Bioarctic otrzymuje oznaczenie leków sierocińców dla ExidavNemab USA

Śledź Drugslib na

Sztokholm, 17 marca 2025 r. - Bioarctic AB (Publ) (NASDAQ Sztokholm: Bioa B) ogłosił dziś, że US FDA Office of Sierot Products Development (OOPD) zapewniło oznaczenie leków sierocińców (nieparzyste) ExiDavNEMAB na leczenie wielu systemu systemu (MSA), zapewnianie zachęt do rozwinięcia leczenia z dyszaniem (nieparzystych).

Atrofia wielokrotnego układu (MSA) jest szybko postępującą i śmiertelną rzadką chorobą wpływającą na centralne i autonomiczne układy nerwowe. MSA charakteryzuje się patologiczną agregacją alfa-synukleiny, która powoduje stopniowe uszkodzenie komórek nerwowych w mózgu. Wpływa to na równowagę, ruch i autonomiczny układ nerwowy, który kontroluje kilka podstawowych funkcji, takich jak oddychanie, trawienie i kontrola pęcherza. Obecnie nie ma lekarstwa i nie ma dostępnego leczenia, aby spowolnić jego postęp.

ExidavNemab jest rozwijany jako nowatorskie leczenie synukleinopatie, takie jak MSA i choroba Parkinsona. Jest to przeciwciało monoklonalne (mAb), które selektywnie atakuje rozpuszczalne agregaty alfa-synukleiny, takie jak oligomery lub protofibryle. Promując klirens zagregowanej alfa-synukleiny, Exidavnemab może zmniejszyć rozprzestrzenianie się i negatywne skutki alfa-synukleiny. W ten sposób można zachować funkcję neuronalną i przeżycie, a progresja choroby ostatecznie spowolniła.

Program oceny leku Sieroc FDA zapewnia status sieroty lekom lub biologicznym przeznaczonym do leczenia chorób, które wpływają na mniej niż 200 000 osób w Stanach Zjednoczonych. Sponsorzy leków, które są przyznawane do oznaczenia leków sierot, są uprawnieni do niektórych zachęt i pomocy regulacyjnej, w tym ulgi podatkowe na wykwalifikowane badania kliniczne, wyłączenia użytkownika leku na receptę oraz potencjalne siedmioletnie wyłączenie marketingowe po zatwierdzeniu FDA.

-

W tym wydaniu omówiono badania badań agenta w rozwoju i nie ma na celu przekazywania wniosków na temat skuteczności lub bezpieczeństwa. Nie ma gwarancji, że takie czynniki badawcze z powodzeniem zakończą rozwój kliniczny lub uzyskają zgodę organu zdrowotnego.

Informacje te są informacjami, że bioarctic AB (PUBL) jest zobowiązany do ujawnienia zgodnie z rozporządzeniem o nadużywaniu rynku UE. Informacje zostały opublikowane w celu ujawnienia publicznego, za pośrednictwem osoby kontaktowej poniżej, 17 marca 2025 r., O 18:25 CET.

O MSA Atrofia wielokrotnego układu (MSA) jest szybko postępującą i śmiertelną rzadką chorobą wpływającą na centralne i autonomiczne układy nerwowe. MSA jest synukleinopatią, grupą chorób neurodegeneracyjnych charakteryzujących się nieprawidłową agregacją alfa-synukleiny, która powoduje stopniowe uszkodzenie komórek nerwowych w mózgu. Wpływa to na równowagę, ruch i autonomiczny układ nerwowy, który kontroluje kilka podstawowych funkcji, takich jak oddychanie, trawienie i kontrola pęcherza. Obecnie nie ma lekarstwa i nie ma dostępnego leczenia, aby spowolnić jego postęp.

MSA jest stanem o bardzo wysokiej niezaspokojonej potrzebie medycznej i złym rokowaniu. Obecnie nie jest dostępne lekarstwo ani leczenie, aby spowolnić postęp choroby. Pacjenci zwykle żyją około 6 do 10 lat po tym, jak pojawiają się objawy MSA, a niewielu pacjentów przeżyje ponad 15 lat [1], [2]. MSA jest znacznie wyniszczające i sklasyfikowane jako rzadka choroba, dotykając mniej niż 42 000 osób w USA.

na temat Exidavnemab Exidavnemab jest kandydatem na przeciwciało monoklonalne, który jest zaprojektowany w celu selektywnego wiązania i eliminowania agregowanych form alfa-synukleiny, takich jak oligansy i protofibryjskie, które uczestniczą w formacie, które uczestniczą w formacie przeciw napadowi, które uczestniczą w formacie, które uczestniczą w formacie, które uczestniczą w formacie, które uczestniczą w formie. Zaburzenia neurodegeneracyjne, w tym choroba Parkinsona i MSA. Celem jest opracowanie leczenia modyfikującego chorobę, która zatrzymuje się lub spowolnia postęp choroby Parkinsona i MSA.

O bioarctic AB Bioarctic AB (PUBL) to szwedzka firma biofarma oparta na badaniach koncentrującej się na innowacyjnych metodach leczenia, które mogą opóźniać lub powstrzymać postęp chorób neurodegeneracyjnych. Firma jest twórcą Leqembi® (Lecanemab) - pierwszego na świecie leku, który spowalnia postęp choroby i zmniejsza zaburzenia poznawcze we wczesnej chorobie Alzheimera. Leqembi został opracowany wraz z Eisai. Bioarctic ma szerokie portfolio badań w chorobie Alzheimera, choroby Parkinsona, ALS i chorobach niedoboru enzymów. Kilka projektów wykorzystuje zastrzeżoną technologię BrainTransporter ™, która poprawia transport leków do mózgu. Udział B Bioarctic (BIOA B) jest wymieniony na dużym czapce Nasdaq Stockholm. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedźww.bioarctic.com.

[1] Jellinger KA. J Alzheimers Dis. 2018; 62 (3): 1141-1179.

[2] Jellinger i in. Biomedycyny. 2022 marca 3; 10 (3): 599.

Źródło: Bioarctic AB

Wysłano : 2025-03-18 06:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe