Biogen a Denali Therapeutics poskytují aktuální informace o fázi 2b studie LUMA BIIB122 (DNL151) v časném stadiu Parkinsonovy choroby

Sledujte Drugslib

CAMBRIDGE, Massachusetts a SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornie, 21. května 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Společnosti Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) a Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) dnes oznámily nejlepší výsledky studie fáze 251b BILUMA hodnotící malou molekulu BILB1 inhibitor LRRK2 (repetice kináza 2 bohatá na leucin), u jedinců s časným stádiem Parkinsonovy choroby. Výsledky studie ukazují, že BIIB122 nezpomalil progresi Parkinsonovy nemoci oproti placebu, jak bylo měřeno primárním koncovým parametrem Čas do potvrzeného zhoršení v modifikovaném kombinovaném skóre společnosti Movement Disorder Society Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part II a III. Sekundární cílové parametry také nevykazovaly přínos s BIIB122. Koncové body explorativního biomarkeru prokázaly >90% inhibici kinázy periferního LRRK2 (fosfoserin 935) a v dílčí studii mozkomíšního moku (CSF) až přibližně 30% snížení pozorované u biomarkeru aktivity LRRK2 (fosforylovaný Rab10). Očekávané hladiny BIIB122 v krvi a mozkomíšním moku se ve studii udržely. BIIB122 byl obecně dobře tolerován s přijatelným bezpečnostním profilem. Na základě těchto výsledků Biogen a Denali přeruší další vývoj BIIB122 u idiopatické Parkinsonovy choroby. Denali bude i nadále nezávisle provádět studii fáze 2a BEACON hodnotící malomolekulární inhibitor u přenašečů patogenní varianty LRRK2.

  • Fáze 2b studie LUMA BIIB122 v časném stadiu Parkinsonovy choroby nesplnila své primární ani sekundární koncové body
  • Na základě údajů z Phase2 MA ze studie Phase2 bude přerušena vývoj BIIB122 u idiopatické Parkinsonovy choroby
  • Denali pokračuje v nezávislém provádění studie fáze 2a BEACON u přenašečů patogenní varianty LRRK2

    • „Ačkoli to nejsou výsledky, ve které jsme doufali, tato data poskytují důležité informace pro hlavní vědeckou komunitu Gallaginsonovy MD, V. Diaherice, prezidentka a budou prezentována na nadcházející vědecké konferenci Gallagice. Klinický vývoj neurodegenerace ve společnosti Biogen. „Jsme hluboce vděční pacientům, rodinám a vyšetřovatelům, kteří se zúčastnili této studie a přispěli k našemu porozumění Parkinsonově nemoci.“

    LUMA byla multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2b, která hodnotila bezpečnost a účinnost BIIB122 ve srovnání s placebem u 648 lidí s raným stádiem Parkinsonovy choroby ve věku od 30 do 80 let. Účastníci dostávali BIIB122 nebo placebo po dobu minimálně 14 týdnů po dobu minimálně 18 týdnů. Studie zahrnovala jedince s Parkinsonovou nemocí v raném stadiu s patogenní variantou LRRK2 nebo bez ní. Studie LUMA byla navržena tak, aby vyhodnotila potenciál inhibice LRRK2 k řešení základní biologie Parkinsonovy choroby.

    „I když jsme zklamáni těmito výsledky, věříme, že studie LUMA byla robustním testem inhibice LRRK2 pomocí BIIB122 u idiopatické Parkinsonovy nemoci,“ řekl a je toho více, co se lze dozvědět o potenciální LR, M. D. LR, ChRK2. Lékař a vedoucí vývoje Denali Therapeutics. "Nezávisle pokračujeme ve studiu tohoto inhibitoru s malou molekulou ve studii BEACON fáze 2a u jedinců s Parkinsonovou chorobou, u kterých bylo genetickým testováním potvrzeno, že jsou přenašeči patogenní varianty LRRK2, která je spojena se zvýšenou aktivitou LRRK2 kinázy. Těšíme se na další analýzu dat LUMA a výsledky z BEACON, abychom informovali o dalších krocích vývoje."

    Globální studie Phase 2a BEACON je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, farmakokinetiku a biomarkery zapojení lysozomálních drah, což bude informovat o profilu biomarkerů u nosičů patogenních variant LRRK2 ao dopadu inhibice LRRK2. Data ze studie BEACON se očekávají v první polovině roku 2027. Studie BEACON je uvedena do provozu společností Denali a je financována na základě dohody o spolupráci a financování rozvoje mezi společností Denali a třetí stranou.

    Biogen a Denali se podělí o podrobné poznatky ze studie LUMA na nadcházející vědecké konferenci, aby přispěly k širšímu pochopení biologie Parkinsonovy choroby

    .

    O Parkinsonově nemociParkinsonova nemoc je progresivní neurodegenerativní porucha, která postihuje pohyb a širokou škálu nemotorických funkcí. Je charakterizována motorickými příznaky, jako je třes, svalová ztuhlost, zpomalení pohybu a potíže s rovnováhou, stejně jako nemotorické příznaky včetně poruch spánku, změn nálady a kognitivních poruch. Odhaduje se, že jeden milion lidí v USA a více než 10 milionů lidí na celém světě trpí Parkinsonovou chorobou. Na Parkinsonovu nemoc je obzvláště obtížné vyvinout léky kvůli její složitosti, kdy se pacienti prezentují odlišně a různě reagují na léčbu. Nedostatek spolehlivých biomarkerů spolu s různorodými a často neznámými biologickými příčinami onemocnění také ztěžuje sledování progrese onemocnění v klinických studiích.

    O LRRK2Po objevení mutace LRRK2 (repetice kinase 2 bohaté na leucin) jako patogenního genetického faktoru pro Parkinsonovu chorobu má nový terapeutický potenciál odhalit další výzkumný potenciál. Parkinsonova nemoc. Mutace v LRRK2 tvoří 4–5 % familiární a 1–2 % sporadické Parkinsonovy nemoci.1, 2 Kromě toho byly běžné varianty v LRRK2 a kolem něj identifikovány jako rizikové faktory pro sporadickou Parkinsonovu nemoc.

    Zatímco přesné patogenní mechanismy zůstávají neznámé, předpokládá se, že LRRK2 hraje roli v intracelulárním obchodování v endolysozomálním systému a endolysozomální systém je nadměrně zastoupen mezi vzácnými a běžnými rizikovými genovými variantami pro Parkinsonovu chorobu.3,4,5 Lysozomální dysfunkce je centrálním patogenním faktorem likvidace Parkinsonovy choroby, charakterizovaný buněčným selháním rozkládají proteiny, které se pak hromadí a vytvářejí agregáty, které mohou způsobit neuronální degeneraci.6

    O společnosti BiogenBiogen je přední biotechnologická společnost, která byla založena v roce 1978 a je průkopníkem inovativní vědy s cílem dodávat nové léky pro transformaci životů pacientů a vytvářet hodnotu pro akcionáře a naše komunity. Uplatňujeme hluboké porozumění lidské biologii a využíváme různé modality k rozvoji prvotřídní léčby nebo terapií, které přinášejí vynikající výsledky. Naším přístupem je podstupovat odvážná rizika vyvážená návratností investic, abychom zajistili dlouhodobý růst. Na našich webových stránkách www.biogen.com běžně zveřejňujeme informace, které mohou být důležité pro investory. Sledujte nás na sociálních sítích – Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

    O společnosti Denali TherapeuticsDenali Therapeutics Inc. je biotechnologická společnost, která je průkopníkem nové třídy bioterapeutik navržených k překonání hematoencefalické bariéry pomocí vlastní platformy TransportVehicle™. S klinicky ověřenou aplikační platformou a rostoucím portfoliem terapeutických kandidátů ve všech fázích vývoje společnost Denali postupuje ke svému cíli dodávat účinné léky, které změní život lidem s neurodegenerativními onemocněními, poruchami lysozomálního střádání a dalšími závažnými onemocněními. Pro více informací prosím navštivte www.denalitherapeutics.com.

    Biogen Safe HarborTato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení, která se mimo jiné týkají potenciálních přínosů a výsledků, kterých lze dosáhnout díky spolupráci Biogen s Denali; naše úsilí přispět k Parkinsonově chorobě a prohloubit její porozumění; program klinického vývoje, klinické studie, údaje a prezentace související s BIIB122; léčba Parkinsonovy choroby a vztah mezi biologií LRRK2 a Parkinsonovou chorobou; potenciál komerčních obchodních a potrubních programů společnosti Biogen; a rizika a nejistoty spojené s vývojem a komercializací léků. Tato výhledová prohlášení mohou být doplněna slovy jako „cíl“, „předvídat“, „věřit“, „mohl“, „odhadovat“, „očekávat“, „předvídat“, „cíl“, „zamýšlet“, „může“, „plánovat“, „potenciální“, „možný“, „bude“, „by“ a další slova a termíny podobného významu. Vývoj léčiv a jejich komercializace zahrnuje vysoký stupeň rizika a pouze malý počet výzkumných a vývojových programů vede ke komercializaci produktu. Výsledky klinických studií v rané fázi nemusí naznačovat úplné výsledky nebo výsledky klinických studií v pozdější fázi nebo většího rozsahu a nezajišťují schválení regulačními orgány. Neměli byste se přehnaně spoléhat na tato prohlášení nebo prezentovaná vědecká data. Vzhledem k jejich výhledové povaze zahrnují tato prohlášení značná rizika a nejistoty, které mohou být založeny na nepřesných předpokladech a mohou způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od výsledků uvedených v takových prohlášeních.

    Tato výhledová prohlášení jsou založena na současných přesvědčeních a předpokladech vedení a na informacích, které má vedení aktuálně k dispozici. Vzhledem k jejich povaze nemůžeme zaručit, že jakýkoli výsledek vyjádřený v těchto výhledových prohlášeních bude realizován zcela nebo částečně. Upozorňujeme, že tato prohlášení podléhají rizikům a nejistotám, z nichž mnohé jsou mimo naši kontrolu a mohou způsobit, že se budoucí události nebo výsledky budou podstatně lišit od těch, které jsou uvedeny nebo naznačeny v tomto dokumentu, včetně, mimo jiné, nejistoty našeho dlouhodobého úspěchu při vývoji, licencování nebo získávání dalších kandidátů na produkty nebo dalších indikací pro stávající produkty; očekávání, plány, vyhlídky a načasování akcí týkajících se schvalování produktů, schvalování dalších indikací pro naše stávající produkty, prodeje, cen, růstu, úhrad a uvádění na trh našich produktů na trh a produktů; potenciální dopad zvýšené konkurence produktů v biofarmaceutickém a zdravotnickém průmyslu, jakož i na všech dalších trzích, na kterých soutěžíme, včetně zvýšené konkurence ze strany nových originálních terapií, generik, proléčiv a biologicky podobných látek existujících produktů a produktů schválených na základě zkrácených regulačních cest; naši schopnost efektivně implementovat naši podnikovou strategii; potíže při získávání a udržování odpovídajícího pokrytí, cen a úhrad za naše produkty; hnací síly růstu našeho podnikání, včetně naší závislosti na spolupracovnících a dalších třetích stranách při vývoji, regulačním schvalování a komercializaci produktů a dalších aspektů našeho podnikání, které jsou mimo naši plnou kontrolu; rizika související s komercializací biologicky podobných látek, která podléhá takovým rizikům souvisejícím s naší závislostí na třetích stranách, duševním vlastnictvím, konkurenčními a tržními výzvami a dodržováním předpisů; riziko, že pozitivní výsledky klinického hodnocení se nebudou opakovat v následných nebo potvrzujících hodnoceních, nebo že úspěch v raných stádiích klinických hodnocení nemusí předpovídat výsledky v pozdějších fázích nebo rozsáhlých klinických hodnoceních nebo studiích v jiných potenciálních indikacích; rizika spojená s klinickými studiemi, včetně naší schopnosti adekvátně řídit klinické aktivity, neočekávané obavy, které mohou vyplynout z dodatečných údajů nebo analýz získaných během klinických studií, regulační orgány mohou vyžadovat další informace nebo další studie, nebo mohou selhat při schválení nebo mohou zpozdit schválení našich kandidátů na léky; a výskyt nepříznivých bezpečnostních událostí, omezení používání s našimi produkty nebo nároky na odpovědnost za produkt; a veškerá další rizika a nejistoty, které jsou popsány v jiných zprávách, které jsme podali Komisi pro cenné papíry a burzy USA a které jsou k dispozici na webových stránkách SEC na adrese www.sec.gov.

    Tato prohlášení platí pouze k datu této tiskové zprávy a jsou založeny na informacích a odhadech, které máme v tuto chvíli k dispozici. Pokud by se naplnila známá nebo neznámá rizika nebo nejistoty nebo by se základní předpoklady ukázaly jako nepřesné, skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od minulých výsledků a těch očekávaných, odhadovaných nebo projektovaných. Upozorňujeme investory, aby se příliš nespoléhali na výhledová prohlášení. Další seznam a popis rizik, nejistot a dalších záležitostí lze nalézt v naší výroční zprávě na formuláři 10-K za fiskální rok končící 31. prosincem 2025 a v našich následných zprávách na formuláři 10-Q. S výjimkou případů vyžadovaných zákonem nepřebíráme žádnou povinnost veřejně aktualizovat jakákoli výhledová prohlášení, ať už v důsledku jakýchkoli nových informací, budoucích událostí, změněných okolností nebo jinak.

    Zveřejňování digitálních médiíČas od času jsme používali nebo očekáváme, že v budoucnu budeme používat naše webové stránky pro vztahy s investory (investors.biogen.com), účet Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) a účet Biogen X (https://x.com/biogen) jako prostředek ke zpřístupnění informací veřejnosti pro účely neexkluzivního přístupu k ochraně cenných papírů v širokém a spravedlivém nařízení. (Reg FD). V souladu s tím by investoři měli sledovat naše webové stránky pro vztahy s investory a tento kanál sociálních médií kromě našich tiskových zpráv, hlášení SEC, veřejných konferenčních hovorů a webových vysílání, protože informace na nich zveřejněné by mohly být pro investory důležité.

    Denali Safe Harbor

    Tato tisková zpráva obsahuje výhledová prohlášení ve smyslu zákona o reformě vedení sporů v oblasti soukromých cenných papírů z roku 1995. Výhledová prohlášení vyjádřená nebo implikovaná v této tiskové zprávě zahrnují mimo jiné prohlášení společnosti Denali Therapeutics Inc. (dále jen „Denali“ nebo „společnost“) týkající se plánů, harmonogramů a očekávání studie fáze 1222aBIIB v probíhající studii BEA 1222aBIIB Parkinsonova nemoc spojená s LRRK2, včetně načasování a dostupnosti klinických dat; prezentace údajů týkajících se studie LUMA fáze 2b; přerušení vývoje DNL151 u idiopatické Parkinsonovy choroby; pokračující hodnocení DNL151 na základě jeho bezpečnostního profilu; potenciál LRRK2 jako terapeutického cíle; Plány společnosti Denali sdílet podrobné poznatky ze studie LUMA na nadcházející vědecké konferenci; a prohlášení hlavního lékaře společnosti Denali a vedoucího vývoje. Skutečné výsledky se mohou podstatně lišit od výsledků vyjádřených nebo implikovaných těmito výhledovými prohlášeními kvůli řadě rizik a nejistot. Patří mezi ně, ale nejsou omezeny na, nejistoty související s politikami FDA; rizika vyplývající z nepříznivých ekonomických podmínek a jejich dopad na podnikání a provoz Denali; možnost událostí nebo změn, které by mohly vést k ukončení smluv o spolupráci společnosti Denali; výzvy spojené s přechodem společnosti Denali na obchodní společnost; schopnost společnosti Denali a jejích spolupracovníků dokončit vývoj a v případě schválení komercializaci kandidátů na produkty; potíže se zařazováním pacientů do probíhajících a budoucích klinických studií; spoléhání se na výrobce a dodavatele třetích stran pro materiály pro klinické studie; potenciální zpoždění nebo selhání při plnění očekávaných časových harmonogramů klinických studií; nesrovnalosti mezi preklinickými, ranými nebo předběžnými klinickými výsledky a výsledky z pozdějších zkoušek; riziko, že průběžné nebo horní klinické výsledky nemusí předpovídat konečné výsledky studie nebo dlouhodobé výsledky; výskyt významných nežádoucích účinků nebo jiných nežádoucích vedlejších účinků; nejistota kolem regulačních schválení požadovaných pro komercializaci v USA, Evropě nebo jiných mezinárodních jurisdikcích; Schopnost společnosti Denali posunout řadu kandidátů na produkty nebo vyvinout komerčně úspěšné produkty; vývoj týkající se konkurentů společnosti Denali a kandidátů konkurenčních produktů; schopnost společnosti Denali získat, udržovat nebo chránit práva duševního vlastnictví související s jejími kandidáty na produkty; implementaci a úspěch strategických plánů společnosti Denali pro její podnikání, kandidáty na produkty a technologii platformy hematoencefalické bariéry; Schopnost společnosti Denali získat podle potřeby další kapitál na financování svých operací; schopnost společnosti Denali přesně předpovídat budoucí finanční výsledky v současném prostředí; a další rizika a nejistoty, včetně těch, které jsou popsány v nejnovějších výročních a čtvrtletních zprávách společnosti Denali o formulářích 10-K a 10-Q podaných Komisi pro cenné papíry a burzy (SEC) dne 26. února 2026 a 7. května 2026, a v budoucích zprávách společnosti Denali, které mají být předloženy SEC. Kromě AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm) jsou kandidáti produktů Denali zkoušeni a jejich profily bezpečnosti a účinnosti nebyly dosud stanoveny. Denali se nezavazuje aktualizovat nebo revidovat žádná výhledová prohlášení, přizpůsobit tato prohlášení skutečným výsledkům nebo provést změny v očekáváních společnosti Denali, s výjimkou případů, kdy to vyžaduje zákon.

    Odkazy:

  • Healy DG, Falchi M, O'Sullivan SS, et al. Fenotyp, genotyp a celosvětová genetická penetrance Parkinsonovy nemoci spojené s LRRK2: případová kontrolní studie. Lancet Neurol. 2008;7(7):583-90.
  • Hernandez DG, Reed X, Singleton AB. Genetika u Parkinsonovy nemoci: Mendelovská versus nemendelovská dědičnost. J Neurochem. 2016;139 Suppl 1:59-74. Epub 2016/04/18.
  • Bonet-Ponce, Luis a kol. "LRRK2 zprostředkovává tubulace a třídění vezikul z lysozomů." Věda postupuje sv. 6,46 eabb2454. 11. listopadu 2020, doi:10.1126/sciadv.abb2454
  • Robak, Laurie A et al. "Nadměrná zátěž variant genů poruchy lysozomálního střádání u Parkinsonovy choroby." Brain: časopis neurologie sv. 140,12 (2017): 3191-3203. doi:10.1093/brain/awx285
  • Smolders, Stefanie a Christine Van Broeckhoven. "Genetický pohled na synergické spojení mezi vezikulárním transportem, lysozomálními a mitochondriálními cestami spojenými s patogenezí Parkinsonovy choroby." Acta neuropathologica communications sv. 8,1 63. 6. května. 2020, doi:10.1186/s40478-020-00935-4
  • Moors, Tim et al. "Lysozomální dysfunkce a agregace a-synukleinu u Parkinsonovy choroby: Diagnostické vazby." Pohybové poruchy: oficiální časopis Movement Disorder Society sv. 31,6 (2016): 791-801. doi:10.1002/mds.26562

    • Zdroj: Biogen Inc.

    Zdroj: HealthDay

    Další zdroje zpráv

  • Drogová upozornění FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Novinky pro zdravotníky
  • Nové schválení léků
    • Nové zkušební aplikace Drugli>
  • Generická schválení léků
  • Podcast Drugs.com

    • Přihlaste se k odběru našeho zpravodaje

    Bez ohledu na vaše téma, které vás zajímá, přihlaste se k odběru našich zpravodajů a získejte to nejlepší z Drugs.com do vaší schránky.

    Vyslán : 2026-05-25 09:59

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova