Biogen et Denali Therapeutics font le point sur l'étude de phase 2b LUMA sur BIIB122 (DNL151) dans le traitement de la maladie de Parkinson à un stade précoce
CAMBRIDGE, Mass. et SOUTH SAN FRANCISCO, Californie, 21 mai 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq : BIIB) et Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq : DNLI) ont annoncé aujourd'hui les principaux résultats de l'étude de phase 2b LUMA évaluant BIIB122 (DNL151), une petite molécule expérimentale qui inhibiteur de LRRK2. (kinase 2 répétée riche en leucine), chez les personnes atteintes de la maladie de Parkinson à un stade précoce. Les résultats de l’étude montrent que BIIB122 n’a pas ralenti la progression de la maladie de Parkinson par rapport au placebo, tel que mesuré par le critère d’évaluation principal, le délai avant aggravation confirmée, dans le score combiné modifié de la Movement Disorder Society Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), parties II et III. Les critères d'évaluation secondaires n'ont pas non plus montré de bénéfice avec BIIB122. Les critères d'évaluation exploratoires des biomarqueurs ont démontré une inhibition >90 % de la kinase du LRRK2 périphérique (phosphosérine 935) et, dans une sous-étude sur le liquide céphalo-rachidien (LCR), jusqu'à environ 30 % de réduction observée dans un biomarqueur de l'activité du LRRK2 (Rab10 phosphorylé). Les niveaux attendus de BIIB122 dans le sang et le LCR ont été maintenus tout au long de l'étude. BIIB122 a été généralement bien toléré avec un profil de sécurité acceptable. Sur la base de ces résultats, Biogen et Denali interrompront le développement de BIIB122 dans la maladie de Parkinson idiopathique. Denali continuera de mener indépendamment l'étude de phase 2a BEACON évaluant l'inhibiteur à petites molécules chez les porteurs d'un variant pathogène de LRRK2.
« Bien que ce ne soient pas les résultats que nous espérions, ces données fournissent des informations importantes à la communauté de Parkinson et seront présentées lors d'une prochaine conférence scientifique », a déclaré Diana Gallagher, MD, vice-présidente principale et responsable du développement clinique en neurodégénérescence chez Biogen. « Nous sommes profondément reconnaissants envers les patients, les familles et les chercheurs qui ont participé à cette étude et contribué à notre compréhension de la maladie de Parkinson. »
LUMA était une étude de phase 2b multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du BIIB122 par rapport au placebo chez 648 personnes atteintes de la maladie de Parkinson à un stade précoce, âgées de 30 à 80 ans. Les participants ont reçu BIIB122 ou un placebo pendant au moins 48 semaines et jusqu'à 144 semaines. L’étude a inclus des personnes atteintes de la maladie de Parkinson à un stade précoce, avec ou sans variante pathogène de LRRK2. L'étude LUMA a été conçue pour évaluer le potentiel de l'inhibition de LRRK2 afin d'aborder la biologie sous-jacente de la maladie de Parkinson.
« Bien que nous soyons déçus par ces résultats, nous pensons que l'étude LUMA était un test robuste d'inhibition de LRRK2 utilisant BIIB122 dans la maladie de Parkinson idiopathique et qu'il y a encore beaucoup à apprendre sur LRRK2 en tant que cible thérapeutique potentielle », a déclaré Peter Chin, M.D., médecin en chef et responsable du développement de Denali. Thérapeutique. "Indépendamment, nous continuons d'étudier cette petite molécule inhibitrice dans l'étude de phase 2a BEACON chez des personnes atteintes de la maladie de Parkinson qui ont été confirmées par des tests génétiques comme étant porteuses d'un variant pathogène de LRRK2, associé à une activité accrue de la kinase LRRK2. Nous attendons avec impatience une analyse plus approfondie des données LUMA et des résultats de BEACON pour éclairer les prochaines étapes de développement. "
L'étude mondiale de phase 2a BEACON est conçue pour évaluer la sécurité, la pharmacocinétique et les biomarqueurs de l'engagement de la voie lysosomale, ce qui éclairera le profil des biomarqueurs chez les porteurs du variant pathogène LRRK2 et l'impact de l'inhibition de LRRK2. Les données de l'étude BEACON sont attendues pour le premier semestre 2027. L'étude BEACON est opérationnalisée par Denali et financée dans le cadre d'un accord de financement de collaboration et de développement entre Denali et un tiers.
Biogen et Denali partageront les résultats détaillés de l'étude LUMA lors d'une prochaine conférence scientifique pour contribuer à une compréhension plus large de la maladie de Parkinson et de la biologie du LRRK2.
À propos de la maladie de ParkinsonLa maladie de Parkinson est une maladie neurodégénérative progressive qui affecte le mouvement et un large éventail de fonctions non motrices. Elle se caractérise par des symptômes moteurs tels que des tremblements, une raideur musculaire, une lenteur des mouvements et des difficultés d'équilibre, ainsi que par des symptômes non moteurs, notamment des troubles du sommeil, des changements d'humeur et des troubles cognitifs. On estime qu’un million de personnes aux États-Unis et plus de 10 millions dans le monde souffrent de la maladie de Parkinson. Il est particulièrement difficile de développer des médicaments pour la maladie de Parkinson en raison de sa complexité, les patients se présentant différemment et répondant de manière variable au traitement. Le manque de biomarqueurs fiables, ainsi que les causes biologiques diverses et souvent inconnues de la maladie, rendent également difficile le suivi de la progression de la maladie dans les essais cliniques.
À propos de LRRK2Suite à la découverte de la mutation LRRK2 (kinase 2 répétée riche en leucine) en tant que facteur génétique pathogène de la maladie de Parkinson, des recherches plus approfondies ont révélé qu'elle pourrait potentiellement constituer une nouvelle cible thérapeutique pour la maladie de Parkinson. Les mutations de LRRK2 représentent 4 à 5 % des cas familiaux et 1 à 2 % des cas sporadiques de la maladie de Parkinson.1, 2 De plus, des variantes courantes dans et autour de LRRK2 ont été identifiées comme facteurs de risque de la maladie de Parkinson sporadique.
Bien que les mécanismes pathogènes exacts restent inconnus, LRRK2 jouerait un rôle dans le trafic intracellulaire dans le système endolysosomal, et le système endolysosomal est surreprésenté parmi les variantes génétiques à risque rares et courantes pour la maladie de Parkinson.3,4,5 Le dysfonctionnement lysosomal est un facteur pathogène central de la maladie de Parkinson, caractérisé par l'incapacité du système d'élimination des déchets de la cellule (lysosomes) à décomposer les protéines, qui s'accumulent ensuite et créent agrégats pouvant provoquer une dégénérescence neuronale.6
À propos de BiogenFondée en 1978, Biogen est une société de biotechnologie de premier plan qui est pionnière en matière de science innovante pour fournir de nouveaux médicaments destinés à transformer la vie des patients et à créer de la valeur pour les actionnaires et nos communautés. Nous appliquons une compréhension approfondie de la biologie humaine et exploitons différentes modalités pour faire progresser des traitements ou des thérapies de premier ordre qui donnent des résultats supérieurs. Notre approche consiste à prendre des risques audacieux, équilibrés avec un retour sur investissement pour générer une croissance à long terme. Nous publions régulièrement des informations susceptibles d'être importantes pour les investisseurs sur notre site Web à l'adresse www.biogen.com. Suivez-nous sur les réseaux sociaux : Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.
À propos de Denali Therapeutics Denali Therapeutics Inc. est une société de biotechnologie pionnière dans une nouvelle classe de produits biothérapeutiques conçus pour traverser la barrière hémato-encéphalique à l'aide de sa plateforme exclusive TransportVehicle™. Grâce à une plateforme de délivrance cliniquement validée et à un portefeuille croissant de candidats thérapeutiques à tous les stades de développement, Denali progresse vers son objectif de fournir des médicaments efficaces pour transformer la vie des personnes atteintes de maladies neurodégénératives, de troubles du stockage lysosomal et d'autres maladies graves. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.denalitherapeutics.com.
Biogen Safe HarborCe communiqué de presse contient des déclarations prospectives, notamment concernant les avantages et les résultats potentiels qui pourraient être obtenus grâce à la collaboration de Biogen avec Denali ; nos efforts pour contribuer et faire progresser la compréhension de la maladie de Parkinson ; le programme de développement clinique, les essais cliniques, les lectures de données et les présentations liées à BIIB122 ; le traitement de la maladie de Parkinson et la relation entre la biologie de LRRK2 et la maladie de Parkinson ; le potentiel des activités commerciales et des programmes de pipeline de Biogen ; et les risques et incertitudes associés au développement et à la commercialisation de médicaments. Ces déclarations prospectives peuvent être accompagnées de mots tels que « viser », « anticiper », « croire », « pourrait », « estimer », « s'attendre à », « prévoir », « objectif », « avoir l'intention de », « peut », « planifier », « potentiel », « possible », « sera », « serait » et d'autres mots et termes de signification similaire. Le développement et la commercialisation de médicaments comportent un degré de risque élevé, et seul un petit nombre de programmes de recherche et développement aboutissent à la commercialisation d’un produit. Les résultats des essais cliniques à un stade précoce peuvent ne pas être indicatifs des résultats complets ou des résultats d'essais cliniques à un stade ultérieur ou à plus grande échelle et ne garantissent pas l'approbation réglementaire. Vous ne devez pas vous fier indûment à ces déclarations ou aux données scientifiques présentées. Compte tenu de leur nature prospective, ces déclarations impliquent des risques et des incertitudes importants qui peuvent être fondés sur des hypothèses inexactes et pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux reflétés dans ces déclarations.
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Denali Safe Harbor
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Références :
Source : Biogen Inc.
Source : HealthDay
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Publié : 2026-05-25 09:59
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