Terapi Biogen dan Denali Memberikan Pembaruan Studi LUMA Fase 2b BIIB122 (DNL151) pada Penyakit Parkinson Tahap Awal

Ikuti Drugslib di

CAMBRIDGE, Massachussetts, Mass. LRRK2 (repeat kinase 2 kaya leusin), pada individu dengan penyakit Parkinson tahap awal. Hasil dari penelitian menunjukkan bahwa BIIB122 tidak memperlambat perkembangan penyakit Parkinson dibandingkan dengan plasebo, sebagaimana diukur dengan titik akhir utama Waktu untuk Dikonfirmasi Memburuk dalam skor gabungan Skala Peringkat Penyakit Parkinson Terpadu Masyarakat Gangguan Gerakan (MDS-UPDRS) Bagian II dan III yang dimodifikasi. Titik akhir sekunder juga tidak menunjukkan manfaat dengan BIIB122. Titik akhir biomarker eksplorasi menunjukkan >90% penghambatan kinase LRRK2 perifer (fosfoserin 935) dan, dalam sub-studi cairan serebrospinal (CSF), pengurangan hingga sekitar 30% yang diamati pada biomarker aktivitas LRRK2 (Rab10 terfosforilasi). Tingkat BIIB122 yang diharapkan dalam darah dan CSF dipertahankan selama penelitian. BIIB122 secara umum dapat ditoleransi dengan baik dengan profil keamanan yang dapat diterima. Berdasarkan hasil ini, Biogen dan Denali akan menghentikan pengembangan lebih lanjut BIIB122 pada penyakit Parkinson idiopatik. Denali akan terus melakukan studi BEACON Fase 2a secara independen yang mengevaluasi penghambat molekul kecil pada pembawa varian LRRK2 yang patogen.

  • Studi LUMA Fase 2b terhadap BIIB122 pada penyakit Parkinson tahap awal tidak mencapai titik akhir primer atau sekunder
  • Berdasarkan data dari studi LUMA Fase 2b, Biogen dan Denali akan menghentikan pengembangan BIIB122 pada penyakit Parkinson idiopatik
  • Denali terus melakukan studi BEACON Fase 2a secara independen pada pembawa varian LRRK2 yang patogen

    • “Meskipun ini bukan hasil yang kami harapkan, data ini memberikan informasi penting bagi komunitas Parkinson dan akan dipresentasikan pada konferensi ilmiah mendatang,” kata Diana Gallagher, MD, Wakil Presiden Senior dan Kepala Pengembangan Klinis Neurodegenerasi di Biogen. “Kami sangat berterima kasih kepada pasien, keluarga, dan peneliti yang berpartisipasi dalam penelitian ini dan berkontribusi terhadap pemahaman kami tentang penyakit Parkinson.”

    LUMA adalah studi multi-pusat, acak, tersamar ganda, terkontrol plasebo Fase 2b untuk mengevaluasi keamanan dan kemanjuran BIIB122 dibandingkan dengan plasebo pada 648 orang dengan penyakit Parkinson tahap awal antara usia 30 dan 80 tahun. Peserta menerima BIIB122 atau plasebo selama minimal 48 minggu dan hingga 144 minggu. Penelitian ini melibatkan individu dengan penyakit Parkinson tahap awal dengan atau tanpa varian LRRK2 yang patogen. Studi LUMA dirancang untuk mengevaluasi potensi penghambatan LRRK2 untuk mengatasi biologi yang mendasari penyakit Parkinson.

    “Meskipun kami kecewa dengan hasil ini, kami yakin studi LUMA adalah pengujian yang kuat terhadap penghambatan LRRK2 menggunakan BIIB122 pada penyakit Parkinson idiopatik dan masih banyak yang bisa dipelajari tentang LRRK2 sebagai target terapi potensial,” kata Peter Chin, M.D., Chief Medical Officer dan Head of Development Denali Terapi. "Secara independen, kami terus mempelajari penghambat molekul kecil ini dalam studi BEACON Fase 2a pada individu dengan penyakit Parkinson yang dikonfirmasi melalui pengujian genetik sebagai pembawa varian LRRK2 patogen, yang dikaitkan dengan peningkatan aktivitas kinase LRRK2. Kami menantikan analisis lebih lanjut dari data LUMA dan hasil dari BEACON untuk menginformasikan langkah pengembangan selanjutnya."

    Studi BEACON Fase 2a global dirancang untuk menilai keamanan, farmakokinetik, dan biomarker keterlibatan jalur lisosom, yang akan menginformasikan profil biomarker pada pembawa varian patogen LRRK2 dan dampak penghambatan LRRK2. Data dari studi BEACON diharapkan tersedia pada paruh pertama tahun 2027. Studi BEACON dioperasionalkan oleh Denali dan didanai berdasarkan Perjanjian Pendanaan Kolaborasi dan Pengembangan antara Denali dan pihak ketiga.

    Biogen dan Denali akan berbagi temuan terperinci dari studi LUMA pada konferensi ilmiah mendatang untuk berkontribusi pada pemahaman yang lebih luas tentang penyakit Parkinson dan biologi LRRK2.

    Tentang Penyakit ParkinsonPenyakit Parkinson adalah kelainan neurodegeneratif progresif yang memengaruhi pergerakan dan berbagai fungsi non-motorik. Hal ini ditandai dengan gejala motorik seperti tremor, kekakuan otot, gerakan lambat, dan kesulitan keseimbangan, serta gejala nonmotorik antara lain gangguan tidur, perubahan mood, dan gangguan kognitif. Satu juta orang di AS dan lebih dari 10 juta orang di seluruh dunia diperkirakan menderita penyakit Parkinson. Penyakit Parkinson sangat sulit untuk dikembangkan obatnya karena kompleksitasnya, dengan gejala pasien yang berbeda-beda dan respons terhadap pengobatan yang bervariasi. Kurangnya biomarker yang dapat diandalkan, serta penyebab biologis penyakit yang beragam dan seringkali tidak diketahui, juga menyulitkan pelacakan perkembangan penyakit dalam uji klinis.

    Tentang LRRK2Setelah ditemukannya mutasi LRRK2 (leucine-rich repeat kinase 2) sebagai faktor genetik patogen penyakit Parkinson, penelitian lebih lanjut mengungkap bahwa mutasi tersebut berpotensi menjadi target terapi baru untuk penyakit Parkinson. Mutasi pada LRRK2 mencakup 4-5% penyakit Parkinson familial dan 1-2% penyakit Parkinson sporadis.1, 2 Selain itu, varian umum di dalam dan sekitar LRRK2 telah diidentifikasi sebagai faktor risiko penyakit Parkinson sporadis.

    Meskipun mekanisme patogenik pastinya masih belum diketahui, LRRK2 diyakini berperan dalam perdagangan intraseluler dalam sistem endolisosom, dan sistem endolisosom terlalu banyak terdapat di antara varian gen risiko yang langka dan umum untuk penyakit Parkinson.3,4,5 Disfungsi lisosom adalah pemicu patogen utama penyakit Parkinson, yang ditandai dengan kegagalan sistem pembuangan limbah sel (lisosom) untuk memecah protein, yang kemudian terakumulasi dan membentuk agregat yang dapat menyebabkan degenerasi saraf.6

    Tentang BiogenDidirikan pada tahun 1978, Biogen adalah perusahaan bioteknologi terkemuka yang memelopori ilmu pengetahuan inovatif untuk menghasilkan obat-obatan baru guna mengubah kehidupan pasien dan menciptakan nilai bagi pemegang saham dan komunitas kita. Kami menerapkan pemahaman mendalam tentang biologi manusia dan memanfaatkan berbagai modalitas untuk memajukan pengobatan atau terapi kelas satu yang memberikan hasil unggul. Pendekatan kami adalah mengambil risiko yang berani, diimbangi dengan laba atas investasi untuk menghasilkan pertumbuhan jangka panjang. Kami secara rutin memposting informasi yang mungkin penting bagi investor di situs web kami di www.biogen.com. Ikuti kami di media sosial - Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.

    Tentang Denali Therapeutics Denali Therapeutics Inc. adalah perusahaan bioteknologi yang memelopori kelas bioterapi baru yang dirancang untuk melintasi penghalang darah-otak menggunakan platform TransportVehicle™ miliknya. Dengan platform penyampaian yang tervalidasi secara klinis dan portofolio calon terapi yang terus berkembang di semua tahap pengembangan, Denali bergerak maju menuju tujuannya dalam memberikan obat-obatan yang efektif untuk mengubah kehidupan orang-orang dengan penyakit neurodegeneratif, gangguan penyimpanan lisosom, dan penyakit serius lainnya. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.denalitherapeutics.com.

    Biogen Safe HarborSiaran pers ini berisi pernyataan berwawasan ke depan termasuk, antara lain, berkaitan dengan potensi manfaat dan hasil yang dapat dicapai melalui kolaborasi Biogen dengan Denali; upaya kami untuk berkontribusi dan memajukan pemahaman tentang penyakit Parkinson; program pengembangan klinis, uji klinis, pembacaan dan presentasi data terkait BIIB122; pengobatan penyakit Parkinson dan hubungan antara biologi LRRK2 dan penyakit Parkinson; potensi bisnis komersial dan program jalur pipa Biogen; dan risiko serta ketidakpastian yang terkait dengan pengembangan dan komersialisasi obat. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini dapat disertai dengan kata-kata seperti “membidik”, “mengantisipasi”, “percaya”, “bisa”, “memperkirakan”, “mengharapkan”, “ramalan”, “sasaran”, “berniat”, “mungkin”, “merencanakan”, “potensi”, “mungkin”, “akan”, “akan”, dan kata serta istilah lain yang mempunyai arti serupa. Pengembangan dan komersialisasi obat memiliki tingkat risiko yang tinggi, dan hanya sejumlah kecil program penelitian dan pengembangan yang menghasilkan komersialisasi suatu produk. Hasil uji klinis tahap awal mungkin tidak menunjukkan hasil penuh atau hasil dari uji klinis tahap selanjutnya atau skala yang lebih besar dan tidak menjamin persetujuan peraturan. Anda tidak boleh terlalu mengandalkan pernyataan-pernyataan ini atau data ilmiah yang disajikan. Mengingat sifatnya yang berwawasan ke depan, pernyataan ini mengandung risiko dan ketidakpastian besar yang mungkin didasarkan pada asumsi yang tidak akurat dan dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari apa yang tercermin dalam pernyataan tersebut.

    Pernyataan berwawasan ke depan ini didasarkan pada keyakinan dan asumsi manajemen saat ini serta informasi yang tersedia saat ini bagi manajemen. Mengingat sifatnya, kami tidak dapat menjamin bahwa hasil apa pun yang diungkapkan dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini akan terwujud secara keseluruhan atau sebagian. Kami mengingatkan bahwa pernyataan-pernyataan ini mempunyai risiko dan ketidakpastian, yang sebagian besar berada di luar kendali kami dan dapat menyebabkan peristiwa atau hasil di masa depan berbeda secara material dari apa yang dinyatakan atau tersirat dalam dokumen ini, termasuk, antara lain, ketidakpastian keberhasilan jangka panjang kami dalam mengembangkan, melisensikan, atau memperoleh kandidat produk lain atau indikasi tambahan untuk produk yang sudah ada; ekspektasi, rencana, prospek dan waktu tindakan terkait dengan persetujuan produk, persetujuan atas indikasi tambahan untuk produk-produk kami yang sudah ada, penjualan, penetapan harga, pertumbuhan, penggantian biaya dan peluncuran produk-produk kami yang dipasarkan dan produk-produk yang sudah dipasarkan; potensi dampak dari meningkatnya persaingan produk dalam industri biofarmasi dan perawatan kesehatan, serta pasar lain di mana kita bersaing, termasuk meningkatnya persaingan dari terapi pencetus baru, obat generik, prodrug, dan biosimilar dari produk yang sudah ada dan produk yang disetujui berdasarkan jalur peraturan yang disingkat; kemampuan kami untuk menerapkan strategi perusahaan secara efektif; kesulitan dalam mendapatkan dan mempertahankan cakupan, harga, dan penggantian biaya yang memadai untuk produk kami; pendorong pertumbuhan bisnis kami, termasuk ketergantungan kami pada kolaborator dan pihak ketiga lainnya untuk pengembangan, persetujuan peraturan, dan komersialisasi produk serta aspek lain dari bisnis kami, yang berada di luar kendali penuh kami; risiko terkait komersialisasi biosimilar, yang mencakup risiko terkait ketergantungan kami pada pihak ketiga, kekayaan intelektual, tantangan persaingan dan pasar, serta kepatuhan terhadap peraturan; risiko bahwa hasil positif dalam suatu uji klinis mungkin tidak dapat direplikasi pada uji klinis berikutnya atau uji konfirmatori atau keberhasilan dalam uji klinis tahap awal mungkin tidak dapat memprediksi hasil pada uji klinis tahap selanjutnya atau skala besar atau uji coba dengan indikasi potensial lainnya; risiko yang terkait dengan uji klinis, termasuk kemampuan kami untuk mengelola aktivitas klinis secara memadai, kekhawatiran tak terduga yang mungkin timbul dari data atau analisis tambahan yang diperoleh selama uji klinis, pihak berwenang mungkin memerlukan informasi tambahan atau penelitian lebih lanjut, atau mungkin gagal menyetujui atau menunda persetujuan kandidat obat kami; dan terjadinya peristiwa keselamatan yang merugikan, pembatasan penggunaan produk kami, atau klaim tanggung jawab produk; dan risiko serta ketidakpastian lainnya yang dijelaskan dalam laporan lain yang telah kami ajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS, yang tersedia di situs web SEC di www.sec.gov.

    Pernyataan ini hanya berlaku pada tanggal siaran pers ini dan didasarkan pada informasi dan perkiraan yang tersedia bagi kami saat ini. Jika risiko atau ketidakpastian yang diketahui atau tidak diketahui terjadi atau asumsi yang mendasari terbukti tidak akurat, hasil aktual dapat berbeda secara material dari hasil masa lalu dan hasil yang diantisipasi, diperkirakan atau diproyeksikan. Investor diperingatkan untuk tidak terlalu bergantung pada pernyataan berwawasan ke depan. Daftar dan uraian lebih lanjut mengenai risiko, ketidakpastian dan hal-hal lainnya dapat dilihat pada Laporan Tahunan kami pada Formulir 10-K untuk tahun buku yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2025, dan pada laporan kami selanjutnya pada Formulir 10-Q. Kecuali diwajibkan oleh hukum, kami tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan secara publik baik sebagai akibat dari informasi baru, peristiwa di masa depan, perubahan keadaan, atau lainnya.

    Pengungkapan Media DigitalDari waktu ke waktu kami telah menggunakan, atau berharap di masa depan untuk menggunakan, situs hubungan investor kami (investors.biogen.com), akun LinkedIn Biogen (linkedin.com/company/biogen-) dan akun Biogen X (https://x.com/biogen) sebagai sarana pengungkapan informasi kepada publik secara luas dan non-eksklusif, termasuk untuk tujuan Pengungkapan Wajar Peraturan SEC (Reg FD). Oleh karena itu, investor harus memantau situs hubungan investor kami dan saluran media sosial ini selain siaran pers, pengajuan SEC, panggilan konferensi publik, dan webcast kami, karena informasi yang diposting di situs tersebut dapat berdampak penting bagi investor.

    Denali Safe Harbor

    Siaran pers ini berisi pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan sebagaimana dimaksud dalam Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan yang tersurat atau tersirat dalam siaran pers ini mencakup, namun tidak terbatas pada, pernyataan-pernyataan dari Denali Therapeutics Inc. (“Denali” atau “Perusahaan”) mengenai rencana, jadwal, dan ekspektasi terkait studi BEACON Fase 2a yang sedang berlangsung mengenai BIIB122 pada penyakit Parkinson terkait LRRK2, termasuk waktu dan ketersediaan data klinis; penyajian data terkait kajian LUMA Tahap 2b; penghentian pengembangan DNL151 pada penyakit Parkinson idiopatik; evaluasi lanjutan terhadap DNL151 berdasarkan profil keamanannya; potensi LRRK2 sebagai target terapi; Rencana Denali untuk membagikan temuan rinci dari studi LUMA pada konferensi ilmiah mendatang; dan pernyataan dari Kepala Petugas Medis dan Kepala Pengembangan Denali. Hasil sebenarnya mungkin berbeda secara material dari apa yang tersurat atau tersirat dalam pernyataan-pernyataan berwawasan ke depan ini karena berbagai risiko dan ketidakpastian. Hal ini termasuk, namun tidak terbatas pada, ketidakpastian terkait kebijakan FDA; risiko yang timbul dari kondisi perekonomian yang buruk dan dampaknya terhadap bisnis dan operasi Denali; kemungkinan terjadinya kejadian atau perubahan yang dapat mengakibatkan berakhirnya perjanjian kerjasama Denali; tantangan yang terkait dengan transisi Denali menjadi perusahaan komersial; kemampuan Denali dan kolaboratornya untuk menyelesaikan pengembangan dan, jika disetujui, komersialisasi calon produk; kesulitan dalam pendaftaran pasien untuk uji klinis yang sedang berlangsung dan di masa depan; ketergantungan pada produsen dan pemasok pihak ketiga untuk bahan uji klinis; potensi penundaan atau kegagalan dalam memenuhi jadwal uji klinis yang diharapkan; perbedaan antara hasil klinis praklinis, tahap awal, atau awal dengan hasil uji coba tahap selanjutnya; risiko bahwa hasil klinis sementara atau akhir mungkin tidak dapat memprediksi hasil akhir studi atau hasil jangka panjang; terjadinya efek samping yang signifikan atau efek samping lain yang tidak diinginkan; ketidakpastian seputar persetujuan peraturan yang diperlukan untuk komersialisasi di AS, Eropa, atau yurisdiksi internasional lainnya; Kemampuan Denali untuk memajukan calon produk atau mengembangkan produk yang sukses secara komersial; perkembangan yang berkaitan dengan pesaing Denali dan calon produk pesaing; Kemampuan Denali untuk memperoleh, mempertahankan, atau melindungi hak kekayaan intelektual terkait kandidat produknya; penerapan dan keberhasilan rencana strategis Denali untuk bisnisnya, kandidat produk, dan teknologi platform penghalang darah-otak; Kemampuan Denali untuk memperoleh tambahan modal untuk membiayai operasinya, jika diperlukan; Kemampuan Denali untuk secara akurat memperkirakan hasil keuangan masa depan dalam kondisi saat ini; serta risiko dan ketidakpastian lainnya, termasuk yang dijelaskan dalam Laporan Tahunan dan Kuartalan terbaru Denali pada Formulir 10-K dan 10-Q yang diajukan ke Komisi Sekuritas dan Bursa (SEC) masing-masing pada tanggal 26 Februari 2026 dan 7 Mei 2026, dan laporan Denali di masa mendatang yang akan diajukan ke SEC. Kecuali AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm), kandidat produk Denali masih dalam tahap penyelidikan, dan profil keamanan serta kemanjurannya belum ditetapkan. Denali tidak berkewajiban untuk memperbarui atau merevisi pernyataan berwawasan ke depan, untuk menyesuaikan pernyataan ini dengan hasil aktual atau membuat perubahan sesuai ekspektasi Denali, kecuali sebagaimana diwajibkan oleh hukum.

    Referensi:

  • Healy DG, Falchi M, O'Sullivan SS, dkk. Fenotipe, genotipe, dan penetrasi genetik penyakit Parkinson terkait LRRK2 di seluruh dunia: studi kasus-kontrol. Lancet Neurol. 2008;7(7):583-90.
  • Hernandez DG, Reed X, Singleton AB. Genetika pada penyakit Parkinson: Warisan Mendel versus non-Mendelian. J Neurokimia. 2016;139 Tambahan 1:59-74. Epub 2016/04/18.
  • Bonet-Ponce, Luis dkk. “LRRK2 memediasi tubulasi dan penyortiran vesikel dari lisosom.” Kemajuan ilmu pengetahuan vol. 6,46 ebb2454. 11 November 2020, doi:10.1126/sciadv.abb2454
  • Robak, Laurie A dkk. “Beban berlebihan varian gen kelainan penyimpanan lisosom pada penyakit Parkinson.” Otak : jurnal neurologi vol. 140,12 (2017): 3191-3203. doi:10.1093/brain/awx285
  • Smolders, Stefanie, dan Christine Van Broeckoven. “Perspektif genetik tentang hubungan sinergis antara transportasi vesikuler, jalur lisosom dan mitokondria yang terkait dengan patogenesis penyakit Parkinson.” Komunikasi Acta neuropathologica vol. 8,1 63. 6 Mei. 2020, doi:10.1186/s40478-020-00935-4
  • Moor, Tim dkk. “Disfungsi Lisosom dan Agregasi α-Synuclein pada Penyakit Parkinson: Tautan Diagnostik.” Gangguan gerak : jurnal resmi Movement Disorder Society vol. 31,6 (2016): 791-801. doi:10.1002/mds.26562

    • Sumber: Biogen Inc.

    Sumber: HealthDay

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Hasil Uji Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-05-25 09:59

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer