Biogen en Denali Therapeutics geven update over fase 2b LUMA-studie van BIIB122 (DNL151) bij de ziekte van Parkinson in een vroeg stadium
CAMBRIDGE, Massachusetts en SOUTH SAN FRANCISCO, Californië, 21 mei 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) en Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) hebben vandaag de topresultaten bekendgemaakt van de Fase 2b LUMA-studie ter evaluatie van BIIB122 (DNL151), een kleine molecuulremmer in onderzoek van LRRK2 (leucinerijke repeat-kinase 2), bij personen met de ziekte van Parkinson in een vroeg stadium. Uit de resultaten van het onderzoek blijkt dat BIIB122 de progressie van de ziekte van Parkinson niet vertraagde ten opzichte van placebo, zoals gemeten aan de hand van het primaire eindpunt van de gecombineerde score Tijd tot bevestigde verslechtering in de aangepaste Movement Disorder Society Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), deel II en III. Secundaire eindpunten lieten ook geen voordeel zien met BIIB122. Verkennende biomarkereindpunten toonden >90% kinase-remming aan van perifere LRRK2 (fosfoserine 935) en, in een substudie van hersenvocht (CSF), tot ongeveer 30% reductie waargenomen in een biomarker van LRRK2-activiteit (gefosforyleerd Rab10). De verwachte niveaus van BIIB122 in het bloed en de hersenvloeistof bleven tijdens het onderzoek gehandhaafd. BIIB122 werd over het algemeen goed verdragen en had een acceptabel veiligheidsprofiel. Op basis van deze resultaten zullen Biogen en Denali de verdere ontwikkeling van BIIB122 bij de idiopathische ziekte van Parkinson stopzetten. Denali zal onafhankelijk doorgaan met het uitvoeren van de Fase 2a BEACON-studie ter evaluatie van de kleinmoleculaire remmer bij dragers van een pathogene LRRK2-variant.
“Hoewel dit niet de resultaten zijn waar we op hoopten, bieden deze gegevens belangrijke informatie aan de Parkinson-gemeenschap en zullen ze worden gepresenteerd op een komende wetenschappelijke conferentie”, aldus Diana Gallagher, MD, Senior Vice President en Head of Neurodegeneration Clinical Development bij Biogen. “We zijn de patiënten, families en onderzoekers die aan dit onderzoek hebben deelgenomen en hebben bijgedragen aan ons begrip van de ziekte van Parkinson enorm dankbaar.”
LUMA was een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2b-studie om de veiligheid en werkzaamheid van BIIB122 te evalueren in vergelijking met placebo bij 648 mensen in de leeftijd van 30 tot 80 jaar met de ziekte van Parkinson in een vroeg stadium. Deelnemers kregen BIIB122 of placebo gedurende minimaal 48 weken en maximaal 144 weken. De studie omvatte personen met de ziekte van Parkinson in een vroeg stadium, met of zonder een pathogene LRRK2-variant. De LUMA-studie is ontworpen om het potentieel van LRRK2-remming te evalueren om de onderliggende biologie van de ziekte van Parkinson aan te pakken.
“Hoewel we teleurgesteld zijn over deze resultaten, geloven we dat de LUMA-studie een robuuste test was van LRRK2-remming met behulp van BIIB122 bij de idiopathische ziekte van Parkinson en dat er nog meer te leren valt over LRRK2 als een potentieel therapeutisch doelwit”, aldus Peter Chin, M.D., Chief Medical Officer en hoofd Ontwikkeling van Denali Therapeutiek. "Onafhankelijk blijven we deze kleine molecuulremmer bestuderen in de Fase 2a BEACON-studie bij personen met de ziekte van Parkinson waarvan door genetische tests is bevestigd dat ze drager zijn van een pathogene LRRK2-variant, die geassocieerd is met verhoogde LRRK2-kinase-activiteit. We kijken uit naar verdere analyse van de LUMA-gegevens en de resultaten van BEACON om volgende stappen voor de ontwikkeling te informeren."
De mondiale Fase 2a BEACON-studie is bedoeld om de veiligheid, farmacokinetiek en biomarkers van de betrokkenheid van de lysosomale route te beoordelen, wat het biomarkerprofiel in LRRK2-pathogene variantdragers en de impact van LRRK2-remming zal bepalen. Gegevens uit de BEACON-studie worden verwacht in de eerste helft van 2027. De BEACON-studie wordt geoperationaliseerd door Denali en gefinancierd onder een samenwerkings- en ontwikkelingsfinancieringsovereenkomst tussen Denali en een derde partij.
Biogen en Denali zullen gedetailleerde bevindingen uit de LUMA-studie delen op een komende wetenschappelijke conferentie om bij te dragen aan het bredere begrip van de ziekte van Parkinson en de LRRK2-biologie.
Over de ziekte van ParkinsonDe ziekte van Parkinson is een progressieve neurodegeneratieve aandoening die de beweging en een breed scala aan niet-motorische functies beïnvloedt. Het wordt gekenmerkt door motorische symptomen zoals tremor, spierstijfheid, traagheid van beweging en evenwichtsproblemen, evenals niet-motorische symptomen, waaronder slaapstoornissen, stemmingswisselingen en cognitieve stoornissen. Er wordt geschat dat een miljoen mensen in de VS en meer dan 10 miljoen mensen wereldwijd de ziekte van Parkinson hebben. Vooral voor de ziekte van Parkinson zijn medicijnen moeilijk te ontwikkelen vanwege de complexiteit ervan, waarbij patiënten zich verschillend presenteren en variabel reageren op de behandeling. Het gebrek aan betrouwbare biomarkers, samen met diverse en vaak onbekende biologische oorzaken van de ziekte, maakt het ook een uitdaging om de ziekteprogressie in klinische onderzoeken te volgen.
Over LRRK2Na de ontdekking van de LRRK2-mutatie (leucine-rich repeat kinase 2) als een pathogene genetische factor voor de ziekte van Parkinson, heeft verder onderzoek aan het licht gebracht dat het potentieel een nieuw therapeutisch doelwit voor de ziekte van Parkinson kan zijn. Mutaties in LRRK2 zijn verantwoordelijk voor 4-5% van de familiale en 1-2% van de sporadische ziekte van Parkinson.1, 2 Bovendien zijn veel voorkomende varianten in en rond LRRK2 geïdentificeerd als risicofactoren voor de sporadische ziekte van Parkinson.
Hoewel de exacte pathogene mechanismen onbekend blijven, wordt aangenomen dat LRRK2 een rol speelt bij de intracellulaire handel in het endolysosomale systeem, en het endolysosomale systeem is oververtegenwoordigd onder de zeldzame en veel voorkomende risicogenvarianten voor de ziekte van Parkinson.3,4,5 Lysosomale disfunctie is een centrale pathogene aanjager van de ziekte van Parkinson, gekenmerkt door het falen van het afvalverwerkingssysteem van de cel (lysosomen) om eiwitten af te breken, die zich vervolgens ophopen en creëren aggregaten die neuronale degeneratie kunnen veroorzaken.6
Over BiogenBiogen, opgericht in 1978, is een toonaangevend biotechnologiebedrijf dat pioniert in innovatieve wetenschap om nieuwe medicijnen te leveren om de levens van patiënten te transformeren en waarde te creëren voor aandeelhouders en onze gemeenschappen. We passen diepgaande kennis van de menselijke biologie toe en maken gebruik van verschillende modaliteiten om eersteklas behandelingen of therapieën te bevorderen die superieure resultaten opleveren. Onze aanpak is het nemen van gedurfde risico's, in combinatie met rendement op investeringen, om groei op de lange termijn te realiseren. We plaatsen routinematig informatie die belangrijk kan zijn voor beleggers op onze website www.biogen.com. Volg ons op sociale media - Facebook, Instagram, LinkedIn, X, YouTube.
Over Denali Therapeutics Denali Therapeutics Inc. is een biotechnologiebedrijf dat pioniert met een nieuwe klasse biotherapeutica die is ontworpen om de bloed-hersenbarrière te passeren met behulp van het eigen TransportVehicle™-platform. Met een klinisch gevalideerd leveringsplatform en een groeiend portfolio van therapeutische kandidaten in alle ontwikkelingsstadia, boekt Denali vooruitgang in de richting van zijn doel: het leveren van effectieve medicijnen om het leven te transformeren voor mensen met neurodegeneratieve ziekten, lysosomale stapelingsstoornissen en andere ernstige ziekten. Ga voor meer informatie naar www.denalitherapeutics.com.
Biogen Safe HarborDit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen, waaronder onder andere met betrekking tot de potentiële voordelen en resultaten die kunnen worden bereikt door de samenwerking van Biogen met Denali; onze inspanningen om bij te dragen aan en het begrip van de ziekte van Parkinson te bevorderen; het klinische ontwikkelingsprogramma, klinische onderzoeken, gegevensuitlezingen en presentaties met betrekking tot BIIB122; de behandeling van de ziekte van Parkinson en de relatie tussen LRRK2-biologie en de ziekte van Parkinson; het potentieel van de commerciële activiteiten en pijplijnprogramma's van Biogen; en risico's en onzekerheden die verband houden met de ontwikkeling en commercialisering van geneesmiddelen. Deze toekomstgerichte verklaringen kunnen vergezeld gaan van woorden als ‘streven’, ‘anticiperen’, ‘geloven’, ‘kunnen’, ‘schatten’, ‘verwachten’, ‘voorspellen’, ‘doel’, ‘van plan zijn’, ‘kunnen’, ‘plannen’, ‘potentieel’, ‘mogelijk’, ‘zullen’, ‘zouden’ en andere woorden en termen met een vergelijkbare betekenis. De ontwikkeling en commercialisering van geneesmiddelen brengen een hoge mate van risico met zich mee, en slechts een klein aantal onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's resulteert in de commercialisering van een product. Resultaten in klinische onderzoeken in een vroeg stadium zijn mogelijk niet indicatief voor de volledige resultaten of resultaten van klinische onderzoeken in een later stadium of op grotere schaal en garanderen geen goedkeuring door de regelgevende instanties. U mag niet overmatig vertrouwen op deze verklaringen of de gepresenteerde wetenschappelijke gegevens. Gezien hun toekomstgerichte aard brengen deze verklaringen aanzienlijke risico's en onzekerheden met zich mee die gebaseerd kunnen zijn op onnauwkeurige aannames en ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in dergelijke verklaringen worden weerspiegeld.
Deze toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige overtuigingen en veronderstellingen van het management en op informatie die momenteel beschikbaar is voor het management. Gezien hun aard kunnen wij niet garanderen dat de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt, geheel of gedeeltelijk zullen worden gerealiseerd. Wij waarschuwen ervoor dat deze verklaringen onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden, waarvan er vele buiten onze controle liggen en ertoe kunnen leiden dat toekomstige gebeurtenissen of resultaten wezenlijk verschillen van die vermeld of geïmpliceerd in dit document, waaronder onder andere de onzekerheid over ons langetermijnsucces bij het ontwikkelen, licentiëren of verwerven van andere kandidaat-producten of aanvullende indicaties voor bestaande producten; verwachtingen, plannen, vooruitzichten en timing van acties met betrekking tot productgoedkeuringen, goedkeuringen van aanvullende indicaties voor onze bestaande producten, verkoop, prijzen, groei, terugbetaling en lancering van onze op de markt gebrachte producten en producten in de pijplijn; de potentiële impact van toegenomen productconcurrentie in de biofarmaceutische en gezondheidszorgsector, evenals op andere markten waarop we concurreren, inclusief toegenomen concurrentie van nieuwe originator-therapieën, generieke geneesmiddelen, prodrugs en biosimilars van bestaande producten en producten die zijn goedgekeurd onder verkorte regelgevingstrajecten; ons vermogen om onze bedrijfsstrategie effectief te implementeren; moeilijkheden bij het verkrijgen en behouden van adequate dekking, prijzen en terugbetaling voor onze producten; de drijfveren voor de groei van ons bedrijf, inclusief onze afhankelijkheid van medewerkers en andere derde partijen voor de ontwikkeling, wettelijke goedkeuring en commercialisering van producten en andere aspecten van ons bedrijf, die buiten onze volledige controle vallen; risico's in verband met de commercialisering van biosimilars, die onderhevig is aan dergelijke risico's in verband met onze afhankelijkheid van derden, intellectueel eigendom, concurrentie- en marktuitdagingen en naleving van de regelgeving; het risico dat positieve resultaten in een klinische proef niet worden herhaald in daaropvolgende of bevestigende onderzoeken, of dat succes in klinische onderzoeken in een vroeg stadium mogelijk niet voorspellend is voor de resultaten in klinische onderzoeken in een later stadium of grootschalige klinische onderzoeken of onderzoeken met andere potentiële indicaties; risico's die verband houden met klinische onderzoeken, waaronder ons vermogen om klinische activiteiten adequaat te beheren, onverwachte zorgen die kunnen voortkomen uit aanvullende gegevens of analyses verkregen tijdens klinische onderzoeken, regelgevende instanties kunnen aanvullende informatie of verdere onderzoeken nodig hebben, of kunnen de goedkeuring van onze kandidaat-geneesmiddelen niet goedkeuren of vertragen; en het optreden van ongunstige veiligheidsgebeurtenissen, beperkingen op het gebruik van onze producten of productaansprakelijkheidsclaims; en alle andere risico's en onzekerheden die worden beschreven in andere rapporten die we hebben ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission, die beschikbaar zijn op de website van de SEC op www.sec.gov.
Deze verklaringen gelden alleen vanaf de datum van dit persbericht en zijn gebaseerd op informatie en schattingen die ons op dit moment ter beschikking staan. Mochten bekende of onbekende risico's of onzekerheden zich voordoen of mochten onderliggende aannames onnauwkeurig blijken, dan kunnen de werkelijke resultaten aanzienlijk afwijken van de resultaten uit het verleden en de verwachte, geschatte of geprojecteerde resultaten. Beleggers worden gewaarschuwd niet overmatig te vertrouwen op toekomstgerichte verklaringen. Een verdere lijst en beschrijving van risico's, onzekerheden en andere zaken kunt u vinden in ons jaarverslag op formulier 10-K voor het boekjaar dat eindigde op 31 december 2025, en in onze daaropvolgende rapporten op formulier 10-Q. Behalve zoals vereist door de wet, nemen wij geen enkele verplichting op zich om toekomstgerichte verklaringen publiekelijk bij te werken, hetzij als gevolg van nieuwe informatie, toekomstige gebeurtenissen, gewijzigde omstandigheden of anderszins.
Openbaarmaking via digitale mediaVan tijd tot tijd hebben we onze website voor investeerdersrelaties (investors.biogen.com), het Biogen LinkedIn-account (linkedin.com/company/biogen-) en het Biogen X-account (https://x.com/biogen) af en toe gebruikt, of verwachten we dat in de toekomst te zullen doen, als middel om informatie op een brede, niet-uitsluitende manier openbaar te maken aan het publiek, inclusief ten behoeve van de SEC's Regulation Fair Disclosure (Reg. FD). Dienovereenkomstig moeten beleggers onze investor relations-website en dit sociale-mediakanaal in de gaten houden, naast onze persberichten, SEC-documentatie, openbare conference calls en webcasts, aangezien de informatie die daarop wordt geplaatst van materieel belang kan zijn voor beleggers.
Denali Safe Harbor
Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Toekomstgerichte verklaringen, uitgedrukt of geïmpliceerd in dit persbericht, omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen van Denali Therapeutics Inc. (“Denali” of het “Bedrijf”) met betrekking tot plannen, tijdlijnen en verwachtingen met betrekking tot de lopende Fase 2a BEACON-studie van BIIB122 bij de LRRK2-geassocieerde ziekte van Parkinson, inclusief de timing en beschikbaarheid van klinische gegevens; de presentatie van gegevens gerelateerd aan de fase 2b LUMA-studie; de stopzetting van de ontwikkeling van DNL151 bij de idiopathische ziekte van Parkinson; de voortdurende evaluatie van DNL151 op basis van zijn veiligheidsprofiel; het potentieel van LRRK2 als therapeutisch doelwit; Denali’s plannen om gedetailleerde bevindingen uit het LUMA-onderzoek te delen op een komende wetenschappelijke conferentie; en verklaringen van Denali's Chief Medical Officer en hoofd Ontwikkeling. De werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden uitgedrukt of geïmpliceerd vanwege een verscheidenheid aan risico's en onzekerheden. Deze omvatten, maar zijn niet beperkt tot, onzekerheden met betrekking tot het beleid van de FDA; risico's die voortkomen uit ongunstige economische omstandigheden en hun impact op de zaken en activiteiten van Denali; de mogelijkheid van gebeurtenissen of veranderingen die zouden kunnen leiden tot de beëindiging van de samenwerkingsovereenkomsten van Denali; uitdagingen die verband houden met de transitie van Denali naar een commercieel bedrijf; het vermogen van Denali en haar medewerkers om de ontwikkeling en, indien goedgekeurd, de commercialisering van productkandidaten te voltooien; moeilijkheden bij de inschrijving van patiënten voor lopende en toekomstige klinische onderzoeken; afhankelijkheid van externe fabrikanten en leveranciers voor materialen voor klinische onderzoeken; mogelijke vertragingen of mislukkingen bij het voldoen aan de verwachte tijdlijnen voor klinische onderzoeken; discrepanties tussen preklinische, vroege of voorlopige klinische resultaten en uitkomsten van onderzoeken in een later stadium; het risico dat tussentijdse of topline klinische resultaten mogelijk niet voorspellend zijn voor de uiteindelijke onderzoeksresultaten of uitkomsten op de langere termijn; het optreden van significante bijwerkingen of andere ongewenste bijwerkingen; de onzekerheid rond wettelijke goedkeuringen die vereist zijn voor commercialisering in de VS, Europa of andere internationale rechtsgebieden; Denali’s vermogen om een pijplijn van productkandidaten te bevorderen of commercieel succesvolle producten te ontwikkelen; ontwikkelingen met betrekking tot Denali's concurrenten en concurrerende productkandidaten; het vermogen van Denali om intellectuele eigendomsrechten met betrekking tot zijn productkandidaten te verkrijgen, behouden of beschermen; de implementatie en het succes van Denali’s strategische plannen voor haar activiteiten, productkandidaten en platformtechnologie voor de bloed-hersenbarrière; het vermogen van Denali om, indien nodig, extra kapitaal te verkrijgen om zijn activiteiten te financieren; Denali's vermogen om toekomstige financiële resultaten nauwkeurig te voorspellen in de huidige omgeving; en andere risico's en onzekerheden, waaronder die beschreven in Denali's meest recente jaar- en kwartaalrapporten op formulieren 10-K en 10-Q, ingediend bij de Securities and Exchange Commission (SEC) op respectievelijk 26 februari 2026 en 7 mei 2026, en Denali's toekomstige rapporten die bij de SEC zullen worden ingediend. Met uitzondering van AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm) zijn de productkandidaten van Denali nog in onderzoek, en hun veiligheids- en werkzaamheidsprofielen zijn nog niet vastgesteld. Denali neemt geen enkele verplichting op zich om toekomstgerichte verklaringen bij te werken of te herzien, om deze verklaringen in overeenstemming te brengen met werkelijke resultaten of om wijzigingen aan te brengen in de verwachtingen van Denali, behalve zoals vereist door de wet.
Referenties:
Bron: Biogen Inc.
Bron: HealthDay
Meer nieuwsbronnen
Abonneer u op onze nieuwsbrief
Wat uw interesse ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.
Geplaatst : 2026-05-25 09:59
Lees verder
- De hersenziekte van Ted Turner komt vaker voor dan eerder werd gedacht, blijkt uit een recensie
- FDA verleent versnelde goedkeuring voor behandeling met Hepcludex (bulevirtide-gmod) voor chronisch hepatitis-deltavirus (HDV)
- Zintuigen, geen spieren, sleutel tot spraakherstel na een beroerte
- Abdominale obesitas gekoppeld aan prevalentie, ernst van menopauzesymptomen
- Een pil die één keer per dag moet worden ingenomen, effectief bij de behandeling van slaapapneu zonder CPAP, blijkt uit een klinische studie
- Amerikaanse volwassenen geïnteresseerd in, maar gebrek aan kennis over, hersengezondheid
Disclaimer
Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.
Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.
Populaire zoekwoorden
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions