Biogen i Denali Therapeutics przedstawiają aktualne informacje na temat badania fazy 2b LUMA dotyczącego BIIB122 (DNL151) we wczesnym stadium choroby Parkinsona
CAMBRIDGE, Massachusetts i SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornia, 21 maja 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) i Denali Therapeutics Inc. (Nasdaq: DNLI) ogłosiły dziś główne wyniki badania fazy 2b LUMA oceniającego BIIB122 (DNL151), eksperymentalny drobnocząsteczkowy inhibitor LRRK2 (bogata w leucynę kinaza powtarzalna 2) u osób z chorobą Parkinsona we wczesnym stadium. Wyniki badania pokazują, że BIIB122 nie spowalnia postępu choroby Parkinsona w porównaniu z placebo, jak mierzono za pomocą pierwszorzędowego punktu końcowego, jakim jest czas do potwierdzenia pogorszenia w zmodyfikowanej skali oceny choroby Parkinsona (MDS-UPDRS), część II i III zmodyfikowanego Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych (MDS-UPDRS). Drugorzędowe punkty końcowe również nie wykazały korzyści ze stosowania BIIB122. Eksploracyjne punkty końcowe biomarkerów wykazały >90% hamowanie kinazy obwodowego LRRK2 (fosfoseryna 935), a w badaniu cząstkowym płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) zaobserwowano aż do około 30% zmniejszenie biomarkera aktywności LRRK2 (fosforylowanego Rab10). Oczekiwane poziomy BIIB122 we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym utrzymywały się przez cały czas trwania badania. BIIB122 był ogólnie dobrze tolerowany i miał akceptowalny profil bezpieczeństwa. Na podstawie tych wyników firmy Biogen i Denali zaprzestaną dalszego rozwoju BIIB122 w idiopatycznej chorobie Parkinsona. Denali będzie w dalszym ciągu niezależnie prowadzić badanie fazy 2a BEACON oceniające drobnocząsteczkowy inhibitor u nosicieli patogennego wariantu LRRK2.
„Chociaż nie są to wyniki, na jakie liczyliśmy, dane te dostarczają ważnych informacji społeczności osób cierpiących na chorobę Parkinsona i zostaną zaprezentowane na nadchodzącej konferencji naukowej” – powiedziała Diana Gallagher, lekarz medycyny, starszy wiceprezes i kierownik ds. rozwoju klinicznego neurodegeneracji w firmie Biogen. „Jesteśmy głęboko wdzięczni pacjentom, rodzinom i badaczom, którzy wzięli udział w tym badaniu i przyczynili się do naszego zrozumienia choroby Parkinsona”.
LUMA było wieloośrodkowym, randomizowanym badaniem fazy 2b, prowadzonym metodą podwójnie ślepej próby, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności BIIB122 w porównaniu z placebo u 648 osób z wczesnym stadium choroby Parkinsona w wieku od 30 do 80 lat. Uczestnicy otrzymywali BIIB122 lub placebo przez co najmniej 48 tygodni i maksymalnie 144 tygodnie. Do badania włączono osoby z chorobą Parkinsona we wczesnym stadium, z patogennym wariantem LRRK2 lub bez niego. Badanie LUMA zaprojektowano w celu oceny potencjału hamowania LRRK2 w odniesieniu do biologii leżącej u podstaw choroby Parkinsona.
„Chociaż jesteśmy rozczarowani tymi wynikami, uważamy, że badanie LUMA było solidnym testem hamowania LRRK2 przy użyciu BIIB122 w idiopatycznej chorobie Parkinsona i wiele można się dowiedzieć na temat LRRK2 jako potencjalnego celu terapeutycznego” – powiedział dr Peter Chin, dyrektor ds. medycznych i dyrektor ds. rozwoju firmy Denali Terapeutyka. "Niezależnie kontynuujemy badania tego małocząsteczkowego inhibitora w badaniu fazy 2a BEACON u osób z chorobą Parkinsona, u których badania genetyczne potwierdziły, że są nosicielami patogennego wariantu LRRK2, który jest powiązany ze zwiększoną aktywnością kinazy LRRK2. Z niecierpliwością czekamy na dalszą analizę danych LUMA i wyników badania BEACON, aby poinformować o kolejnych krokach w rozwoju."
Światowe badanie fazy 2a BEACON ma na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki i biomarkerów zaangażowania szlaku lizosomalnego, co pozwoli uzyskać informacje na temat profilu biomarkerów u nosicieli patogennego wariantu LRRK2 i wpływu hamowania LRRK2. Oczekuje się, że dane z badania BEACON zostaną udostępnione w pierwszej połowie 2027 r. Badanie BEACON jest wdrażane przez Denali i finansowane w ramach umowy o współpracy i finansowaniu rozwoju pomiędzy Denali a stroną trzecią.
Biogen i Denali podzielą się szczegółowymi wynikami badania LUMA na nadchodzącej konferencji naukowej, aby przyczynić się do szerszego zrozumienia choroby Parkinsona i biologii LRRK2.
O chorobie ParkinsonaChoroba Parkinsona to postępująca choroba neurodegeneracyjna, która wpływa na ruch i szeroki zakres funkcji pozamotorycznych. Charakteryzuje się objawami motorycznymi, takimi jak drżenie, sztywność mięśni, spowolnienie ruchu i trudności z utrzymaniem równowagi, a także objawami niemotorycznymi, w tym zaburzeniami snu, zmianami nastroju i zaburzeniami funkcji poznawczych. Szacuje się, że na chorobę Parkinsona choruje milion osób w USA i ponad 10 milionów ludzi na całym świecie. Opracowanie leków na chorobę Parkinsona jest szczególnie trudne ze względu na jej złożoność, objawy choroby u pacjentów są różne i różnie reagują na leczenie. Brak wiarygodnych biomarkerów oraz różnorodne i często nieznane biologiczne przyczyny choroby również utrudniają śledzenie postępu choroby w badaniach klinicznych.
Informacje o LRRK2Po odkryciu mutacji LRRK2 (kinaza powtórzeniowa bogata w leucynę 2) jako patogennego czynnika genetycznego choroby Parkinsona dalsze badania wykazały, że może ona stanowić nowy cel terapeutyczny choroby Parkinsona. Mutacje w LRRK2 odpowiadają za 4–5% rodzinnej i 1–2% sporadycznej choroby Parkinsona.1, 2 Ponadto zidentyfikowano powszechne warianty w LRRK2 i wokół niego jako czynniki ryzyka sporadycznej choroby Parkinsona.
Chociaż dokładne mechanizmy patogenetyczne pozostają nieznane, uważa się, że LRRK2 odgrywa rolę w transporcie wewnątrzkomórkowym w układzie endolizosomalnym, a układ endolisosomalny jest nadreprezentowany wśród rzadkich i powszechnych wariantów genów ryzyka choroby Parkinsona.3,4,5 Dysfunkcja lizosomów jest głównym patogennym czynnikiem wywołującym chorobę Parkinsona, charakteryzującym się niewydolnością komórkowego systemu usuwania odpadów (lizosomów) w zakresie rozkładania białek, które następnie gromadzą się i tworzą agregaty które mogą powodować zwyrodnienie neuronów.6
O firmie BiogenZałożona w 1978 roku firma Biogen jest wiodącą firmą biotechnologiczną, która jest pionierem innowacyjnej nauki w dostarczaniu nowych leków zmieniających życie pacjentów i tworzących wartość dla akcjonariuszy i naszych społeczności. Wykorzystujemy głębokie zrozumienie biologii człowieka i wykorzystujemy różne modalności, aby udoskonalać pierwszorzędne metody leczenia lub terapie, które zapewniają doskonałe wyniki. Nasze podejście polega na podejmowaniu śmiałego ryzyka, równoważonego zwrotem z inwestycji, aby zapewnić długoterminowy wzrost. Rutynowo publikujemy informacje, które mogą być ważne dla inwestorów na naszej stronie internetowej www.biogen.com. Śledź nas w mediach społecznościowych - Facebooku, Instagramie, LinkedIn, X, YouTube.
O Denali Therapeutics Denali Therapeutics Inc. to firma biotechnologiczna, która jest pionierem nowej klasy bioterapeutyków zaprojektowanych do przekraczania bariery krew-mózg przy użyciu własnej platformy TransportVehicle™. Dzięki klinicznie potwierdzonej platformie dostarczania i rosnącemu portfolio kandydatów terapeutycznych na wszystkich etapach rozwoju, Denali osiąga swój cel, jakim jest dostarczanie skutecznych leków zmieniających życie osób cierpiących na choroby neurodegeneracyjne, zaburzenia spichrzania lizosomalnego i inne poważne choroby. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.denalitherapeutics.com.
Biogen Safe HarborNiniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość, w tym między innymi odnoszące się do potencjalnych korzyści i wyników, które można osiągnąć dzięki współpracy Biogen z Denali; nasze wysiłki mające na celu przyczynienie się do pogłębienia wiedzy na temat choroby Parkinsona; program rozwoju klinicznego, badania kliniczne, odczyty danych i prezentacje związane z BIIB122; leczenie choroby Parkinsona i związek biologii LRRK2 z chorobą Parkinsona; potencjał działalności komercyjnej i programów rurociągów Biogen; oraz ryzyko i niepewność związaną z opracowywaniem i komercjalizacją leków. Stwierdzeniom wybiegającym w przyszłość mogą towarzyszyć słowa takie jak „cel”, „przewidywać”, „wierzyć”, „mógłby”, „szacować”, „spodziewać się”, „prognozować”, „cel”, „zamierzać”, „może”, „planować”, „potencjalny”, „możliwy”, „będzie”, „byłby” oraz inne słowa i terminy o podobnym znaczeniu. Opracowywanie i komercjalizacja leków wiąże się z dużym ryzykiem, a tylko niewielka liczba programów badawczo-rozwojowych kończy się komercjalizacją produktu. Wyniki badań klinicznych na wczesnym etapie mogą nie odzwierciedlać pełnych wyników lub wyników badań klinicznych na późniejszym etapie lub na większą skalę i nie zapewniają zgody organów regulacyjnych. Nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach ani przedstawionych danych naukowych. Biorąc pod uwagę ich wybiegający w przyszłość charakter, stwierdzenia te wiążą się ze znacznym ryzykiem i niepewnością, które mogą opierać się na niedokładnych założeniach i mogą powodować, że rzeczywiste wyniki będą się znacząco różnić od tych odzwierciedlonych w takich stwierdzeniach.
Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość opierają się na bieżących przekonaniach i założeniach kierownictwa oraz na informacjach aktualnie dostępnych kierownictwu. Biorąc pod uwagę ich charakter, nie możemy zapewnić, że jakikolwiek wynik wyrażony w tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości zostanie zrealizowany w całości lub w części. Ostrzegamy, że te stwierdzenia są obarczone ryzykiem i niepewnością, z których wiele jest poza naszą kontrolą i może spowodować, że przyszłe zdarzenia lub wyniki będą się znacząco różnić od tych podanych lub sugerowanych w tym dokumencie, co obejmuje między innymi niepewność co do naszego długoterminowego sukcesu w opracowywaniu, licencjonowaniu lub pozyskiwaniu innych kandydatów na produkty lub dodatkowych wskazań do istniejących produktów; oczekiwania, plany, perspektywy i harmonogram działań związanych z zatwierdzeniami produktów, zatwierdzeniami dodatkowych wskazań dla naszych istniejących produktów, sprzedażą, cenami, wzrostem, zwrotem kosztów i wprowadzeniem na rynek naszych produktów sprzedawanych i planowanych; potencjalny wpływ zwiększonej konkurencji produktowej w branży biofarmaceutycznej i opieki zdrowotnej, a także na wszelkich innych rynkach, na których konkurujemy, w tym zwiększoną konkurencję ze strony nowych terapii oryginalnych, leków generycznych, proleków i produktów biopodobnych do istniejących produktów oraz produktów zatwierdzonych w ramach skróconych ścieżek regulacyjnych; nasza zdolność do skutecznej realizacji naszej strategii korporacyjnej; trudności w uzyskaniu i utrzymaniu odpowiedniego zakresu, cen i zwrotu kosztów za nasze produkty; czynniki napędzające rozwój naszej działalności, w tym nasza zależność od współpracowników i innych stron trzecich w zakresie opracowywania, zatwierdzania przez organy regulacyjne i komercjalizacji produktów oraz innych aspektów naszej działalności, nad którymi nie mamy pełnej kontroli; ryzyko związane z komercjalizacją leków biopodobnych, która podlega ryzyku związanemu z naszym uzależnieniem od stron trzecich, własnością intelektualną, wyzwaniami konkurencyjnymi i rynkowymi oraz zgodnością z przepisami; ryzyko, że pozytywne wyniki badania klinicznego mogą nie zostać powtórzone w kolejnych lub potwierdzających badaniach lub sukces w badaniach klinicznych na wczesnym etapie może nie przewidywać wyników na późniejszym etapie lub w badaniach klinicznych na dużą skalę lub badaniach w innych potencjalnych wskazaniach; ryzyko związane z badaniami klinicznymi, w tym nasza zdolność do odpowiedniego zarządzania działalnością kliniczną, nieoczekiwane obawy, które mogą wyniknąć z dodatkowych danych lub analiz uzyskanych podczas badań klinicznych, organy regulacyjne mogą wymagać dodatkowych informacji lub dalszych badań, mogą nie zatwierdzić lub opóźnić zatwierdzenie naszych kandydatów na leki; oraz wystąpienie niekorzystnych zdarzeń związanych z bezpieczeństwem, ograniczenia w użytkowaniu naszych produktów lub roszczenia z tytułu odpowiedzialności za produkt; oraz wszelkie inne ryzyka i niepewności opisane w innych raportach, które złożyliśmy amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, które są dostępne na stronie internetowej SEC pod adresem www.sec.gov.
Te stwierdzenia dotyczą wyłącznie stanu na dzień niniejszego komunikatu prasowego i opierają się na dostępnych nam obecnie informacjach i szacunkach. Jeżeli znane lub nieznane ryzyko lub niepewność zmaterializują się lub jeśli leżące u ich podstaw założenia okażą się niedokładne, rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od wyników przeszłych oraz przewidywanych, szacunkowych lub prognozowanych. Ostrzega się inwestorów, aby nie polegali nadmiernie na stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Dalszą listę i opis ryzyk, niepewności i innych kwestii można znaleźć w naszym raporcie rocznym na formularzu 10-K za rok obrotowy zakończony 31 grudnia 2025 r. oraz w naszych kolejnych raportach na formularzu 10-Q. Z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo nie zobowiązujemy się do publicznego aktualizowania jakichkolwiek stwierdzeń dotyczących przyszłości, czy to w wyniku pojawienia się nowych informacji, przyszłych wydarzeń, zmienionych okoliczności czy z innego powodu.
Ujawnianie informacji w mediach cyfrowychOd czasu do czasu korzystamy lub spodziewamy się korzystać w przyszłości z naszej witryny relacji inwestorskich (investors.biogen.com), konta Biogen LinkedIn (linkedin.com/company/biogen-) i konta Biogen X (https://x.com/biogen) w celu publicznego ujawniania informacji w szeroki i niewykluczający sposób, w tym na potrzeby kontroli SEC Przepisy dotyczące rzetelnego ujawniania informacji (Reg FD). W związku z tym inwestorzy powinni monitorować naszą witrynę relacji inwestorskich i ten kanał mediów społecznościowych oprócz naszych komunikatów prasowych, dokumentów SEC, publicznych telekonferencji i transmisji internetowych, ponieważ publikowane na nich informacje mogą być istotne dla inwestorów.
Denali Safe Harbor
Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia wybiegające w przyszłość w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Stwierdzenia wybiegające w przyszłość, wyrażone lub dorozumiane w niniejszym komunikacie prasowym, obejmują między innymi oświadczenia Denali Therapeutics Inc. („Denali” lub „Spółka”) dotyczące planów, harmonogramów i oczekiwań związanych z trwającym badaniem fazy 2a BEACON dotyczącym BIIB122 w chorobie Parkinsona związanej z LRRK2, w tym czas i dostępność danych klinicznych; prezentacja danych związanych z badaniem Fazy 2b LUMA; zaprzestanie rozwoju DNL151 w idiopatycznej chorobie Parkinsona; ciągła ocena DNL151 w oparciu o jego profil bezpieczeństwa; potencjał LRRK2 jako celu terapeutycznego; Denali planuje podzielić się szczegółowymi wynikami badania LUMA na nadchodzącej konferencji naukowej; oraz oświadczenia dyrektora medycznego Denali i dyrektora ds. rozwoju. Rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od wyników wyrażonych lub sugerowanych w niniejszych stwierdzeniach dotyczących przyszłości ze względu na różnorodne ryzyko i niepewność. Należą do nich między innymi niepewności związane z polityką FDA; ryzyka wynikające z niekorzystnych warunków ekonomicznych i ich wpływu na działalność gospodarczą Denali; możliwość wystąpienia zdarzeń lub zmian, które mogłyby doprowadzić do rozwiązania umów o współpracy Denali; wyzwania związane z przejściem Denali do spółki prawa handlowego; zdolność Denali i jej współpracowników do zakończenia opracowywania i, jeśli zostanie zatwierdzona, komercjalizacji kandydatów na produkty; trudności w rekrutacji pacjentów do trwających i przyszłych badań klinicznych; poleganie na zewnętrznych producentach i dostawcach materiałów do badań klinicznych; potencjalne opóźnienia lub niedotrzymania oczekiwanych terminów badań klinicznych; rozbieżności między wynikami przedklinicznymi, wstępnymi lub wstępnymi wynikami klinicznymi a wynikami badań na późniejszym etapie; ryzyko, że tymczasowe lub główne wyniki kliniczne mogą nie przewidywać końcowych wyników badania lub wyników długoterminowych; wystąpienie istotnych zdarzeń niepożądanych lub innych niepożądanych skutków ubocznych; niepewność co do zgód regulacyjnych wymaganych do komercjalizacji w USA, Europie lub innych jurysdykcjach międzynarodowych; zdolność Denali do rozwijania rurociągu kandydatów na produkty lub opracowywania produktów, które odniosły sukces komercyjny; zmiany dotyczące konkurentów Denali i konkurencyjnych kandydatów na produkty; zdolność Denali do uzyskania, utrzymania lub ochrony praw własności intelektualnej związanych z kandydatami na produkty; wdrożenie i powodzenie planów strategicznych Denali dotyczących jej działalności, kandydatów na produkty i technologii platformy bariery krew-mózg; zdolność Denali do pozyskania w razie potrzeby dodatkowego kapitału na finansowanie swojej działalności; zdolność Denali do dokładnego prognozowania przyszłych wyników finansowych w obecnym otoczeniu; oraz inne ryzyka i niepewności, w tym te opisane w najnowszych raportach rocznych i kwartalnych Denali na formularzach 10-K i 10-Q złożonych do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC) odpowiednio w dniach 26 lutego 2026 r. i 7 maja 2026 r., a także w przyszłych raportach Denali, które mają być składane w SEC. Z wyjątkiem AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm), kandydaci na produkty Denali są w fazie badań i ich profile bezpieczeństwa i skuteczności nie zostały jeszcze ustalone. Denali nie zobowiązuje się do aktualizowania ani korygowania jakichkolwiek stwierdzeń wybiegających w przyszłość, dostosowywania tych stwierdzeń do rzeczywistych wyników ani wprowadzania zmian w oczekiwaniach Denali, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo.
Źródła:
Źródło: Biogen Inc.
Źródło: HealthDay
Więcej zasobów informacyjnych
Zapisz się do naszego newslettera
Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.
Wysłano : 2026-05-25 09:59
Czytaj więcej
- Ta zniżka w aptece może wiązać się z ukrytymi kosztami
- Terapia poznawczo-behawioralna + leki zalecane zamiast samych leków na bezsenność
- Badania wykazały, że więcej dzieci szuka pomocy w leczeniu lęków podczas rutynowych wizyt u lekarza
- Szczepienie matki przeciwko wirusowi RSV, szczepienie niemowląt Nirsevimabem bezpieczne i skuteczne
- Znęcanie się i polityka zwiększają ryzyko samobójstwa wśród nastolatków i młodych dorosłych LGBTQ+, wynika z ankiety
- BMD kości udowej, osteoporoza powiązana ze śmiertelnością ze wszystkich przyczyn pomenopauzalnych
Zastrzeżenie
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
Popularne słowa kluczowe
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions