Bioarctisch ontvangt weesgeneesmiddelaanduiding voor exidavnemab de VS.

Volg Drugslib op

Stockholm, 17 maart 2025 - Bioarctic AB (PUBT) (NASDAQ Stockholm: Bioa B) heeft vandaag aangekondigd dat het Amerikaanse FDA -kantoor van Orphan Products Development (OOPD) Orphan Drug Designation (ODD) heeft verleend aan Exidavnemab voor de behandeling van meerdere systeematrofie (MSA), het aanbieden van een ontwikkeling van behandelingen voor zeldzame misdrijven met een hoge medische ziekten.

Multiple systeematrofie (MSA) is een snel progressieve en dodelijke zeldzame ziekte die het centrale en autonome zenuwstelsel beïnvloedt. MSA wordt gekenmerkt door pathologische alfa-synucleïne-aggregatie, die geleidelijke schade aan zenuwcellen in de hersenen veroorzaakt. Dit beïnvloedt de balans, beweging en het autonome zenuwstelsel, dat verschillende basisfuncties regelt, zoals ademhaling, spijsvertering en blaasregeling. Momenteel is er geen remedie en geen beschikbare behandeling om de progressie te vertragen.

Exidavnemab wordt ontwikkeld als een nieuwe ziektemodificerende behandeling voor synucleinopathieën zoals MSA en de ziekte van Parkinson. Het is een monoklonaal antilichaam (MAb) dat selectief gericht is op oplosbare alfa-synucleïne-aggregaten, zoals oligomeren of protofibrillen. Door de klaring van geaggregeerde alfa-synuclein te bevorderen, kan exidavnemab de verspreiding en de negatieve effecten van alfa-synuclein verminderen. Daardoor kan neuronale functie en overleving worden bewaard en de ziekteprogressie uiteindelijk vertraagt.

Het weesdrugsaanwijzingsprogramma van de FDA biedt een weesstatus aan medicijnen of biologische middelen die bedoeld zijn voor de behandeling van ziekten die minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten beïnvloeden. Sponsors van geneesmiddelen die een weesgeneesmiddelenaanwijzing krijgen, hebben recht op bepaalde prikkels en wettelijke hulp, waaronder belastingkredieten voor gekwalificeerde klinische proeven, voorgeschreven drugsgebruikers-vrijstellingen en potentiële zevenjarige marketing exclusiviteit op FDA-goedkeuring.

-

Deze release bespreekt onderzoeksgebruik van een agent in ontwikkeling en is niet bedoeld om conclusies over werkzaamheid of veiligheid over te brengen. Er is geen garantie dat dergelijke onderzoeksagenten met succes de klinische ontwikkeling zullen voltooien of goedkeuring van de gezondheidsautoriteit zullen krijgen.

Deze informatie is informatie dat Bioarctic AB (PUBT) verplicht is om de EU -marktmisbruikregulering bekend te maken. De informatie werd vrijgegeven voor openbaarmaking, via het agentschap van de contactpersoon hieronder, op 17 maart 2025, om 18:25 CET.

over MSA Meerdere systeematrofie (MSA) is een snel progressieve en fatale zeldzame ziekte die het centrale en autonome zenuwstelsel beïnvloedt. MSA is een synucleinopathie, een groep neurodegeneratieve ziekten die worden gekenmerkt door een abnormale alfa-synucleïne-aggregatie, die geleidelijke schade aan zenuwcellen in de hersenen veroorzaakt. Dit beïnvloedt de balans, beweging en het autonome zenuwstelsel, dat verschillende basisfuncties regelt, zoals ademhaling, spijsvertering en blaasregeling. Momenteel is er geen remedie en geen beschikbare behandeling om de progressie te vertragen.

MSA is een aandoening met een zeer hoge onvervulde medische behoefte en slechte prognose. Momenteel is er geen genezing of behandeling beschikbaar om de progressie van de ziekte te vertragen. Patiënten leven meestal ongeveer 6 tot 10 jaar nadat MSA -symptomen voor het eerst verschijnen, waarbij weinig patiënten meer dan 15 jaar overleven [1], [2]. MSA is aanzienlijk slopend en geclassificeerd als een zeldzame ziekte, die minder dan 42.000 personen in de VS treft.

over exidavnemab exidavnemab is een monoklonale antilichaamkandidaat die is ontworpen om geaggregeerde vormen van alpha-synuclein te zijn van Alpha-synuclein zoals oligomers en fibrilvormen en fibrilvormers en fibrilen, die in het kiveren van het alfa-synuclein zijn, zoals protofibrils en fibrilvormers en fibrilvormen en fibrilen, die in het kiveren van de vorm van alfa-synucleïne zijn, wat in het kiveren van de vorm van alfa-synuclein is. Neurodegeneratieve aandoeningen, waaronder de ziekte van Parkinson en MSA. Het doel is om een ​​ziekte te ontwikkelen die de behandeling aanpast die de progressie van de ziekte van Parkinson stopt of vertragen en vertraagt.

over bioarctische AB Bioarctic AB (PUBT) is een Zweeds op onderzoek gebaseerd biofarma-bedrijf dat zich richt op innovatieve behandelingen die de progressie van neurodegeneratieve ziekten kunnen vertragen of stoppen. Het bedrijf is de grondlegger van Leqembi® (Lecanemab) - Het eerste medicijn ter wereld bewezen de progressie van de ziekte te vertragen en de cognitieve stoornissen bij de vroege ziekte van Alzheimer te verminderen. Leqembi is ontwikkeld samen met EISAI. Bioarctic heeft een breed onderzoeksportfolio bij de ziekte van Alzheimer, de ziekte van Parkinson, ALS en enzym -tekort aan ziekten. Verschillende projecten maken gebruik van de eigen Braintransporter ™ -technologie van het bedrijf, die het transport van drugs naar de hersenen verbetert. Bioarctic's B -aandeel (BIOA B) staat vermeld op NASDAQ Stockholm grote cap. Voor meer informatie, bezoekwww.bioarctic.com.

[1] Jellinger KA. J Alzheimers Dis. 2018; 62 (3): 1141-1179.

[2] Jellinger et al. Biomedicines. 2022 3 maart; 10 (3): 599.

Bron: Bioarctic AB

Geplaatst : 2025-03-18 06:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden