, tidak ada obat atau pengobatan yang tersedia untuk memperlambat perkembangan penyakit. Pasien biasanya hidup sekitar 6 hingga 10 tahun setelah gejala MSA pertama kali muncul, dengan beberapa pasien yang bertahan lebih dari 15 tahun [1], [2]. MSA secara signifikan melemahkan dan diklasifikasikan sebagai penyakit langka, mempengaruhi kurang dari 42.000 orang di AS.

tentang exidavnemab exidavnemab adalah kandidat antibodi monoklonal yang dirancang untuk secara selektif mengikat dan menghilangkan bentuk-bentuk keliru dari alpha. Berpartisipasi dalam gangguan neurodegeneratif termasuk penyakit Parkinson dan MSA. Tujuannya adalah untuk mengembangkan pengobatan pengubah penyakit yang menghentikan atau memperlambat perkembangan penyakit Parkinson dan MSA.

tentang bioarctic AB Bioarctic AB (publ) adalah perusahaan biofarma berbasis penelitian Swedia yang berfokus pada perawatan inovatif yang dapat menunda atau menghentikan perkembangan penyakit neurodegeneratif. Perusahaan ini adalah pencetus Leqembi® (Lecanemab) - obat pertama di dunia terbukti memperlambat perkembangan penyakit dan mengurangi gangguan kognitif pada penyakit Alzheimer awal. Leqembi telah dikembangkan bersama dengan Eisai. Bioarctic memiliki portofolio penelitian yang luas dalam penyakit Alzheimer, penyakit Parkinson, ALS dan penyakit defisiensi enzim. Beberapa proyek memanfaatkan teknologi Bra.Transporter ™ milik perusahaan, yang meningkatkan pengangkutan obat ke otak. Biam Bioarctic's B (BiOA B) terdaftar di Nasdaq Stockholm Cap Besar. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungiwww.bioarctic.com.

[1] Jellinger Ka. J Alzheimers Dis. 2018; 62 (3): 1141-1179.

[2] Jellinger et al. Biomedisin. 2022 Mar 3; 10 (3): 599.

Sumber: Bioarctic AB

Diposting : 2025-03-18 06:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer