Biogen y Denali Therapeutics brindan actualización sobre el estudio LUMA de fase 2b de BIIB122 (DNL151) en la enfermedad de Parkinson en etapa temprana
CAMBRIDGE, Mass. y SOUTH SAN FRANCISCO, California, 21 de mayo de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) y Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) anunciaron hoy los principales resultados del estudio LUMA de fase 2b que evalúa BIIB122 (DNL151), una pequeña molécula inhibidora de LRRK2 en investigación. (quinasa repetida 2 rica en leucina), en personas con enfermedad de Parkinson en etapa temprana. Los resultados del estudio muestran que BIIB122 no ralentizó la progresión de la enfermedad de Parkinson versus placebo, según lo medido por el criterio de valoración principal de tiempo hasta el empeoramiento confirmado en la puntuación combinada de las partes II y III de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson de la Sociedad de Trastornos del Movimiento modificada (MDS-UPDRS). Los criterios de valoración secundarios tampoco mostraron un beneficio con BIIB122. Los criterios de valoración exploratorios de biomarcadores demostraron una inhibición de la quinasa >90 % de LRRK2 periférico (fosfoserina 935) y, en un subestudio de líquido cefalorraquídeo (LCR), se observó una reducción de hasta aproximadamente un 30 % en un biomarcador de actividad de LRRK2 (Rab10 fosforilado). Los niveles esperados de BIIB122 en sangre y LCR se mantuvieron durante todo el estudio. En general, BIIB122 fue bien tolerado con un perfil de seguridad aceptable. Según estos resultados, Biogen y Denali suspenderán el desarrollo de BIIB122 en la enfermedad de Parkinson idiopática. Denali continuará realizando de forma independiente el estudio BEACON de fase 2a que evalúa el inhibidor de molécula pequeña en portadores de una variante patógena de LRRK2.
“Si bien estos no son los resultados que esperábamos, estos datos brindan información importante a la comunidad de Parkinson y se presentarán en una próxima conferencia científica”, dijo Diana Gallagher, MD, vicepresidenta sénior y directora de desarrollo clínico de neurodegeneración de Biogen. "Estamos profundamente agradecidos a los pacientes, las familias y los investigadores que participaron en este estudio y contribuyeron a nuestra comprensión de la enfermedad de Parkinson".
LUMA fue un estudio de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y eficacia de BIIB122 en comparación con placebo en 648 personas con enfermedad de Parkinson en etapa temprana entre 30 y 80 años. Los participantes recibieron BIIB122 o placebo durante un mínimo de 48 semanas y hasta 144 semanas. El estudio incluyó a personas con enfermedad de Parkinson en etapa temprana con o sin una variante patógena de LRRK2. El estudio LUMA fue diseñado para evaluar el potencial de la inhibición de LRRK2 para abordar la biología subyacente de la enfermedad de Parkinson.
“Si bien estamos decepcionados con estos resultados, creemos que el estudio LUMA fue una prueba sólida de la inhibición de LRRK2 utilizando BIIB122 en la enfermedad de Parkinson idiopática y hay más que aprender sobre LRRK2 como un objetivo terapéutico potencial”, dijo Peter Chin, M.D., director médico y jefe de desarrollo de Denali. Terapéutica. "De forma independiente, continuamos estudiando esta pequeña molécula inhibidora en el estudio BEACON de fase 2a en personas con enfermedad de Parkinson en quienes se confirma mediante pruebas genéticas que son portadores de una variante patógena de LRRK2, que se asocia con una mayor actividad de la quinasa LRRK2. Esperamos realizar más análisis de los datos de LUMA y los resultados de BEACON para informar los próximos pasos de desarrollo".
El estudio global BEACON de fase 2a está diseñado para evaluar la seguridad, la farmacocinética y los biomarcadores de la participación de la vía lisosomal, que informarán el perfil de biomarcadores en los portadores de la variante patógena de LRRK2 y el impacto de la inhibición de LRRK2. Se anticipa que los datos del estudio BEACON se publicarán en la primera mitad de 2027. Denali está poniendo en funcionamiento el estudio BEACON y lo está financiando en virtud de un acuerdo de colaboración y financiación para el desarrollo entre Denali y un tercero.
Biogen y Denali compartirán los hallazgos detallados del estudio LUMA en una próxima conferencia científica para contribuir a una comprensión más amplia de la enfermedad de Parkinson y la biología de LRRK2.
Acerca de la enfermedad de ParkinsonLa enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo progresivo que afecta el movimiento y una amplia gama de funciones no motoras. Se caracteriza por síntomas motores como temblor, rigidez muscular, lentitud de movimiento y dificultad para el equilibrio, así como síntomas no motores que incluyen alteraciones del sueño, cambios de humor y deterioro cognitivo. Se estima que un millón de personas en los EE. UU. y más de 10 millones de personas en todo el mundo padecen la enfermedad de Parkinson. Es especialmente difícil desarrollar fármacos para la enfermedad de Parkinson debido a su complejidad, ya que los pacientes se presentan de manera diferente y responden de manera variable al tratamiento. La falta de biomarcadores confiables, junto con las causas biológicas diversas y a menudo desconocidas de la enfermedad, también dificulta el seguimiento de la progresión de la enfermedad en ensayos clínicos.
Acerca de LRRK2Tras el descubrimiento de la mutación LRRK2 (quinasa repetida 2 rica en leucina) como factor genético patogénico para la enfermedad de Parkinson, investigaciones adicionales han descubierto que tiene el potencial de ser un nuevo objetivo terapéutico para la enfermedad de Parkinson. Las mutaciones en LRRK2 representan del 4 al 5 % de la enfermedad de Parkinson familiar y del 1 al 2 % de la esporádica.1, 2 Además, se han identificado variantes comunes en LRRK2 y sus alrededores como factores de riesgo para la enfermedad de Parkinson esporádica.
Si bien se desconocen los mecanismos patogénicos exactos, se cree que LRRK2 desempeña un papel en el tráfico intracelular en el sistema endolisosomal, y el sistema endolisosomal está sobrerrepresentado entre las variantes genéticas de riesgo raras y comunes para la enfermedad de Parkinson.3,4,5 La disfunción lisosomal es un factor patogénico central de la enfermedad de Parkinson, caracterizado por la falla del sistema de eliminación de desechos de las células (lisosomas) para descomponer las proteínas, que luego se acumulan y crean agregados. que pueden causar degeneración neuronal.6
Acerca de BiogenFundada en 1978, Biogen es una empresa biotecnológica líder que es pionera en ciencia innovadora para ofrecer nuevos medicamentos que transformen la vida de los pacientes y creen valor para los accionistas y nuestras comunidades. Aplicamos un profundo conocimiento de la biología humana y aprovechamos diferentes modalidades para avanzar en tratamientos o terapias de primera clase que brindan resultados superiores. Nuestro enfoque es asumir riesgos audaces, equilibrados con el retorno de la inversión para generar crecimiento a largo plazo. Publicamos habitualmente información que puede ser importante para los inversores en nuestro sitio web www.biogen.com. Síguenos en las redes sociales: Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.
Acerca de Denali Therapeutics Denali Therapeutics Inc. es una empresa de biotecnología pionera en una nueva clase de bioterapéuticos diseñados para cruzar la barrera hematoencefálica utilizando su plataforma patentada TransportVehicle™. Con una plataforma de administración clínicamente validada y una cartera cada vez mayor de candidatos terapéuticos en todas las etapas de desarrollo, Denali está avanzando hacia su objetivo de ofrecer medicamentos eficaces para transformar la vida de las personas con enfermedades neurodegenerativas, trastornos de almacenamiento lisosomal y otras enfermedades graves. Para obtener más información, visite www.denalitherapeutics.com.
Biogen Safe HarborEste comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas que incluyen, entre otras, las relacionadas con los posibles beneficios y resultados que se pueden lograr a través de la colaboración de Biogen con Denali; nuestros esfuerzos por contribuir y avanzar en la comprensión de la enfermedad de Parkinson; el programa de desarrollo clínico, ensayos clínicos, lecturas de datos y presentaciones relacionadas con BIIB122; el tratamiento de la enfermedad de Parkinson y la relación entre la biología de LRRK2 y la enfermedad de Parkinson; el potencial de los programas comerciales y de cartera de Biogen; y riesgos e incertidumbres asociados con el desarrollo y la comercialización de medicamentos. Estas declaraciones prospectivas pueden ir acompañadas de palabras como "objetivo", "anticipar", "creer", "podría", "estimar", "esperar", "pronosticar", "objetivo", "pretender", "podría", "planificar", "potencial", "posible", "será", "podría" y otras palabras y términos de significado similar. El desarrollo y la comercialización de medicamentos implican un alto grado de riesgo y sólo un pequeño número de programas de investigación y desarrollo dan como resultado la comercialización de un producto. Los resultados de los ensayos clínicos en etapa inicial pueden no ser indicativos de los resultados completos o de los resultados de ensayos clínicos en etapas posteriores o de mayor escala y no garantizan la aprobación regulatoria. No debe confiar indebidamente en estas declaraciones ni en los datos científicos presentados. Dada su naturaleza prospectiva, estas declaraciones implican riesgos e incertidumbres sustanciales que pueden basarse en suposiciones inexactas y podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los reflejados en dichas declaraciones.
Estas declaraciones prospectivas se basan en las creencias y suposiciones actuales de la administración y en la información actualmente disponible para la administración. Dada su naturaleza, no podemos asegurar que cualquier resultado expresado en estas declaraciones prospectivas se realizará en su totalidad o en parte. Advertimos que estas declaraciones están sujetas a riesgos e incertidumbres, muchos de los cuales están fuera de nuestro control y podrían causar que eventos o resultados futuros difieran materialmente de los declarados o implícitos en este documento, incluida, entre otras, la incertidumbre de nuestro éxito a largo plazo en el desarrollo, la concesión de licencias o la adquisición de otros productos candidatos o indicaciones adicionales para productos existentes; expectativas, planes, perspectivas y calendario de acciones relacionadas con aprobaciones de productos, aprobaciones de indicaciones adicionales para nuestros productos existentes, ventas, precios, crecimiento, reembolso y lanzamiento de nuestros productos comercializados y en desarrollo; el impacto potencial de una mayor competencia de productos en la industria biofarmacéutica y de atención médica, así como en cualquier otro mercado en el que compitamos, incluida una mayor competencia de nuevas terapias originales, genéricos, profármacos y biosimilares de productos existentes y productos aprobados bajo vías regulatorias abreviadas; nuestra capacidad para implementar eficazmente nuestra estrategia corporativa; dificultades para obtener y mantener cobertura, precios y reembolsos adecuados para nuestros productos; los impulsores del crecimiento de nuestro negocio, incluida nuestra dependencia de colaboradores y otros terceros para el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de productos y otros aspectos de nuestro negocio, que están fuera de nuestro control total; riesgos relacionados con la comercialización de biosimilares, que está sujeto a riesgos relacionados con nuestra dependencia de terceros, propiedad intelectual, desafíos competitivos y de mercado y cumplimiento normativo; el riesgo de que los resultados positivos en un ensayo clínico no puedan replicarse en ensayos posteriores o confirmatorios o que el éxito en ensayos clínicos en etapa inicial pueda no ser predictivo de los resultados en ensayos clínicos en etapa posterior o a gran escala o en ensayos en otras posibles indicaciones; riesgos asociados con los ensayos clínicos, incluida nuestra capacidad para gestionar adecuadamente las actividades clínicas, inquietudes inesperadas que puedan surgir de datos o análisis adicionales obtenidos durante los ensayos clínicos, las autoridades reguladoras pueden requerir información adicional o estudios adicionales, o pueden no aprobar o retrasar la aprobación de nuestros medicamentos candidatos; y la ocurrencia de eventos adversos de seguridad, restricciones de uso de nuestros productos o reclamos de responsabilidad del producto; y cualquier otro riesgo e incertidumbre que se describa en otros informes que hemos presentado ante la Comisión de Bolsa y Valores de EE. UU., que están disponibles en el sitio web de la SEC en www.sec.gov.
Estas declaraciones se refieren únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y se basan en información y estimaciones disponibles para nosotros en este momento. En caso de que se materialicen riesgos o incertidumbres conocidos o desconocidos, o si las suposiciones subyacentes resultan inexactas, los resultados reales podrían variar materialmente de los resultados pasados y de los anticipados, estimados o proyectados. Se advierte a los inversores que no confíen indebidamente en declaraciones prospectivas. Puede encontrar una lista y descripción adicionales de riesgos, incertidumbres y otros asuntos en nuestro Informe Anual en el Formulario 10-K para el año fiscal que finalizó el 31 de diciembre de 2025, y en nuestros informes posteriores en el Formulario 10-Q. Excepto que lo exija la ley, no asumimos ninguna obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros, cambios de circunstancias o de otro tipo.
Divulgación de medios digitalesDe vez en cuando hemos utilizado, o esperamos utilizar en el futuro, nuestro sitio web de relaciones con inversores (investors.biogen.com), la cuenta de LinkedIn de Biogen (linkedin.com/company/biogen-) y la cuenta de Biogen X (https://x.com/biogen) como medio para revelar información al público de una manera amplia y no excluyente, incluso para los fines del Reglamento de Divulgación Justa (Reg) de la SEC. FD). En consecuencia, los inversionistas deben monitorear nuestro sitio web de relaciones con inversionistas y este canal de redes sociales, además de nuestros comunicados de prensa, presentaciones ante la SEC, conferencias telefónicas públicas y transmisiones web, ya que la información publicada en ellos podría ser importante para los inversionistas.
Denali Safe Harbor
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Las declaraciones prospectivas expresas o implícitas en este comunicado de prensa incluyen, entre otras, declaraciones de Denali Therapeutics Inc. ("Denali" o la "Compañía") con respecto a planes, cronogramas y expectativas relacionadas con el estudio BEACON de Fase 2a en curso de BIIB122 en la enfermedad de Parkinson asociada a LRRK2, incluida la calendario y disponibilidad de datos clínicos; la presentación de datos relacionados con el estudio LUMA de Fase 2b; la interrupción del desarrollo de DNL151 en la enfermedad de Parkinson idiopática; la evaluación continua de DNL151 en función de su perfil de seguridad; el potencial de LRRK2 como diana terapéutica; Los planes de Denali de compartir los hallazgos detallados del estudio LUMA en una próxima conferencia científica; y declaraciones del Director Médico y Jefe de Desarrollo de Denali. Los resultados reales pueden diferir materialmente de aquellos expresados o implícitos en estas declaraciones prospectivas debido a una variedad de riesgos e incertidumbres. Estos incluyen, entre otros, incertidumbres relacionadas con las políticas de la FDA; riesgos que surgen de condiciones económicas adversas y su impacto en los negocios y operaciones de Denali; la posibilidad de eventos o cambios que podrían conducir a la terminación de los acuerdos de colaboración de Denali; desafíos asociados con la transición de Denali a una empresa comercial; la capacidad de Denali y sus colaboradores para completar el desarrollo y, si se aprueba, la comercialización de productos candidatos; dificultades en la inscripción de pacientes para ensayos clínicos en curso y futuros; dependencia de terceros fabricantes y proveedores de materiales de ensayos clínicos; posibles retrasos o fracasos en el cumplimiento de los plazos esperados de los ensayos clínicos; discrepancias entre los resultados preclínicos, en etapa inicial o clínicos preliminares y los resultados de ensayos en etapa posterior; el riesgo de que los resultados clínicos provisionales o principales no predigan los resultados finales del estudio o los resultados a más largo plazo; la aparición de eventos adversos importantes u otros efectos secundarios indeseables; la incertidumbre que rodea a las aprobaciones regulatorias requeridas para la comercialización en los EE. UU., Europa u otras jurisdicciones internacionales; La capacidad de Denali para avanzar en una cartera de productos candidatos o desarrollar productos comercialmente exitosos; desarrollos relacionados con los competidores de Denali y candidatos de productos competidores; la capacidad de Denali para obtener, mantener o proteger los derechos de propiedad intelectual relacionados con sus productos candidatos; la implementación y el éxito de los planes estratégicos de Denali para su negocio, productos candidatos y tecnología de plataforma de barrera hematoencefálica; la capacidad de Denali para obtener capital adicional para financiar sus operaciones, según sea necesario; la capacidad de Denali para pronosticar con precisión resultados financieros futuros en el entorno actual; y otros riesgos e incertidumbres, incluidos los descritos en los informes anuales y trimestrales más recientes de Denali en los formularios 10-K y 10-Q presentados ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC) el 26 de febrero de 2026 y el 7 de mayo de 2026, respectivamente, y los informes futuros de Denali que se presentarán ante la SEC. A excepción de AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm), los productos candidatos de Denali están en fase de investigación y aún no se han establecido sus perfiles de seguridad y eficacia. Denali no asume ninguna obligación de actualizar o revisar ninguna declaración prospectiva, de ajustar estas declaraciones a los resultados reales o de realizar cambios en las expectativas de Denali, excepto según lo exija la ley.
Referencias:
Fuente: Biogen Inc.
Fuente: HealthDay
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