BioArctic menerima penamaan dadah yatim untuk exidavnemab AS

Ikuti Drugslib di

Stockholm, 17 Mac, 2025 - BioArctic AB (Publ) (Nasdaq Stockholm: Bioa B) mengumumkan hari ini bahawa Pejabat FDA Pejabat Pembangunan Orphan (OOPD) telah memberikan penetapan dadah yatim (ODD) kepada Exidavnemab untuk rawatan pelbagai. Atrofi sistem (MSA) adalah penyakit langka yang progresif dan maut yang mempengaruhi sistem saraf pusat dan autonomi. MSA dicirikan oleh agregasi alpha-synuclein patologi, yang menyebabkan kerosakan secara beransur-ansur kepada sel-sel saraf di otak. Ini memberi kesan kepada keseimbangan, pergerakan dan sistem saraf autonomi, yang mengawal beberapa fungsi asas, seperti pernafasan, pencernaan dan kawalan pundi kencing. Pada masa ini tidak ada penawar dan tidak ada rawatan yang tersedia untuk melambatkan perkembangannya.

Exidavnemab sedang dibangunkan sebagai rawatan yang mengubahsuai penyakit novel untuk sinucleinopathies seperti MSA dan penyakit Parkinson. Ia adalah antibodi monoklonal (mAb) yang secara selektif mensasarkan agregat alpha-synuclein larut, seperti oligomer atau protofibrils. Dengan mempromosikan pelepasan alpha-synuclein agregat, exidavnemab boleh mengurangkan penyebaran dan kesan negatif alpha-synuclein. Oleh itu, fungsi neuron dan kelangsungan hidup boleh dipelihara, dan perkembangan penyakit akhirnya diperlahankan.

Program penetapan dadah yatim FDA menyediakan status anak yatim kepada dadah atau biologi yang dimaksudkan untuk rawatan penyakit yang mempengaruhi kurang daripada 200,000 orang di Amerika Syarikat. Penaja ubat-ubatan yang diberikan penetapan dadah yatim piatu berhak mendapat insentif dan bantuan pengawalseliaan tertentu, termasuk kredit cukai untuk ujian klinikal yang berkelayakan, pengecualian pengguna ubat preskripsi, dan potensi eksklusif pemasaran tujuh tahun atas kelulusan FDA.

-

Siaran ini membincangkan kegunaan penyiasatan ejen dalam pembangunan dan tidak bertujuan untuk menyampaikan kesimpulan tentang keberkesanan atau keselamatan. Tidak ada jaminan bahawa ejen penyiasatan sedemikian akan berjaya menyelesaikan pembangunan klinikal atau mendapatkan kelulusan pihak berkuasa kesihatan.

Maklumat ini adalah maklumat yang Bioarctic AB (Publ) diwajibkan untuk mendedahkan menurut Peraturan Penyalahgunaan Pasaran EU. Maklumat ini dikeluarkan untuk pendedahan awam, melalui agensi orang hubungan di bawah, pada 17 Mac, 2025, pada 18:25 CET.

Mengenai MSA Pelbagai sistem atrofi (MSA) adalah penyakit jarang progresif dan maut yang mempengaruhi sistem saraf pusat dan autonomi. MSA adalah synucleinopathy, sekumpulan penyakit neurodegenerative yang dicirikan oleh agregasi alpha-synuclein yang tidak normal, yang menyebabkan kerosakan secara beransur-ansur ke sel saraf di dalam otak. Ini memberi kesan kepada keseimbangan, pergerakan dan sistem saraf autonomi, yang mengawal beberapa fungsi asas, seperti pernafasan, pencernaan dan kawalan pundi kencing. Pada masa ini tidak ada penawar dan tidak ada rawatan yang tersedia untuk melambatkan perkembangannya.

MSA adalah keadaan dengan keperluan perubatan yang sangat tinggi dan prognosis yang lemah. Pada masa ini, tiada ubat atau rawatan tersedia untuk melambatkan perkembangan penyakit ini. Pesakit biasanya hidup kira -kira 6 hingga 10 tahun selepas gejala MSA mula -mula muncul, dengan beberapa pesakit yang masih hidup lebih daripada 15 tahun [1], [2]. MSA secara signifikan melemahkan dan diklasifikasikan sebagai penyakit yang jarang berlaku, yang menjejaskan kurang daripada 42,000 orang di U.S. yang mengambil bahagian dalam gangguan neurodegeneratif termasuk penyakit Parkinson dan MSA. Matlamatnya adalah untuk membangunkan penyakit mengubahsuai penyakit yang menghentikan atau melambatkan perkembangan penyakit Parkinson dan MSA.

Mengenai Bioarctic AB Bioarctic AB (Publ) adalah sebuah syarikat biopharma berasaskan penyelidikan Sweden yang memberi tumpuan kepada rawatan inovatif yang boleh melambatkan atau menghentikan perkembangan penyakit neurodegenerative. Syarikat ini adalah pemula Leqembi® (LeCaneMab) - ubat pertama di dunia terbukti melambatkan perkembangan penyakit dan mengurangkan gangguan kognitif pada penyakit Alzheimer awal. Leqembi telah dibangunkan bersama Eisai. Bioarctic mempunyai portfolio penyelidikan yang luas dalam penyakit Alzheimer, penyakit Parkinson, ALS dan penyakit kekurangan enzim. Beberapa projek menggunakan teknologi Braintransporter ™ syarikat, yang meningkatkan pengangkutan ubat ke dalam otak. BioArctic's B Share (BioA B) disenaraikan di Nasdaq Stockholm Cap Besar. Untuk maklumat lanjut, sila lawatiwww.bioarctic.com.

[1] Jellinger KA. J Alzheimers dis. 2018; 62 (3): 1141-1179.

[2] Jellinger et al. Biomedicine. 2022 Mar 3; 10 (3): 599.

Sumber: Bioarctic AB

Disiarkan : 2025-03-18 06:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular