Biogen e Denali Therapeutics forniscono aggiornamenti sullo studio LUMA di fase 2b su BIIB122 (DNL151) nella malattia di Parkinson in stadio iniziale
CAMBRIDGE, Massachusetts e SOUTH SAN FRANCISCO, California, 21 maggio 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) e Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) hanno annunciato oggi i risultati principali dello studio di Fase 2b LUMA che valuta BIIB122 (DNL151), una piccola molecola sperimentale inibitrice di LRRK2 (chinasi 2 ripetuta ricca di leucina), in individui con malattia di Parkinson in stadio iniziale. I risultati dello studio mostrano che BIIB122 non ha rallentato la progressione della malattia di Parkinson rispetto al placebo, come misurato dall’endpoint primario del tempo al peggioramento confermato nel punteggio combinato modificato della Movement Disorder Society Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Parte II e III. Anche gli endpoint secondari non hanno mostrato alcun beneficio con BIIB122. Gli endpoint esplorativi sui biomarcatori hanno dimostrato un'inibizione della chinasi >90% di LRRK2 periferico (fosfoserina 935) e, in un sottostudio sul liquido cerebrospinale (CSF), fino a circa il 30% di riduzione osservata in un biomarcatore dell'attività di LRRK2 (Rab10 fosforilato). I livelli attesi di BIIB122 nel sangue e nel liquido cerebrospinale sono rimasti costanti durante lo studio. BIIB122 è stato generalmente ben tollerato con un profilo di sicurezza accettabile. Sulla base di questi risultati, Biogen e Denali interromperanno l’ulteriore sviluppo di BIIB122 nella malattia di Parkinson idiopatica. Denali continuerà a condurre in modo indipendente lo studio BEACON di Fase 2a valutando la piccola molecola inibitore nei portatori di una variante patogena LRRK2.
"Anche se questi non sono i risultati che speravamo, questi dati forniscono informazioni importanti alla comunità del Parkinson e saranno presentati in una prossima conferenza scientifica", ha affermato Diana Gallagher, MD, vicepresidente senior e responsabile dello sviluppo clinico della neurodegenerazione presso Biogen. "Siamo profondamente grati ai pazienti, alle famiglie e ai ricercatori che hanno partecipato a questo studio e hanno contribuito alla nostra comprensione della malattia di Parkinson."
LUMA è stato uno studio di fase 2b multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo volto a valutare la sicurezza e l'efficacia di BIIB122 rispetto al placebo in 648 persone con malattia di Parkinson in stadio iniziale di età compresa tra 30 e 80 anni. I partecipanti hanno ricevuto BIIB122 o placebo per un minimo di 48 settimane e fino a 144 settimane. Lo studio ha incluso individui con malattia di Parkinson in stadio iniziale con o senza una variante patogena LRRK2. Lo studio LUMA è stato progettato per valutare il potenziale dell'inibizione di LRRK2 per affrontare la biologia di base della malattia di Parkinson.
"Anche se siamo delusi da questi risultati, riteniamo che lo studio LUMA sia stato un test efficace sull'inibizione di LRRK2 utilizzando BIIB122 nella malattia di Parkinson idiopatica e c'è ancora molto da imparare su LRRK2 come potenziale bersaglio terapeutico", ha affermato Peter Chin, M.D., Direttore medico e Responsabile dello sviluppo di Denali Terapia. "Indipendentemente, continuiamo a studiare questa piccola molecola inibitore nello studio BEACON di Fase 2a in individui con malattia di Parkinson che i test genetici confermano essere portatori di una variante patogena LRRK2, che è associata ad una maggiore attività della chinasi LRRK2. Attendiamo con impazienza un'ulteriore analisi dei dati LUMA e dei risultati di BEACON per orientare i prossimi passi per lo sviluppo."
Lo studio globale BEACON di Fase 2a è progettato per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e i biomarcatori dell'impegno della via lisosomiale, che informeranno il profilo dei biomarcatori nei portatori della variante patogenetica di LRRK2 e l'impatto dell'inibizione di LRRK2. I dati dello studio BEACON sono previsti per la prima metà del 2027. Lo studio BEACON è stato reso operativo da Denali e finanziato nell'ambito di un accordo di finanziamento per la collaborazione e lo sviluppo tra Denali e una terza parte.
Biogen e Denali condivideranno i risultati dettagliati dello studio LUMA in una prossima conferenza scientifica per contribuire a una più ampia comprensione della malattia di Parkinson e della biologia dell'LRRK2.
Informazioni sulla malattia di ParkinsonLa malattia di Parkinson è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce il movimento e un'ampia gamma di funzioni non motorie. È caratterizzata da sintomi motori come tremore, rigidità muscolare, lentezza dei movimenti e difficoltà di equilibrio, nonché da sintomi non motori tra cui disturbi del sonno, cambiamenti dell'umore e deterioramento cognitivo. Si stima che un milione di persone negli Stati Uniti e più di 10 milioni di persone nel mondo abbiano la malattia di Parkinson. È particolarmente difficile sviluppare farmaci per la malattia di Parkinson a causa della sua complessità, poiché i pazienti si presentano in modo diverso e rispondono in modo variabile al trattamento. La mancanza di biomarcatori affidabili, insieme a cause biologiche diverse e spesso sconosciute della malattia, rende inoltre difficile monitorare la progressione della malattia negli studi clinici.
Informazioni su LRRK2Dopo la scoperta della mutazione LRRK2 (leucine-rich Repeat kinase 2) come fattore genetico patogeno per la malattia di Parkinson, ulteriori ricerche hanno scoperto che ha il potenziale per essere un nuovo bersaglio terapeutico per la malattia di Parkinson. Le mutazioni in LRRK2 rappresentano il 4-5% della malattia di Parkinson familiare e l'1-2% di quella sporadica.1, 2 Inoltre, varianti comuni all'interno e intorno a LRRK2 sono state identificate come fattori di rischio per la malattia di Parkinson sporadica.
Sebbene gli esatti meccanismi patogeni rimangano sconosciuti, si ritiene che LRRK2 svolga un ruolo nel traffico intracellulare nel sistema endolisosomiale e il sistema endolisosomiale è sovrarappresentato tra le varianti genetiche di rischio rare e comuni per la malattia di Parkinson.3,4,5 La disfunzione lisosomiale è un fattore patogeno centrale della malattia di Parkinson, caratterizzata dall'incapacità del sistema di smaltimento dei rifiuti cellulari (lisosomi) di scomporre le proteine, che poi si accumulano e creano aggregati che possono causare degenerazione neuronale.6
Informazioni su BiogenFondata nel 1978, Biogen è un'azienda leader nel campo delle biotecnologie che è pioniera della scienza innovativa per fornire nuovi farmaci per trasformare la vita dei pazienti e creare valore per gli azionisti e le nostre comunità. Applichiamo una profonda conoscenza della biologia umana e sfruttiamo diverse modalità per far avanzare trattamenti o terapie di prima classe che forniscono risultati superiori. Il nostro approccio è quello di assumere rischi audaci, bilanciati con il ritorno sull’investimento per garantire una crescita a lungo termine. Pubblichiamo regolarmente informazioni che potrebbero essere importanti per gli investitori sul nostro sito Web all'indirizzo www.biogen.com. Seguici sui social media: Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.
Informazioni su Denali Therapeutics Denali Therapeutics Inc. è un'azienda biotecnologica pioniera di una nuova classe di prodotti bioterapeutici progettati per attraversare la barriera ematoencefalica utilizzando la sua piattaforma proprietaria TransportVehicle™. Con una piattaforma di somministrazione clinicamente validata e un portafoglio crescente di candidati terapeutici in tutte le fasi di sviluppo, Denali sta avanzando verso il suo obiettivo di fornire farmaci efficaci per trasformare la vita delle persone affette da malattie neurodegenerative, disturbi da accumulo lisosomiale e altre malattie gravi. Per ulteriori informazioni, visitare www.denalitherapeutics.com.
Biogen Safe HarborIl presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali tra cui, tra le altre, relative ai potenziali benefici e risultati che potrebbero essere ottenuti attraverso la collaborazione di Biogen con Denali; i nostri sforzi per contribuire e far progredire la comprensione della malattia di Parkinson; il programma di sviluppo clinico, gli studi clinici, le letture dei dati e le presentazioni relative a BIIB122; il trattamento della malattia di Parkinson e la relazione tra la biologia di LRRK2 e la malattia di Parkinson; il potenziale delle attività commerciali e dei programmi di pipeline di Biogen; rischi e incertezze associati allo sviluppo e alla commercializzazione dei farmaci. Queste dichiarazioni previsionali possono essere accompagnate da parole come “obiettivo”, “anticipare”, “credere”, “potrebbe”, “stimare”, “aspettarsi”, “prevedere”, “obiettivo”, “intendere”, “può”, “pianificare”, “potenziale”, “possibile”, “sarà”, “sarebbe” e altre parole e termini dal significato simile. Lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci comportano un elevato grado di rischio e solo un numero limitato di programmi di ricerca e sviluppo porta alla commercializzazione di un prodotto. I risultati degli studi clinici in fase iniziale potrebbero non essere indicativi di risultati completi o di risultati di studi clinici in fasi successive o su scala più ampia e non garantiscono l'approvazione normativa. Non si dovrebbe fare eccessivo affidamento su queste affermazioni o sui dati scientifici presentati. Data la loro natura previsionale, queste dichiarazioni comportano rischi e incertezze sostanziali che potrebbero essere basati su ipotesi imprecise e potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano sostanzialmente da quelli riflessi in tali dichiarazioni.
Queste dichiarazioni previsionali si basano sulle attuali convinzioni e ipotesi del management e sulle informazioni attualmente a sua disposizione. Data la loro natura, non possiamo garantire che qualsiasi risultato espresso in queste dichiarazioni previsionali sarà realizzato in tutto o in parte. Avvertiamo che queste dichiarazioni sono soggette a rischi e incertezze, molti dei quali sono al di fuori del nostro controllo e potrebbero far sì che eventi o risultati futuri differiscano sostanzialmente da quelli dichiarati o impliciti in questo documento, inclusa, tra gli altri, l'incertezza del nostro successo a lungo termine nello sviluppo, nella concessione di licenze o nell'acquisizione di altri prodotti candidati o indicazioni aggiuntive per prodotti esistenti; aspettative, piani, prospettive e tempistiche delle azioni relative all'approvazione dei prodotti, all'approvazione di indicazioni aggiuntive per i nostri prodotti esistenti, alle vendite, ai prezzi, alla crescita, al rimborso e al lancio dei nostri prodotti commercializzati e in fase di sviluppo; il potenziale impatto di una maggiore concorrenza sui prodotti nel settore biofarmaceutico e sanitario, così come in qualsiasi altro mercato in cui competiamo, inclusa la maggiore concorrenza da parte di nuove terapie originali, farmaci generici, profarmaci e biosimilari di prodotti esistenti e di prodotti approvati secondo percorsi normativi abbreviati; la nostra capacità di implementare efficacemente la nostra strategia aziendale; difficoltà nell'ottenere e mantenere una copertura, un prezzo e un rimborso adeguati per i nostri prodotti; i fattori trainanti per la crescita della nostra attività, inclusa la nostra dipendenza da collaboratori e altre terze parti per lo sviluppo, l'approvazione normativa e la commercializzazione di prodotti e altri aspetti della nostra attività, che sono al di fuori del nostro pieno controllo; rischi legati alla commercializzazione dei biosimilari, che è soggetta a tali rischi legati alla nostra dipendenza da terze parti, proprietà intellettuale, sfide competitive e di mercato e conformità normativa; il rischio che i risultati positivi di una sperimentazione clinica possano non essere replicati in studi successivi o di conferma o che il successo negli studi clinici in fase iniziale possa non essere predittivo dei risultati di studi clinici in fasi successive o su larga scala o di studi in altre potenziali indicazioni; rischi associati agli studi clinici, inclusa la nostra capacità di gestire adeguatamente le attività cliniche, preoccupazioni impreviste che potrebbero derivare da ulteriori dati o analisi ottenuti durante gli studi clinici, le autorità di regolamentazione potrebbero richiedere ulteriori informazioni o ulteriori studi, o potrebbero non approvare o ritardare l'approvazione dei nostri farmaci candidati; e il verificarsi di eventi avversi alla sicurezza, limitazioni all'uso dei nostri prodotti o richieste di risarcimento per responsabilità sul prodotto; e qualsiasi altro rischio e incertezza descritti in altri rapporti che abbiamo depositato presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti, disponibili sul sito web della SEC all'indirizzo www.sec.gov.
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Denali Safe Harbor
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Riferimenti:
Fonte: Biogen Inc.
Fonte: HealthDay
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Pubblicato : 2026-05-25 09:59
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