バイオジェンとデナリ・セラピューティクス、早期パーキンソン病におけるBIIB122（DNL151）のフェーズ2b LUMA研究に関する最新情報を提供

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マサチューセッツ州ケンブリッジおよびカリフォルニア州サウスサンフランシスコ、2026 年 5 月 21 日 (グローブ ニュースワイヤー) -- バイオジェン社 (ナスダック: BIIB) とデナリ セラピューティクス社 (ナスダック: DNLI) は本日、がんの治験中の小分子阻害剤である BIIB122 (DNL151) を評価する第 2b 相 LUMA 研究のトップライン結果を発表しました。 LRRK2 (ロイシンリッチリピートキナーゼ 2)、初期段階のパーキンソン病患者における。この研究の結果は、修正運動障害協会統一パーキンソン病評価尺度（MDS-UPDRS）パート II と III の複合スコアにおける悪化確定までの時間の主要評価項目で測定したところ、BIIB122 はプラセボと比較してパーキンソン病の進行を遅らせないことを示しています。副次評価項目も、BIIB122 では利点が示されませんでした。探索的バイオマーカーエンドポイントでは、末梢LRRK2（ホスホセリン935）の90％を超えるキナーゼ阻害が実証され、脳脊髄液（CSF）のサブ研究では、LRRK2活性のバイオマーカー（リン酸化Rab10）で最大約30％の減少が観察された。血液およびCSF中のBIIB122の予想されたレベルは、研究全体にわたって維持されました。 BIIB122 は一般に忍容性が高く、許容可能な安全性プロファイルを備えていました。これらの結果に基づいて、バイオジェンとデナリは、特発性パーキンソン病におけるBIIB122のさらなる開発を中止する予定です。デナリは、病原性LRRK2変異保有者における小分子阻害剤を評価する第2a相BEACON試験を引き続き独立して実施する。

  • 早期パーキンソン病におけるBIIB122の第2b相LUMA試験は、主要評価項目または副次評価項目を達成できなかった。
  • 第2b相LUMA試験のデータに基づき、バイオジェンとデナリは中止する。特発性パーキンソン病におけるBIIB122の開発
  • デナリは、病原性LRRK2変異保有者を対象とした第2a相BEACON試験を独自に継続して実施している

    • 「これらは私たちが望んでいた結果ではありませんが、これらのデータはパーキンソン病コミュニティに重要な情報を提供し、今後の学術会議で発表される予定です」と上級副社長兼部長のダイアナ・ギャラガー医学博士は述べた。バイオジェンにおける神経変性の臨床開発。 「この研究に参加し、パーキンソン病の理解に貢献してくれた患者、家族、研究者に深く感謝します。」

    LUMA は、30 ～ 80 歳の早期パーキンソン病患者 648 名を対象に、BIIB122 の安全性と有効性をプラセボと比較して評価する、第 2b 相多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照試験でした。参加者は、BIIB122 またはプラセボを最短 48 週間、最長 144 週間投与されました。この研究には、病原性LRRK2変異の有無にかかわらず、初期のパーキンソン病患者が含まれていました。 LUMA 研究は、パーキンソン病の根底にある生物学に対処するために LRRK2 阻害の可能性を評価するように設計されました。

    「この結果には残念ですが、LUMA 研究は特発性パーキンソン病における BIIB122 を使用した LRRK2 阻害の強力な試験であったと考えており、潜在的な治療標的としての LRRK2 についてはさらに学ぶべきことがあります。」と首席医事責任者兼病院長のピーター チン医学博士は述べています。デナリ・セラピューティクスの開発。 「当社は独自に、LRRK2キナーゼ活性の増加に関連する病原性LRRK2変異体の保因者であることが遺伝子検査によって確認されたパーキンソン病患者を対象とした、第2a相BEACON試験でこの小分子阻害剤の研究を続けています。開発の次のステップに役立つLUMAデータとBEACONの結果をさらに分析することを楽しみにしています。」

    世界的な第 2a 相 BEACON 試験は、安全性、薬物動態、リソソーム経路関与のバイオマーカーを評価することを目的として設計されており、これにより、LRRK2 病原性多様体保有者のバイオマーカー プロファイルと LRRK2 阻害の影響がわかります。 BEACON 研究のデータは 2027 年上半期に公開される予定です。BEACON 研究はデナリによって運営されており、デナリと第三者との間の協力開発資金協定に基づいて資金提供を受けています。

    バイオジェンとデナリは、パーキンソン病と LRRK2 生物学のより広範な理解に貢献するために、今後開催される学術会議で LUMA 研究の詳細な結果を共有する予定です。

    パーキンソン病についてパーキンソン病は、運動や広範な非運動機能に影響を与える進行性の神経変性疾患です。震え、筋肉の硬直、動きの遅さ、バランスの困難などの運動症状と、睡眠障害、気分の変化、認知障害などの非運動症状が特徴です。米国では100万人、世界中では1,000万人以上がパーキンソン病に罹患していると推定されています。パーキンソン病は、患者の症状が異なり、治療に対する反応もさまざまであるため、その複雑さのために治療薬の開発が特に困難です。この疾患の生物学的原因は多様で未知の場合が多いため、信頼できるバイオマーカーが不足していることも、臨床試験で疾患の進行を追跡することを困難にしています。

    LRRK2 についてパーキンソン病の病原性遺伝因子として LRRK2 (ロイシンリッチリピートキナーゼ 2) 変異が発見されたことを受け、さらなる研究により、それがパーキンソン病の新たな治療標的となる可能性があることが明らかになりました。病気。 LRRK2 の変異は、家族性パーキンソン病の 4～5%、散発性パーキンソン病の 1～2% を占めています 1,2。さらに、LRRK2 およびその周囲の一般的な変異は、散発性パーキンソン病の危険因子として特定されています。

    正確な発病メカニズムは不明のままですが、LRRK2 はエンドリソソーム系の細胞内輸送に役割を果たしていると考えられており、エンドリソソーム系はパーキンソン病のまれなリスク遺伝子変異体と一般的なリスク遺伝子変異の中で過剰に存在しています 3,4,5。 6

    バイオジェンについて1978 年に設立されたバイオジェンは、患者の生活を変える新薬を提供し、株主とコミュニティに価値を生み出す革新的な科学の先駆者である大手バイオテクノロジー企業です。私たちは人間の生物学に対する深い理解を適用し、さまざまなモダリティを活用して、優れた結果をもたらすファーストインクラスの治療法や治療法を進歩させます。私たちのアプローチは、長期的な成長を実現するために、投資収益率とのバランスをとりながら、大胆なリスクを取ることです。当社は、投資家にとって重要と思われる情報を当社の Web サイト (www.biogen.com) に定期的に掲載しています。 Facebook、Instagram、LinkedIn、X、YouTube などのソーシャル メディアでフォローしてください。

    デナリ セラピューティクスについて デナリ セラピューティクス社は、独自の TransportVehicle™ プラットフォームを使用して血液脳関門を通過するように設計された新しい種類のバイオ治療薬の先駆者であるバイオテクノロジー企業です。デナリは、臨床的に検証された送達プラットフォームと開発のすべての段階にわたる治療候補のポートフォリオの拡大により、神経変性疾患、リソソーム蓄積障害、その他の重篤な疾患を持つ人々の生活を変える効果的な医薬品を提供するという目標に向かって前進しています。詳細については、www.denalitherapeutics.com をご覧ください。

    バイオジェン セーフ ハーバーこのプレス リリースには、特に、バイオジェンとデナリの協力を通じて達成される可能性のある潜在的な利益と結果に関する将来予想に関する記述が含まれています。パーキンソン病の理解を促進し、貢献するための私たちの取り組み。 BIIB122 に関連する臨床開発プログラム、臨床試験、データ読み出しおよびプレゼンテーション。パーキンソン病の治療およびLRRK2生物学とパーキンソン病の関係。バイオジェンの商業ビジネスとパイプラインプログラムの可能性。医薬品の開発と商業化に関連するリスクと不確実性。これらの将来予想に関する記述には、「目指す」、「予想する」、「信じる」、「可能性がある」、「推定する」、「期待する」、「予測」、「目標」、「意図する」、「かもしれない」、「計画する」、「可能性がある」、「可能性がある」、「であろう」、「であろう」、およびその他の同様の意味の単語や用語が伴う場合があります。医薬品の開発と商品化には高いリスクが伴い、製品の商品化につながる研究開発プログラムは少数です。初期段階の臨床試験の結果は、完全な結果や後期または大規模な臨床試験の結果を示していない可能性があり、規制当局の承認を保証するものではありません。これらの記述や提示された科学データに過度に依存しないでください。将来の見通しに関する性質を考慮すると、これらの記述には重大なリスクと不確実性が含まれており、それらは不正確な仮定に基づいている可能性があり、実際の結果がかかる記述に反映されているものと大きく異なる結果となる可能性があります。

    これらの将来の見通しに関する記述は、経営陣の現在の信念と仮定、および経営陣が現在入手可能な情報に基づいています。その性質上、これらの将来予想に関する記述で表明された結果が全体的または部分的に実現されることを保証することはできません。当社は、これらの記述にはリスクと不確実性が伴うことを警告しますが、その多くは当社の制御の範囲外であり、将来の出来事や結果が本書に記載または暗示されたものと大きく異なる原因となる可能性があります。これには、とりわけ、他の製品候補または既存製品の追加適応症の開発、ライセンス供与、または取得における当社の長期的な成功の不確実性が含まれます。製品の承認、当社の既存製品の追加適応症の承認、当社の市販製品およびパイプライン製品の販売、価格設定、成長、償還および発売に関連する措置の期待、計画、見通しおよびタイミング。バイオ医薬品およびヘルスケア業界、ならびに当社が競合するその他の市場における製品競争の激化の潜在的な影響。これには、既存の製品および短縮規制経路で承認された製品の新規先発療法、ジェネリック医薬品、プロドラッグおよびバイオシミラーとの競争の激化が含まれます。企業戦略を効果的に実行する能力。当社製品の適切な補償範囲、価格設定、払い戻しを取得および維持することが困難であること。当社の事業成長の推進力。これには、製品の開発、規制当局の承認、商品化、および当社の完全な制御が及ばない当社の事業のその他の側面における協力者やその他の第三者への依存が含まれます。バイオシミラーの商品化に関連するリスク。これは、第三者への依存、知的財産、競争および市場の課題、規制順守に関連するリスクにさらされます。臨床試験での肯定的な結果が後続の試験または確認試験で再現されない可能性、または初期段階の臨床試験の成功が、後の段階または大規模な臨床試験または他の潜在的な適応症での試験の結果を予測できない可能性があるリスク。臨床試験に関連するリスク（臨床活動を適切に管理する当社の能力、臨床試験中に得られた追加データや分析から生じる可能性のある予期せぬ懸念、規制当局が追加情報やさらなる研究を要求する可能性がある、または当社の薬剤候補の承認が得られない、または承認が遅れる可能性があるなど）。安全上有害な事象、当社製品の使用制限、または製造物責任の請求の発生。当社が米国証券取引委員会に提出した他の報告書に記載されているその他のリスクおよび不確実性は、SEC のウェブサイト www.sec.gov から入手できます。

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    デナリ セーフ ハーバー

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    参考文献:

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    • 出典: Biogen Inc.

    出典: HealthDay

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    投稿しました : 2026-05-25 09:59

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