Il bioartico riceve una designazione di farmaci orfani per exidavnemab negli Stati Uniti

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Stoccolma, 17 marzo 2025 - Bioartico AB (Publ) (NASDAQ Stoccolma: Bioa B) ha annunciato oggi che l'Ufficio degli Stati Uniti FDA dello sviluppo dei prodotti orfani (OOPD) ha concesso a rari temi per le rare

L'atrofia del sistema multiplo (MSA) è una malattia rara rapidamente progressiva e fatale che colpisce il sistema nervoso centrale e autonomo. L'MSA è caratterizzato dall'aggregazione patologica alfa-sinucleina, che provoca danni graduali alle cellule nervose nel cervello. Ciò colpisce l'equilibrio, il movimento e il sistema nervoso autonomo, che controlla diverse funzioni di base, come respirazione, digestione e controllo della vescica. Attualmente non esiste una cura e nessun trattamento disponibile per rallentare la sua progressione.

ExidavneMab è in fase di sviluppo come un nuovo trattamento modificante per la malattia per le sinucleinopatie come MSA e il morbo di Parkinson. È un anticorpo monoclonale (MAB) che colpisce selettivamente aggregati di alfa-sinucleina solubile, come oligomeri o protofibrille. Promuovendo la clearance di alfa-sinucleina aggregata, Exidavnemab può ridurre la diffusione e gli effetti negativi dell'alfa-sinucleina. Pertanto, la funzione neuronale e la sopravvivenza possono essere conservate e alla fine la progressione della malattia rallenta. Gli sponsor di medicinali a cui è concessa la designazione di farmaci orfani ha diritto a determinati incentivi e assistenza normativa, compresi i crediti d'imposta per studi clinici qualificati, esenzioni da user-FEE di farmaci da prescrizione e potenziale esclusività di marketing di sette anni sull'approvazione della FDA.

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Questa versione discute gli usi investigativi di un agente in sviluppo e non intende trasmettere conclusioni sull'efficacia o sulla sicurezza. Non vi è alcuna garanzia che tali agenti investigativi completeranno con successo lo sviluppo clinico o acquisiranno l'approvazione dell'autorità sanitaria.

Queste informazioni sono informazioni sul fatto che Bioarctic AB (Publ) è tenuto a divulgare ai sensi del regolamento sull'abuso del mercato dell'UE. Le informazioni sono state rilasciate per la divulgazione pubblica, attraverso l'agenzia della persona di contatto di seguito, il 17 marzo 2025, alle 18:25 CET.

Informazioni su MSA Atrofia del sistema multiplo (MSA) è una malattia rara rapidamente progressiva e fatale che colpisce il sistema nervoso centrale e autonomo. L'MSA è una sinucleinopatia, un gruppo di malattie neurodegenerative caratterizzate da un'aggregazione alfa-sinucleina anormale, che provoca danni graduali alle cellule nervose nel cervello. Ciò colpisce l'equilibrio, il movimento e il sistema nervoso autonomo, che controlla diverse funzioni di base, come respirazione, digestione e controllo della vescica. Attualmente non esiste una cura e nessun trattamento disponibile per rallentare la sua progressione.

MSA è una condizione con necessità medica insoddisfatta molto elevata e una prognosi scarsa. Attualmente, nessuna cura o trattamento è disponibile per rallentare la progressione della malattia. I pazienti in genere vivono circa 6-10 anni dopo la prima volta che i sintomi di MSA appaiono, con pochi pazienti sopravvissuti a più di 15 anni [1], [2]. MSA is significantly debilitating and classified as a rare disease, affecting less than 42,000 persons in the U.S.

About ExidavnemabExidavnemab is a monoclonal antibody drug candidate that is designed to selectively bind and eliminate aggregated forms of alpha-synuclein such as oligomers and protofibrils and fibrillar forms, which Partecipa ai disturbi neurodegenerativi tra cui la malattia di Parkinson e MSA. L'obiettivo è sviluppare un trattamento di modifica della malattia che si arresta o rallenta la progressione della malattia di Parkinson e MSA.

Informazioni sul bioartico AB Bioarctic AB (Publ) è una società di biofarma basata sulla ricerca svedese che si concentra su trattamenti innovativi che possono ritardare o fermare la progressione delle malattie neurodegenerative. La società è il creatore di Leqembi® (LecaneMab), il primo farmaco al mondo ha dimostrato di rallentare la progressione della malattia e ridurre la compromissione cognitiva nella prima malattia di Alzheimer. Leqembi è stato sviluppato insieme a Eisai. Il bioartico ha un ampio portafoglio di ricerca all'interno della malattia di Alzheimer, della malattia di Parkinson, della SLA e delle malattie da carenza di enzimi. Molti progetti utilizzano la tecnologia proprietaria BrainTransporter ™ proprietaria dell'azienda, che migliora il trasporto di farmaci nel cervello. La quota B di Bioarctic (BIOA B) è elencata su Nasdaq Stockholm Large Cap. Per ulteriori informazioni, visitarewww.bioarctic.com.

[1] Jellinger KA. J Alzheimer Dis. 2018; 62 (3): 1141-1179.

[2] Jellinger et al. Biomedicine. 2022 Mar 3; 10 (3): 599.

Fonte: Bioarctic AB

Pubblicato : 2025-03-18 06:00

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